Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ostra supresja GVHD za pomocą blokady kostymulacji w celu rozszerzenia niezłośliwego przeszczepu (ASCENT)

23 lutego 2026 zaktualizowane przez: John T. Horan, MD, MPH, Emory University

Ostra supresja GVHD za pomocą blokady kostymulacji w celu rozszerzenia niezłośliwego przeszczepu (ASCENT)

Badanie ASCENT jest jednoramiennym, wieloośrodkowym badaniem fazy II. Głównym celem jest określenie przeżycia wolnego od odrzucenia i ciężkiej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) u dzieci i młodzieży z poważnymi niezłośliwymi chorobami hematologicznymi (NMHD) poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych od niespokrewnionego dawcy (URD) ​​(HSCT). z abataceptem dodanym do konwencjonalnej profilaktyki GVHD. Celem drugorzędnym jest scharakteryzowanie wpływu abataceptu na infekcję i odtworzenie ochronnej odporności na infekcję. Pacjenci po przeszczepie będą obserwowani przez 3 lata. Próbki krwi obwodowej na podstawie masy ciała będą pobierane podłużnie przez dwa lata w celu oceny rekonstytucji immunologicznej.

Do badania zostanie włączonych 28 pacjentów pediatrycznych z ciężkim NMHD poddawanych URD HSCT. Badanie będzie obejmowało dwie warstwy, w oparciu o dopasowanie dawców. Warstwa 1 (n=14) będzie dotyczyć pacjentów z 7/8 dawców, a warstwa 2 (n=14) będzie dotyczyć pacjentów z 8/8 (dopasowanych) dawców. Wszyscy uczestnicy otrzymają 8 dawek abataceptu (10 mg/kg dożylnie w dniach -1, +5, +14, +28, +56, +84, +112 i +150). Oczekuje się, że rekrutacja potrwa około 2 lat, a uczestnicy będą obserwowani przez okres do 3 lat.

Ta próba przetestuje hipotezę, że przedłużone podawanie abataceptu (w połączeniu ze standardowym schematem takrolimusu i mykofenolanu mofetylu) skutecznie zapobiega ostrej i przewlekłej GVHD u dzieci i młodzieży otrzymujących URD HSCT, bez uszczerbku dla ich wszczepienia lub przywrócenia ochronnej odporności na infekcję.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Wiele poważnych NMHD dotykających dzieci, w tym SAA, FA, anemię sierpowatokrwinkową (SCD) i talasemię można wyleczyć za pomocą allogenicznego HSCT. Chociaż najlepsze wyniki uzyskuje się za pomocą HSCT pochodzącego od rodzeństwa dopasowanego do antygenu ludzkich leukocytów (HLA), większość dzieci nie ma takich dawców, dlatego wielu dzieciom z NMHD przeszczepia się przeszczepy od dorosłego URD. Ponieważ przeszczepy URD są mniej zgodne histologicznie, istnieje większe prawdopodobieństwo wywołania GVHD, procesu napędzanego reakcją komórek T dawcy na niezgodne tkanki gospodarza. Pomimo rutynowego podawania supresji immunologicznej w profilaktyce GVHD, GVHD pochłania życie wielu osób i nęka innych obezwładniającą chorobą przewlekłą. W przypadku NMHD zagrożenie GVHD ogranicza stosowanie URD HSCT tylko do najciężej dotkniętych dzieci. W przypadku Afroamerykanów i innych mniejszości etnicznych sytuację pogarsza fakt, że większość tych dzieci nie ma w pełni dopasowanego URD i zazwyczaj otrzymuje niedopasowane i dopasowane przeszczepy, które niosą ze sobą zwiększone ryzyko odrzucenia przeszczepu. Pilnie potrzebna jest bardziej skuteczna forma profilaktyki GVHD, która nie zagraża wszczepieniu, zarówno w celu poprawy wyników dla tych dzieci poddawanych HSCT, jak i umożliwienia rozszerzenia tej terapii leczniczej na wiele dzieci z NMHD, które rezygnują z przeszczepu z powodu ryzyka GVHD .

Naukowcy zbadali zastosowanie czynnika blokującego kostymulację CTLA4-Ig (abatacept) w zapobieganiu GVHD. Dotychczasowe wyniki badań wskazują, że abatacept silnie hamuje alloreaktywne limfocyty T dawcy i jest klinicznie bezpieczny i skuteczny. Doświadczenie kliniczne obejmowało różnych biorców: dzieci i dorosłych, przeszczepy komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC) i szpiku kostnego (BM), a także niedopasowanych i dopasowanych niespokrewnionych i dopasowanych spokrewnionych dawców; wszystkie obejmowały podanie czterech dawek IV abataceptu, w dniach -1, +5, +14 i +28, w połączeniu ze standardową profilaktyką GVHD opartą na inhibitorach kalcyneuryny. Podsumowując, dotychczasowe wyniki sugerują, że ta kombinacja, w tym abatacept, bardzo skutecznie zapobiega ostrej GVHD. Jednak wyniki te sugerują również, że ochrona przed przewlekłą GVHD jest bardziej ograniczona. W obecnym badaniu naukowcy spróbują skuteczniej zapobiegać przewlekłej GVHD, wydłużając podawanie abataceptu, podając osiem dawek (dodatkowe dawki w dniach +56, +84, +112 i +150). Ta próba przetestuje hipotezę, że przedłużone podawanie abataceptu (w połączeniu ze standardowym schematem takrolimusu i mykofenolanu mofetylu) skutecznie zapobiega ostrej i przewlekłej GVHD u dzieci i młodzieży otrzymujących URD HSCT, bez uszczerbku dla ich wszczepienia lub przywrócenia ochronnej odporności na infekcję.

Do badania zostanie włączonych 28 pacjentów pediatrycznych z ciężkim NMHD poddawanych URD HSCT. Badanie będzie obejmowało dwie warstwy, w oparciu o dopasowanie dawców. Warstwa 1 (n=14) będzie dotyczyć pacjentów z 7/8 dawców, a warstwa 2 (n=14) będzie dotyczyć pacjentów z 8/8 (dopasowanych) dawców. Uczestnicy badania zostaną przyjęci do szpitala na dziesięć lub jedenaście dni przed dniem przeszczepu (dzień -10 lub dzień -11), aby ukończyć schemat kondycjonowania, aby zapobiec odrzuceniu komórek dawcy.

Pacjenci otrzymają jeden z trzech schematów kondycjonowania o zmniejszonej toksyczności lub intensywności, w zależności od choroby podstawowej i/lub preferencji lekarza: (1) globulina antytymocytarna, fludarabina i mała dawka cyklofosfamidu (tylko pacjenci z FA); (2) globulina antytymocytarna, fludarabina, cyklofosfamid i niska dawka promieniowania całego ciała (SAA i inne zaburzenia związane z niewydolnością szpiku kostnego); lub (3) alemtuzumab, fludarabina, melfalan i tiotepa (hemoglobinopatia i zaburzenia szpiku kostnego inne niż SAA). Wszyscy uczestnicy otrzymają 8 dawek abataceptu (10 mg/kg dożylnie w dniach -1, +5, +14, +28, +56, +84, +112 i +150). Oczekuje się, że rekrutacja potrwa około 2 lat, a uczestnicy będą obserwowani przez okres do 3 lat.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's of Alabama
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center, Children's Center for Cancer and Blood Disorders
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack Meridian Health
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • Oishei Children's Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (warstwa 1) muszą być w wieku od 3 do 20,99 lat, a pacjenci z innymi chorobami (warstwa 2) w wieku od 0 do 20,99 lat w momencie przyjęcia do przeszczepu.

  • Musi cierpieć na jedną z następujących chorób:

    • Trombastenia Glanzmanna
    • Przewlekła choroba ziarniniakowa
    • Ciężka wrodzona neutropenia (z opornością na czynnik wzrostu kolonii granulocytów (GCSF) lub przewlekłym wymaganiem dawek GCSF ≥10 µg/kg)
    • Niedobór adhezji leukocytów
    • Zespół Shwachmana-Diamonda
    • Niedokrwistość Diamonda-Blackfana (DBA; zależna od transfuzji, w tym niewydolność sterydów lub niemożność odstawienia sterydów)
    • Talasemia major
    • FA
    • Dyskeratoza wrodzona
    • Zespół Chediaka Higashiego
    • Nabyte (odporne; niedziedziczne, niewrodzone) SAA

    • Dowolna genotypowa postać SCD z ciężką chorobą, zdefiniowana jako jedno lub więcej z następujących kryteriów:

      • Przebyty udar kliniczny, potwierdzony deficytem neurologicznym trwającym dłużej niż 24 godziny, któremu towarzyszą radiologiczne dowody niedokrwiennego uszkodzenia mózgu i waskulopatii mózgowej.

      • Bezobjawowa choroba naczyń mózgowych, o czym świadczy jedno z poniższych:

        • Postępujący cichy zawał mózgu, potwierdzony seryjnymi skanami MRI, które wykazują rozwój kolejnych zmian (co najmniej dwie zmiany czasowo dyskretne, każda o największym wymiarze co najmniej 3 mm na ostatnim skanie) lub powiększenie pojedynczej zmiany , początkowo mierzący co najmniej 3 mm. Zmiany muszą być widoczne w sekwencjach MRI zależnych od T2.
        • Arteriopatia mózgowa, potwierdzona nieprawidłowym badaniem TCD (potwierdzona podwyższona prędkość w jakimkolwiek pojedynczym naczyniu uśrednionej w czasie maksymalnej prędkości (TAMMV) > 200 cm/s dla nieobrazowego TCD) lub znaczna waskulopatia w angiografie rezonansu magnetycznego (MRA ; większe niż 50% zwężenie > 2 segmentów tętniczych lub całkowite zamknięcie dowolnego pojedynczego odcinka tętniczego).
      • Częste (3 lub więcej rocznie w ciągu ostatnich 2 lat) bolesne epizody zamykania naczyń (określane jako epizody trwające co najmniej 4 godziny i wymagające hospitalizacji lub leczenia ambulatoryjnego z zastosowaniem opioidów podawanych pozajelitowo). Jeśli pacjent przyjmuje hydroksymocznik, a jego stosowanie wiązało się ze zmniejszeniem częstości epizodów, częstość należy oceniać od 2 lat przed rozpoczęciem leczenia tym lekiem.
      • Nawracające (3 lub więcej w ciągu życia) zdarzenia zespołu ostrej klatki piersiowej, które wymagały transfuzji erytrocytów.
      • Dowolna kombinacja 3 lub więcej epizodów ostrego zespołu klatki piersiowej i epizodów bólu naczyniowo-okluzyjnego (zdefiniowanego jak powyżej) rocznie przez 3 lata. Jeśli pacjent przyjmuje hydroksymocznik, a jego stosowanie wiązało się ze zmniejszeniem częstości epizodów, częstość należy oceniać od 3 lat przed rozpoczęciem leczenia tym lekiem.
    • Inne dziedziczne lub wrodzone zespoły niewydolności szpiku powikłane przez SAA
    • Inne dziedziczne lub wrodzone zaburzenia krwinek czerwonych wymagające comiesięcznej przewlekłej transfuzji krwi.
    • Wrodzone zaburzenia płytek krwi wymagające częstych transfuzji płytek krwi (pacjent musiał otrzymać co najmniej 10 transfuzji w ciągu ostatnich 3 lat).
    • Inne dziedziczne lub wrodzone zaburzenia granulocytów powodujące co najmniej trzy hospitalizacje szpitalne w ciągu ostatnich trzech lat z powodu zakażenia.
  • Musi mieć niespokrewnionego dorosłego dawcę (szpiku lub PBSC), który ma dopasowanie 7 lub 8/8
  • Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub opiekunowie prawni muszą podpisać pisemną świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji.
  • Musi zostać oceniony i odpowiednio poinformowany o opcjach leczenia przez hematologa dziecięcego.
  • Ujemny test ciążowy z surowicy tylko dla kobiet w wieku rozrodczym. Ciąża musi zostać wykluczona przed rozpoczęciem leczenia badanymi lekami, a następnie należy jej zapobiegać za pomocą niezawodnych metod antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  • Pokrewny dawca zgodny pod względem HLA
  • Dysfunkcja płuc zdefiniowana jako zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO; skorygowana o hemoglobinę), natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) lub natężona pojemność życiowa (FVC) < 40% wartości należnej. U dziecka, które nie może wykonać badania czynności płuc, przewlekła potrzeba dodatkowego tlenu będzie służyć jako kryterium wykluczające.
  • Dysfunkcja nerek zdefiniowana jako szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) <60 ml/min/1,73 m2.
  • Ciężka dysfunkcja serca zdefiniowana jako frakcja skracania < 25%.
  • Pomostowe (od portalu do portalu) zwłóknienie lub marskość wątroby
  • Kliniczny udar w ciągu 6 miesięcy od przewidywanego przeszczepu
  • Wynik sprawności funkcjonalnej Karnofsky'ego lub Lansky'ego < 50%
  • Zakażenie wirusem HIV
  • Niekontrolowane zakażenie wirusowe, bakteryjne, grzybicze lub pierwotniakowe w momencie włączenia do badania.
  • Pacjent z nieokreśloną przewlekłą toksycznością na tyle poważną, że może niekorzystnie wpływać na zdolność pacjenta do tolerowania HSCT.
  • Pacjent lub opiekun pacjenta nie jest w stanie zrozumieć natury i ryzyka związanego z procesem HSCT.
  • Historia niezgodności jest wystarczająco poważna w ocenie zespołu leczącego, aby wykluczyć pacjenta z przeszczepu od niespokrewnionego dawcy.
  • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent z dawcą 7/8 URD i testem przeciwciał HLA (patrz poniżej) wykazującym przeciwciała skierowane przeciwko różnej cząsteczce HLA dawcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Uczestnicy otrzymujący abatacept
Uczestnicy pediatryczni poddawani URD HSCT z powodu poważnej NMHD otrzymają 8 dawek abataceptu oprócz konwencjonalnej profilaktyki GVHD.
Lek: Abatacept
Wszyscy pacjenci otrzymają 8 dawek abataceptu (10 mg/kg dożylnie w dniach -1, +5, +14, +28, +56, +84, +112 i +150) oprócz konwencjonalnej profilaktyki GVHD.
Inne nazwy:
  • Orencja

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie bez zdarzeń
Ramy czasowe: Do 3 lat
Przeżycie wolne od zdarzeń jest złożonym punktem końcowym zdefiniowanym jako przeżycie wolne od odrzucenia, ciężkie przeżycie wolne od GVHD. Zdarzenia związane z tym wynikiem obejmują zgon, ciężką (stopień II-IV) ostrą GVHD do 100 dnia, umiarkowaną do ciężkiej przewlekłą GVHD do 1 roku i/lub odrzucenie przeszczepu do 1 roku.
Do 3 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wirus cytomegalii (CMV).
Ramy czasowe: Do dnia 180
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których wystąpiła wiremia wirusa cytomegalii (CMV). Wirus CMV zostanie zdefiniowany jako wystąpienie dodatniego wyniku testu reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR) przed 180. dniem.
Do dnia 180
Choroba inwazyjna CMV
Ramy czasowe: Do 2 lat
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których wystąpiła choroba inwazyjna CMV. Choroba inwazyjna CMV zostanie zdefiniowana zgodnie z Podręcznikiem procedur Sieci Badań Klinicznych Przeszczepów Krwi i Szpiku.
Do 2 lat
Choroba limfoproliferacyjna po przeszczepie (PTLD)
Ramy czasowe: Do 2 lat
Zgłoszona zostanie liczba uczestników cierpiących na potransplantacyjną chorobę limfoproliferacyjną (PTLD). PTLD zostanie zdefiniowany zgodnie z klasyfikacją guzów układu krwiotwórczego i limfatycznego Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
Do 2 lat
Toksyczność związana z reżimem
Ramy czasowe: Dzień 42 po przeszczepie
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których wystąpiła toksyczność związana z reżimem (RRT). RRT będzie oceniane według skali Bearmana. Zarejestrowany zostanie poważny RRT, zdefiniowany jako stopień 4 (powodujący zgon) w dowolnym układzie narządów lub stopień 3 w przypadku płuc, serca, nerek, błony śluzowej jamy ustnej, układu nerwowego lub wątroby.
Dzień 42 po przeszczepie
Odzyskiwanie neutrofili
Ramy czasowe: Do dnia 60
Podany zostanie czas regeneracji neutrofilów w dniach. Odzyskiwanie neutrofili zostanie zdefiniowane jako pierwszy z 3 kolejnych dni następujących po najniższym poziomie, w którym bezwzględna liczba neutrofili wynosi co najmniej 500/mikrolitr krwi.
Do dnia 60
Odzyskiwanie płytek krwi
Ramy czasowe: Do dnia 60
Podany zostanie czas regeneracji płytek krwi w dniach. Odzyskiwanie płytek będzie definiowane jako pierwszy dzień, w którym liczba płytek krwi wynosi co najmniej 50 000/mikrolitr krwi, bez transfuzji w ciągu poprzedzających 7 dni.
Do dnia 60
Brak wszczepienia
Ramy czasowe: Dzień 28
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których nie doszło do wszczepienia. Brak wszczepienia zostanie zdefiniowany jako brak regeneracji neutrofili lub regeneracja neutrofili z brakiem chimeryzmu dawcy mieloidalnego.
Dzień 28
Wtórne niepowodzenie przeszczepu
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których wystąpiło wtórne niepowodzenie przeszczepu. Wtórne niepowodzenie przeszczepu zostanie określone przez początkowe wszczepienie, ale późniejszy rozwój bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) < 500/μl przez czternaście kolejnych dni.
Do 3 lat
Utrata przeszczepu
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których doszło do utraty przeszczepu. Utrata przeszczepu zostanie określona na podstawie początkowego wszczepienia (ocenianego na podstawie regeneracji neutrofili i chimeryzmu dawcy) z późniejszą utratą chimeryzmu mieloidalnego dawcy (niezależnie od tego, czy rozwinie się trwała neutropenia).
Do 3 lat
Ostra GVHD
Ramy czasowe: Do 1 roku
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których wystąpiła ostra GVHD (w tym wszystkie stopnie i uwarstwione według stopni). Ostra GVHD zostanie oceniona zgodnie z Podręcznikiem procedur Sieci Badań Klinicznych Przeszczepów Krwi i Szpiku.
Do 1 roku
Przewlekła GVHD
Ramy czasowe: Do 2 lat
Liczba uczestników doświadczających przewlekłej GVHD (w tym zespołu nakładania się) zostanie zgłoszona. Przewlekła GVHD zostanie oceniona zgodnie z Podręcznikiem procedur Sieci Badań Klinicznych Przeszczepów Krwi i Szpiku.
Do 2 lat
Przeżycie bez supresji immunologicznej
Ramy czasowe: Rok 2
Zgłoszona zostanie liczba uczestników doświadczających przeżycia wolnego od supresji immunologicznej. Przeżycie wolne od supresji immunologicznej mierzy się jako przeżycie uczestnika bez wszystkich ogólnoustrojowych środków immunosupresyjnych.
Rok 2
Przeżycie wolne od supresji immunologicznej/wolne od chorób
Ramy czasowe: Rok 2
Zgłoszona zostanie liczba uczestników doświadczających przeżycia wolnego od supresji immunologicznej/wolnego od choroby. Przeżycie wolne od supresji immunologicznej/wolne od choroby zostanie zdefiniowane jako przeżycie wolne od odrzucenia po zastosowaniu wszystkich ogólnoustrojowych środków immunosupresyjnych.
Rok 2
Przeżycie bez odrzucenia
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłoszona zostanie liczba uczestników doświadczających przeżycia wolnego od odrzucenia. Przeżycie wolne od odrzucenia zostanie zdefiniowane jako przeżycie bez braku wszczepienia, wtórnego niepowodzenia przeszczepu lub utraty przeszczepu.
Do 3 lat
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, którzy przeżyli na koniec okresu obserwacji badania.
Do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Emory University

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Bristol-Myers Squibb
Thrasher Research Fund
Sickle Cell Transplant Advocacy & Research Alliance (STAR)
Aflac Cancer and Blood Disorders Center

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: John Horan, MD, Emory University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
22 sierpnia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IRB00108549

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami