Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Evaluation of Donor-Derived B Cell Infusions in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

17 września 2026 zaktualizowane przez: Mark Poznansky

Evaluation of Haploidentical, Donor-Derived B Lymphocyte Infusions in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis

This study is testing whether giving people with ALS specially matched immune cells called B cells from a related donor is safe. Up to 10 participants will each receive two B cell infusions at least 60 days apart. The main goals are to watch closely for side effects, see whether the participant's immune system rejects the donor cells, and determine whether this treatment should be studied further in people with ALS. The first three participants will receive the infusions in the hospital with extra safety spacing between participants; if those infusions appear safe, the remaining participants may receive them in an outpatient setting.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

This is a phase 1, non-randomized, open-label study to assess the safety and pharmacokinetics of up to 2 doses of donor B cells. Up to 10 recipients will each receive 2 infusions of donor B cells at doses of ≥ 2.0 x 10^8 and ≤ 1.0 x 10^9 donor B cells delivered at least 60 days apart. The first three participants will receive infusions as inpatients in a staggered fashion 30 days apart. After completion of a 30-day observation of the third participant after the second infusion, study investigators will determine whether the infusions are safe and well-tolerated and that there are no indications of significant immune rejection of the donor B cells. In such a case the remaining participants will receive 2 infusions in an outpatient setting with no mandatory staggering interval. Each participant will be followed for six months after the second infusion.

Donors. Each subject will be consented along with a relative meeting the HLA matching requirements to serve as a donor. The patient and potential donor will be HLA (A, B and DR- B1) tested and the potential donor will be a haploidentical match to the recipient, will have cleared all medical and infectious diseases screening tests, and will have agreed to be the B cell donor for this study. Each donor will undergo one or more leukapheresis procedures each yielding up to 1.5 mL of a concentrated white cell fraction. Purified B cells will be derived from these cells for a target final yield of between 2.0 x 108 and 1.0 x 109 B cells. Purified donor B cells will be stored in liquid nitrogen and thawed at bedside for infusion into participant.

Recipients. Prior to infusion, each enrolled subject will have a pre-infusion visit (study Day -50 to -40) where medical history will be taken, vitals and ALS-related measurements will be taken and a blood sample drawn to establish baseline blood counts, chemistry, and immunologic profile.

Treatment. All participants will receive up to 2 infusions of ≥ 2.0 x 10^8 and ≤ 1.0 x 10^9 donor B cells with the second infusion no less than 60 days after the first infusion. Participants will receive infusions with no preparatory treatment. Donor B cells in a concentration of 1.0 x 10^7 donor B cells/mL in a volume of up to 100 mL will be delivered over a 2-hour period through a peripheral line pre-incubated with a 4% solution of human serum albumin.

Evaluation. The first three participants will receive infusions as inpatients to carefully monitor responses to infusions for up to 24 hours. These participants will be staggered 30 days apart. If infusions of inpatient participants appear to be well tolerated and safe, the remaining participants will receive infusions as outpatients with no staggering.

Safety monitoring will include periodic measurement of vital signs and specific blood tests, monitoring of changes in medical history, reports of AEs, evaluation of ALS status through ALSFRS-R and grip strength, and assessment of Columbia Suicide Severity Rating Scale.

Blood tests will be taken periodically to monitor for changes in CBC, including ESR and CRP, and a metabolic panel that includes an expanded range of kidney function tests as well as ferritin. Study investigators will evaluate blood markers of immune rejection at time points up to the first four weeks after each infusion.

During the study, blood tests will be taken periodically to monitor other immunologic markers including flow cytometry using an established antibody panel developed for the previously-conducted expanded access studies.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Mark C Poznansky, MD, PhD
  • Numer telefonu: 617-724-6375
  • E-mail: mpoznansky@mgb.org

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Sean M. Healey and AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • James D Berry, MD, MPH
        • Pod-śledczy:
          • Kellen Quigg, MD, MS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  1. Confirmed diagnosis of ALS that meets the revised El Escorial criteria for probable lab-supported, probable, or definite ALS.

  2. Age 18-70 years.

  3. Vital capacity of >65%.

  4. ALSFRS-R score of >30.

  5. Absence of clinically important abnormalities on screening labs, including but not limited to ALT/AST < 3x ULN, Bilirubin <1.5x ULN (unless there is documented history of Gilbert's disease), serum Cr < 1.5x ULN, WBC > 3.5, HCT >33, Plts > 120.

  6. Negative tests for HIV, HepB sAg, HCV.

  7. Available potential donor who must be a haploidentical match to the recipient and agree to be the B cell donor for this study.

    • Note: Participants are eligible if they are taking any, all, or none of the following: riluzole, edaravone, and/or high-dose methylcobalamine; and the start date of these medications are at least 30 days prior to the baseline visit.

Exclusion Criteria:

  1. Unable or unwilling to comply with protocol requirements.

  2. Known current or history of recurrent bacterial, viral, fungal, mycobacterial, or other opportunistic infection.

  3. Use of tofersen (Qalsody).

  4. Use of Rituximab (Rituxan), Ocrelizumab (Ocrevus), Ofatumumab (Kesimpta, Arzerra), Epratuzumab (LymphoCide), Belimumab (Benlysta), MEDI-551, or other anti-CD20, anti-CD19, or anti-CD22 antibodies.

  5. Use of Atacicpet or other BlyS or APRIL inhibitors.

  6. Use of Chimeric antigen-receptor T cells targeting CD19 or CD20, including tisagenlecleucel (Kymriah), Aaxicabtagene ciloleucel (Yescarta), brexucabtagene autoleucel (Tecartus), and lisocabtagene maraleucel (Breyanzi).

  7. Additional active neurological disease that could confound the participant's ALS symptoms.

  8. Major episode of infection requiring hospitalization or treatment with IV antibiotics within 4 weeks of screening.

  9. Immunization with live-attenuated vaccines within 4 weeks of screening. Study participant must agree to forgo live-attenuated vaccines throughout the study.

  10. Chronic immunosuppression (any chronic immunosuppressive immunotherapy including daily oral steroid use > 6 months).

  11. Other active autoimmune disease except psoriasis or hypothyroidism.

  12. Active malignancy (excluding skin cancer other than melanoma) within 5 years.

  13. History of any of the following: cardiac insufficiency (defined as New York Heart Association III/IV), unstable ischemic heart disease, uncontrolled cardiac arrhythmias, or uncontrolled hypertension (defined as systolic blood pressure >170 mmHg or diastolic blood pressure >110 mmHg).

  14. Unstable cardiac, renal, hepatic, endocrine, pulmonary or hematologic disease, at the discretion of the PI.

  15. Anything that, in the opinion of the PI, would place the participant at increased risk or preclude the participant's full compliance with or the completion of the study.

  16. Participant unwilling to practice contraception for the duration of the study. Men and women of childbearing potential (WOCBP) should use an approved method of birth control and agree to continue to use this method for the duration of the study.

    Acceptable methods of contraception include abstinence, female participants/partner's use of hormonal contraceptive (oral, implanted, or injected) in conjunction with a barrier method (WOCBP only) (e.g., diaphragm, cervical cap, male condom, and female condom and spermicidal foam, sponges, and film), female participant's/partner's use of an intrauterine device (IUD), or if the female participant/partner is surgically sterile (e.g., bilateral tubal ligation, hysterectomy) or two years postmenopausal at time of screening. All male participants/partners (excluding men who have been sterilized) must agree to consistently and correctly use a condom for duration of the study. In addition, participants may not donate sperm for the duration of the study.

  17. Participation in another interventional trial or use of an experimental ALS product with an ongoing clinical development program in an expanded access program, compassionate use program or through practitioner prescription. Over the counter medications are acceptable, as are standard of care ALS medications.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ALS patients receiving infusions of haploidentical donor B cells

ALS patients receiving infusions of haploidentical donor B cells between 200 million and 1 billion cells per infusion with the second infusion 60 days after the first.
Biologiczny: B cell infusion

infusion of haploidentical donor CD19+ B cells

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Infusion associated adverse events of special interest
Ramy czasowe: Up to 6 months after 2nd infusion

Safety and tolerability of up to 2 infusions of donor B cells at individual doses of between 2.0 x 10^8 and 1.0 x 10^9 donor B cells defined by:

  • Incidence of all AEs, as defined for the 30-day time point, at 60 days.
  • Incidence of Treatment Emergent Serious Adverse Events (TE-SAEs) at 30 days defined as the composite of graft-versus-host disease, other persistent immunologic abnormalities, bleeding disorders, stroke, myocardial infarction, or death.
Up to 6 months after 2nd infusion
Evidence of host rejection of infused cells
Ramy czasowe: Within 4 weeks of 2nd infusion

Donor cell rejection: Indications of immune rejection of B cell infusions defined by changes in specific blood markers and ex vivo cell assays after either the first or second infusion of donor B cells compared to baseline levels of each.
Within 4 weeks of 2nd infusion

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Mark Poznansky

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Dana-Farber Cancer Institute
Massachusetts Eye and Ear Infirmary
Alira Health

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: James D Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2027

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 stycznia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 stycznia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 września 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 września 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 września 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
24 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • VICBcellALSTrial

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami