Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Postęp choroby u kobiet z adrenoleukodystrofią związaną z chromosomem X

29 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Minoryx Therapeutics, S.L.

Badanie obserwacyjne mające na celu ocenę postępu choroby u kobiet z adrenoleukodystrofią sprzężoną z chromosomem X

Obserwacyjne, prospektywne, jednoośrodkowe, minimalnie interwencyjne badanie u kobiet z adrenoleukodystrofią sprzężoną z chromosomem X (ALD), przeprowadzone we Francji.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Pacjenci, którzy wyrażą zgodę na udział w badaniu (po podpisaniu ICF) będą obserwowani przez co najmniej 2 lata lub do czasu rozpoczęcia leczenia z powodu adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X (ALD) lub wycofania zgody, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Działania następcze zostaną przedłużone powyżej 2 lat, jeżeli po sporządzeniu sprawozdania okresowego zostaną uznane za stosowne. Testy i kwestionariusze będą oceniane na początku badania i co roku. Jeżeli badanie zostanie przedłużone powyżej 2 lat, pacjenci będą oceniani w odstępach 1 roku.

Podczas wizyty początkowej i wizyt kontrolnych pacjenci zostaną poddani badaniu MRI mózgu i rdzenia kręgowego oraz ocenie kołysania ciała, EDSS, ADL, badaniu bólu VAS i kwestionariuszowi SF-36. Biomarkery w osoczu będą oceniane na podstawie próbek pobranych podczas rutynowego pobierania krwi, a przy każdej wizycie będzie dostarczany miesięczny dziennik upadków, który należy wypełnić raz w miesiącu.

W badaniu tym nie będzie oceniana żaden konkretny produkt leczniczy ani interwencja i nie będzie kolidować z tym, co jest zalecane w praktyce klinicznej.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
40

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • Rekrutacyjny
        • Paris Brain Institute (ICM) Centre Hospitalier Universitaire Pitié Salpêtrière
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Fanny Mochel, Professor

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

W badaniu weźmie udział maksymalnie 40 dorosłych kobiet z ALD sprzężoną z chromosomem X, zgłaszających się na regularne wizyty i spełniających wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wyłączenia.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Kobiety w wieku 18 lat lub starsze.
  2. Rozpoznanie ALD sprzężonej z chromosomem X na podstawie badań genetycznych, zmienionych poziomów VLCFA lub historii rodziny.
  3. Gotowość do poddawania się corocznym wizytom kontrolnym, w tym skanom MRI mózgu i rdzenia kręgowego.
  4. Dostarczenie pisemnej świadomej zgody.
  5. Przynależność lub beneficjent francuskiego systemu zabezpieczenia społecznego lub takiego systemu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Każdy stan, który w opinii badacza może niekorzystnie wpłynąć na udział w badaniu, zakłócić przestrzeganie zasad badania lub zniekształcić wyniki badania.
  2. W trakcie leczenia lub w przeszłości leczony leryglitazonem.
  3. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  4. Podmioty korzystające z przepisów mających na celu ochronę bezbronnych osób dorosłych: podmioty pozbawione wolności na mocy decyzji sądowej lub administracyjnej, podmioty objęte opieką.
  5. Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Współczynnik przenoszenia magnetyzacji rdzenia kręgowego (MTR)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Ocena rozwoju choroby w badaniu MRI rdzenia kręgowego
Zmiana od wartości początkowej do 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Morfometria rdzenia kręgowego. Pole przekroju poprzecznego (CSA) obejmujące poziomy kręgów od C1 do C7.
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Ocena rozwoju choroby w badaniu MRI rdzenia kręgowego
Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Parametry analizy obrazu dyfuzyjnego rdzenia kręgowego: anizotropia frakcyjna (FA), dyfuzyjność promieniowa (RD), dyfuzyjność osiowa (AD), dyfuzyjność średnia (MD) na poziomach szyjnych C1-C5.
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Ocena rozwoju choroby w badaniu MRI rdzenia kręgowego
Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Parametry analizy obrazu dyfuzji mózgu: analiza oparta na fixelach (FBA) (gęstość włókna (FD), przekrój poprzeczny włókna (FC) oraz kombinacja FD i FC), obrazowanie tensora dyfuzji (DTI) (FA, RD, AD, MD, Markery nasilenia i markery ewolucji).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Ocena rozwoju choroby w badaniu MRI mózgu
Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Amplituda kołysania ciała (biorąc pod uwagę kołysanie przednio-tylne i środkowo-boczne przy oczach zamkniętych, stopach rozstawionych, oczach otwartych, stopach rozstawionych, oczach zamkniętych, stopach złączonych, oczach otwartych i stopach złączonych)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Ocena ewolucji klinicznej mielopatii
Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Rozszerzona Skala Stanu Niepełnosprawności (EDSS)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Aby ocenić wpływ na jakość życia
Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Czynności życia codziennego (ADL)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Aby ocenić wpływ na jakość życia
Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Skala wizualno-analogowa bólu (Pain VAS)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Aby ocenić wpływ na jakość życia
Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Miesięczne spadki
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Aby ocenić wpływ na jakość życia
Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Krótka ankieta dotycząca stanu zdrowia (SF-36)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Aby ocenić wpływ na jakość życia
Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Biomarkery osocza (NFL, MMP-9, IL-18, MIP-1beta i IL-1Ra)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 2 lat
Ocena ewolucji biomarkerów osocza
Zmiana od wartości początkowej do 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Minoryx Therapeutics, S.L.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
2 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
31 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MT-NH-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami