Badanie IMPACTS: badanie modulacji fosfolipazy w zespole ostrej klatki piersiowej
Badanie IMPACTS: badanie modulacji fosfolipazy w ostrym zespole klatki piersiowej (badanie zwiększania dawki: wlew Varespladibu [A-001] w zapobieganiu ostremu zespołowi klatki piersiowej u pacjentów z grupy ryzyka z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i przełomem naczynioruchowym)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, w grupach równoległych, kontrolowane placebo badanie zwiększania dawki (2 kohorty) u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) i przełomem naczyniowo-okluzyjnym (VOC), u których występuje ryzyko wystąpienia zespołu ostrej klatki piersiowej ( ACS) na podstawie kombinacji LZO, gorączki (T ≥38,0ºC) i stężenia sPLA2 w surowicy ≥50 ng/ml.
Pierwsza grupa pacjentów zostanie losowo przydzielona w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej małą dawkę A-001 lub placebo w postaci 48-godzinnego ciągłego wlewu. Dane farmakokinetyczne i kliniczne z tej grupy zostaną poddane przeglądowi przez Niezależny Komitet ds. Monitorowania Danych (IDMC). Jeśli nie ma znaczącej toksyczności związanej z A-001, wtedy dodatkowa grupa pacjentów zostanie włączona i losowo przydzielona w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej wysoką dawkę A-001 w porównaniu z placebo w postaci 48-godzinnej ciągłej infuzji.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20060
- Howard University Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
- SUNY Downstate Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27713
- Duke University Comprehensive Sickle Cell Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Pacjenci kwalifikują się do włączenia, jeśli spełniają następujące kryteria:
- Wariant sierpowatokrwinkowy (Hb SS, Hb SC, sierpowata β°-talasemia, sierpowata β+-talasemia)
- Ból zgodny z przełomem naczyniowo-okluzyjnym
- Podwyższony poziom sPLA2 w surowicy (mierzony na miejscu)
- Gorączka
- Wiek ≥5 lat (do osoby dorosłej)
Pacjenci NIE mogą spełniać żadnego z poniższych kryteriów wykluczenia:
- Nowe nacieki w płucach na podstawie radiografii klatki piersiowej
- Ciąża lub karmienie piersią
- Znacząca dysfunkcja nerek
- Znaczna dysfunkcja wątroby
- Ostra dysfunkcja neurologiczna
- Każdy stan chorobowy, w przypadku którego może być konieczna natychmiastowa transfuzja i/lub stężenie hemoglobiny <5 g/dl
- Transfuzja krwinek czerwonych w ciągu 30 dni od rozpoczęcia badania
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Placebo
|
|
Eksperymentalny: A-001
|
A-001
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Określenie bezpieczeństwa i tolerancji różnych dawek terapii A 001 podawanej w postaci 2-dniowej ciągłej infuzji pacjentom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) zagrożonymi zespołem ostrej klatki piersiowej (ACS).
Ramy czasowe: Koniec nauki
|
Koniec nauki
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Określenie profilu farmakokinetycznego A-001 u pacjentów z SCD
Ramy czasowe: Koniec nauki
|
Koniec nauki
|
|
Aby potwierdzić zdolność infuzji A-001 do hamowania aktywności sPLA2 w surowicy u pacjentów z SCD z podwyższoną aktywnością sPLA2 w surowicy
Ramy czasowe: Koniec nauki
|
Koniec nauki
|
|
Określenie skuteczności infuzji A-001 w zapobieganiu OZW u pacjentów z SCD z połączeniem przełomu naczyniowo-okluzyjnego (VOC), gorączki i podwyższonego poziomu sPLA2 w surowicy
Ramy czasowe: Koniec nauki
|
Koniec nauki
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AN-SCD1121
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .