Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zmiana zastosowania Dupilumabu w leczeniu genetycznych chorób zapalnych skóry ze świądem: jednoośrodkowe badanie pilotażowe

27 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Amy Paller, Northwestern University
Silny świąd jest częstym objawem wielu genetycznych chorób skóry i prowadzi do negatywnego wpływu na jakość życia pacjentów. Stawiamy hipotezę, że: a) interwencja dupilumabem zmniejszy świąd u pacjentów ze świądowymi genetycznymi chorobami zapalnymi skóry, nawet u tych, u których nie rozpoznano Th2; oraz b) podawanie dupilumabu będzie dobrze tolerowane, niezależnie od genetycznej choroby skóry. Całkowity czas trwania badania klinicznego wyniesie 26 miesięcy (104 tygodnie). Okres leczenia będzie obejmował 16-tygodniową fazę otwartą i 20-miesięczną długoterminową fazę przedłużenia dla osób, które się zakwalifikują i chcą kontynuować.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku > 6 miesięcy podczas wizyty przesiewowej
  2. Rozpoznanie kliniczne genetycznej choroby skóry podczas wizyty przesiewowej, najlepiej z potwierdzeniem genetycznym lub histologicznym.
  3. Musi mieć gen z jednym lub kilkoma wariantami zidentyfikowanymi przez genotypowanie. Jeśli genotyp nie został wykonany lub nie został wykonany w laboratorium zatwierdzonym przez CLIA, przed rozpoczęciem leczenia dupilumabem należy zgłosić chęć pobrania próbki (śliny, wymazu z jamy ustnej, krwi) do badań genetycznych.
  4. Średnia numeryczna skala oceny świądu (NRS) ≥ 4 i najgorszy świąd w skali NRS co najmniej 5 w ciągu ostatnich 7 dni (zgłoszenie własne, jeśli >8 lat; dane zastępcze, jeśli mniej niż 8 lat)
  5. Musi być gotowy co tydzień dostarczać informacji na temat średniego i najgorszego świądu/oceny własnej lub pośredniej oraz nosić urządzenie z czujnikiem do śledzenia swędzenia i snu co tydzień przez pierwsze 24 tygodnie badania (Część A i B).
  6. Musi być chętny i zdolny do przestrzegania zakazów i ograniczeń określonych w niniejszym protokole.
  7. Uczestnik, rodzic/opiekun lub opiekun prawny, odpowiednio, jest w stanie zrozumieć i wypełnić wymagania dotyczące badania i kwestionariusze związane z badaniem

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci w wieku < 6 miesięcy podczas wizyty przesiewowej.
  2. Niezdolne do wyrażenia świadomej zgody lub zgody (lub które nie mają zgody prawnie upoważnionego przedstawiciela, jeśli mają mniej niż 18 lat).
  3. Rozpoznanie rybiej łuski jako jedynej choroby dziedzicznej
  4. Zastosowano dupilumab w ciągu 5 okresów półtrwania leku (105 dni) od wizyty początkowej

  5. Osoby, które stosowały którąkolwiek z poniższych terapii w ciągu 4 tygodni lub w okresie równym 5-krotnemu okresowi półtrwania leku przed wizytą wyjściową, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy:

    1. Leki immunosupresyjne/immunomodulujące (np. ogólnoustrojowe kortykosteroidy, cyklosporyna, mykofenolan mofetylu, IFN-γ, inhibitory kinazy janusowej, azatiopryna, metotreksat itp.), ogólnoustrojowe leki przeciwzapalne lub fototerapia
    2. Inne leki biologiczne: w ciągu 5 okresów półtrwania (jeśli są znane) lub 16 tygodni, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
  6. Rozpoczęcie stosowania miejscowych lub ogólnoustrojowych retinoidów, miejscowych środków keratolitycznych lub miejscowych środków przeciwzapalnych w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania/Część A (retinoidy ogólnoustrojowe i miejscowe leki/środki zmiękczające skórę można stosować podczas badania, jeśli rozpoczęto je co najmniej 4 tygodnie przed okresem obserwacji i kontynuowane w częściach A i B). Uwaga: Terapia ratunkowa w przypadku zaostrzenia choroby lub miejscowej infekcji będzie dozwolona według uznania badacza, ale nie może trwać dłużej niż łącznie 1 tydzień w dowolnym 4-tygodniowym okresie i, jeśli jest stosowana miejscowo, obejmować zastosowanie do mniej niż 10% BSA.
  7. Osoby z aktywnymi infekcjami lub niedawną historią poważnych infekcji, nowotworami złośliwymi lub nowotworami złośliwymi w wywiadzie lub jakąkolwiek ciężką, postępującą lub niekontrolowaną chorobą nerek, wątroby, hematologiczną, endokrynologiczną, płucną, sercową, neurologiczną lub psychiatryczną, lub jej oznakami lub objawami. Uznaje się, że pacjenci z rybią łuską mogą mieć zapalenie stawów, podczas gdy pacjenci z węzłowym lub dystroficznym EB mogą mieć różne powiązane problemy (np. odżywianie, niedokrwistość itp.). Decyzja o włączeniu będzie oparta na uznaniu badacza, ale musi odzwierciedlać prawdopodobieństwo stabilnej choroby i brak przewidywanej ingerencji w ocenę świądu.
  8. Leczenie żywą (atenuowaną) szczepionką w ciągu 4 tygodni przed wizytą w tygodniu 0, kiedy rozpoczyna się dupilumab; stosowanie szczepień podczas badania wymaga konsultacji z badaczem i lekarzem pierwszego kontaktu.
  9. Aktywna ostra lub przewlekła infekcja wymagająca leczenia ogólnoustrojowymi antybiotykami/lekami przeciwwirusowymi/przeciwgrzybiczymi w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem podawania dupilumabu (rozpoczęcie stosowania dupilumabu może być opóźnione). Opóźnienie w rozpoczęciu z powodu leczenia miejscowego środka przeciwdrobnoustrojowego w miejscowym miejscu powierzchownym zostanie określone przez badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Dupilumab metodą otwartej próby
Lek: Dupilumab
Okres leczenia będzie obejmował 16-tygodniową fazę otwartą i 20-miesięczną długoterminową fazę przedłużenia dla osób, które się zakwalifikują i chcą kontynuować.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w swędzeniu
Ramy czasowe: 16 tygodni

Głównym celem tego badania jest określenie, czy dupilumab zmienia świąd w szeregu genetycznych chorób skóry związanych ze świądem.

Co najmniej 50% pacjentów osiąga redukcję o co najmniej 2 punkty w najgorszym świądzie NRS (minimalne znaczące zmniejszenie najgorszego świądu to 1-2 punkty)

Porównamy średnią NRS najgorszego świądu podczas 8-tygodniowego okresu obserwacji (nie statyczny pojedynczy punkt) ze średnią NRS najgorszego swędzenia podczas okresu leczenia dupilumabem w tygodniach 9-16 na dupilumab (w którym to czasie swędzenie jest maksymalnie stłumione przez dupilumab w badaniach nad atopowym zapaleniem skóry). Pozwoli to na możliwość fluktuacji swędzenia (co mamy nadzieję uchwycić również w okresie obserwacji części A).
16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie działań niepożądanych podczas leczenia dupilumabem
Ramy czasowe: 104 tygodnie
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych AE (SAE) do tygodni 16, 52 i 104.
104 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Northwestern University

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Amy Paller, Northwestern University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
12 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 czerwca 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
1 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2023-5803

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami