Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

GMP sproszkowane substytuty w PKU i Tyr

18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Nutricia UK Ltd

Ocena przestrzegania, tolerancji, akceptowalności i bezpieczeństwa nowych substytutów białek sproszkowanych na bazie GMP w serii PKU i TYR:

Opracowano cztery nowe substytuty białka oparte na GMP, aby wspierać dietetyczne zarządzanie PKU i TYR. Produkty te są substytutami proszkowymi białkami, niskimi w fenyloalaninie i niskimi odpowiednio fenyloalaniny i tyrozyny, z mieszanką glicomakropeptydu (GMP), niezbędnymi i nieistotnymi aminokwasami, węglowodanami, włókienami, tłuszczami (DHA) i mikroekładnikami. Białka w tych nowych podstawach białka oparte są na GMP, peptydzie izolowanym z mleka podczas produkcji sera i jedynym znanym naturalnie pochodnym źródłem białka niskiego w fenyloalaninie i tyrozynie. GMP jest uzupełniany innymi aminokwasami, które są naturalnie niskie lub nie są obecne w GMP, a także z węglowodanami, tłuszczami, błonnikiem i mikroelementami. Dotychczasowe badania pokazały, że pacjenci z PKU, którzy zastępują regularną formułę bez fenyloalaniny na bazie aminokwasów z żywnością opartą na GMP, mogą mieć lepszą przestrzeganie diety i preferują smak, jednocześnie utrzymując kontrolę metaboliczną.

Ta seria studentów przypadków ma na celu ocenę tolerancji przewodu pokarmowego, akceptowalności, zgodności i bezpieczeństwa tych czterech substytutów białek opartych na GMP zarówno u dorosłych, jak i dzieci w ciągu 3 lat. Te studia przypadków potrwają łącznie 29 dni, w tym 1-dniowy okres wyjściowy, a następnie 28-dniowy okres interwencji. Studia przypadków zostaną przeprowadzone w wielu specjalistycznych centrach metabolicznych w Wielkiej Brytanii. Seria studiów przypadków jest przeprowadzana ze względu na rzadkość tych stanów, różnorodność typów pacjentów i trudność w rekrutacji tych pacjentów do badań.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
40

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Birmingham Women and Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub kobieta
  • Ponad 3 lata
  • Pacjenci ze zdiagnozowanym fenotypem PKU charakteryzujące się hiperfefenyloalaninaemią lub pacjentami zdiagnozowanymi tyrozinemią
  • Były zgodne z przyjmowaniem co najmniej jednego substytutu białka, zapewniając co najmniej 15 g równoważników białka, przez co najmniej 1 miesiąc przed rozpoczęciem prób
  • Mają przepisaną dzienną fenyloalaninę lub zasiłek fenyloalaninowy i tyrozynowy odpowiednio dla PKU lub Tyr
  • Pisemna lub elektroniczna świadoma zgoda pacjenta i/lub od rodziców/opiekuna, jeśli dotyczy
  • Uczestnicy, którzy mają być w stanie przyjmować co najmniej jedną saszetkę produktu GMP dziennie

Kryteria wykluczenia:

  • W ciąży lub karmiących
  • Wymagające żywienia pozajelitowego
  • Główna dysfunkcja wątroby lub nerki
  • Udział w innych badaniach w ciągu 1 miesiąca przed wprowadzeniem tego badania
  • Alergia na dowolny z składników produktów badawczych
  • Badacz troska o gotowość/zdolność pacjenta lub rodziców/opiekuna do spełnienia wymagań protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Produkt interwencyjny GMP
Suplement diety: Produkt interwencyjny GMP
Warunek specyficzny produkt interwencyjny oparty na GMP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tolerancja na gastrut
Ramy czasowe: Mierzone na początku (dzień 1) i koniec interwencji (dzień 29)
Tolerancja GI będzie rejestrowana przez dietetyka na początku pierwszego dnia i pod koniec okresu studium przypadku (dzień 29). Tolerancja GI zostanie zarejestrowana przy użyciu znormalizowanego kwestionariusza w celu przechwytywania postrzeganego nasilenia (żaden, łagodny, umiarkowany lub ciężki) typowych objawów przewodu pokarmowego (biegunka, zaparcia, wzdęcia, dyskomfort brzuszny, wymioty i nudności). Informacje na temat wyglądu stołków zostaną również zebrane przy użyciu wykresu stołka Bristol © w tym samym punktach czasowych.
Mierzone na początku (dzień 1) i koniec interwencji (dzień 29)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dopuszczalność
Ramy czasowe: Mierzone na początku (dzień 1) i koniec interwencji (dzień 29)
Akceptowalność (łatwość użycia i upodobanie) zwykłego substytutu białka pacjentów i produktu badanego zostanie oceniony przez dietetyka na początku (dzień 1) i koniec okresu studium przypadku (dzień 29) na podstawie serii pytań postawionych pacjentowi i/lub rodzicowi/opiekunowi. Pytania o akceptowalność ocenią doświadczenie sensoryczne pacjenta, łatwość użycia, tolerancję i ogólną samooceny akceptowalności w 5-punktowej skali Likerta.
Mierzone na początku (dzień 1) i koniec interwencji (dzień 29)
Zgodność
Ramy czasowe: Mierzone na początku (dzień 1) i koniec interwencji (dzień 29)
Zgodność z zalecanym spożyciem zwykłego substytutu białka pacjentów (podczas linii wyjściowej) oraz z produktem badanym (w okresie studium przypadku) zostanie ocenione przez dietetyka na początku (dniu 1) i pod koniec studium przypadku (dzień 29). Pacjenci i/lub rodzice/opiekunowie zostaną poproszeni o przywołanie ilości substytutu białka pobranego w ciągu ostatnich 24 godzin. Zostanie to porównane z kwotą zalecaną przez ich dietetyka. Codzienna ilość przepisana przez dietetyk zarządzającą opieką pacjenta zostanie zarejestrowana na początku studium przypadku i odnotowano również wszelkie zmiany w tej recepcie podczas studium przypadku.
Mierzone na początku (dzień 1) i koniec interwencji (dzień 29)
Krew fenyloalanina, tyrozyna krwi i inne poziomy aminokwasów
Ramy czasowe: Dzień 1 (linia bazowa) i dzień 29 (koniec interwencji)
Dietetycy zostaną poproszeni o rejestrację najnowszych poziomów fenyloalaniny, tyrozyny i innych poziomów aminokwasów (i kolejnych zakresów referencyjnych), które są częścią normalnej praktyki klinicznej w dniu 1 i pod koniec studium przypadku (dzień 29), wykonywanych w ramach rutynowej opieki. Dietetycy zostaną również poproszeni o opisanie kontroli metabolicznej pacjenta w okresie studium przypadku.
Dzień 1 (linia bazowa) i dzień 29 (koniec interwencji)
Antropometria
Ramy czasowe: Dzień 1 (linia bazowa) i dzień 29 (koniec interwencji)
Do celów bezpieczeństwa, na początku (dzień 1) i na końcu studium przypadku (dzień 29), masa ciała (kg) będzie mierzona tam, gdzie to możliwe przy użyciu standardowych metod, zarejestrowanych z najbliższymi 0,1 kg przy użyciu skali ważenia bez ciężkiej odzieży. Wysokość będzie również mierzona, stosując standardowe metody, zarejestrowane z najbliższymi 0,1 cm (tylko na początku) i użyte do obliczenia wskaźnika masy ciała (BMI, kg/m2).
Dzień 1 (linia bazowa) i dzień 29 (koniec interwencji)
Historia pacjenta
Ramy czasowe: Dzień 1 (linia bazowa) i dzień 29 (koniec interwencji)
Szczegółowa historia pacjenta zostanie rejestrowana na początku w celu oceny wcześniejszej zgodności z substytutami białka, istotnych problemów medycznych i klinicznych, przepisanych leków oraz wszelkich innych istotnych informacji związanych ze stanem pacjenta lub leczeniem diety.
Dzień 1 (linia bazowa) i dzień 29 (koniec interwencji)
Zdarzenia bezpieczeństwa/ niepożądane
Ramy czasowe: W całej serii studiów przypadku (dzień 1 do 29 dnia).
Wszystkie zdarzenia niepożądane będą rejestrowane w całym studium przypadku.
W całej serii studiów przypadku (dzień 1 do 29 dnia).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Nutricia UK Ltd

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Gary Hubbard, Dr, Nutricia UK Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GMP2024

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami