Wpływ rehabilitacji płucnej u pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (RRALFA1)
18 listopada 2025 zaktualizowane przez: University of Parma
Wpływ rehabilitacji płucnej i aktywności fizycznej u pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny
To jednoośrodkowe, podłużne, obserwacyjne, prospektywne badanie ma na celu ocenę zastosowania, przestrzegania i wpływu klinicznego Aktywnego Cyklu Techniki Oddychania (ACBT) z wsparciem rzeczywistości rozszerzonej u pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD).
Łącznie 50 dorosłych pacjentów z AATD zostanie zrekrutowanych z Jednostki Funkcji Płuc Szpitala Uniwersyteckiego w Parmie, spełniających określone kryteria włączenia. Uczestnicy będą wykonywać ACBT dwa razy dziennie i chodzić co najmniej 5000 kroków dziennie. Wyniki kliniczne i funkcjonalne, w tym percepcja duszności, czynność płuc i jakość życia, będą oceniane przed i po sześciotygodniowym programie ACBT.
Badanie bada, czy rzeczywistość rozszerzona poprawia przestrzeganie i skuteczność w porównaniu z konwencjonalnymi metodami rehabilitacji płucnej (PR). Oczekiwanym wynikiem jest poprawa przestrzegania PR.
Przegląd badań
Status
Status
Zakończony
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Niedobór alfa-1-antytrypsyny (AATD) to zaburzenie genetyczne spowodowane mutacjami w genie SERPINA1, zlokalizowanym na chromosomie 14.
Stan ten charakteryzuje się niskim poziomem krążącej alfa-1-antytrypsyny (AAT), glikoproteiny wytwarzanej głównie przez hepatocyty, która odgrywa kluczową rolę w hamowaniu elastazy neutrofilowej (NE).
Bez odpowiedniej ilości AAT, niekontrolowana aktywność NE uszkadza miąższ płuc, prowadząc do postępującej rozedmy płuc.
AATD objawia się zmienną ekspresją fenotypową, od osób bezobjawowych do tych z ciężkimi powikłaniami płucnymi i wątrobowymi.
Leczenie obejmuje dożylną terapię zastępczą AAT, szczepienia oraz rehabilitację płucną (PR) zalecaną w wytycznych, w zależności od stanu klinicznego pacjenta.
PR składa się ze strukturyzowanego programu łączącego ćwiczenia oddechowe, trening fizyczny, edukację i wsparcie psychologiczne w celu optymalizacji funkcji oddechowych i poprawy jakości życia pacjentów.
Jedną z najskuteczniejszych technik w ramach PR jest aktywny cykl techniki oddechowej (ACBT), który poprawia oczyszczanie dróg oddechowych i funkcję płuc.
ACBT jest prostą, standaryzowaną techniką domową, którą pacjenci mogą wykonywać z użyciem narzędzi cyfrowych lub bez nich.
Wykazano już, że ACBT poprawia wymuszoną pojemność życiową, szczytowy przepływ wydechowy, utlenowanie krwi tętniczej i wydolność wysiłkową.
W literaturze odnotowano tendencję do słabej adherencji do PR.
Aby ułatwić wykonywanie procedur PR, ewolucja technologiczna w ostatnich dziesięcioleciach przyniosła nowe techniki uzupełniające, takie jak aktywne gry wideo, rzeczywistość wirtualna i rzeczywistość rozszerzona.
Niniejsze badanie ma na celu ocenę satysfakcji, adherencji i użyteczności technik rehabilitacji płucnej u pacjentów z AATD, zarówno z wsparciem technologicznym, jak i bez niego, za pomocą odpowiednich kwestionariuszy (VAS, RAI, USE, TAM).
Dodatkowo ma na celu opisanie zmian w postrzeganiu duszności (mMRC), jakości życia (EuroQol 5), wpływu patologii na życie codzienne oraz niektórych parametrów funkcjonalnych (FEV1, FVC, R5-R20, LCI, metry przejścia oceniane testem 6-minutowego marszu) na początku i na końcu programu rehabilitacyjnego.
Dane będą zbierane w dedykowanym elektronicznym formularzu dokumentacji klinicznej (CRF).
Baza danych będzie zapisana na chronionym hasłem komputerze firmowym (PC), który będzie aktualizowany przy każdej wizycie i używany wyłącznie do celów naukowych.
W momencie rekrutacji każdy pacjent otrzyma kod alfanumeryczny, aby wszelkie informacje zebrane podczas badania, w szczególności dane wrażliwe, były przetwarzane anonimowo.
Dane identyfikujące pacjentów będą używane wyłącznie do rejestracji pacjentów i zebrania świadomej zgody.
Typ studiów
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
50
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Italy
-
Parma, Italy, Włochy, 43126
- University of Parma
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Populacja będzie składać się z 50 dorosłych pacjentów, skierowanych do poradni ambulatoryjnej Oddziału Chorób Układu Oddechowego Szpitala Uniwersyteckiego w Parmie (Włochy)
Opis
Kryteria włączenia:
- Dorośli mężczyźni lub kobiety w wieku ≥18 lat;
- Podpisana świadoma zgoda;
- Wszyscy pacjenci z AATD, niezależnie od dawki alfa-1 antytrypsyny oznaczanej nefelometrycznie i fenotypu klinicznego, którzy wymagają PR zgodnie z wytycznymi
Kryteria wykluczenia:
- Osoby niezdolne do wykonania badań czynnościowych płuc i programu rehabilitacji wymaganych przez protokół
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Liczba grup / kohort
1
Kohorty i interwencje
Grupa / KohortaGrupa / Kohorta |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z niedoborem alfa-1 antytrypsyny (AATD)
Dorośli z potwierdzoną diagnozą niedoboru alfa-1-antytrypsyny (AATD) z astmą i/lub POChP.
|
Aktywny Cykl Techniki Oddychania (ACBT) to prosta, standaryzowana technika wykonywana w domu, którą pacjenci mogą wykonywać z narzędziami cyfrowymi lub bez nich.
Wykazano już, że ACBT poprawia natężoną pojemność życiową, szczytowy przepływ wydechowy, utlenowanie krwi tętniczej i wydolność wysiłkową.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Satysfakcja pacjenta z technik PR przy użyciu kwestionariusza Modelu Akceptacji Technologii (TAM).
Ramy czasowe: sześć tygodni
|
Zadowolenie będzie oceniane za pomocą kwestionariusza Modelu Akceptacji Technologii (TAM), z wynikami w skali od 1 do 7, gdzie niższe wyniki wskazują na większe zadowolenie.
|
sześć tygodni
|
|
Przestrzeganie przez pacjentów technik PR przy użyciu kwestionariusza Indeksu Przestrzegania Rehabilitacji (RAI).
Ramy czasowe: sześć tygodni
|
Przestrzeganie zaleceń będzie oceniane za pomocą kwestionariusza Wskaźnika Przestrzegania Rehabilitacji (RAI), z wynikami w zakresie od 1 do 7, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepsze przestrzeganie zaleceń.
|
sześć tygodni
|
|
Użyteczność technik rehabilitacji płucnej przy użyciu kwestionariusza Przydatności, Satysfakcji i Łatwości Użytkowania (USE)
Ramy czasowe: sześć tygodni
|
Użyteczność będzie mierzona za pomocą kwestionariusza Użyteczności, Satysfakcji i Łatwości Użytkowania (USE), z wynikami w zakresie od 1 do 7, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszą użyteczność.
|
sześć tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Opisanie zmiany w postrzeganiu duszności w punkcie wyjściowym i na zakończenie rehabilitacji oddechowej za pomocą kwestionariusza Modified Medical Research Council (mMRC).
Ramy czasowe: sześć tygodni
|
Kwestionariusz Zmodyfikowanej Rady Badań Medycznych (mMRC) ocenia percepcję duszności z wynikami w zakresie od 0 do 4, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie.
|
sześć tygodni
|
|
Aby opisać zmianę jakości życia na początku badania i na końcu PR za pomocą kwestionariusza EuroQol-5D (EQ-5D).
Ramy czasowe: sześć tygodni
|
Kwestionariusz EQ-5D ocenia jakość życia związaną ze zdrowiem w pięciu wymiarach: mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja.
Każdy wymiar ma pięć poziomów nasilenia: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy oraz niezdolność do wykonania/skrajne problemy.
Dodatkowo, EQ-5D zawiera skalę wizualno-analogową (VAS), w której respondenci oceniają swoje ogólne zdrowie w skali od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najgorsze wyobrażalne zdrowie, a 100 najlepsze.
|
sześć tygodni
|
|
Aby ocenić wpływ Przewlekłej Obturacyjnej Choroby Płuc (POChP) na pacjentów z POChP związaną z AATD przy użyciu Testu Oceny POChP (CAT)
Ramy czasowe: sześć tygodni
|
Test Oceny POChP (CAT) służy do oceny wpływu Przewlekłej Obturacyjnej Choroby Płuc (POChP) na codzienne życie osoby.
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 5, gdzie wyższe wyniki wskazują na większy wpływ POChP na codzienne życie
|
sześć tygodni
|
|
Aby ocenić wpływ astmy na pacjentów z AATD z astmą przy użyciu Testu Kontroli Astmy (ACT)
Ramy czasowe: sześć tygodni
|
Test Kontroli Astmy (ACT) to kwestionariusz służący do oceny kontroli astmy, z wynikami w zakresie od 5 do 25.
Wyższe wyniki wskazują na lepszą kontrolę astmy, co oznacza, że astma jest dobrze kontrolowana i mniej prawdopodobne, że będzie zakłócać codzienne aktywności. |
sześć tygodni
|
|
Aby opisać zmianę w funkcjonalnych parametrach oddechowych na początku i na końcu programu rehabilitacji oddechowej za pomocą spirometrii.
Ramy czasowe: sześć tygodni
|
Spirometrię przeprowadzi się zgodnie ze standardami ATS/ERS w celu uzyskania natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV₁, % przewidywanej), natężonej pojemności życiowej (FVC, % przewidywanej) oraz FEV₁/FVC, %.
|
sześć tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Sponsor
Współpracownicy
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Conrad A, Janciauskiene S, Köhnlein T, Fuge J, Ivanyi P, Tudorache I, Gottlieb J, Welte T, Fuehner T. Impact of alpha 1-antitrypsin deficiency and prior augmentation therapy on patients' survival after lung transplantation. Eur Respir J. 2017 Sep 10;50(3):1700962. doi: 10.1183/13993003.00962-2017.
- Cerdán de Las Heras J, Tulppo M, Kiviniemi AM, et al. Augmented reality glasses as a new tele-rehabilitation tool for home use: patients' perception and expectations. Disabil Rehabil Assist Technol. 2022 May;17(4):480-486.
- Patsaki I, Avgeri V, Rigoulia T, et al. Benefits from Incorporating Virtual Reality in Pulmonary Rehabilitation of COPD Patients: A Systematic Review and Meta-Analysis. Adv Respir Med. 2023 Aug 10;91(4):324-336.
- Hayton C, Clark A, Olive S, et al. Barriers to pulmonary rehabilitation: characteristics that predict patient attendance and adherence. Respir Med. 2013 Mar;107(3):401-7.
- Depew ZS, Novotny PJ, Benzo RP. How many steps are enough to avoid severe physical inactivity in patients with chronic obstructive pulmonary disease? Respirology. 2012 Aug;17(6):1026-7. doi: 10.1111/j.1440-1843.2012.02207.x.
- Savci S, Ince DI , Arikan H. A comparison of autogenic drainage and the active cycle of breathing techniques in patients with chronic obstructive pulmonary diseases. Journal of Cardiopulmonary Rehabilitation, 01 Jan 2000, 20(1):37-43
- Zisi D, Chryssanthopoulos C, Nanas S, et al. The effectiveness of the active cycle of breathing technique in patients with chronic respiratory diseases: A systematic review. Heart Lung. 2022 May-Jun;53:89-98
- Barjaktarevic I, Campos M. Management of lung disease in alpha-1 antitrypsin deficiency: what we do and what we do not know. Ther Adv Chronic Dis. 2021 Jul 29;12 suppl:20406223211010172.
- Alwadani FA, Wheeler K, Pittaway H, et al. Pulmonary Rehabilitation for Chronic Obstructive Pulmonary Disease Patients with Underlying Alpha-1 Antitrypsin Deficiency: A Systematic Review and Practical Recommendations. Chronic Obstr Pulm Dis. 2024 Jan 25;11(1):121-132
- Nici L, Donner C, Wouters E, Zuwallack R, Ambrosino N, Bourbeau J, Carone M, Celli B, Engelen M, Fahy B, Garvey C, Goldstein R, Gosselink R, Lareau S, MacIntyre N, Maltais F, Morgan M, O'Donnell D, Prefault C, Reardon J, Rochester C, Schols A, Singh S, Troosters T; ATS/ERS Pulmonary Rehabilitation Writing Committee. American Thoracic Society/European Respiratory Society statement on pulmonary rehabilitation. Am J Respir Crit Care Med. 2006 Jun 15;173(12):1390-413.
- Crystal RG. Alpha 1-antitrypsin deficiency, emphysema, and liver disease. Genetic basis and strategies for therapy. J Clin Invest. 1990 May;85(5):1343-52. doi: 10.1172/JCI114578. No abstract available.
- Nukiwa T, Brantly M, Ogushi F, Fells G, Satoh K, Stier L, Courtney M, Crystal RG. Characterization of the M1(Ala213) type of alpha 1-antitrypsin, a newly recognized, common "normal" alpha 1-antitrypsin haplotype. Biochemistry. 1987 Aug 25;26(17):5259-67. doi: 10.1021/bi00391a008.
- Brantly M, Nukiwa T, Crystal RG. Molecular basis of alpha-1-antitrypsin deficiency. Am J Med. 1988 Jun 24;84(6A):13-31.
- DeMeo DL, Silverman EK. Alpha1-antitrypsin deficiency. 2: genetic aspects of alpha(1)-antitrypsin deficiency: phenotypes and genetic modifiers of emphysema risk. Thorax. 2004 Mar;59(3):259-64. doi: 10.1136/thx.2003.006502.
- Long GL, Chandra T, Woo SL, Davie EW, Kurachi K. Complete sequence of the cDNA for human alpha 1-antitrypsin and the gene for the S variant. Biochemistry. 1984 Oct 9;23(21):4828-37.
- Lai EC, Kao FT, Law ML, Woo SL. Assignment of the alpha 1-antitrypsin gene and a sequence-related gene to human chromosome 14 by molecular hybridization. Am J Hum Genet. 1983 May;35(3):385-92.
- Luisetti M, Seersholm N. Alpha1-antitrypsin deficiency. 1: epidemiology of alpha1-antitrypsin deficiency. Thorax. 2004 Feb;59(2):164-9. doi: 10.1136/thorax.2003.006494.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
15 listopada 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
24 czerwca 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
24 czerwca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
27 czerwca 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 listopada 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
21 listopada 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
21 listopada 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 listopada 2025
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- 31276
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Dane będą zbierane w dedykowanym elektronicznym formularzu danych klinicznych (CRF).
Baza danych będzie zapisywana na chronionym hasłem firmowym komputerze osobistym, który będzie aktualizowany przy każdej wizycie i używany wyłącznie do celów naukowych.
W momencie rekrutacji każdy pacjent otrzyma kod alfanumeryczny, tak aby wszelkie informacje zebrane podczas badania, a w szczególności dane wrażliwe, były przetwarzane w sposób anonimowy.
Dane zawierające identyfikację pacjentów będą używane wyłącznie do ewidencji pacjentów i zebrania świadomej zgody.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Dane będą dostępne w trakcie trwania badania.
Badacz przechowa papierowe i elektroniczne kopie całej dokumentacji w Ośrodku przez okres co najmniej 7 lat po zakończeniu badania, a następnie zadba o ich zniszczenie.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Tylko osoby upoważnione do współpracy w tym badaniu będą miały dostęp do bazy danych przy użyciu hasła do logowania.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .