Bezpieczeństwo doustnego agonisty receptora trombopoetyny w przewlekłej ITP u dzieci

Immunologiczna plamica małopłytkowa (ITP) jest chorobą autoimmunologiczną charakteryzującą się zmniejszeniem liczby płytek krwi w wyniku zniszczenia płytek krwi przez przeciwciała przeciwpłytkowe. Ponadto produkcja płytek krwi może zostać zmniejszona, ponieważ przeciwciała przeciwpłytkowe mogą również uszkadzać megakariocyty. Częstość jej występowania wynosi około 8 na 100 000 dzieci. Charakteryzuje się przejściową lub trwałą redukcją liczby płytek krwi poniżej 100 × 109/litr.

Wszystkie nowe przypadki w chwili rozpoznania definiuje się jako ostrą ITP. Podczas gdy przewlekłą ITP definiuje się jako ITP trwającą od 3 do 12 miesięcy od rozpoznania, podczas gdy przewlekłą ITP definiuje się jako obecność ITP przez ponad rok U pacjentów występuje zwiększone ryzyko krwawienia, które może nie mieć wpływu na życie pacjenta lub zagrożenie życia celem leczenia przewlekłej ITP jest zwiększenie, a następnie utrzymanie liczby płytek krwi w ilości wystarczającej do zapobieżenia krwawieniu

. Tymczasem większość zagrażających życiu krwawień ma miejsce przy liczbie płytek krwi mniejszej niż 30 × 109/litr.

Nowe wytyczne zalecają, aby leczenie ograniczać do pacjentów z objawami, których liczba jest mniejsza niż 30 × 109/litr (3,6). Dla pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną lub u których nie wykonano splenektomii istnieją inne opcje, w tym IVIg, IV anty-D, rytuksymab, danazol, azatiopryna, alkaloidy Vinca i cyklofosfamid. drugiej i trzeciej linii leczenia Eltrombopag jest pierwszym doustnym, niepeptydowym agonistą TPO-R zaakceptowanym do leczenia przewlekłej ITP u pacjentów z niewystarczającą odpowiedzią na co najmniej jedną inną terapię. Zwiększa liczbę płytek krwi poprzez zwiększenie produkcji płytek poprzez wiązanie z domeną przezbłonową TPO-R. Nie konkuruje z endogennym TPO in vitro i zwiększa produkcję i różnicowanie komórek progenitorowych BM w linii megakariocytów