A Phase II Exploratory Study of SR604 Injection Evaluating the Safety and Efficacy in the Treatment of Congenital Coagulation Factor VII Deficiency
An Open-Label, Multicenter, Phase II Clinical Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetic Characteristics of SR604 Injection in Patients With Congenital Coagulation Factor VII Deficiency
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Research and Development
- Numer telefonu: 862122130888
- E-mail: hanyu@raas-corp.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Tianjin, Chiny
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Inclusion Criteria:
- Age ≥12 years and ≤65 years at the time of signing the informed consent form; both genders eligible;
- Clinically diagnosed with congenital coagulation Factor VII deficiency, with historical or screening FVII activity <10%, and ≥2 treated new-onset bleeding events within 3 months prior to enrollment;
- No active bleeding symptoms prior to first administration of SR604 Injection;
- The subject and/or legal representative and impartial witness have signed the informed consent form, indicating voluntary agreement to participate in this trial, to provide biological samples for testing as required by the protocol, and to comply with the planned study visits;
- Female subjects (post-menarche) must have a negative serum pregnancy test (HCG) during the screening period; subjects with childbearing potential (females post-menarche or males post-spermarche) must agree to use highly effective contraceptive measures throughout the study period.
Exclusion Criteria:
- Known history of hypersensitivity to the study drug formulation or any of its components;
- Intolerance to subcutaneous injection or other local skin abnormalities or dermatoses that may affect drug administration or safety assessment;
Meeting any one of the following criteria during screening:
- Hemoglobin <60 g/L;
- Platelet count <100×10⁹/L;
- Abnormal hepatic or renal function: alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) ≥2.5× upper limit of normal (ULN), or total bilirubin ≥1.5× ULN; or serum creatinine (Cr) ≥1.5× ULN;
- Positive for anti-human immunodeficiency virus (HIV) antibodies.
- Any bleeding disorder other than congenital Factor VII deficiency, or other conditions causing significantly abnormal coagulation parameters (e.g., hemophilia A or B, von Willebrand disease, platelet disorders, vitamin K deficiency, etc.);
- Protein C deficiency or Protein S deficiency;
- History of thrombosis, family history of thrombosis, or history of thrombophilia;
- Intracranial hemorrhage within 2 years prior to signing the informed consent form;
- Severe cardiac disease, such as unstable angina, congestive heart failure (New York Heart Association class ≥III), serious arrhythmia (QTc interval >450 ms, corrected by Fridericia formula), uncontrolled hypertension (systolic blood pressure ≥160 mmHg or diastolic blood pressure ≥100 mmHg), etc.;
- Female patients with menstrual abnormalities caused by organic gynecological conditions (e.g., uterine fibroids, endometriosis, adenomyosis, etc.);
- Received Factor VII-containing products within 48 hours prior to first administration of SR604 Injection; received whole blood or plasma transfusion within 2 weeks prior to first administration of SR604 Injection;
- Used any anticoagulants, antifibrinolytics, or agents affecting platelet function (including chemical drugs, biological products, or traditional Chinese medicine), including aspirin, within 1 week prior to screening, or required use of such agents during the treatment period;
- Underwent major surgery (defined as Grade III or IV surgery) within 1 month prior to signing the informed consent form, or planned to undergo surgery during the study period;
- Enrolled in other clinical trials within 1 month prior to signing the informed consent form;
- Miscarriage or pregnancy termination within 3 months prior to signing the informed consent form; pregnant or breastfeeding women;
- Mental illness or significant psychiatric disorder, or incapacity or lack of cognitive ability due to other causes;
Other conditions deemed by the investigator to be unsuitable for enrollment, such as alcoholism, anticipated poor subject compliance preventing completion of dosing and study follow-up, poorly controlled comorbid chronic diseases, or serious systemic diseases.
-
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: SR604:Multiple-dose exploratory efficacy trial consists of 2 cohorts
Participants with FVII deficiency will receive SR604 dose 1/2 as multiple SC injections every 4-weeks
|
SR604 będzie podawany we wstrzyknięciu SC.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Treated overall Annualized Bleeding Rate (ABR)
Ramy czasowe: Through 28 weeks of treatment.
|
Through 28 weeks of treatment.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Treated spontaneous annualized bleeding rate
Ramy czasowe: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Treated overall annualized joint bleeding rate
Ramy czasowe: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Overall annualized bleeding rate including treated and untreated bleeding events
Ramy czasowe: over 28 weeks of treatment,
|
over 28 weeks of treatment,
|
|
Annualized menorrhagia bleeding rate (menstruating females only)
Ramy czasowe: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Change in PBAC score (menstruating females only);
Ramy czasowe: From baseline over 28 weeks of treatment
|
From baseline over 28 weeks of treatment
|
|
Change in EQ-5D-5L health index score
Ramy czasowe: From pre-treatment over 28 weeks of treatment
|
From pre-treatment over 28 weeks of treatment
|
|
Change in EQ-VAS score
Ramy czasowe: From baseline over 28 weeks of treatment;
|
From baseline over 28 weeks of treatment;
|
|
Subject overall satisfaction score with treatment efficacy
Ramy czasowe: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
Inne miary wyników
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Ramy czasowe: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Peak Plasma Concentration (Cmax)
Ramy czasowe: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Area Under the Concentration-Time Curve from Zero to Last Quantifiable Time Point (AUC0-t)
Ramy czasowe: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Multiple-dose pharmacokinetic parameters-Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Ramy czasowe: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Multiple-dose pharmacokinetic parameters-Peak Plasma Concentration (Cmax)
Ramy czasowe: Over 28 weeks of treatment
|
Over 28 weeks of treatment
|
|
Safety and Immunogenicity:Incidence of AEs/SAEs/AESI,
Ramy czasowe: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Incidence of drug-related AEs/SAEs/AESIs
Ramy czasowe: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Safety and Immunogenicity: Anti-drug antibody (ADA) and neutralizing antibody (NAb) - number of subjects and incidence rate.
Ramy czasowe: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- LS-SR604-VII-II01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .