Badanie, aby dowiedzieć się o bezpieczeństwie fazirsiranu i czy może on pomóc osobom cierpiącym na chorobę wątroby z alfa-1-antytrypsyną i łagodnym bliznowaceniem wątroby (zwłóknieniem)
3 marca 2026 zaktualizowane przez: Takeda
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie III fazy mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności fazirsiranu w leczeniu choroby wątroby związanej z niedoborem alfa-1-antytrypsyny i zwłóknieniem w stadium F1 według METAVIR
U niektórych osób wątroba wytwarza nieprawidłową wersję białka alfa-1 antytrypsyny (AAT), zwanego Z-AAT.
Wytworzenie nieprawidłowej wersji białka AAT może skutkować chorobą wątroby, ponieważ Z-AAT gromadzi się w komórkach wątroby, co prowadzi do problemów z wątrobą, takich jak bliznowacenie wątroby (zwłóknienie), ciągłe uszkodzenie wątroby (marskość) i ostatecznie schyłkowa choroba wątroby.
Fazirsiran to lek zmniejszający wytwarzanie białka Z-AAT i tym samym gromadzenie się tego nieprawidłowego białka w wątrobie.
W badaniu wezmą udział osoby z tego typu chorobami wątroby, u których występuje już łagodne bliznowacenie wątroby.
Będą leczeni fazirsiranem lub placebo przez około 2 lata.
Badanie to sprawdzi długoterminowe bezpieczeństwo fazirsiranu i tolerancję leczenia przez uczestników.
Biopsja wątroby, sposób pobrania małej próbki tkanki wątroby, zostanie pobrana dwukrotnie w trakcie badania.
Przegląd badań
Status
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
Zapisy
50
Faza
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Takeda Contact
- Numer telefonu: +1-877-825-3327
- E-mail: medinfoUS@takeda.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Graz, Austria, 8036
- Rekrutacyjny
- LKH-Universitätsklinikum Graz
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: +4331638580287
- E-mail: martin.wagner@medunigraz.at
-
Główny śledczy:
- Martin Wagner
-
Klagenfurt, Austria, 9020
- Rekrutacyjny
- KABEG - Klinikum Klagenfurt Am Wörthersee
-
Główny śledczy:
- Markus Peck-Radosavljevic
-
-
-
-
-
Antwerp, Belgia, 2650
- Rekrutacyjny
- UZ Antwerpen
-
Główny śledczy:
- Sven Francque
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: +3238213323
- E-mail: sven.francque@uza.be
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekrutacyjny
- UZ Leuven
-
Główny śledczy:
- Jef Verbeek
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: +328888888888
- E-mail: jef.verbeek@uzleuven.be
-
-
-
-
-
Lyon, Francja, 69317
- Rekrutacyjny
- Hôpital de La Croix Rousse
-
Główny śledczy:
- Teresa ANTONINI
-
Kontakt:
- Site contact
- Numer telefonu: +33145596790
- E-mail: teresa.antonini@aphp.fr
-
Rennes, Francja, 35000
- Rekrutacyjny
- Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
-
Główny śledczy:
- Edouard BARDOU-JACQUET
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: +33299284297
- E-mail: edouard.bardou-jacquet@chu-rennes.fr
-
Val-de-Marne, Francja, 94800
- Rekrutacyjny
- Hôpital Paul Brousse
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: +33145593336
- E-mail: audrey.coilly@aphp.fr
-
Główny śledczy:
- Audrey COILLY
-
-
-
-
-
Seville, Hiszpania, 41018
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Główny śledczy:
- Manuel Romero Gomez
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: +34955012065
- E-mail: mromerogomez@us.es
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
- Rekrutacyjny
- Inspiration Research Limited
-
Główny śledczy:
- Kenneth Chapman
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: (416) 944-9602
-
-
-
-
-
Aachen, Niemcy, 52074
- Rekrutacyjny
- Universitatsklinikum der RWTH Aachen
-
Główny śledczy:
- Pavel Strnad
-
Kontakt:
- Numer telefonu: +492418035324
- E-mail: pstrnad@ukaachen.de
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Rekrutacyjny
- Charité - Campus Virchow-Klinikum
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: +4939450553022
- E-mail: frank.tacke@charite.de
-
Główny śledczy:
- Frank Tacke
-
Hanover, Niemcy, 30625
- Rekrutacyjny
- Hannover Medical School
-
Główny śledczy:
- Heiner Wedemeyer
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: +495115322730
-
Tübingen, Niemcy, 72076
- Rekrutacyjny
- Universitatsklinikum Tubingen
-
Główny śledczy:
- Christoph Berg
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: +4970712977661
-
-
-
-
-
Mysłowice, Polska, 41-400
- Wycofane
- ID Clinic Arkadiusz Pisula
-
-
-
-
-
Braga, Portugalia, 4710-243
- Rekrutacyjny
- CCA Hospital Braga
-
Główny śledczy:
- Carla Rolanda
-
Funchal, Portugalia, 9000-168
- Rekrutacyjny
- Hospital Dr. Nelio Mendonca
-
Główny śledczy:
- Vitor Pereira
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: (351) 291-7056 x00
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Rekrutacyjny
- Centro Hospitalar de Universitário de Santo António E.P.E
-
Główny śledczy:
- Luis Maia
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: +351918000000
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013-4224
- Rekrutacyjny
- St Joseph's Hospital and Medical Center
-
Główny śledczy:
- Justin Reynolds
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 602-274-7195
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054-4502
- Rekrutacyjny
- Mayo Clinic - PPDS
-
Główny śledczy:
- Hugo Vargas
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 480-301-6990
- E-mail: vargas.hugo@mayo.edu
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724-0001
- Rekrutacyjny
- University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 520-626-3005
- E-mail: gdblock@deptofmed.arizona.edu
-
Główny śledczy:
- Geoffrey Block
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037-1337
- Rekrutacyjny
- University of California San Diego
-
Główny śledczy:
- Rohit Loomba
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 858-534-2555
- E-mail: roloomba@health.ucsd.edu
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-3075
- Rekrutacyjny
- UCLA Pulmonary and Critical Care
-
Główny śledczy:
- Igor Barjaktarevic
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 310-825-8061
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143-2203
- Rekrutacyjny
- University of California Benioff Children's Hospital
-
Główny śledczy:
- Philip Rosenthal
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 415-476-5892
- E-mail: PROSENTH@ucsf.edu
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
- Rekrutacyjny
- Peak Gastroenterology Associates
-
Główny śledczy:
- Bhaktasharan Patel
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 719-636-1201
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Rekrutacyjny
- Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
-
Główny śledczy:
- Eugene Schiff
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 305-243-5185
- E-mail: idsresearch@med.miami.edu
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202-2266
- Rekrutacyjny
- Indiana University School of Medicine-Indianapolis
-
Główny śledczy:
- Raj Vuppalanchi
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 317-278-4607
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242-1009
- Rekrutacyjny
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
Główny śledczy:
- Tomohiro Tanaka
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 319-356-2577
- E-mail: tomohiro-tanaka@uiowa.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118-2335
- Rekrutacyjny
- Boston Medical Center
-
Główny śledczy:
- Arpan Mohanty
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 617-638-6525
- E-mail: arpan.mohanty@bmc.org
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Rekrutacyjny
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr
-
Główny śledczy:
- Robert Fontana
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 734-232-3741
-
Novi, Michigan, Stany Zjednoczone, 48377-3600
- Rekrutacyjny
- Henry Ford Health System
-
Główny śledczy:
- Stuart Gordon
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 248-344-6688
- E-mail: sgordon3@hfhs.org
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Rekrutacyjny
- Mayo Clinic PPDS
-
Główny śledczy:
- Harmeet Malhi
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 507-284-0141
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016-6402
- Rekrutacyjny
- NYU Langone Medical Center
-
Główny śledczy:
- Viviana Figueroa Diaz
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 212-263-3643
- E-mail: viviana.figueroadiaz@nyumc.org
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032-3722
- Rekrutacyjny
- Columbia University Irving Medical Center
-
Główny śledczy:
- Monica Goldklang
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106-1716
- Rekrutacyjny
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Główny śledczy:
- Seth Sclair
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 216-983-0879
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033-2360
- Rekrutacyjny
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Główny śledczy:
- Timothy Craig
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 717-531-7532
- E-mail: tcraig@pennstatehealth.psu.edu
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78215
- Rekrutacyjny
- Texas Liver Institute American Research Corporation
-
Główny śledczy:
- Eric Lawitz
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 210-253-3426
- E-mail: lawitz@txliver.com
-
-
Virginia
-
Newport, Virginia, Stany Zjednoczone, 23602-4414
- Rekrutacyjny
- Bon Secours St. Mary's Hospital
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: 804-977-8920
- E-mail: mitchell_shiffman@bshsi.org
-
Główny śledczy:
- Mitchell Schiffman
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria, 3010
- Rekrutacyjny
- Universitätsspital Bern
-
Główny śledczy:
- Guido Stirnimann
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: +41442663568
-
-
-
-
-
Huddinge, Szwecja, 14186
- Rekrutacyjny
- Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: +46858580000
-
Główny śledczy:
- Staffan Wahlin
-
-
-
-
-
Pavia, Włochy, 27100
- Rekrutacyjny
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Główny śledczy:
- Angelo Corsico
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: +390382503777
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
- Rekrutacyjny
- King's College Hospital
-
Główny śledczy:
- Aftab Ala
-
Kontakt:
- Site Contact
- Numer telefonu: +442032993506
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- W opinii badacza uczestnik jest w stanie zrozumieć i w pełni zastosować się do wymagań protokołu oraz przestrzegać harmonogramu protokołu.
- Uczestnik jest w stanie przeczytać, zrozumieć i wypełnić kwestionariusze badania w formie elektronicznej, zgodnie z oceną badacza.
- Uczestnik podpisuje i datuje pisemny formularz świadomej zgody (ICF). Wszelkie wymagane zezwolenia dotyczące prywatności powinny być również podpisane przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych.
- Uczestnik, dowolnej płci, ma od 18 do 75 lat włącznie.
- Uczestnik musi posiadać diagnozę genotypu mutacji Z inhibitora proteazy (PiZZ) AATD. Dopuszczalna jest diagnoza PiZZ na podstawie dokumentacji medycznej weryfikowanej u źródła. W przeciwnym razie uczestnicy podczas badania przesiewowego muszą przejść badania potwierdzające PiZZ (genotypowanie alleli PiS i PiZ). Genotypy PiMZ lub PiSZ są niedopuszczalne.
- Należy pobrać próbki rdzenia biopsji wątroby od uczestnika zgodnie z wymogami protokołu.
- Uczestnik ma dowody na zwłóknienie wątroby w stadium F1 według METAVIR, ocenione na podstawie centralnej biopsji wątroby z odczytem wyjściowym w okresie badania przesiewowego; lub potwierdzone jako spełniające wszystkie kryteria włączenia poprzez centralny odczyt poprzedniej biopsji przeprowadzonej w ciągu 1 roku przed okresem przesiewowym przy użyciu odpowiedniej biopsji wątroby i szkiełek określonych w instrukcji laboratorium badawczego.
- Stan płuc uczestnika spełnia wymagania protokołu.
- Należy potwierdzić, że uczestnik nie cierpi na raka wątrobowokomórkowego (HCC).
- Podczas badania przesiewowego uczestnicy muszą mieć ujemny wynik testu reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR) na chorobę koronawirusową 2019 (COVID-19).
- Każdy uczestnik przyjmujący statyny, inhibitory enzymu konwertującego angiotensynę, blokery receptora angiotensyny II lub selektywne inhibitory receptora adrenergicznego beta-1 musi otrzymywać stałą dawkę tych leków przez co najmniej 8 tygodni przed randomizacją. Należy dołożyć wszelkich starań, aby uczestnik kontynuował przyjmowanie tej samej dawki leku przez cały okres uczestnictwa w badaniu.
- Osoba dorosła musi posiadać wskaźnik masy ciała (BMI) mieszczący się w przedziale od 18 do 39 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m^2) włącznie.
- Podczas badania przesiewowego uczestnik posiada elektrokardiogram z 12 odprowadzeniami, który w opinii badacza nie wykazuje żadnych nieprawidłowości, które mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika w tym badaniu.
- Uczestnik jest osobą niepalącą.
- Jeśli uczestnik był leczony jakimikolwiek lekami na układ oddechowy, w tym wziewnymi lekami rozszerzającymi oskrzela, wziewnymi lekami przeciwcholinergicznymi, wziewnymi kortykosteroidami lub kortykosteroidami o działaniu ogólnoustrojowym w małych dawkach (prednizon w dawce mniejszej lub równej (<=10) miligramów na dzień (mg/d) lub jego odpowiednik) dawki leków uczestnika muszą pozostać niezmienione przez co najmniej 14 dni przed badaniem przesiewowym.
- Uczestnik musi mieć odpowiedni dostęp żylny w celu pobrania krwi.
- Osoba w wieku rozrodczym (POCBP) musi mieć ujemny wynik testu ciążowego w surowicy podczas badania przesiewowego i ujemny wynik testu ciążowego z moczu w 1. dniu przed podaniem leku.
- Uczestnik musi stosować wysoce skuteczną antykoncepcję przez cały czas trwania badania oraz przez 24 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Uczestnikowi nie wolno oddawać nasienia przez co najmniej 24 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik ma dowody na większe lub równe (>=) zwłóknienie F2 na podstawie biopsji wątroby przeprowadzonej w okresie przesiewowym.
- U uczestnika występowały w przeszłości zdarzenia powodujące dekompensację wątroby.
- U uczestnika stwierdzono żylaki w wywiadzie, co stwierdzono na podstawie przeprowadzonej wcześniej esofagogastroduodenoskopii.
- Uczestnik ma zakrzepicę żyły wrotnej.
- Uczestnik przeszedł wcześniej zabieg zastawki przezszyjnej wrotno-systemowej.
- Uczestnik ma dowody na inne formy przewlekłych chorób wątroby.
- U uczestnika w ciągu ostatnich 5 lat występował nowotwór złośliwy, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego, płaskonabłonkowego raka skóry, powierzchownych guzów pęcherza moczowego lub raka szyjki macicy in situ. Uczestnicy z wyleczonymi nowotworami złośliwymi, u których nie występują objawy choroby przerzutowej i okres wolny od choroby dłuższy niż (>) 1 rok, mogą zostać włączeni po zatwierdzeniu przez monitorującego lekarza.
- Podczas oceny przesiewowej i przed podaniem pierwszej dawki badanej u uczestnika wystąpiły nieprawidłowe wyniki o znaczeniu klinicznym, które w opinii badacza mogą niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika podczas badania lub niekorzystnie wpłynąć na wyniki badania.
- U uczestnika występują jakiekolwiek nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych podczas badania przesiewowego i przed podaniem pierwszej dawki badanego leku, które spełniają parametry protokołu.
- Oczekuje się, że w trakcie badania uczestnik będzie narażony na poważne i nieuniknione wysokie narażenie na wdychane toksyny płucne, jakie może wystąpić w przypadku zawodowego narażenia na pyły mineralne lub metale.
- Uczestnik przebył niedawno infekcję dolnych dróg oddechowych, taką jak zapalenie płuc, w ciągu ostatnich 24 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- U uczestnika występowały częste zaostrzenia płuc (>=2 umiarkowane lub ciężkie zaostrzenia w ciągu 52 tygodni przed badaniem przesiewowym).
- W momencie badania przesiewowego u uczestnika występuje zaostrzenie stanu płuc (uczestnik może zostać poddany ponownemu badaniu po klinicznym ustąpieniu zaostrzenia).
- Uczestnik otrzymuje długoterminową, całodobową suplementację tlenem lub dodatkowy tlen przy ciągłym dodatnim ciśnieniu w drogach oddechowych (CPAP) lub dwupoziomowym dodatnim ciśnieniu w drogach oddechowych w przypadku ostrej niewydolności oddechowej. Do badania przesiewowego kwalifikuje się uczestnik, który spełnia następujące warunki: krótkotrwałe stosowanie suplementacji tlenem (np. w leczeniu zaostrzenia ostrej przewlekłej obturacyjnej choroby płuc [POChP]) lub CPAP w przypadku obturacyjnego bezdechu sennego.
- Uczestnik jest zakażony ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), o czym świadczy obecność przeciwciał anty-HIV (seropozytywnych).
- Uczestnik jest seropozytywny w kierunku wirusa zapalenia wątroby typu B (dodatni antygen powierzchniowy HBV i/lub przeciwciała rdzeniowe HBV bez przeciwciał powierzchniowych HBV podczas badania przesiewowego) lub wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) (wykrywalny kwas rybonukleinowy HCV [RNA] podczas badania przesiewowego). Dopuszczalny jest wyleczony wirus HCV (dodatni wynik testu na obecność przeciwciał bez wykrywalnego RNA HCV przez co najmniej 24 tygodnie po leczeniu).
- Uczestnik ma niestabilne, źle kontrolowane lub ciężkie nadciśnienie. Po pomyślnej kontroli ciśnienia krwi (BP) uczestnicy mogą zostać poddani ponownemu badaniu przesiewowemu.
- U uczestnika występowały w przeszłości torsades de pointes, zaburzenia rytmu komorowego (na przykład częstoskurcz komorowy), blok serca (z wyjątkiem bloku pierwszego stopnia, który oznacza jedynie wydłużenie odstępu PR), wrodzony zespół długiego QT lub nowe uniesienie lub obniżenie odcinka ST lub nowy załamek Q w EKG. Uczestników, u których w przeszłości występowały arytmie przedsionkowe, należy omówić z monitorującym lekarzem.
- Uczestnik ma objawową niewydolność serca (zgodnie z wytycznymi New York Heart Association), niestabilną dusznicę bolesną, zawał mięśnia sercowego, ciężką chorobę układu krążenia (frakcja wyrzutowa mniejsza niż [<] 20 procent [%]), przejściowy atak niedokrwienny lub udar naczyniowo-mózgowy w ciągu 24 tygodni przed ekranizacja.
- Uczestnik przeszedł poważną operację w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego (lub dłużej, według uznania badacza).
- Uczestnik miał w przeszłości więcej niż umiarkowane spożycie alkoholu w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową.
- Uczestnik w przeszłości nadużywał narkotyków (takich jak kokaina, fencyklidyna) w ciągu 1 roku przed wizytą przesiewową lub podczas badania przesiewowego wynik badania moczu na obecność narkotyków był pozytywny.
- Uczestnik był wcześniej leczony fazirsiranem lub jakimkolwiek innym środkiem zakłócającym RNA (RNAi) z powodu choroby wątroby związanej z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD-LD).
- U uczestnika występowała w przeszłości nadwrażliwość lub alergia na jakąkolwiek substancję pomocniczą fazirsiranu.
- Uczestnik otrzymał badany środek lub wyrób w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed podaniem badanego leku lub obecnie uczestniczy w badaniu eksperymentalnym obejmującym interwencję terapeutyczną.
- Uczestnik oddał >=500 mililitrów (ml) krwi w ciągu 1 miesiąca od podania badanego leku.
- Uczestnik cierpi na jakiekolwiek współistniejące schorzenia, problemy psychiczne lub sytuację społeczną, które utrudniają spełnienie wymogów protokołu lub narażają uczestnika na dodatkowe ryzyko. U uczestnika w przeszłości występowały klinicznie istotne zaburzenia hematologiczne, nerkowe, wątrobowe, płucne, neurologiczne, psychiatryczne, żołądkowo-jelitowe (GI), ogólnoustrojowe stany zapalne, metaboliczne lub endokrynologiczne lub jakikolwiek inny stan, który w opinii badacza spowodował, że uczestnik kiepski kandydat do włączenia do badania.
- Uczestnik miał w przeszłości chorobę zakrzepowo-zatorową (w tym zakrzepicę żył głębokich lub zatorowość płucną) w ciągu 24 tygodni przed badaniem przesiewowym lub przyjmuje przewlekłe leki przeciwzakrzepowe.
- Uczestnik ten nie ma możliwości powrotu na wszystkie zaplanowane wizyty studyjne.
- Uczestnik dowiedział się lub podejrzewał chorobę Covid-19 przez badacza w ciągu ostatnich 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał w kierunku wirusa Covid-19 bez innych dowodów na obecność aktualnej lub niedawnej aktywnej infekcji nie wyklucza udziału w badaniu. Uczestnicy, którzy brali udział w badaniu przesiewowym w momencie, gdy czynniki związane z COVID-19 spowodowały przerwanie udziału w programie, mogą również zostać poddani ponownemu badaniu za zgodą sponsora lub wyznaczonej osoby.
- Uczestnikiem jest pracownik ośrodka badawczego, członek najbliższej rodziny (na przykład małżonek, rodzic, dziecko, rodzeństwo) lub będący w związku zależnym z pracownikiem ośrodka badawczego, który jest zaangażowany w prowadzenie tego badania lub może wyrazić zgodę pod przymusem.
- Uczestnik przyjmuje lub ma obowiązek przyjmować leki wyłączone z udziału w programie.
- Uczestnik jest w ciąży, karmi piersią lub zamierza zajść w ciążę przed udziałem w tym badaniu, w trakcie badania oraz w ciągu 24 tygodni od ostatniej dawki badanego leku; lub uczestnik zamierza oddać komórki jajowe w tym okresie.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Liczba ramion
2
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Fazirsiran 200 mg
Uczestnicy otrzymają fazirsiran w dawce 200 miligramów (mg) we wstrzyknięciu podskórnym w dniu 1., w tygodniu 4., a następnie co 12 tygodni (Q12T) przez okres do 100. tygodnia.
|
Fazirsiran będzie wstrzykiwany podskórnie.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają fazirsiran odpowiadający zastrzykowi placebo podskórnie w dniu 1, w tygodniu 4 i co 12 tygodni przez okres do 100 tygodnia.
|
Fazirsiran odpowiadający placebo.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi AE (SAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do zakończenia badania (EOS) (tydzień 124)
|
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, tymczasowo związane ze stosowaniem interwencji objętej badaniem, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z interwencją badaną, czy też nie.
AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowy wynik badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem badanej interwencji.
SAE definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niesprawnością, wadą wrodzoną/wadą wrodzoną, podejrzeniem przeniesienia jakiegokolwiek czynnika zakaźnego, ważne wydarzenie medyczne.
Zgłaszane będą AE i SAE, w tym wszelkie AE płuc lub SAE wskazujące na pogorszenie stanu płuc (na przykład zaostrzenie stanu płuc, infekcja dróg oddechowych, znaczny spadek wyników testów czynnościowych płuc).
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do zakończenia badania (EOS) (tydzień 124)
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiła istotna klinicznie zmiana parametrów czynności płuc w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 124)
|
Do badania czynności płuc zostaną wykorzystane standardowe parametry czynności płuc.
Znaczenie kliniczne parametrów czynności płuc zostanie określone według uznania badacza.
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 124)
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 15. percentylu gęstości całego płuca mierzona za pomocą tomografii komputerowej (CT) Densytometria płuc
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 100. tygodnia
|
Oceniona zostanie zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 15. percentylu gęstości całego płuca, mierzona za pomocą densytometrii płuc za pomocą tomografii komputerowej.
|
Wartość wyjściowa do 100. tygodnia
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów życiowych
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 124)
|
Do parametrów życiowych zalicza się temperaturę ciała, częstość oddechów, ciśnienie krwi (skurczowe i rozkurczowe), tętno (uderzenia na minutę) i pulsoksymetrię.
Znaczenie kliniczne parametrów życiowych zostanie określone według uznania badacza.
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 124)
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany parametrów elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 124)
|
Ocenie zostanie poddane 12-odprowadzeniowe EKG.
Wszelkie klinicznie istotne zmiany w ocenie EKG zostaną ustalone według uznania badacza.
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 124)
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w klinicznych parametrach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 124)
|
Ocena parametrów laboratoryjnych obejmuje hematologię, biochemię, w tym badania wątroby, krzepnięcie i analizę moczu.
Znaczenie kliniczne parametrów laboratoryjnych zostanie określone według uznania badacza.
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 124)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wartości wyjściowej białka Z-AAT w surowicy w czasie do 106. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
Oceniona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowych białka Z-AAT w surowicy.
|
Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia białka Z-AAT w wątrobie w 106. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
Oceniona zostanie procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wątrobowym białku Z-AAT.
|
Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wewnątrzwątrobowym obciążeniu polimerami białkowymi Z-AAT ocenianym za pomocą barwienia diastazą Schiffa Plus kwasem nadjodowym (PAS+D) w biopsji wątroby w 106. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
Oceniona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wewnątrzwątrobowego obciążenia polimerem białkowym Z-AAT oceniana za pomocą barwienia PAS+D w biopsji wątroby.
|
Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
|
Liczba uczestników, u których nie wystąpiły żadne zmiany ani spadki w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie wewnątrzwątrobowego obciążenia polimerami białkowymi Z-AAT ocenianego za pomocą barwienia PAS+D w 106. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których nie wystąpiły żadne zmiany lub spadki w porównaniu z wartością wyjściową w obciążeniu wewnątrzwątrobowym polimerem białkowym Z-AAT ocenionym za pomocą barwienia PAS+D.
|
Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji zapalenia wrotnego wewnątrzwątrobowego w biopsji wątroby w 106. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
Zmiana wyniku zapalenia wrotnego w biopsji wątroby opiera się na odczytach slajdów patologicznych.
Zapalenie będzie oceniane w skali od 0 do 3, przy czym wyższe wyniki wskazują na poważniejsze zapalenie.
|
Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
|
Liczba uczestników, u których nie wystąpiła żadna zmiana lub spadek w stosunku do wartości początkowej w punktacji zapalenia wrotnego wewnątrzwątrobowego w 106. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
Nie Zmiana lub zmniejszenie wyniku zapalenia wrotnego opiera się na odczytach slajdów patologicznych.
Zapalenie będzie oceniane w skali od 0 do 3, przy czym wyższe wyniki wskazują na poważniejsze zapalenie.
Zgłoszona zostanie liczba Uczestników, u których nie nastąpiły żadne zmiany ani spadki w stosunku do wartości wyjściowych w punktacji wewnątrzwątrobowego zapalenia wrotnego.
|
Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
|
Liczba uczestników bez zmian lub spadku w stosunku do wartości początkowej wyniku histologicznego zwłóknienia (metaanaliza danych histologicznych dotyczących oceny stopnia zaawansowania wirusowego zapalenia wątroby [METAVIR]) w 106. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
Żadna zmiana ani zmniejszenie zwłóknienia histologicznego (stopień zaawansowania METAVIR) nie będzie oceniane przy użyciu skali zwłóknienia F0–F4, gdzie wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik.
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których w 106. tygodniu nie wystąpiły żadne zmiany ani spadki w stosunku do wartości wyjściowych w punktacji zwłóknienia histologicznego (wg oceny stopnia zaawansowania [METAVIR]).
|
Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w przejściowej elastografii kontrolowanej wibracjami (VCTE) związanej ze sztywnością wątroby
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
Oceniona zostanie zmiana sztywności wątroby wynikająca z VCTE w stosunku do wartości wyjściowych.
|
Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie markerów uszkodzenia wątroby
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
Oceniona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowych markerów (aminotransferaza alaninowa [ALT], aminotransferaza asparaginianowa [AST], transferaza glutamylowa [GGT]) uszkodzenia wątroby.
|
Wartość wyjściowa do 106. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Sponsor
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, Takeda
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
1 marca 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Zakończenie podstawowe
26 sierpnia 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
26 sierpnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
1 grudnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 grudnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
11 grudnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
5 marca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby płuc
- Choroby wątroby
- Obrzęk podskórny
- Rozedma
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Niedobór alfa 1-antytrypsyny
- Leki niespełniające standardów
- Przygotowania farmaceutyczne
- Podrobione narkotyki
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- TAK-999-3002
- 2023-504198-19-00 (Ctis: EU CTIS)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Takeda zapewnia dostęp do zdezidentyfikowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) na potrzeby kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym badaczom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda dotyczące udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Te IPD zostaną udostępnione w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
IPD z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym badaczom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/.
W przypadku zatwierdzonych wniosków badacze otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami ustawowymi i wykonawczymi) oraz informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .