Ocena terapii skojarzonej EH-301 i N-acetylocysteiny razem z riluzolem w stwardnieniu zanikowym bocznym (SLA) (NADALS-001-ALS)

Kryteria włączenia:

1. Pacjenci z rozpoznaniem ALS zgodnie z kryteriami Gold Coast;
2. Czas trwania choroby ≤ 18 miesięcy;
3. Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 75 lat;
4. Łączny wynik ALSFRS-R ≥ 30 we wszystkich 12 kategoriach;
5. Wymuszona pojemność życiowa (FVC) ≥70%;
6. Uczestnik musi otrzymywać leczenie riluzolem (50 mg dwa razy dziennie) przez ≥30 dni przed Dniem 1 (Wizyta 2) i oczekuje się, że będzie kontynuować tę dawkę do końcowej wizyty w badaniu.
7. Gotowość i zdolność pacjenta do przestrzegania wymagań protokołu podczas badania;
8. Podpisanie pisemnej świadomej zgody przed jakąkolwiek procedurą związaną z badaniem;

9. Akceptacja przez kobiety stosowania co najmniej jednej wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas badania, 30 dni przed przyjęciem nutraceutyku i leku badawczego oraz przez cały okres trwania badania. Następujące metody uważane są za wysoce skuteczne:

   • Złożone metody hormonalne (doustne, plastry, zastrzyki lub implanty).
   • Hormonalne lub miedziane wkładki wewnątrzmaciczne (IUD).
   • Wcześniejsza chirurgiczna sterylizacja (obustronna podwiązanie jajowodów).
   • Całkowita abstynencja seksualna, jeśli jest zgodna z dotychczasowym stylem życia pacjenta.
10. Akceptacja przez mężczyzn uczestniczących w badaniu stosowania prezerwatyw w połączeniu z skuteczną metodą antykoncepcji stosowaną przez ich partnerkę w wieku rozrodczym podczas leczenia.

Kryteria wyłączenia:

1. Obecność innych chorób neurodegeneracyjnych;
2. Znaczne upośledzenie funkcji poznawczych i/lub demencja;
3. Jakakolwiek choroba psychiczna, która mogłaby zakłócić badanie;
4. Stosowanie suplementów diety z wysokimi dawkami witaminy B3 w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania;
5. Poważna choroba serca;
6. Umiarkowana do ciężkiej choroba płuc, taka jak rozedma, POChP w stadium III-IV;
7. Nie kontrolowana przewlekła astma;
8. Aktywna choroba nowotworowa;
9. Jakakolwiek metaboliczna, nowotworowa, fizycznie lub psychicznie wyniszczająca choroba, która mogłaby narazić uczestnika na ryzyko lub zakłócić wyniki badania;
10. Genetycznie potwierdzona choroba mitochondrialna;
11. Pacjenci z tracheostomią i/lub gastrostomią;
12. Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym z produktem badawczym w ciągu 30 dni lub pięciu okresów półtrwania poprzedniego środka, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed podaniem dawki;
13. Jakiekolwiek klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne, które mogłyby bezpośrednio wpłynąć na zgodność lub bezpieczeństwo;
14. Alergia na NAC lub jakikolwiek składnik pomocniczy, zarówno w leku badawczym, jak i w nutraceutyku EH301;
15. Pacjenci z krótkim przewidywanym czasem przeżycia według oceny badacza.
16. [Tylko kobiety] Ciąża lub karmienie piersią u kobiet w wieku rozrodczym (tj. <2 lata po menopauzie lub nie poddanych chirurgicznej sterylizacji);
17. Uczestnik nie chce stosować wysoce skutecznej antykoncepcji podczas badania.