Terapia somatropiną u dzieci urodzonych przedwcześnie, ale odpowiednich dla wieku ciążowego (AGA)
7 marca 2017 zaktualizowane przez: Pfizer
Terapia somatropiną dla krótkich dzieci urodzonych z przedwczesnej ciąży, kontrolowane, prospektywne randomizowane, wieloośrodkowe badanie z nieleczoną grupą kontrolną.
Bezpieczeństwo i skuteczność Somatropiny zostaną ocenione u małych dzieci urodzonych z masą ciała poniżej 1500 g, które nie osiągnęły normalnego wzrostu w wieku 4 lat.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
33
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Chemnitz, Niemcy, 09009
- Pfizer Investigational Site
-
Erlangen, Niemcy, 91054
- Pfizer Investigational Site
-
Freiburg, Niemcy, 79106
- Pfizer Investigational Site
-
Heidelberg, Niemcy, 69120
- Pfizer Investigational Site
-
Homburg, Niemcy, 66424
- Pfizer Investigational Site
-
Koeln, Niemcy, 50937
- Pfizer Investigational Site
-
Leipzig, Niemcy, 04103
- Pfizer Investigational Site
-
Tuebingen, Niemcy, 72076
- Pfizer Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 lata do 10 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
Aby kwalifikować się do udziału w badaniu, uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia:
- Chłopcy rasy kaukaskiej w wieku przedpokwitaniowym w wieku od 4 do 10 lat i dziewczynki w wieku od 4 do 9 lat.
- Dziewczęta: rozwój piersi 1. etapu Tannera
- Chłopcy: Objętość jąder <= 3 ml
- Rozwój owłosienia łonowego w stadium 1 według Tannera (w celu wykluczenia zakłócającego wpływu adrenarche na szybkość wzrostu, wrażliwość na insulinę i skład ciała).
- (W przypadku jakichkolwiek oznak lub objawów dojrzewania gonad, test GnRH musi zdecydować, czy pacjent nadal jest w okresie dojrzewania.)
- Wzrost <=-2 SD dla wieku chronologicznego (Brandt/Reinken).
- Szybkość wzrostu SDS poniżej 0 SD dla wieku chronologicznego (Brandt/Reinken na podstawie 12+/- 3 miesięcznego okresu obserwacji przed skriningiem).
- Wcześniak definiowany jako <=1500 g masy urodzeniowej.
- Wystarczający poziom GH (poziom GH > 7 ug/l po każdym rutynowym teście stymulacji GH).
- Pisemna świadoma zgoda obojga rodziców (opiekunów prawnych) oraz ustna/pisemna zgoda uczestnika ze względu na informacje dotyczące wieku.
Kryteria wyłączenia:
Osoby, u których wystąpi którykolwiek z poniższych objawów, nie zostaną uwzględnione w badaniu:
- Inne choroby endokrynologiczne z wyjątkiem dobrze zastąpionej niedoczynności tarczycy.
- Ciężkie choroby przewlekłe lub leki, które mogą wpływać na liniowy wzrost lub wrażliwość na insulinę (np. glukokortykoidy).
- Pozytywne przeciwciała GAD i IA-2 (dla cukrzycy typu 1).
- Historia nowotworów złośliwych
- Dzieci, które spełniają wszystkie z następujących 4 kryteriów:
- rzeczywisty wzrost ciała < -2,5 SDS (Brandt/Reinken) i skorygowany przez rodziców wzrost docelowy < -1 SDS (Hermanussen i Cole, 2003)
- opóźnienia długości i/lub masy ciała dostosowane do wieku ciążowego przy urodzeniu < -2,0 SDS (Lawrence i in., 1989, Voigt i in., 1996)
- dzieci w wieku chronologicznym > = 4 lata i
- tempo wzrostu < 0 SDS w ciągu ostatniego roku przed włączeniem.
- Aberracje lub zespoły chromosomowe.
- Podejrzenie nieprzestrzegania lub niemożności przestrzegania odpowiednio dwuletniego lub trzyletniego schematu leczenia (np. implikacje społeczne).
- Ciężki niedowład połowiczy i ciężkie wady ośrodkowego układu nerwowego
- Retinopatia > trzeciego stopnia lub leczenie laserowe u noworodków.
- Udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym podczas aktywnej fazy leczenia.
- Inne ciężkie, ostre lub przewlekłe schorzenie medyczne lub psychiatryczne albo istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem produktu badanego lub mogą zakłócać interpretację wyników badania i, w ocenie badacza, czynią uczestnika nieodpowiednim o wejście na tę rozprawę.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Brak interwencji: Ramię kontrolne
|
|
|
Aktywny komparator: Ramię zabiegowe
|
Kontrolowane, prospektywne, randomizowane, wieloośrodkowe badanie z grupą nieleczoną (kontrolną) w pierwszym roku.
Dzieci zostaną losowo przydzielone do grupy leczonej lub nieleczonej (kontrolnej).
Po roku grupa kontrolna również zostanie poddana terapii hormonem wzrostu.
Dzieci przydzielone losowo do grupy kontrolnej otrzymają możliwość kontynuowania leczenia przez kolejny rok.
Badanie zakończy się odpowiednio po 2 i 3 latach obserwacji.
Kontrolowane, prospektywne, randomizowane, wieloośrodkowe badanie z grupą nieleczoną (kontrolną) w pierwszym roku.
Dzieci zostaną losowo przydzielone do grupy leczonej lub nieleczonej (kontrolnej).
Po roku grupa kontrolna również zostanie poddana terapii hormonem wzrostu.
Badanie zakończy się odpowiednio po 2 i 3 latach obserwacji.
Dzieci przydzielone losowo do grupy kontrolnej otrzymają możliwość kontynuowania leczenia przez kolejny rok.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wyniku odchylenia standardowego wzrostu (SDS) po 1 roku
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 1 roku (miesiąc 12)
|
Zmiana SDS wzrostu po 1 roku, gdzie SDS = wzrost minus średnia (odniesienie dopasowane pod względem wieku i płci) podzielone przez SD (odniesienie dopasowane pod względem wieku i płci).
|
Wartość bazowa do 1 roku (miesiąc 12)
|
|
Zmiana wyniku odchylenia standardowego (SDS) prędkości wzrostu po 1 roku
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 1 roku (miesiąc 12)
|
Zmiana szybkości wzrostu (GV) SDS po 1 roku, gdzie SDS=GV minus średnia (odniesienie dopasowane pod względem wieku i płci) podzielone przez SD (odniesienie dopasowane pod względem wieku i płci).
|
Wartość bazowa do 1 roku (miesiąc 12)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana tempa wzrostu w stosunku do linii bazowej po 1 roku i po 2 latach
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Szybkość wzrostu mierzona w centymetrach na rok.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana od linii bazowej w SDS prędkości wzrostu po 2 latach
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
|
Zmiana SDS prędkości wzrostu po 2 latach (24 miesiącach), gdzie SDS = prędkość wzrostu minus średnia (odniesienie dopasowane pod względem wieku i płci) podzielone przez SD (odniesienie dopasowane pod względem wieku i płci).
|
Wartość bazowa, miesiąc 24
|
|
Zmiana wzrostu w stosunku do linii podstawowej po 1 roku i po 2 latach
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
|
Zmiana SDS w stosunku do wartości wyjściowej po 2 latach
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
|
Zmiana SDS wzrostu po 2 latach (24 miesiącach), gdzie SDS = wzrost minus średnia (odniesienie dopasowane pod względem wieku i płci) podzielone przez SD (odniesienie dopasowane pod względem wieku i płci).
|
Wartość bazowa, miesiąc 24
|
|
Zmiana składu ciała (grubość fałdu skórnego) w stosunku do wartości wyjściowych po 1 roku i po 2 latach: Triceps
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Skład ciała mierzony jako grubość fałdu skórnego na tricepsie w milimetrach (mm); mierzone w połowie lewego ramienia z ramieniem zwisającym w swobodnej pozycji po stronie uczestnika.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana składu ciała (grubość fałdu skórnego) w stosunku do stanu wyjściowego po 1 roku i po 2 latach: okolica podłopatkowa
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Skład ciała mierzony jako grubość fałdu skórno-łopatkowego w milimetrach (mm); mierzona w bok tuż poniżej kąta lewej łopatki.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana składu ciała (grubość fałdu skórnego) w stosunku do stanu wyjściowego po 1 roku i po 2 latach: suprailiac
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Skład ciała mierzony jako grubość fałdu skórno-nadkolowego w milimetrach (mm); mierzona tuż nad grzebieniem biodrowym w linii pachowej środkowej.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana objętościowej gęstości mineralnej kości korowej (BMD) w porównaniu z wartością wyjściową za pomocą obwodowej ilościowej tomografii komputerowej (pQCT) po 1 roku i po 2 latach
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Wolumetryczne BMD korowe mierzone w miligramach na milimetr sześcienny (mg/mm3).
BMD (proximal radius) SDS (liczba odchyleń standardowych BMD uczestnika różni się od średniej BMD w jego wieku i płci).
Wyjściowe i post-wyjściowe wartości SDS przekształcone na z-score dla wieku i płci (Ln(wynik testu/M)]/S); Ln=logarytm naturalny; M=wiek- lub wzrost-) i wartość średnia specyficzna dla płci; S=wiek-(lub wzrost-) i współczynnik zmienności związany z płcią), a następnie obliczana jest zmiana od linii bazowej.
Wartości dodatnie są powyżej średniej dla wieku i płci uczestników; wartości ujemne są poniżej średniej.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w strukturze kości za pomocą pQCT po 1 roku i 2 latach: pole przekroju korowego (CSA)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Struktura kości Korowa CSA mierzona w milimetrach do kwadratu (mm2).
CSA (proximal radius) SDS (liczba odchyleń standardowych CSA uczestnika różni się od średniego CSA w jego wieku i płci).
Wyjściowe i post-wyjściowe wartości SDS przekształcone na z-score dla wieku i płci (Ln(wynik testu/M)]/S); Ln=logarytm naturalny; M=wiek- lub wzrost-) i wartość średnia specyficzna dla płci; S=wiek-(lub wzrost-) i współczynnik zmienności związany z płcią), a następnie obliczana jest zmiana od linii bazowej.
Wartości dodatnie są powyżej średniej dla wieku i płci uczestników; wartości ujemne są poniżej średniej.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w strukturze kości za pomocą obwodowej ilościowej tomografii komputerowej (pQCT) po 1 roku i 2 latach: całkowite pole przekroju poprzecznego (CSA)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Struktura kości Całkowity CSA mierzony w milimetrach do kwadratu (mm2).
Całkowity CSA (proksymalny promień) SDS (liczba odchyleń standardowych CSA uczestnika różni się od średniego CSA w jego wieku i płci).
Wyjściowe i post-wyjściowe wartości SDS przekształcone na z-score dla wieku i płci (Ln(wynik testu/M)]/S); Ln=logarytm naturalny; M=wiek- lub wzrost-) i wartość średnia specyficzna dla płci; S=wiek-(lub wzrost-) i współczynnik zmienności związany z płcią), a następnie obliczana jest zmiana od linii bazowej.
Wartości dodatnie są powyżej średniej dla wieku i płci uczestników; wartości ujemne są poniżej średniej.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w strukturze kości za pomocą pQCT po 1 roku i 2 latach: pole przekroju poprzecznego mięśnia (CSA)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Struktura kości Mięsień CSA mierzony w milimetrach do kwadratu (mm2).
CSA (proximal radius) SDS (liczba odchyleń standardowych CSA uczestnika różni się od średniego CSA w jego wieku i płci).
Wyjściowe i post-wyjściowe wartości SDS przekształcone na z-score dla wieku i płci (Ln(wynik testu/M)]/S); Ln=logarytm naturalny; M=wiek- lub wzrost-) i wartość średnia specyficzna dla płci; S=wiek-(lub wzrost-) i współczynnik zmienności związany z płcią), a następnie obliczana jest zmiana od linii bazowej.
Wartości dodatnie są powyżej średniej dla wieku i płci uczestników; wartości ujemne są poniżej średniej.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana struktury kości w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu pQCT po 1 roku i 2 latach: Grubość warstwy korowej (CT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Grubość warstwy korowej mierzona w milimetrach (mm).
CT (proksymalny promień) SDS (liczba odchyleń standardowych CT uczestnika różni się od średniej CT w jego wieku i płci).
Wyjściowe i post-wyjściowe wartości SDS przekształcone na z-score dla wieku i płci (Ln(wynik testu/M)]/S); Ln=logarytm naturalny; M=wiek- lub wzrost-) i wartość średnia specyficzna dla płci; S=wiek-(lub wzrost-) i współczynnik zmienności związany z płcią), a następnie obliczana jest zmiana od linii bazowej.
Wartości dodatnie są powyżej średniej dla wieku i płci uczestników; wartości ujemne są poniżej średniej.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana struktury kości w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu pQCT po 1 roku i 2 latach: obszar szpiku kostnego (MA)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Powierzchnia szpiku mierzona w milimetrach do kwadratu (mm2).
MA (proksymalny promień) SDS (liczba odchyleń standardowych MA uczestnika różni się od średniej MA w jego wieku i płci).
Wyjściowe i post-wyjściowe wartości SDS przekształcone na z-score dla wieku i płci (Ln(wynik testu/M)]/S); Ln=logarytm naturalny; M=wiek- lub wzrost-) i wartość średnia specyficzna dla płci; S=wiek-(lub wzrost-) i współczynnik zmienności związany z płcią), a następnie obliczana jest zmiana od linii bazowej.
Wartości dodatnie są powyżej średniej dla wieku i płci uczestników; wartości ujemne są poniżej średniej.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej stabilności kości przy użyciu pQCT po 1 roku i po 2 latach: wskaźnik siły i obciążenia (SSI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Stabilność kości wyrażona jako polarna SSI w milimetrach sześciennych (mm3).
SSI (proximal radius) SDS (liczba odchyleń standardowych SSI uczestnika różni się od średniego SSI w jego wieku i płci).
Wyjściowe i post-wyjściowe wartości SDS przekształcone na z-score dla wieku i płci (Ln(wynik testu/M)]/S); Ln=logarytm naturalny; M=wiek- lub wzrost-) i wartość średnia specyficzna dla płci; S=wiek-(lub wzrost-) i współczynnik zmienności związany z płcią), a następnie obliczana jest zmiana od linii bazowej.
Wartości dodatnie są powyżej średniej dla wieku i płci uczestników; wartości ujemne są poniżej średniej.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w sile mięśni: uchwyt SDS po 1 roku i po 2 latach
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
Siła mięśniowa określona poprzez pomiar siły chwytu (kilogramy) za pomocą dynamometru ręcznego dla uczestników w wieku ≥6 lat.
Wyjściowe i post-wyjściowe wartości SDS przekształcone na z-score dla wieku i płci.
Zmiana chwytu dłoni obliczona jako SDS, gdzie SDS = chwyt dłoni minus średnia (odniesienie dopasowane pod względem wieku i płci) podzielone przez SD (odniesienie dopasowane pod względem wieku i płci).
Wartości dodatnie są powyżej średniej dla wieku i płci uczestników; wartości ujemne są poniżej średniej.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12, miesiąc 24
|
|
Liczba uczestników ze zmianą wrażliwości na insulinę: somatropina
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
|
Wrażliwość na insulinę obliczono jako częstość występowania patologicznej nietolerancji glukozy ocenianej przed randomizacją (dzień badania przesiewowego -3 do dnia 0 linii bazowej) i podczas wizyty końcowej (wizyta końcowa: grupa leczona somatropiną = 24 miesiąc).
Patologiczna nietolerancja glukozy (doustny test tolerancji glukozy) mierzona jako krew żylna (krew lub osocze) w zakresie od minimum 120 miligramów na decylitr (mg/dl) do >140 mg/dl; naczynia włosowate (krew) o zakresie od minimum 120 mg/dL do >120 mg/dL; lub metoda nieznana z zakresem od minimum 120 mg/dL do >120 mg/dL.
|
Wartość bazowa, miesiąc 24
|
|
Liczba uczestników ze zmianą wrażliwości na insulinę: grupa kontrolna
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 36
|
Wrażliwość na insulinę obliczono jako częstość występowania patologicznej nietolerancji glukozy ocenianej przed randomizacją (dzień badania przesiewowego -3 do dnia 0 linii bazowej) i podczas wizyty końcowej (wizyta końcowa: grupa kontrolna = miesiąc 36).
Patologiczna nietolerancja glukozy (doustny test tolerancji glukozy) mierzona jako krew żylna (krew lub osocze) w zakresie od minimum 120 miligramów na decylitr (mg/dl) do >140 mg/dl; naczynia włosowate (krew) o zakresie od minimum 120 mg/dL do >120 mg/dL; lub metoda nieznana z zakresem od minimum 120 mg/dL do >120 mg/dL.
|
Wartość bazowa, miesiąc 36
|
|
Porównanie krzywych wzrostu na podstawie SDS wzrostu
Ramy czasowe: Miesiąc 12, Miesiąc 24
|
Porównanie krzywej wzrostu z SDS wzrostu w centymetrach jako zmienną zależną; SDS = wzrost minus średnia (odniesienie dopasowane pod względem wieku i płci) podzielone przez SD (odniesienie dopasowane pod względem wieku i płci).
|
Miesiąc 12, Miesiąc 24
|
|
Porównanie krzywej wzrostu na podstawie karty charakterystyki wzrostu: Ramię kontrolne
Ramy czasowe: Miesiąc 36
|
Porównanie krzywej wzrostu z SDS wzrostu w centymetrach jako zmienną zależną; SDS = wzrost minus średnia (odniesienie dopasowane pod względem wieku i płci) podzielone przez SD (odniesienie dopasowane pod względem wieku i płci).
Ostatnia wizyta kontrolna = miesiąc 36.
|
Miesiąc 36
|
|
Porównanie krzywych wzrostu na podstawie wzrostu
Ramy czasowe: Miesiąc 12, Miesiąc 24
|
Porównanie krzywej wzrostu ze wzrostem w centymetrach jako zmienną zależną.
|
Miesiąc 12, Miesiąc 24
|
|
Porównanie krzywych wzrostu na podstawie wzrostu: ramię kontrolne
Ramy czasowe: Miesiąc 36
|
Porównanie krzywej wzrostu ze wzrostem w centymetrach jako zmienną zależną.
|
Miesiąc 36
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 sierpnia 2005
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 marca 2008
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2010
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 września 2005
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 września 2005
Pierwszy wysłany (Oszacować)
15 września 2005
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 kwietnia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 marca 2017
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- A6281273
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .