Protokół badania klinicznego: Randomizowane badanie pilotażowe, kontrolowane placebo, dotyczące GcMAF (Soloways TM) u pacjentów z rakiem piersi z przerzutami

To randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie pilotażowe ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa GcMAF (czynnika aktywującego makrofagi Gc) u kobiet chorych na raka piersi z przerzutami. Głównym celem jest ocena obniżenia poziomu nagalazy w surowicy – ​​enzymu powiązanego z aktywnością nowotworu, w okresie sześciu miesięcy oraz ocena poprawy wyników klinicznych. W badaniu wzięło udział 60 pacjentów, którzy zostaną podzieleni na dwie grupy: jedna otrzymywała cotygodniowe zastrzyki GcMAF, a druga otrzymywała placebo.

Do badania kwalifikują się pacjentki, które muszą mieć potwierdzonego histologicznie lub cytologicznie raka piersi z przerzutami, ukończyć co najmniej jedną linię leczenia systemowego oraz mieć podwyższony poziom nagalazy w surowicy. Dodatkowe kryteria włączenia obejmują kobiety w wieku od 18 do 70 lat, stan sprawności w skali ECOG od 0 do 2, odpowiednią czynność szpiku kostnego, wątroby i nerek oraz szacowaną oczekiwaną długość życia wynoszącą co najmniej sześć miesięcy. Pacjenci muszą także wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji i wyrazić świadomą zgodę.

Pierwszorzędowym punktem końcowym jest zmiana stężenia nagalazy w surowicy od wartości początkowej do sześciu miesięcy. Pomiary będą wykonywane na początku badania, co miesiąc i na koniec badania przy użyciu standardowych testów enzymatycznych. Drugorzędowe punkty końcowe obejmują stan kliniczny oceniany na podstawie obiektywnej odpowiedzi nowotworu przy użyciu kryteriów RECIST i stan sprawności przy użyciu skali ECOG, jakość życia ocenianą przy użyciu kwestionariuszy EORTC QLQ-C30, aktywność immunologiczną mierzoną za pomocą cytometrii przepływowej dla różnych podzbiorów komórek układu odpornościowego oraz markery stanu zapalnego, takie jak CRP, interleukiny i TNF-alfa mierzone metodą ELISA. Działania niepożądane będą monitorowane co tydzień i kategoryzowane zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologicznymi dotyczącymi zdarzeń niepożądanych (CTCAE) wersja 5.0.

Procedury badania obejmują wstępne badanie przesiewowe w celu pomiaru wyjściowych poziomów nagalazy i oceny kwalifikowalności, a następnie randomizację do grup otrzymujących GcMAF lub placebo. Pacjenci będą otrzymywać cotygodniowe zastrzyki przez sześć miesięcy, z comiesięczną oceną poziomu nagalazy, stanu klinicznego, jakości życia oraz próbek krwi pod kątem markerów odporności i stanu zapalnego. Oceny okresowe zostaną przeprowadzone po trzech miesiącach, a oceny końcowe i analiza danych po sześciu miesiącach.

Kryteria wykluczenia obejmują obecność innych aktywnych nowotworów złośliwych, ciężkie, niekontrolowane choroby, ciążę lub karmienie piersią, wcześniejsze leczenie GcMAF oraz znaną nadwrażliwość na składniki badanego leku. Harmonogram badania obejmuje rekrutację pacjentów i pomiary wyjściowe w pierwszym miesiącu, po których następuje sześć miesięcy leczenia i monitorowania, z oceną okresową i końcową oraz późniejszą analizą danych.

Celem tego badania jest określenie, czy GcMAF może znacząco obniżyć poziom nagalazy w surowicy i poprawić wyniki kliniczne, w tym odpowiedź nowotworu, stan sprawności, jakość życia oraz markery odporności i stanu zapalnego u pacjentów z przerzutowym rakiem piersi. Wyniki zapewnią wgląd w potencjalne korzyści terapeutyczne GcMAF dla tej populacji pacjentów.