Wieloośrodkowe obserwacyjne badanie kohortowe dotyczące epidemiologii strategii terapeutycznych u pacjentów z adenomiozą (Adenomyosis)

Głównym celem tego wieloośrodkowego obserwacyjnego badania kohortowego jest ocena obecnego podejścia medycznego do leczenia adenomiozy u kobiet, ze szczególnym uwzględnieniem wyboru leczenia i utrzymania terapii.
Celem drugorzędnym jest określenie kryteriów kierujących wyborami terapeutycznymi w codziennej praktyce klinicznej w ramach wieloośrodkowego środowiska.

Adenomioza jest łagodnym schorzeniem ginekologicznym charakteryzującym się obecnością tkanki nabłonkowej i zrębowej podobnej do endometrium w obrębie mięśniówki macicy.
Wpływa głównie na kobiety w wieku od 41 do 45 lat i zwykle objawia się takimi symptomami jak przewlekły ból miednicy, bolesne miesiączkowanie i obfite krwawienia miesiączkowe.
Najczęściej stosowanymi metodami leczenia są agonisty GnRH, progestageny oraz wkładki domaciczne; jednakże nie ma powszechnie przyjętych wytycznych dotyczących postępowania w tym schorzeniu, a opcje terapeutyczne pozostają przedmiotem dyskusji.

Jest to wieloośrodkowe obserwacyjne badanie kohortowe z rekrutacją prospektywną i retrospektywną kobiet dotkniętych adenomiozą.
W badaniu wezmą udział włoskie ośrodki kliniczne, które będą rekrutować pacjentki w wieku od 20 do 50 lat, z rozpoznaniem adenomiozy potwierdzonym badaniem ultrasonograficznym lub rezonansem magnetycznym (MRI) i/lub histologią, oraz prezentujące znaczące objawy (VAS ≥ 4 dla bólu miednicy lub krwawienie > 100 w Pictorial Blood Assessment Chart - PBAC).
Wykluczone zostaną przypadki współwystępującej endometriozy, ciąży oraz stany uniemożliwiające świadomą zgodę.

Każdy ośrodek będzie zbierał dane dotyczące przepisanego leczenia, jego skuteczności oraz utrzymania terapii w czasie.
Czas trwania badania wyniesie 12 miesięcy, z gromadzeniem danych na początku badania (V0), po 3 miesiącach (V1), 6 miesiącach (V2) i 12 miesiącach (V3).
Około 200 pacjentek zostanie włączonych w 20 ośrodkach, z okresem rekrutacji trwającym 12 miesięcy.

Analiza zostanie przeprowadzona na podstawie częstości stosowania leczenia i zmian w odpowiedzi na leczenie w odniesieniu do wieku, objawów i innych czynników klinicznych.

Metodologia gromadzenia danych

Pacjentki będą poddawane regularnym ocenom klinicznym po 3 miesiącach, 6 miesiącach i 12 miesiącach.
Dane będą zbierane przy użyciu zwalidowanych kwestionariuszy (VAS, PBAC, SF-12).
Przeprowadzone zostaną przezpochwowe badania ultrasonograficzne, a także zmierzone zostaną poziomy ferrytyny i hemoglobiny.
Przestrzeganie zaleceń terapeutycznych i tolerancja leczenia będą monitorowane poprzez wywiady i rejestrację zdarzeń niepożądanych (AE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).

Analiza danych

Analiza będzie miała charakter opisowy, skupiając się na częstości przepisywanych terapii i charakterystyce pacjentek (wiek, objawy, choroby współistniejące).
Zmienne ciągłe będą analizowane przy użyciu średniej i odchylenia standardowego (dla danych o rozkładzie normalnym) lub mediany i zakresu (dla danych o rozkładzie nienormalnym), podczas gdy zmienne kategoryczne będą analizowane przy użyciu proporcji i 95% przedziałów ufności.
Różnice między grupami będą badane przy użyciu odpowiednich testów statystycznych.

Oczekiwane wyniki i implikacje

To badanie dostarczy kluczowych informacji na temat epidemiologii podejść terapeutycznych do adenomiozy we Włoszech, pomagając wypełnić istniejące luki w wiedzy i wspierając opracowanie rekomendacji opartych na dowodach dla postępowania klinicznego.
Wyniki pomogą kierować praktyką medyczną, poprawić jakość życia pacjentek i przyczynić się do opracowania wytycznych terapeutycznych.

Upowszechnianie wyników

Wyniki badania zostaną opublikowane w artykułach naukowych w międzynarodowych recenzowanych czasopismach, z aktywnym udziałem lekarzy zaangażowanych w badania.