Tiprelestat Versus Placebo When Added to Standard of Care for the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) (ATHENA)
A Phase II, Randomized, Double-Blind, Safety and Efficacy Study of Tiprelestat Versus Placebo When Added to Standard of Care for the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85719
- The University of Arizona / Banner University Medical Center
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University of California, San Francisco
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado (UCD) Anschutz
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02138
- Harvard University / Brigham and Women's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02904
- Brown University/Rhode Island Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- University of Washington
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Inclusion Criteria:
- Adults age 18 to 75 years.
- Willingness to give written informed consent prior to any study-related procedures being performed and to be able to adhere to the study restrictions and examination schedule.
- Diagnosis of WHO Group I PAH.
- WHO functional class II - IV despite optimized treatment SOC, with 1 or more modalities including phosphodiesterase 5 (PDE5) inhibitor, soluble guanylate cyclase stimulator (sGCS), endothelin receptor antagonist (ERA), and/or a prostacyclin analogue or receptor agonist (SC/inhaled/PO) (see #5), as well as Sotatercept (see #6).
- On stable doses of PDE5 inhibitor, ERA, sGCS, or prostacyclin analogue/receptor agonist for at least 90 days prior to screening; for infusion prostacyclins, dose adjustment within 10% of baseline dose during the duration of the study is allowed per medical practice.
- On stable doses of Sotatercept therapy for at least 6 months prior to screening, and intended to be continued during the duration of the study.
- Screening right heart catheterization mean pulmonary arterial pressure (mPAP) ≥ 25 mmHg at rest; pulmonary wedge pressure (PAWP) ≤ 15 mmHg or left ventricular end diastolic pressure (LVEDP) ≤ 15 mmHg; AND pulmonary vascular resistance (PVR) ≥ 400 dynes•sec/cm5 (5 Wood Units).
- If participant is of childbearing potential, willing to use adequate methods of contraception throughout the course of the study. If participant is of childbearing potential (a participant < 55 years of age who has not been postmenopausal for ≥ 5 years or who has not had a bilateral salpingectomy, hysterectomy and/or oophorectomy), need to employ two reliable means of contraception which may include surgical sterilization, barrier methods, spermicidals, intrauterine devices, and/or hormonal contraception, unless the participant chooses abstinence (to avoid heterosexual intercourse completely). If a participant chooses abstinence, then a second reliable means of contraception is not needed.
- 6MWD ≥100 and ≤500 meters at screening.
- Willing to adhere to study restrictions and examination schedule.
Exclusion Criteria:
- Diagnosis of WHO Group 2 - 5 Pulmonary Hypertension.
- Participation in another clinical trial, or experimental use, involving a PAH investigational drug or device within the last 3 months.
- Total lung capacity (TLC) < 60% predicted; if TLC is ≥ 60% and < 70% predicted, high resolution computed tomography (HRCT) must be available to exclude significant interstitial lung disease.
- FEV1 / FVC < 70% predicted and FEV1 < 60% predicted.
Significant left-sided heart disease (based on screening Echocardiogram):
- Moderate or severe aortic or mitral valve disease
- Diastolic dysfunction ≥ Grade II
- LV systolic function < 45%
- Pericardial constriction
- Restrictive cardiomyopathy
- Significant coronary disease with demonstrable ischemia
- Chronic renal insufficiency defined as an estimated creatinine clearance < 30 ml/min.
- Current atrial arrhythmias not under optimal control.
- Uncontrolled systemic hypertension: SBP > 160 mmHg or DBP > 100mmHg.
- Severe hypotension: SBP < 80 mmHg.
- Pregnant or breast-feeding.
- Psychiatric, addictive, or other disorders that compromise the patient's ability to provide informed consent, to follow study protocol, and adhere to treatment instructions.
- Known allergy or hypersensitivity to tiprelestat.
- Moderate to severe hepatic dysfunction with a Child Pugh score >10.
- Hyperkalemia defined as Potassium > 5.1 mEq/L at screening.
- Initiation of an exercise program for cardiopulmonary rehabilitation within 90 days prior to screening or planned during the study. Subjects who are already stable in the maintenance phase of an exercise program which will continue for the duration of the study are eligible.
- Known active infection requiring antibiotic, antifungal, or antiviral therapies. Patients may be rescreened at physician discretion after the resolution of infection and discontinuation of antibiotic, antifungal, or antiviral therapies.
- Co-morbid conditions that would impair a patient's exercise performance and ability to assess WHO functional class, including but not limited to chronic low-back pain or peripheral musculoskeletal problems, other comorbidities expected to alter the patient's clinical course (i.e. active cancer; >3 comorbidities e.g., obesity, systemic HTN, diabetes).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Tiprelestat (5 mg)
Participants receive tiprelestat injection daily for 168 days.
|
5 mg of tiprelestat in 1 mL saline administered as a daily subcutaneous injection for 168 days.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Tiprelestat (10 mg)
Participants receive tiprelestat injection daily for 168 days.
|
10 mg of tiprelestat in 1 mL saline administered as a daily subcutaneous injection for 168 days.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo (1 mL 0.9% saline solution)
Participants receive placebo injection (matching tiprelestat) daily for 168 days.
|
Matching 1 mL 0.9% saline solution administered as a daily subcutaneous injection for 168 days.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Change in Pulmonary Vascular Resistance (PVR)
Ramy czasowe: Baseline to week 24
|
PVR is calculated based on direct measurements during the right heart catheterization (RHC) procedure.
PVR = (mPAP - PAWP) / CO, where mPAP is the mean pulmonary artery pressure, PAWP is the pulmonary wedge arterial pressure, and CO is the cardiac output.
These cardiac measures are also obtained from right heart catheterization.
PVR is measured in Wood units (WU) or dynes (dynes*sec/cm5), and higher values are associated with more severe disease.
Normal range for PVR is 1-3 WU (80-240 dynes*sec/cm5) and can be as high as 30 WU (2,400 80-240 dynes*sec/cm5) in disease.
|
Baseline to week 24
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Współpracownicy
Współpracownicy
Śledczy
Śledczy
- Główny śledczy: Roham T Zamanian, MD, Stanford University
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Nadciśnienie, Płuc
- Nadciśnienie tętnicze płuc
- Peptydy
- Aminokwasy, peptydy i białka
- Białka
- Przygotowania farmaceutyczne
- Rozwiązania krystaloidalne
- Rozwiązania izotoniczne
- Rozwiązania
- Białka Inhibitorowe Proteinaz, Wydzielnicze
- Elafin
- Roztwór soli fizjologicznej
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- 84755
- UG3HL180990 (Grant/umowa NIH USA)
- U24HL180994 (Grant/umowa NIH USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .