Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fenoptinu ke zvýšení tolerance fenylalaninu u fenylketonurických dětí na dietě s omezením fenylalaninu

23. července 2015 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze 3, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti fenoptinu ke zvýšení tolerance fenylalaninu u fenylketonurických dětí na dietě s omezením fenylalaninu

Primárním cílem této studie je zhodnotit schopnost fenoptinu zvýšit toleranci fenylalaninu (phe) u dětí s fenylketonurií, které dodržují dietu s omezením phe.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

45

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy
      • Oakland, California, Spojené státy
      • Sacramento, California, Spojené státy
      • San Jose, California, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza PKU s hyperfenylalaninémií (HPA) dokumentovaná alespoň jedním měřením Phe v krvi >/=360 umol/l (6 mg/dl)
  • Pod dietní kontrolou s dietou s omezením Phe, o čemž svědčí: · Odhadovaná denní tolerance Phe </=1000 mg/den
  • Alespoň 6 měsíců kontroly Phe v krvi (průměrná hladina </=480 μmol/l) před zařazením do studie
  • Ve věku 4 až 12 let včetně na screeningu
  • Hladina Phe v krvi </=480 μmol/l při screeningu
  • Ženy ve fertilním věku (jak určil hlavní zkoušející) musí mít negativní těhotenský test z krve nebo moči při vstupu (před první dávkou). Poznámka: Všechny ženy ve fertilním věku a sexuálně zralí muži musí být poučeni, aby během studie používali lékařsky uznávanou metodu antikoncepce. Ženy ve fertilním věku musí být ochotny podstupovat v průběhu studie pravidelné těhotenské testy
  • Ochotný a schopný dodržovat všechny studijní postupy
  • Ochota poskytnout písemný souhlas (pokud existuje) a písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli stav, který podle názoru PI představuje u subjektu vysoké riziko vyplývající z dodržování léčby a/nebo dokončení studie
  • Předchozí transplantace orgánů
  • jsou považováni za nespolehlivé nebo nedostupné pro účast na studiu nebo mají rodiče nebo zákonné zástupce, kteří jsou považováni za nespolehlivé nebo nedostupné
  • Použití jakékoli zkoumané látky během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoušenou látku nebo vakcínu před dokončením všech plánovaných hodnocení studie
  • ALT > 2násobek horní hranice normálu (tj. stupeň 1 nebo vyšší na základě kritérií toxicity Světové zdravotnické organizace) při screeningu
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který by narušoval účast ve studii nebo bezpečnost (např. záchvatová porucha, astma závislé na perorálních steroidech nebo jiný stav vyžadující perorální nebo parenterální podávání kortikosteroidů nebo diabetes závislý na inzulínu)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sapropterin dihydrochlorid
Fenoptin, dodávaný v tabletách obsahujících 100 mg dihydrochloridu sapropterinu každá, byl podáván perorálně jednou denně ráno jako počet tablet ekvivalentní dávce 20 mg/kg/den rozpuštěných ve 4-8 oz (120-240 ml) vody nebo jablečný džus po dobu 6 týdnů. Během této dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie byl proveden následný hovor nebo návštěva o 4 týdny později.
Lék: Sapropterin dihydrochlorid
Fenoptin, dodávaný v tabletách obsahujících 100 mg dihydrochloridu sapropterinu každá, byl podáván perorálně jednou denně ráno jako počet tablet ekvivalentní dávce 20 mg/kg/den rozpuštěných ve 4-8 oz (120-240 ml) vody nebo jablečný džus po dobu 6 týdnů. Během této dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie byl proveden následný hovor nebo návštěva o 4 týdny později.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo, poskytované ve formě tablet podobných tabletám Phenoptinu, bylo podáváno perorálně jednou denně ráno jako počet tablet ekvivalentní dávce 20 mg/kg/den rozpuštěných ve 4 8 uncích (120-240 ml) vody nebo jablečné šťávy. po dobu 6 týdnů. Během této dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie byl proveden následný hovor nebo návštěva o 4 týdny později.
Lék: Placebo
Placebo, poskytované ve formě tablet podobných tabletám Phenoptinu, bylo podáváno perorálně jednou denně ráno jako počet tablet ekvivalentní dávce 20 mg/kg/den rozpuštěných ve 4 8 uncích (120-240 ml) vody nebo jablečné šťávy. po dobu 6 týdnů. Během této dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie byl proveden následný hovor nebo návštěva o 4 týdny později.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Množství fenylalaninu (Phe) s přídavkem stravy tolerované u dětí s fenylketonurií
Časové okno: v týdnu 10
v týdnu 10

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna hladin fenylalaninu od výchozího stavu do týdne 3
Časové okno: Výchozí stav do týdne 3
Výchozí stav do týdne 3

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2006

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. ledna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2006

První zveřejněno (Odhad)

9. ledna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

13. srpna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. července 2015

Naposledy ověřeno

1. července 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PKU-006

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sapropterin dihydrochlorid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit