Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i skuteczność CFZ533 w umiarkowanej do ciężkiej miastenii

9 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych w celu wstępnej oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności CFZ533 u pacjentów z miastenią o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki/farmakodynamiki i skuteczności CFZ533 jako terapii dodatkowej do standardowej opieki u pacjentów z miastenią o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego (MG).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
44

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Aarhus, Dania, 8000 C
        • Novartis Investigative Site
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Novartis Investigative Site
  • Federacja Rosyjska
      • Barnaul, Federacja Rosyjska, 656024
        • Novartis Investigative Site
      • Kazan, Federacja Rosyjska, 420021
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Federacja Rosyjska, 630087
        • Novartis Investigative Site
      • S-Petersburg, Federacja Rosyjska, 194354
        • Novartis Investigative Site
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Federacja Rosyjska, 443095
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2BA
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Halle/S, Niemcy, 06120
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, Niemcy, 81377
        • Novartis Investigative Site
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Tainan, Taiwan ROC, Tajwan, 70403
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie MG klasy IIa do IVa włącznie (Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification).
  2. Wynik ilościowej miastenii (QMG) wynoszący 10 lub więcej. Jeśli wynik QMG wynosi < 15, nie więcej niż 4 punkty można uzyskać na podstawie pozycji 1 lub 2 (zaburzenia motoryki gałki ocznej i opadanie powiek).
  3. Udokumentowana historia dodatnich przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) lub kinazie swoistej dla mięśni (MuSK).
  4. Podczas badania dozwolony jest tylko jeden lek immunosupresyjny lub immunomodulujący w stabilnej dawce (i) azatiopryna i mykofenolan mofetylu muszą być stabilne przez co najmniej 4 miesiące przed randomizacją (ii) cyklosporyna musi być stabilna przez co najmniej 3 miesiące przed randomizacją.
  5. Jeśli pacjent przyjmuje doustne kortykosteroidy, metotreksat lub takrolimus podczas badania przesiewowego, dawka musi być stabilna przez co najmniej 1 miesiąc przed randomizacją.
  6. Jeśli pacjent przyjmuje inhibitory cholinoesterazy podczas badania przesiewowego, dawka musi być stabilna przez co najmniej 2 tygodnie przed randomizacją.
  7. Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, mogą zostać włączone do badania, jeśli stosują wysoce skuteczne metody antykoncepcji podczas badania i przez 12 tygodni po leczeniu badanym lekiem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Choroba MGFA stopnia I, IVb lub V.
  2. Udokumentowana obecność nieoperowanego grasiczaka.
  3. Pacjenci, którzy przeszli tymektomię lub tymektomię (resekcję grasiczaka) w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.

  4. Pacjenci, którzy otrzymali którąkolwiek z następujących terapii przed randomizacją:

    1. IVIg lub wymiana osocza w ciągu 8 tygodni;
    2. doustne lub dożylne leczenie cyklofosfamidem w ciągu 3 miesięcy;
    3. Dożylny bolus kortykosteroidów (dawka większa niż 1 mg/kg) w ciągu 3 miesięcy;
    4. belimumabu w ciągu 6 miesięcy. U pacjentów, którzy otrzymywali wcześniej belimumab, liczba limfocytów B powinna mieścić się w normie;
    5. rytuksymab w ciągu 12 miesięcy. U pacjentów, którzy otrzymywali wcześniej rytuksymab, liczba limfocytów B powinna mieścić się w normie;
    6. jakiegokolwiek innego leku biologicznego lub badanego leku w ciągu 1 miesiąca lub pięciokrotności okresu półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
    7. Żywe szczepionki w ciągu 4 tygodni od infuzji badanego leku.

  5. Pacjenci, u których w ocenie badacza występuje znaczne ryzyko wystąpienia TE lub u których występuje jedno z poniższych:

    1. Historia zakrzepicy lub 3 lub więcej samoistnych poronień z lub bez obecności autoprzeciwciał przeciwko kardiolipinie;
    2. Obecność przedłużonego czasu częściowej tromboplastyny ​​​​(PTT).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Aktywny komparator: CFZ533
Lek: Placebo
Lek: CFZ533

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej w ilościowej punktacji Myastenia Gravis (QMG) w tygodniu 25. Jako typ pomiaru zastosowano medianę tylną.
Ramy czasowe: tydzień 25
Wynik QMG jest ustaloną, potwierdzoną miarą ciężkości choroby stosowaną w badaniach MG (Jaretzki i wsp. 2000). System punktacji opiera się na ilościowym badaniu grup mięśni wartowniczych za pomocą 4-punktowej skali od 0 (brak objawów) do 3 (silne objawy). Skala mierzy funkcje oczu, opuszków, układu oddechowego i kończyn, oceniając każde odkrycie, a całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 (brak objawów miastenicznych) do 39 (maksymalne deficyty miasteniczne) (Sharshar i in. 2000, Bedlack i in. 2005).
tydzień 25

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnie zmiany od wartości początkowej w punktacji złożonej Myasthenia Gravis Composite (MGC). Tylna środkowa została użyta jako typ miary.
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 49

Wynik Myasthenia Gravis Composite (MGC) jest kolejną kluczową miarą wyniku skuteczności, w zakresie od 0 do 50. Jest niezawodny i wykazuje jednoczesną i podłużną ważność konstruktu w warunkach praktyki MG (Burns i in. 2010). Skala MGC obejmuje 10 ważnych domen funkcjonalnych najczęściej występujących u pacjentów z MG. Odsetek elementów opuszkowych i oddechowych odzwierciedla kliniczne znaczenie tych domen w chorobie i jest odpowiednio wyważony.

Ocena każdej z 10 pozycji testowych zapewnia natychmiastowy wgląd w stan danej domeny funkcjonalnej. Spadek tego wyniku wskazuje na poprawę.
Od punktu początkowego do tygodnia 49
Odsetek pacjentów z poprawą lub pogorszeniem o ≥ 3 punkty w skali QMG
Ramy czasowe: w 49 tygodniu
Wynik QMG jest ustaloną, potwierdzoną miarą ciężkości choroby stosowaną w badaniach MG (Jaretzki i wsp. 2000). System punktacji opiera się na ilościowym badaniu grup mięśni wartowniczych za pomocą 4-punktowej skali od 0 (brak objawów) do 3 (silne objawy). Skala mierzy funkcje oczu, opuszków, układu oddechowego i kończyn, oceniając każde odkrycie, a całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 (brak objawów miastenicznych) do 39 (maksymalne deficyty miasteniczne) (Sharshar i in. 2000, Bedlack i in. 2005).
w 49 tygodniu
Odsetek pacjentów nietolerujących stożka sterydowego
Ramy czasowe: tydzień 49
tydzień 49
Liczba pacjentów, którzy przerwali leczenie z powodu nieskuteczności lub pogorszenia
Ramy czasowe: tydzień 49
tydzień 49
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali czynności życia codziennego specyficznej dla miastenii (MG-ADL)
Ramy czasowe: tydzień 25
MG-ADL jest kwestionariuszem składającym się z 8 pozycji, służącym do oceny sprawności funkcjonalnej codziennych czynności, które czasami są upośledzone przez MG, np. mówienie, oddychanie, połykanie itp. (Muppidi i in. 2011). Wyższy wynik w skali MG-ADL (0-24 pkt) wskazuje na gorszą sprawność funkcjonalną w codziennych czynnościach.
tydzień 25
Średnie zmiany w skali QMG w stosunku do wartości początkowej w 49. tygodniu
Ramy czasowe: tydzień 49
Wynik QMG (ilościowa myasthenia gravis) jest ustaloną, potwierdzoną miarą ciężkości choroby stosowaną w badaniach MG (Jaretzki i wsp. 2000). System punktacji opiera się na ilościowym badaniu grup mięśni wartowniczych za pomocą 4-punktowej skali od 0 (brak objawów) do 3 (silne objawy). Skala mierzy funkcje oczu, opuszków, układu oddechowego i kończyn, oceniając każde odkrycie, a całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 (brak objawów miastenicznych) do 39 (maksymalne deficyty miasteniczne) (Sharshar i in. 2000, Bedlack i in. 2005). Spadek wyniku QMG wskazywał na poprawę. Wyniki podano jako zmianę wyniku w porównaniu z wartością wyjściową
tydzień 49
Średnia zmiana jakości życia w odniesieniu do stanu początkowego w miastenii (MG QOL-15)
Ramy czasowe: tydzień 25
MG-QOL15 jest kwestionariuszem składającym się z 15 pozycji, wypełnianym przez pacjentów z MG i ma na celu ocenę niektórych aspektów jakości życia (QoL) związanych z MG (Burns i wsp. 2011), m.in. ocena nastroju, jedzenie, mówienie, prowadzenie samochodu itp. Wyższy wynik w skali MG-QOL15 (0-60 punktów) wskazuje na gorszą QoL.
tydzień 25
Wolne CD40 na komórkach B
Ramy czasowe: tydzień 1, tydzień 25
Zajęcie receptora CD40 przez CFZ533 we krwi obwodowej oceniono za pomocą analizy cytometrii przepływowej, mierząc wolne lub całkowite receptory CD40 na komórkach B krwi pełnej. Wolne CD40 na komórkach B CD19-dodatnich, przy użyciu skoniugowanego z PE CFZ533, którego wiązaniu zapobiegał związany, nieskoniugowany CFZ533 (lek związany z CD40 na komórkach B krwi obwodowej). Im więcej CD40 było zajęte przez nieznakowany CFZ533, tym mniej wiązało się znakowany CFZ533, co objawiało się niższą średnią intensywnością fluorescencji (MFI) CD40 na komórkach B. MFI z wolnego CD40 na komórkach B przekształcono w cząsteczki równoważnego rozpuszczalnego fluorochromu (MESF) przy użyciu perełek PE-MESF.
tydzień 1, tydzień 25
Całkowity rozpuszczalny CD40 (sCD40) w osoczu
Ramy czasowe: tydzień 1, tydzień 25
PD
tydzień 1, tydzień 25
Stężenie CFZ533 w osoczu w warunkach stanu stacjonarnego (tydzień 17)
Ramy czasowe: tydzień 17
tydzień 17

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
29 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 lipca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
19 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CCFZ533X2204

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami