Estudo IMPACTS: Investigação da Modulação da Fosfolipase na Síndrome Torácica Aguda
Estudo IMPACTS: Investigação da Modulação da Fosfolipase na Síndrome Torácica Aguda (Estudo de Escalonamento de Dose: Infusão de Varespladib [A-001] para a Prevenção da Síndrome Torácica Aguda em Pacientes de Risco com Doença Falciforme e Crise Vaso-oclusiva)
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo randomizado, duplo-cego, de grupos paralelos, controlado por placebo, com escalonamento de dose (2 coortes) em pacientes com doença falciforme (DF) e crise vaso-oclusiva (COV) que estão em risco de desenvolvimento de síndrome torácica aguda ( ACS) com base na combinação de VOC, febre (T ≥38,0ºC) e uma concentração sérica de sPLA2 ≥50 ng/mL.
O primeiro grupo de pacientes será randomizado 2:1 para receber baixa dose de A-001 ou placebo como uma infusão contínua de 48 horas. Os dados farmacocinéticos e clínicos desse grupo serão analisados pelo Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC). Se não houver toxicidade significativa associada ao A-001, um grupo adicional de pacientes será inscrito e randomizado 2:1 para alta dose de A-001 versus placebo como uma infusão contínua de 48 horas.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
- Howard University Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
- SUNY Downstate Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27713
- Duke University Comprehensive Sickle Cell Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Os pacientes são elegíveis para inclusão se atenderem aos seguintes critérios:
- Variante falciforme (Hb SS, Hb SC, falciforme β°-talassemia, falciforme β+-talassemia)
- Dor compatível com crise vaso-oclusiva
- Nível sérico elevado de sPLA2 (medido no local)
- Febre
- Idade ≥5 anos (até adulto)
Os pacientes NÃO devem atender a nenhum dos seguintes critérios de exclusão:
- Novo infiltrado pulmonar por radiografia de tórax
- Gravidez ou amamentação
- Disfunção renal significativa
- Disfunção hepática significativa
- Disfunção neurológica aguda
- Qualquer condição médica para a qual a transfusão pode ser necessária em breve e/ou hemoglobina <5 g/dL
- Transfusão de glóbulos vermelhos dentro de 30 dias após a entrada no estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Placebo
|
Placebo
|
|
Experimental: A-001
|
A-001
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Determinar a segurança e a tolerabilidade de diferentes doses da terapia A 001 quando administrada como uma infusão contínua de 2 dias a pacientes com doença falciforme (SCD) em risco de síndrome torácica aguda (ACS).
Prazo: Fim do estudo
|
Fim do estudo
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Para determinar o perfil farmacocinético de A-001 em pacientes com SCD
Prazo: Fim do estudo
|
Fim do estudo
|
|
Para confirmar a capacidade da infusão de A-001 de suprimir a atividade sérica da sPLA2 em pacientes com SCD com elevação da sPLA2 sérica
Prazo: Fim do estudo
|
Fim do estudo
|
|
Determinar a eficácia da infusão de A-001 na prevenção de SCA em pacientes com SCD com a combinação de crise vaso-oclusiva (COV), febre e sPLA2 elevado no soro
Prazo: Fim do estudo
|
Fim do estudo
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AN-SCD1121
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .