Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MASKd: Badanie nad chorobą Kawasakiego (KD) powikłaną zespołem aktywacji makrofagów (MAS)

18 marca 2026 zaktualizowane przez: Teresa Giani, Meyer Children's Hospital IRCCS

SYNDROM AKTYWACJI MAKROFAGÓW W CHOROBIE KAWASAKI: Cechy, Leczenie, Wyniki, Czynniki Predykcyjne i Diagnostyczne (Badanie MASKd)

Choroba Kawasaki (KD) jest jedną z najczęstszych zapaleń naczyń w dzieciństwie i stanowi główną przyczynę nabytej choroby serca w krajach rozwiniętych. Zespół aktywacji makrofagów (MAS) to potencjalnie zagrażająca życiu hiperzapalna choroba należąca do spektrum limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH), która może komplikować różne choroby reumatologiczne. Świadomość występowania MAS w kontekście KD ostatnio wzrosła, co wspiera hipotezę, że jest to niedodiagnozowane powikłanie. Badanie ma na celu określenie epidemiologii, charakterystyki klinicznej, postępowania i strategii terapeutycznych MAS u pacjentów z KD poprzez wieloośrodkową zbiórkę danych w Europie.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Szczegółowy opis

KD najczęściej dotyka małe dzieci w wieku poniżej 5 lat. Jej epidemiologia różni się w zależności od lokalizacji geograficznej i pory roku. Przebieg KD może być skomplikowany przez rozwój MAS.

Kliniczne podobieństwa między KD – zwłaszcza opornym KD – a MAS, w połączeniu z brakiem specyficznych kryteriów diagnostycznych, mogą utrudniać dokładną i terminową identyfikację MAS w KD, komplikując decyzje terapeutyczne i pogarszając wyniki kliniczne. Biorąc pod uwagę, że MAS wiąże się ze znacznym ryzykiem niewydolności wielonarządowej (MOF), rokowanie pacjenta może być poważnie zagrożone, ze zwiększoną zachorowalnością i śmiertelnością. Dlatego wczesne rozpoznanie MAS ma kluczowe znaczenie, aby jak najszybciej wdrożyć ukierunkowane strategie terapeutyczne.

W tym retrospektywno-prospektywnym, obserwacyjnym, opisowym, międzynarodowym badaniu wieloośrodkowym naszym celem jest:

Przeanalizowanie cech klinicznych, postępowania i wyników pacjentów z KD powikłanym MAS, aby opisać to powikłanie i zidentyfikować potencjalne czynniki ryzyka rozwoju MAS;
Ocena skuteczności obecnie dostępnych kryteriów diagnostycznych MAS u pacjentów z KD i zidentyfikowanie specyficznych kryteriów diagnostycznych dla tego schorzenia.

Badanie będzie obejmować międzynarodowe ośrodki reumatologii dziecięcej stowarzyszone z siecią PReS.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

150

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Nazwa: Teresa Giani, MD
Numer telefonu: +390555662924
E-mail: teresa.giani@meyer.it

Lokalizacje studiów

Włochy
- Italy
  - Florence, Italy, Włochy, 50139
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria IRCCS Meyer
    - Kontakt:
      
      Teresa Giani, MD
      
      Numer telefonu: +390555662924
      
      E-mail: teresa.giani@meyer.it

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Ponieważ obecnie nie istnieją zwalidowane ani powszechnie akceptowane kryteria diagnostyczne dla MAS występującego w kontekście KD, rozpoznanie MAS będzie oparte na ocenie klinicznej lekarza prowadzącego.

Aby zminimalizować ryzyko błędnej diagnozy, wszystkie przypadki zostaną niezależnie i krytycznie przejrzane przez trzech doświadczonych reumatologów dziecięcych.

Grupy kontrolne będą składać się z pacjentów dopasowanych pod względem wieku i płci, podzielonych w następujący sposób:

Pacjenci z KD oporną na terapię pierwszego rzutu
Pacjenci z KD reagujący na terapię pierwszego rzutu Dla każdego pacjenta z KD skomplikowaną przez MAS włączonego do badania, zostanie zrekrutowanych 2 pacjentów z KD reagującą i 2 pacjentów z KD oporną.

Celem jest włączenie co najmniej 30 pacjentów z MAS-KD, wraz z 60 kontrolami z KD oporną i 60 kontrolami z KD reagującą.

Opis

Kryteria włączenia:

Wiek od 4 tygodni do poniżej 18 lat w momencie rozpoznania KD
Rozpoznanie KD ustalone zgodnie z wytycznymi AHA z 2024 roku
Rozpoznanie MAS postawione przez lekarza prowadzącego w ciągu 30 dni od początku KD.

Kryteria wykluczenia:

Niegotowe rozpoznanie KD (np. stany imitujące)
Pierwotna (genetyczna) HLH
Brak świadomej zgody
MAS rozpoznane ponad 30 dni po lub ponad 15 dni przed początkiem KD

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta Grupa / Kohorta Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Pacjenci z MAS-KD. Pacjenci z rozpoznaniem KD ustalonym zgodnie z wytycznymi AHA z 2024 roku.
Kontrola oporna na KD Pacjenci z KD oporną na leczenie pierwszego rzutu
Kontrolki reagujące na KD Pacjenci z KD, którzy odpowiedzieli na leczenie pierwszego rzutu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Populacja MAS-KD Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy	Definicja odsetka pacjentów z KD, u których rozwija się MAS w populacji badanej.	Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy
Kliniczne i laboratoryjne cechy pacjentów z MAS KD Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy	Skorygowane ilorazy szans czynników ryzyka klinicznych i laboratoryjnych	Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy
Zastosowanie i skuteczność diagnostyczna aktualnie dostępnych kryteriów klasyfikacyjnych MAS Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy	Ocena wskaźników wydajności diagnostycznej (czułość, swoistość, wartość predykcyjna dodatnia, wartość predykcyjna ujemna) istniejących kryteriów MAS zastosowanych u pacjentów z KD.	Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Zastosowanie i skuteczność diagnostyczna aktualnie dostępnych kryteriów klasyfikacyjnych MAS Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy	Ocena wskaźników wydajności diagnostycznej (czułość, swoistość, wartość predykcyjna dodatnia, wartość predykcyjna ujemna) istniejących kryteriów MAS zastosowanych u pacjentów z KD.	Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy
Heterogenność populacji MAS KD Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy	Różnice w przebiegu klinicznym na podstawie np. przyjęcia na oddział intensywnej terapii (obecne/nieobecne, dni), czasu trwania gorączki (dni), zajęcia tętnic wieńcowych (obecne/nieobecne) wśród trzech grup pacjentów: pacjentów z KD powikłanym MAS; pacjentów z KD opornym na terapię pierwszego rzutu; pacjentów z KD reagujących na terapię pierwszego rzutu.	Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy
Diagnoza MAS Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy	Czas od początku KD do diagnozy MAS i jego korelacja z wynikami klinicznymi;	Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy
Leczenie i odpowiedź kliniczna pacjentów z MAS KD Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy	Opis stosowanych w MAS metod leczenia (np. kortykosteroidy, IVIG, leki biologiczne) i odpowiadająca im odpowiedź kliniczna.	Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy
Heterogeniczność populacji z KD MAS Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy	Różnice w strategiach leczenia opartych na np. przyjęciu na oddział intensywnej terapii (obecne/brak, dni), czasie trwania gorączki (dni), zajęciu tętnic wieńcowych (obecne/brak,) wśród trzech grup pacjentów: pacjenci z KD powikłanym MAS; pacjenci z KD oporni na terapię pierwszego rzutu; pacjenci z KD reagujący na terapię pierwszego rzutu.	Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy
Heterogeniczność populacji MAS KD Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy	Różnice w wynikach w oparciu o np. przyjęcie na oddział intensywnej terapii (obecne/nieobecne, dni), czas trwania gorączki (dni), zajęcie tętnic wieńcowych (obecne/nieobecne) wśród trzech grup pacjentów: pacjentów z KD powikłanym MAS; pacjentów z KD opornych na terapię pierwszego rzutu; pacjentów z KD reagujących na terapię pierwszego rzutu.	Od daty rozpoczęcia badania przez 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Meyer Children's Hospital IRCCS

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 lutego 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)