Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone HGT-HIT-045 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i wyniki kliniczne sulfatazy iduronianu-IT w połączeniu z lekiem Elaprase u uczestników pediatrycznych z zespołem Huntera i upośledzeniem funkcji poznawczych

21 lipca 2025 zaktualizowane przez: Takeda

Otwarte rozszerzenie badania HGT-HIT-045 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i wyniki kliniczne dokanałowego podawania sulfatazy iduronianu-IT w połączeniu z dożylnym produktem Elaprase® u dzieci i młodzieży z zespołem Huntera i zaburzeniami funkcji poznawczych

To rozszerzenie badania HGT-HIT-045 ma na celu zebranie długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa u uczestników pediatrycznych z zespołem Huntera i zaburzeniami poznawczymi, którzy otrzymują dooponową (IT) sulfatazę iduronianu-IT oraz dożylną (IV) enzymatyczną terapię zastępczą Elaprase.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Legacy Emanuel Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-9559
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

10 miesięcy do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przed włączeniem do badania HGT-HIT-046 uczestnik musi spełnić wszystkie wymagania dotyczące badania i oceny końcowe badania HGT-HIT-045 i nie może mieć problemów zdrowotnych ani związanych z bezpieczeństwem, które stanowiłyby przeciwwskazanie do udziału.
  • Rodzice lub prawnie upoważnieni opiekunowie uczestnika muszą dobrowolnie podpisać zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB)/Niezależny Komitet Etyczny (IEC) formularz świadomej zgody po wyjaśnieniu i omówieniu wszystkich istotnych aspektów badania. Należy uzyskać zgodę rodzica(-ów) uczestnika lub prawnie upoważnionego opiekuna(-ów) oraz zgodę uczestnika, jeśli ma to zastosowanie.
  • Uczestnik otrzymał i tolerował co najmniej 12-miesięczne leczenie cotygodniowymi infuzjami dożylnymi produktu Elaprase i otrzymał 80% wszystkich planowanych infuzji w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik jest zapisywany do innego badania klinicznego, które obejmuje badania kliniczne lub stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu (leku lub urządzenia) innego niż PORT-A-CATH IDDD w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub w dowolnym momencie w trakcie badania.
  • Uczestnik nie jest w stanie zastosować się do protokołu (np. nie może wrócić w celu oceny bezpieczeństwa lub z innego powodu jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie) zgodnie z ustaleniami badacza.
  • U uczestnika wystąpiła reakcja niepożądana na badany lek w badaniu HGT-HIT-045, która jest przeciwwskazaniem do dalszego leczenia podoponową sulfatazą iduronianu-IT.
  • Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek ze składników sulfatazy iduronianu-IT.
  • Uczestnik ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na znieczulenie lub uważa się, że istnieje niedopuszczalnie wysokie ryzyko znieczulenia z powodu upośledzenia dróg oddechowych lub innych stanów.

  • Uczestnik ma stan, który jest przeciwwskazany zgodnie z opisem w Instrukcji użytkowania SOPH-A-PORT Mini S IDDD, w tym:

    1. Uczestnik miał lub może mieć reakcję alergiczną na materiały, z których zbudowany jest aparat SOPH-A-PORT Mini S
    2. Według oceny badacza rozmiar ciała uczestnika jest zbyt mały, aby utrzymać rozmiar portu dostępowego SOPH-A-PORT Mini S.
    3. Terapia lekowa uczestnika wymaga substancji, o których wiadomo, że są niezgodne z materiałami konstrukcyjnymi
    4. U uczestnika rozpoznano lub podejrzewano lokalną lub ogólną infekcję
    5. Uczestnik jest narażony na ryzyko nieprawidłowego krwawienia z powodu stanu zdrowia lub terapii
    6. Uczestnik ma jedną lub więcej wad kręgosłupa, które mogą skomplikować bezpieczną implantację lub mocowanie
    7. Uczestnik ma działające urządzenie do przetaczania płynu mózgowo-rdzeniowego
    8. Uczestnik wykazał nietolerancję wszczepionego urządzenia
  • U uczestnika ciśnienie otwierania płynu mózgowo-rdzeniowego po nakłuciu lędźwiowym przekracza 30,0 centymetrów (cm) wody (H2O).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Idursulfaza-IT 1 miligram (mg)
Uczestnicy otrzymają 1 mg idursulfazę-IT dooponowo za pośrednictwem dooponowego urządzenia do dostarczania leków (IDDD) lub nakłucia lędźwiowego (LP), gdy terapia infuzji Elaprazy (IV) (IV) (LP) (LP) (LP).
Lek: Idursulfase-it
Idursulfase-IT raz w miesiącu przez IDDD.
Lek: Elapraza
Cotygodniowe infuzje IV dostępnej w handlu elaprazy.
Eksperymentalny: Idursulfaza-IT 10 mg
Uczestnicy otrzymają 10 mg idursulfazę-IT dooponowo za pośrednictwem IDDD lub LP raz w miesiącu i SOC w infuzji Elaprazy IV.
Lek: Idursulfase-it
Idursulfase-IT raz w miesiącu przez IDDD.
Lek: Elapraza
Cotygodniowe infuzje IV dostępnej w handlu elaprazy.
Eksperymentalny: Idursulfaza-IT 30 mg
Uczestnicy otrzymają 30 mg idursulfazę-IT dooponowo za pośrednictwem IDDD lub LP raz w miesiącu i SOC w infuzji Elaprazy IV.
Lek: Idursulfase-it
Idursulfase-IT raz w miesiącu przez IDDD.
Lek: Elapraza
Cotygodniowe infuzje IV dostępnej w handlu elaprazy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (Teaes)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia studiowania podawania leków do obserwacji (do 165 miesięcy)
Zdarzenie niepożądane (AE) jest dowolną szkodliwą, patologiczną lub niezamierzoną zmianą w funkcji anatomicznej, fizjologicznej lub metabolicznej, jak wskazano objawami fizycznymi, objawami i/lub zmianami laboratoryjnymi występującymi w jakiejkolwiek fazie badania klinicznego oraz tego, czy uznano za badanie leku. Teae zdefiniowano jako wszystkie AE występujące w pierwszej dacie operacji IDDD lub po pierwszej dawce (w zależności od tego, w zależności od tego, co jest wcześniej) dla uczestnika (czy to w tym badaniu rozszerzonym, czy w HGT HIT-045 [NCT00920647]) i przed końcem wizyty badania (EOS) (+30 dni). W przypadku Idursulfaza-It 1 mg+10 mg ramienia przedstawione podsumowanie obejmuje tylko Teae, które wystąpiły, podczas gdy uczestnikom przypisano do 10 mg.
Od rozpoczęcia studiowania podawania leków do obserwacji (do 165 miesięcy)
Liczba uczestników o klinicznie istotnych zmianach lub pozornej różnicy w grupach leczenia w parametrach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia studiowania podawania leków do obserwacji (do 165 miesięcy)
Zebrano liczbę uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów laboratoryjnych (chemia, hematologia, analiza moczu i wartości CSF).
Od rozpoczęcia studiowania podawania leków do obserwacji (do 165 miesięcy)
Liczba uczestników o klinicznie istotnych zmianach lub pozornej różnicy w grupach leczenia w 12-letnich wynikach elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia studiowania podawania leków do obserwacji (do 165 miesięcy)
Zebrano liczbę uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w wynikach 12-wiodących elektrokardiogramów (EKG) (częstość akcji serca, przedział PR, odstęp QRS, odstęp QT i skorygowany odstęp QT).
Od rozpoczęcia studiowania podawania leków do obserwacji (do 165 miesięcy)
Chemia CSF: Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitej liczbie komórek CSF
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 163
Linia bazowa, miesiąc 163
Chemia CSF: Zmiana od wartości wyjściowej w glukozie CSF
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 163
Linia bazowa, miesiąc 163
Chemia CSF: Zmiana od wartości wyjściowej w białku CSF
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 163
Linia bazowa, miesiąc 163
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwkusulfazowymi w CSF
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia studiowania podawania leków do obserwacji (do 165 miesięcy)
Od rozpoczęcia studiowania podawania leków do obserwacji (do 165 miesięcy)
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwkusulfazowymi w surowicy
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia studiowania podawania leków do obserwacji (do 165 miesięcy)
Od rozpoczęcia studiowania podawania leków do obserwacji (do 165 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obszar pod krzywą ekstrapolowaną do nieskończoności (auc0-infinityzmu) idursulfazy podawanej jako dooponowe i w połączeniu z elaprazą
Ramy czasowe: 15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Oceniono powierzchnię pod krzywą ekstrapolowaną do nieskończoności, obliczona przy użyciu zaobserwowanej wartości ostatniego niezerowego stężenia (auc0) idursulfazy. Uczestnicy w grupie ARM 1 mg oceniono do analizy farmakokinetycznej (PK) w badaniu HGT-HIT-045.
15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Obszar pod krzywą od czasów dawkowania do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-T) idursulfazy podawanej jako dooponowa i w połączeniu z elaprazą
Ramy czasowe: 15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Uczestnicy w grupie ARM 1 mg oceniono do analizy PK w badaniu HGT-HIT-045.
15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) idursulfazy podawanej jako dooponowe i w połączeniu z elaprazą
Ramy czasowe: 15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Uczestnicy w grupie ARM 1 mg oceniono do analizy PK w badaniu HGT-HIT-045.
15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Czas maksymalnego zaobserwowanego stężenia (TMAX) idursulfazy podawanej w do dooponowej i w połączeniu z elaprazą
Ramy czasowe: 15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Uczestnicy w grupie ARM 1 mg oceniono do analizy PK w badaniu HGT-HIT-045.
15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Całkowita klirens ciała do podawania pozania naczyniowego podzielony przez frakcję dawki pochłoniętej (Cl/F) idursulfazy-IT podawanej jako dooponowa i w połączeniu z elaprazą
Ramy czasowe: 15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Uczestnicy w grupie ARM 1 mg oceniono do analizy PK w badaniu HGT-HIT-045.
15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Objętość dystrybucji związanej z nachyleniem końcowym po podaniu pozania naczyniowym podzielonym przez ułamek dawki pochłanianej (VZ/F) idursulfazy podawanej jako do docharu i w połączeniu z elaprazą
Ramy czasowe: 15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Uczestnicy w grupie ARM 1 mg oceniono do analizy PK w badaniu HGT-HIT-045.
15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Stała szybkości pierwszego rzędu (Lambda Z) idursulfazy podawanej jako dooponowa i w połączeniu z elaprazą
Ramy czasowe: 15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Uczestnicy w grupie ARM 1 mg oceniono do analizy PK w badaniu HGT-HIT-045.
15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Końcowy okres półtrwania (T1/2) idursulfazy podawanej jako dooponowy i w połączeniu z elaprazą
Ramy czasowe: 15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Uczestnicy w grupie ARM 1 mg oceniono do analizy PK w badaniu HGT-HIT-045. T1/2 jest obliczane przez podzielenie 0,693 przez Lambda Z. Tutaj 0,693 to logarytm naturalny 2, a Lambda Z jest stałą szybkości pierwszego rzędu.
15 minut przed wstrzyknięciem IT, przy 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 godzin (± 1 godzina) po wstrzyknięciu IT w dniu 2 tygodni 3 23, dla grupy ARM 1 mg i w dniu 2 tygodni 3 23, 19 31,43,55,67,79 dla 10 i 30 mg grup ramienia
Całkowita klirens ciała (CL) elaprazy
Ramy czasowe: 15 minut przed infuzją dożylną, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 i 24 godziny w ciągu/po infuzji IV w dniach 3-7 tygodni 3 i 23
15 minut przed infuzją dożylną, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 i 24 godziny w ciągu/po infuzji IV w dniach 3-7 tygodni 3 i 23
Zaobserwowana objętość dystrybucji w stanie ustalonym (VSS) elaprazy
Ramy czasowe: 15 minut przed infuzją dożylną i w wielu punktach czasowych (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 i 3 godziny podczas infuzji; i przy 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 i 24 godzinach) po infuzji IV w dniach 3-7 tygodni 3 i 23
15 minut przed infuzją dożylną i w wielu punktach czasowych (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 i 3 godziny podczas infuzji; i przy 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 i 24 godzinach) po infuzji IV w dniach 3-7 tygodni 3 i 23
Objętość dystrybucji (VZ) elaprazy
Ramy czasowe: 15 minut przed infuzją dożylną i w wielu punktach czasowych (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 i 3 godziny podczas infuzji; i przy 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 i 24 godzinach) po infuzji IV w dniach 3-7 tygodni 3 i 23
Oceniono objętość rozkładu związanego z nachyleniem końcowym (VZ) elaprazy.
15 minut przed infuzją dożylną i w wielu punktach czasowych (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 i 3 godziny podczas infuzji; i przy 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 i 24 godzinach) po infuzji IV w dniach 3-7 tygodni 3 i 23
Średni czas przebywania ekstrapolowany do nieskończoności (MRT0-Inf) elaprazy
Ramy czasowe: 15 minut przed infuzją dożylną i w wielu punktach czasowych (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 i 3 godziny podczas infuzji; i przy 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 i 24 godzinach) po infuzji IV w dniach 3-7 tygodni 3 i 23
15 minut przed infuzją dożylną i w wielu punktach czasowych (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 i 3 godziny podczas infuzji; i przy 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 i 24 godzinach) po infuzji IV w dniach 3-7 tygodni 3 i 23
Zmiana od wartości wyjściowej w biomarkerach CSF
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 7, 55 i 139
Oceniono zmianę od wartości wyjściowej w biomarkerach CSF glikozaminoglikan (GAG [siarczan heparanu (HS)/dermatan (DS)]).
Linia bazowa, miesiące 7, 55 i 139
Zmiana od wartości wyjściowej w glikozaminoglikanie w moczu (GAG)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 7, 55 i 163
MG GAG/mmol kreatynina oznacza miligramy kneblowania na mililimol kreatyniny.
Linia bazowa, miesiące 7, 55 i 163

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Takeda

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 grudnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 stycznia 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 stycznia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
6 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HGT-HIT-046
  • 2011-000212-25 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami