Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie von Phenoptin zur Erhöhung der Phenylalanin-Toleranz bei Phenylketonur-Kindern mit einer Phenylalanin-eingeschränkten Diät

23. Juli 2015 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Phenoptin zur Erhöhung der Phenylalanin-Toleranz bei Phenylketonur-Kindern mit einer Phenylalanin-eingeschränkten Diät

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Fähigkeit von Phenoptin, die Phenylalanin (Phe)-Toleranz bei Kindern mit Phenylketonurie zu erhöhen, die eine Phe-beschränkte Diät einhalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

45

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten
      • San Jose, California, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose einer PKU mit Hyperphenylalaninämie (HPA), dokumentiert durch mindestens eine Blut-Phe-Messung >/= 360 umol/L (6 mg/dL)
  • Unter diätetischer Kontrolle mit Phe-beschränkter Diät, belegt durch: · Geschätzte tägliche Phe-Toleranz </=1000 mg/Tag
  • Mindestens 6 Monate Phe-Kontrolle im Blut (mittlerer Wert </=480 μmol/l) vor Aufnahme in die Studie
  • Im Alter von 4 bis einschließlich 12 Jahren bei der Vorführung
  • Ein Blut-Phe-Wert </= 480 μmol/L beim Screening
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter (wie vom Hauptprüfarzt bestimmt) müssen bei der Einreise (vor der ersten Dosis) einen negativen Blut- oder Urin-Schwangerschaftstest haben. Hinweis: Alle weiblichen Probanden im gebärfähigen Alter und geschlechtsreife männliche Probanden müssen angewiesen werden, während der gesamten Studie eine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode anzuwenden. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, sich im Verlauf der Studie regelmäßigen Schwangerschaftstests zu unterziehen
  • Bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten
  • Bereit, eine schriftliche Zustimmung (falls zutreffend) und eine schriftliche Einverständniserklärung eines Elternteils oder Erziehungsberechtigten zu erteilen, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und vor forschungsbezogenen Verfahren

Ausschlusskriterien:

  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des PI den Probanden einem hohen Risiko für die Einhaltung der Behandlung und/oder den Abschluss der Studie aussetzt
  • Vorgeschichte der Organtransplantation
  • als unzuverlässig oder nicht verfügbar für die Studienteilnahme wahrgenommen werden oder Eltern oder Erziehungsberechtigte haben, die als unzuverlässig oder nicht verfügbar wahrgenommen werden
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats oder Impfstoffs vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen
  • ALT > 2-mal die Obergrenze des Normalwerts (d. h. Grad 1 oder höher, basierend auf den Toxizitätskriterien der Weltgesundheitsorganisation) beim Screening
  • Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, der die Teilnahme an der Studie oder die Sicherheit beeinträchtigen würde (z. B. Anfallsleiden, orales steroidabhängiges Asthma oder ein anderer Zustand, der eine orale oder parenterale Kortikosteroidverabreichung erfordert, oder insulinabhängiger Diabetes)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sapropterindihydrochlorid
Phenoptin, bereitgestellt in Tabletten mit jeweils 100 mg Sapropterindihydrochlorid, wurde oral einmal täglich morgens als die Anzahl von Tabletten verabreicht, die einer Dosis von 20 mg/kg/Tag, aufgelöst in 4–8 oz (120–240 ml) Wasser oder, entspricht Apfelsaft für 6 Wochen. Während dieser doppelblinden, Placebo-kontrollierten Studie erfolgte 4 Wochen später ein Folgeanruf oder -besuch.
Arzneimittel: Sapropterindihydrochlorid
Phenoptin, bereitgestellt in Tabletten mit jeweils 100 mg Sapropterindihydrochlorid, wurde oral einmal täglich morgens als die Anzahl von Tabletten verabreicht, die einer Dosis von 20 mg/kg/Tag, aufgelöst in 4–8 oz (120–240 ml) Wasser oder, entspricht Apfelsaft für 6 Wochen. Während dieser doppelblinden, Placebo-kontrollierten Studie erfolgte 4 Wochen später ein Folgeanruf oder -besuch.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo, bereitgestellt als Tabletten ähnlich Phenoptin-Tabletten, wurde oral einmal täglich morgens als die Anzahl von Tabletten verabreicht, die einer Dosis von 20 mg/kg/Tag, gelöst in 4 8 oz (120–240 ml) Wasser oder Apfelsaft, entsprach. für 6 wochen. Während dieser doppelblinden, Placebo-kontrollierten Studie erfolgte 4 Wochen später ein Folgeanruf oder -besuch.
Arzneimittel: Placebo
Placebo, bereitgestellt als Tabletten ähnlich Phenoptin-Tabletten, wurde oral einmal täglich morgens als die Anzahl von Tabletten verabreicht, die einer Dosis von 20 mg/kg/Tag, gelöst in 4 8 oz (120–240 ml) Wasser oder Apfelsaft, entsprach. für 6 wochen. Während dieser doppelblinden, Placebo-kontrollierten Studie erfolgte 4 Wochen später ein Folgeanruf oder -besuch.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Menge an über die Nahrung ergänztem Phenylalanin (Phe), das bei Kindern mit Phenylketonurie toleriert wird
Zeitfenster: in Woche 10
in Woche 10

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Phenylalaninspiegel von der Baseline bis Woche 3
Zeitfenster: Baseline bis Woche 3
Baseline bis Woche 3

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2006

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Januar 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Januar 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. Januar 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

13. August 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juli 2015

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PKU-006

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sapropterindihydrochlorid

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Ethiopia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren