Ustanowienie komórek podobnych do neuronów od pacjentów z neuropatią obwodową wywołaną przez cisplatynę

Główny cel - stworzenie biobanku próbek, który umożliwi przyszłe tworzenie komórek iPS z potencjałem tworzenia ludzkich neuronów do badań funkcjonalnych określonych genów/wariantów genetycznych.

Cele drugorzędne-Opracowanie klinicznie istotnego modelu in vitro neuropatii obwodowej indukowanej cisplatyną, który będzie wykorzystany do 1) badań przesiewowych nowych leków do leczenia lub zapobiegania neuropatii obwodowej; 2) ocenić geny kandydujące pod kątem ich roli w neuropatii indukowanej cisplatyną.

Procedury badawcze – osoby, które chcą wziąć udział w badaniu, zostaną poddane następującym procedurom badawczym, które zostaną przeprowadzone po uzyskaniu dokumentu świadomej zgody:

1. Pobieranie próbek — przeszkolony flebotomista przeprowadzi pobranie krwi w celu pobrania SZEŚCIU próbek do izolacji komórek jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC) i zbadania choroby zakaźnej.
2. Samodzielny raport pacjenta dotyczący toksyczności — wszyscy pacjenci biorący udział w badaniu zostaną poproszeni o wypełnienie formularza toksyczności zgłaszanej przez pacjenta. Wypełnienie zajmie około 10 minut i składa się z 20 pytań związanych z objawami pacjenta opisującymi toksyczność występującą wtórnie do chemioterapii cisplatyną. Zostaną oni poproszeni o dwukrotne wypełnienie formularza: (1) opisanie neuropatii obwodowej, której obecnie doświadczają oraz (2) opisanie najgorszej toksyczności neuropatii obwodowej, jakiej doświadczyli w wyniku leczenia cisplatyną. Te papierowe formularze zostaną wypełnione w momencie rejestracji na badanie.
3. Raport lekarski o toksyczności — Lekarz pacjenta lub osoba wyznaczona wypełni formularz zdarzenia niepożądanego w dniu rejestracji, podając szczegółowo przypisany przez lekarza stopień toksyczności (zgodnie z wersją 4.3 CTCAE) występujący po zastosowaniu cisplatyny. Inne informacje dotyczące szczególnie ciężkiej neurotoksyczności można również uzyskać od lekarzy (np. korzystanie przez pacjenta z chodzika lub wózka inwalidzkiego, wniosek pacjenta o niepełnosprawność opartą na neuropatii).
4. Informacje ogólne — te informacje zostaną zebrane w tym samym punkcie czasowym, co wszystkie inne procedury badawcze (tj. pierwszego dnia). Obejmuje to między innymi: wiek, wzrost, wagę, rasę i pochodzenie etniczne zidentyfikowane przez pacjenta, informacje o schemacie chemioterapii, całkowitej podanej dawce cisplatyny i dacie ostatniej dawki cisplatyny.
5. Dawka cisplatyny — zostanie zarejestrowana całkowita skumulowana dawka podanej cisplatyny. Dokumenty zewnętrzne zostaną uzyskane w razie potrzeby.
6. Obserwacja i czas trwania obserwacji — po okresie rejestracji nie będzie następna obserwacja pacjenta. Osoby badane mogą wycofać zgodę na wykorzystanie okazów, kontaktując się na piśmie z PI.