페닐알라닌 제한 식단에서 페닐케톤뇨증 어린이의 페닐알라닌 내성을 증가시키기 위한 페놉틴 연구

포함 기준:

• 최소 1회의 혈액 Phe 측정치 >/=360 umol/L(6 mg/dL)로 기록된 고페닐알라닌혈증(HPA)이 있는 PKU의 임상 진단
• 다음과 같은 Phe 제한 식이로 식이 조절 중: · 예상 일일 Phe 내성 </=1000 mg/일
• 연구에 등록하기 전 최소 6개월의 혈액 Phe 제어(평균 수준 </=480 μmol/L)
• 스크리닝 시 4~12세
• 스크리닝 시 혈중 Phe 수치 </=480 μmol/L
• 가임 여성 피험자(수석 조사관이 결정)는 등록 시(첫 번째 투여 전) 혈액 또는 소변 임신 검사에서 음성이어야 합니다. 참고: 모든 가임기 여성 피험자와 성적으로 성숙한 남성 피험자는 연구 기간 내내 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하도록 조언받아야 합니다. 가임 여성 대상자는 연구 과정 동안 주기적인 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다.
• 모든 연구 절차를 준수할 의지와 능력
• 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차 이전에 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서(해당되는 경우) 및 서면 동의서를 기꺼이 제공합니다.

제외 기준:

• PI의 관점에서 치료 준수 및/또는 연구 완료로 인해 피험자를 고위험에 처하게 하는 모든 조건
• 장기 이식의 이전 병력
• 연구 참여에 대해 신뢰할 수 없거나 사용할 수 없다고 인식되거나 신뢰할 수 없거나 사용할 수 없는 것으로 인식되는 부모 또는 법적 보호자가 있는 경우
• 스크리닝 전 30일 이내에 임의의 시험용 제제를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 임의의 시험용 제제 또는 백신에 대한 요구 사항
• ALT > 스크리닝 시 정상 상한치의 2배(즉, 세계보건기구 독성 기준에 따른 1등급 이상)
• 연구 참여 또는 안전을 방해하는 동시 질병 또는 상태(예: 발작 장애, 경구 스테로이드 의존성 천식 또는 경구 또는 비경구 코르티코스테로이드 투여가 필요한 기타 상태 또는 인슐린 의존성 당뇨병)