Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fenyloalaniny w celu zwiększenia tolerancji fenyloalaniny u dzieci z fenyloketonurią na diecie z ograniczeniem fenyloalaniny

23 lipca 2015 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Faza 3, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność fenyloalaniny w zwiększaniu tolerancji fenyloalaniny u dzieci z fenyloketonurią na diecie z ograniczeniem fenyloalaniny

Głównym celem tego badania jest ocena zdolności Phenoptin do zwiększania tolerancji fenyloalaniny (phe) u dzieci z fenyloketonurią przestrzegających diety o ograniczonej zawartości fenyloalaniny.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

45

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone
      • San Jose, California, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne PKU z hiperfenyloalaninemią (HPA) udokumentowane co najmniej jednym pomiarem Phe we krwi >/=360 umol/l (6 mg/dl)
  • Pod kontrolą diety z dietą z ograniczoną zawartością Phe, o czym świadczy: Szacunkowa dzienna tolerancja Phe </=1000 mg/dzień
  • Co najmniej 6 miesięcy kontroli Phe we krwi (średni poziom </=480 μmol/L) przed włączeniem do badania
  • Wiek od 4 do 12 lat włącznie w momencie badania przesiewowego
  • Poziom Phe we krwi </=480 μmol/L podczas badania przesiewowego
  • Kobiety w wieku rozrodczym (określone przez głównego badacza) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z krwi lub moczu przy wejściu (przed podaniem pierwszej dawki). Uwaga: Wszystkim kobietom w wieku rozrodczym i dojrzałym seksualnie mężczyznom należy zalecić stosowanie medycznie akceptowanej metody antykoncepcji podczas całego badania. Kobiety w wieku rozrodczym muszą być chętne do poddania się okresowym testom ciążowym w trakcie badania
  • Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych
  • Chęć wyrażenia pisemnej zgody (jeśli dotyczy) i pisemnej świadomej zgody rodzica lub opiekuna prawnego po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy stan, który w opinii PI naraża uczestnika na wysokie ryzyko przestrzegania zaleceń dotyczących leczenia i/lub ukończenia badania
  • Wcześniejsza historia przeszczepów narządów
  • Postrzegane jako niewiarygodne lub niedostępne do udziału w badaniu lub mające rodziców lub opiekunów prawnych, którzy są postrzegani jako niewiarygodni lub niedostępni
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego środka w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymóg dotyczący jakiegokolwiek badanego środka lub szczepionki przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań
  • AlAT > 2-krotność górnej granicy normy (tj. stopień 1 lub wyższy na podstawie kryteriów toksyczności Światowej Organizacji Zdrowia) podczas badania przesiewowego
  • współistniejąca choroba lub stan, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub jego bezpieczeństwo (np. napad padaczkowy, astma sterydozależna doustnie lub inny stan wymagający doustnego lub pozajelitowego podawania kortykosteroidów lub cukrzyca insulinozależna)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dichlorowodorek sapropteryny
Fenoptyna, dostarczana w tabletkach zawierających po 100 mg dichlorowodorku sapropteryny każda, była podawana doustnie raz dziennie rano, jako liczba tabletek odpowiadająca dawce 20 mg/kg mc./dobę rozpuszczona w 4-8 uncjach (120-240 ml) wody lub sok jabłkowy przez 6 tygodni. 4 tygodnie później podczas tego podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania wykonano telefon lub wizytę kontrolną.
Lek: Dichlorowodorek sapropteryny
Fenoptyna, dostarczana w tabletkach zawierających po 100 mg dichlorowodorku sapropteryny każda, była podawana doustnie raz dziennie rano, jako liczba tabletek odpowiadająca dawce 20 mg/kg mc./dobę rozpuszczona w 4-8 uncjach (120-240 ml) wody lub sok jabłkowy przez 6 tygodni. 4 tygodnie później podczas tego podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania wykonano telefon lub wizytę kontrolną.
Komparator placebo: Placebo
Placebo, dostarczane w postaci tabletek podobnych do tabletek Phenoptin, podawano doustnie raz dziennie rano jako liczbę tabletek odpowiadającą dawce 20 mg/kg/dzień rozpuszczonej w 4 8 uncji (120-240 ml) wody lub soku jabłkowego. przez 6 tygodni. 4 tygodnie później podczas tego podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania wykonano telefon lub wizytę kontrolną.
Lek: Placebo
Placebo, dostarczane w postaci tabletek podobnych do tabletek Phenoptin, podawano doustnie raz dziennie rano jako liczbę tabletek odpowiadającą dawce 20 mg/kg/dzień rozpuszczonej w 4 8 uncji (120-240 ml) wody lub soku jabłkowego. przez 6 tygodni. 4 tygodnie później podczas tego podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania wykonano telefon lub wizytę kontrolną.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ilość suplementowanej diety fenyloalaniny (Phe) tolerowanej przez dzieci z fenyloketonurią
Ramy czasowe: w 10. tygodniu
w 10. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana poziomów fenyloalaniny od wartości początkowej do tygodnia 3
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 3
Linia bazowa do tygodnia 3

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2006

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 stycznia 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 stycznia 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

13 sierpnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lipca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PKU-006

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj