Ensayo IMPACTS: investigación de la modulación de la fosfolipasa en el síndrome torácico agudo
30 de enero de 2014 actualizado por: Anthera Pharmaceuticals
Ensayo IMPACTS: Investigación de la modulación de la fosfolipasa en el síndrome torácico agudo (Estudio de aumento de dosis: infusión de varespladib [A-001] para la prevención del síndrome torácico agudo en pacientes con riesgo de enfermedad de células falciformes y crisis vasooclusiva)
El estudio se llevará a cabo en 15-20 centros de EE. UU. de forma aleatoria, controlada con placebo y doble ciego.
Los inscritos serán pacientes hospitalizados con enfermedad de células falciformes (SCD) en riesgo de síndrome torácico agudo (SCA) en función de la presencia de crisis vaso-oclusiva (VOC), fiebre (T ≥38.0°C) y concentración sérica de sPLA2 ≥50 ng/ ml.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio doble ciego, aleatorizado, de grupos paralelos, de aumento de dosis controlado con placebo (2 cohortes) en pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF) y crisis vaso-oclusiva (COV) que están en riesgo de desarrollar síndrome torácico agudo ( ACS) basado en la combinación de VOC, fiebre (T ≥38.0ºC) y una concentración sérica de sPLA2 ≥50 ng/mL.
El primer grupo de pacientes será aleatorizado 2:1 para recibir una dosis baja de A-001 o un placebo en infusión continua de 48 horas. Los datos farmacocinéticos y clínicos de este grupo serán revisados por el Comité Independiente de Monitoreo de Datos (IDMC). Si no hay una toxicidad significativa asociada con A-001, se inscribirá un grupo adicional de pacientes y se aleatorizará 2:1 a una dosis alta de A-001 versus placebo como una infusión continua de 48 horas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
30
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
- Howard University Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Children's Memorial Hospital
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New York
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
- SUNY Downstate Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27713
- Duke University Comprehensive Sickle Cell Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Virginia Commonwealth University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Los pacientes son elegibles para su inclusión si cumplen con los siguientes criterios:
- Variante de células falciformes (Hb SS, Hb SC, falciformes β°-talasemia, falciformes β+-talasemia)
- Dolor compatible con crisis vaso-oclusiva
- Nivel elevado de sPLA2 en suero (medido en el sitio)
- Fiebre
- Edad ≥5 años (hasta adulto)
Los pacientes NO deben cumplir ninguno de los siguientes criterios de exclusión:
- Nuevo infiltrado pulmonar por radiografía de tórax
- Embarazo o lactancia
- Disfunción renal significativa
- Disfunción hepática significativa
- Disfunción neurológica aguda
- Cualquier condición médica para la cual se pueda necesitar una transfusión de forma inminente y/o hemoglobina <5 g/dL
- Transfusión de glóbulos rojos dentro de los 30 días posteriores al ingreso al estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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Placebo
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Experimental: A-001
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A-001
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Determinar la seguridad y la tolerabilidad de diferentes dosis de la terapia A 001 cuando se administra como una infusión continua de 2 días a pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF) con riesgo de síndrome torácico agudo (SCA).
Periodo de tiempo: Fin del estudio
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Fin del estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Determinar el perfil farmacocinético de A-001 en pacientes con ECF
Periodo de tiempo: Fin del estudio
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Fin del estudio
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Para confirmar la capacidad de la infusión de A-001 para suprimir la actividad de sPLA2 sérica en pacientes con SCD con sPLA2 sérica elevada
Periodo de tiempo: Fin del estudio
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Fin del estudio
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Determinar la eficacia de la infusión de A-001 para prevenir el SCA en pacientes con SCD con la combinación de crisis vasooclusiva (VOC), fiebre y sPLA2 sérica elevada
Periodo de tiempo: Fin del estudio
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Fin del estudio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2006
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2009
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de febrero de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de febrero de 2007
Publicado por primera vez (Estimar)
13 de febrero de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
4 de marzo de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de enero de 2014
Última verificación
1 de enero de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Trastornos de la respiración
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Síndrome
- Anemia de células falciformes
- Síndrome torácico agudo
Otros números de identificación del estudio
- AN-SCD1121
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .