Prova IMPACTS: Indagine sulla modulazione della fosfolipasi nella sindrome toracica acuta
Sperimentazione IMPACTS: indagine sulla modulazione della fosfolipasi nella sindrome toracica acuta (studio di aumento della dose: infusione di varespladib [A-001] per la prevenzione della sindrome toracica acuta in pazienti a rischio con anemia falciforme e crisi vaso-occlusiva)
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio in doppio cieco randomizzato, a gruppi paralleli, controllato con placebo (2 coorti) in pazienti con anemia falciforme (SCD) e crisi vaso-occlusive (VOC) che sono a rischio di sviluppare la sindrome toracica acuta ( ACS) sulla base della combinazione di COV, febbre (T ≥38,0ºC) e una concentrazione sierica di sPLA2 ≥50 ng/mL.
Il primo gruppo di pazienti sarà randomizzato 2:1 per ricevere una bassa dose di A-001 o placebo come infusione continua di 48 ore. I dati farmacocinetici e clinici di questo gruppo saranno sottoposti a revisione da parte dell'Independent Data Monitoring Committee (IDMC). Se non vi è alcuna tossicità significativa associata ad A-001, verrà arruolato un ulteriore gruppo di pazienti e randomizzato 2:1 ad alte dosi di A-001 rispetto al placebo come infusione continua di 48 ore.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20060
- Howard University Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
- Children's Memorial Hospital
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New York
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Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
- SUNY Downstate Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27713
- Duke University Comprehensive Sickle Cell Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
- Virginia Commonwealth University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
I pazienti sono idonei per l'inclusione se soddisfano i seguenti criteri:
- Variante falciforme (Hb SS, Hb SC, falce β°-talassemia, falce β+-talassemia)
- Dolore compatibile con crisi vaso-occlusive
- Livello sierico elevato di sPLA2 (misurato in loco)
- Febbre
- Età ≥5 anni (fino all'adulto)
I pazienti NON devono soddisfare nessuno dei seguenti criteri di esclusione:
- Nuovo infiltrato polmonare alla radiografia del torace
- Gravidanza o allattamento
- Disfunzione renale significativa
- Disfunzione epatica significativa
- Disfunzione neurologica acuta
- Qualsiasi condizione medica per la quale potrebbe essere necessaria una trasfusione imminente e/o emoglobina <5 g/dL
- Trasfusione di globuli rossi entro 30 giorni dall'ingresso nello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
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Placebo
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Sperimentale: A-001
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A-001
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Determinare la sicurezza e la tollerabilità di diverse dosi di terapia A 001 quando somministrata come infusione continua di 2 giorni a pazienti con anemia falciforme (SCD) a rischio di sindrome toracica acuta (ACS).
Lasso di tempo: Fine dello studio
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Fine dello studio
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Per determinare il profilo farmacocinetico di A-001 nei pazienti con SCD
Lasso di tempo: Fine dello studio
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Fine dello studio
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Confermare la capacità dell'infusione di A-001 di sopprimere l'attività della sPLA2 sierica nei pazienti con SCD con elevata sPLA2 sierica
Lasso di tempo: Fine dello studio
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Fine dello studio
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Per determinare l'efficacia dell'infusione di A-001 nella prevenzione dell'ACS nei pazienti con SCD con la combinazione di crisi vaso-occlusive (VOC), febbre e sPLA2 sierica elevata
Lasso di tempo: Fine dello studio
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Fine dello studio
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AN-SCD1121
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