Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kohorta pacjentów z twardziną układową w ramach Ośrodka Referencyjnego RESO (SCLERESO)

3 września 2025 zaktualizowane przez: University Hospital, Bordeaux

Kohorta pacjentów z twardziną układową i towarzyszącym pobraniem biologicznym w ramach Ośrodka Referencyjnego RESO ds. Rzadkich Układowych Chorób Autoimmunologicznych

Twardzina układowa (SSc) to rzadka postać choroby tkanki łącznej charakteryzująca się zajęciem naczyń i nasileniem włóknienia. Brak dostępnego leczenia wynika w dużej mierze z bardzo fragmentarycznego zrozumienia patofizjologii SSc. Jednak jednym z kluczy do prowadzenia wysokiej jakości badań nad tą chorobą pozostaje opracowanie dobrze udokumentowanych kohort pacjentów z wiarygodnymi próbkami biologicznymi. Głównym celem tej kohorty jest zbadanie naturalnej progresji SSc w kohorcie pacjentów obserwowanej przez 5 lat.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Twardzina układowa (SSc) to rzadka postać choroby tkanki łącznej charakteryzująca się zajęciem naczyń i nasileniem włóknienia. Jego rozpowszechnienie i zapadalność są trudne do oszacowania, jednak we Francji badanie populacji przeprowadzone w Seine-St-Denis obliczyło częstość występowania na 161 przypadków na milion mieszkańców.

Patofizjologia SSc, której dokładna etiologia pozostaje nieznana, obejmuje interakcję między czynnikami genetycznymi i środowiskowymi. Jej ewolucja może wpływać na estetyczne, funkcjonalne, a nawet życiowe rokowanie chorego pacjenta. W ramach analizy patofizjologii SSc zdefiniowano „bardzo wczesną postać twardziny układowej” na podstawie obecności objawu Raynauda i autoprzeciwciał we krwi próbka (pozytywność ACAN (≥1/160) ze specyficznością anty-Scl70, antycentromerową lub anty-ARNPolIII).

Obecnie nie jest dostępne żadne leczenie kontrolujące tę chorobę. Brak dostępnego leczenia wynika w dużej mierze z bardzo fragmentarycznego zrozumienia patofizjologii SSc. Jednak jednym z kluczy do badań pozostaje rozwój dobrze udokumentowanych kohort pacjentów z wysokiej jakości próbkami biologicznymi. Badacze mieli okazję rozpocząć poważne prace nad tym planem od badania VISS (badanie waskulopatii i zapalenia w twardzinie układowej) w 2012 r. w ramach projektu promowanego przez Szpital Uniwersytecki w Bordeaux (NCT02562079). Projekt ten utorował drogę wielu lokalnym, krajowym i międzynarodowym współpracom. Umożliwiło to zorganizowanie i sfederowanie różnych partnerów Szpitala Uniwersyteckiego w Bordeaux wokół badań translacyjnych nad SSc.

Badacze chcą kontynuować nasze badania i współpracę poprzez dalsze wzmacnianie naszej wiedzy specjalistycznej w zakresie zbierania rzadkich i cennych próbek biologicznych dla tej choroby.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
500

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Bordeaux - service de rhumatologie
        • Pod-śledczy:
          • Joel CONSTANS, Prof
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Elodie BLANCHARD, MD
        • Pod-śledczy:
          • Francois PICARD, MD
        • Główny śledczy:
          • Marie-Elise TRUCHETET, MD
        • Pod-śledczy:
          • Estibaliz LAZARO, Prof
        • Pod-śledczy:
          • Julien SENESCHAL, Prof
        • Pod-śledczy:
          • Pierre DUFFAU, Prof
        • Pod-śledczy:
          • Pauline RIVIERE, MD
        • Pod-śledczy:
          • Fabrice BONNET, Prof

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent powyżej 18 roku życia
  • Pacjent z twardziną układową zgodnie z kryteriami ACR/EULAR 2013 lub z „bardzo wczesną twardziną układową” definiowaną przez obecność objawu Raynauda i autoprzeciwciał w próbce krwi (pozytywność ACAN (≥1/160) z anty-Scl70, specyficzność antycentromerowa lub anty-ARNPolIII).
  • Osoba należąca do systemu zabezpieczenia społecznego lub korzystająca z niego.
  • Dobrowolna, świadoma i pisemna zgoda podpisana przez uczestnika i badacza (nie później niż w dniu włączenia i przed jakąkolwiek recenzją wymaganą przez badanie)

Kryteria wyłączenia:

  • Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią
  • Pacjent objęty kuratelą, kuratelą lub innym systemem ochrony prawnej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: pacjentów zdiagnozowano SSc
Pacjent z twardziną układową wg kryteriów American College of Rheumatology (ACR) / EULAR 2013
Biologiczny: Próbki krwi
62 ml pełnej krwi do izolacji komórek jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC) i monocytów
Inny: Biopsja
Biopsje skóry tylko dla ochotników wśród pacjentów
Inny: Próbki oskrzelowo-pęcherzykowe
50 ml próbek oskrzelowo-pęcherzykowych, jeśli zaostrzenie płuc wymaga tego typu eksploracji, tylko dla ochotników spośród pacjentów
Inny: Biopsja
Biopsje przewodu pokarmowego, jeśli wymagają tego typu badań, są w standardzie opieki tylko dla ochotników wśród pacjentów

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana głównych cech klinicznych pacjentów z twardziną
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej
Pogorszenie SSc w zależności od wystąpienia przełomu nerkowego (na podstawie nadciśnienia tętniczego > 150/85 mm Hg), tętniczego nadciśnienia płucnego (stwierdzonego cewnikowaniem prawego serca) lub śródmiąższowej choroby płuc (stwierdzonej za pomocą TK klatki piersiowej) skanowanie).
Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek rozpoznanych tętniczego nadciśnienia płucnego u chorych na SSc
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej
Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej
Odsetek rozpoznanych śródmiąższowych chorób płuc u pacjentów z SSc
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej
Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej
Odsetek rozpoznanych przełomów nerkowych u pacjentów z SSc
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej
Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej
Średnia punktacja Rodnana do oceny aktywności choroby u pacjentów z SSc, gdzie wyższe wartości oznaczają wyższą aktywność choroby.
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej
(wartość minimalna: 0 - wartość maksymalna: 51)
Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej
Średnia zdolność dyfuzyjna (DLCO) do oceny aktywności choroby u pacjentów z SSc
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej
Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej
Średnia natężonej pojemności życiowej (FVC) do oceny aktywności choroby u pacjentów z SSc
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej
Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej
Odsetek strategii terapeutycznych ustalonych dla pacjentów z SSc
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej
Na linii podstawowej (dzień 0) i 60 miesięcy po linii podstawowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University Hospital, Bordeaux

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Marie-Elise TRUCHETET, MD, PhD, University Hospital, Bordeaux

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
8 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2034

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2034

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
11 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 września 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CHUBX 2019/42

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami