- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01096758
Obserwacja dorosłych pacjentów z fenyloketonurią (PKU).
5-letnia obserwacja porównania życia i zdrowia fizycznego dorosłych pacjentów z PKU i zdrowych grup kontrolnych w odpowiednim wieku
Dorośli pacjenci z fenyloketonurią (PKU) w wieku około 40 lat należą do pierwszego pokolenia pacjentów z wczesnym leczeniem choroby. PKU jest spowodowana wrodzonym błędem metabolizmu aminokwasów i jak dotąd najlepszą terapią jest wczesna i ścisła dieta uboga w fenyloalaninę.
Sugeruje się, że poza wczesnym i ciągłym leczeniem w dzieciństwie, wsparcie żywieniowe i medyczne w okresie dojrzewania i dorosłości wpływa na długoterminowe zdrowie fizyczne dorosłych pacjentów z PKU. Ponieważ wielu dorosłych pacjentów z PKU ma tendencję do zaniedbywania koniecznej ścisłej diety, nie otrzymują zbilansowanej diety. W przypadku pacjentów z PKU niektóre składniki odżywcze, które mogą być rzadkie w niezbilansowanej diecie, mogą pomóc w poprawie stanu zdrowia, sprawności fizycznej i neurologicznej oraz jakości życia.
Brak jest informacji na temat podłużnego rozwoju stanu pacjentów i wpływu rodzaju sprawowanej przez nich opieki medycznej. W tej 5-letniej obserwacji badacze mają na celu zbadanie jakości życia oraz stanu medycznego, żywieniowego i psychologicznego dorosłych pacjentów z PKU, u których zebrano już wcześniej odpowiednie informacje.
Przegląd badań
Status
Warunki
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Muenchen, Niemcy, D-80337
- Dr. von Hauner Childrens Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Dorośli pacjenci z PKU, którzy uczęszczają lub uczęszczali na Oddziały Chorób Metabolicznych Klinikum der Universität München, zostaną włączeni do tego badania, jeśli brali już udział w ostatnim badaniu porównującym dorosłych pacjentów z PKU ze zdrowymi osobami z grupy kontrolnej.
Zostanie podjęta próba włączenia tych samych osób kontrolnych, co w ostatniej próbie badawczej.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- pewne kliniczne rozpoznanie PKU lub dowód mutacji w genie hydroksylazy fenyloalaniny (tylko dla pacjentów z PKU)
- obie grupy muszą złożyć podpisaną zgodę na udział w badaniu
- kontrole: muszą być wszystkożerne i nie powinny być pod wpływem leków wpływających na metabolizm lipidów w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- obecność na ostatnim badaniu próbnym
Kryteria wyłączenia:
- nie spełniają kryteriów włączenia
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
---|
zdrowe kontrole
|
Pacjenci z PKU
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Berthold Koletzko, Prof., Ludwig-Maximilians - University of Munich
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Zaburzenia odżywiania
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Metabolizm aminokwasów, błędy wrodzone
- Fenyloketonuria
- Niedożywienie
Inne numery identyfikacyjne badania
- A-PKU2010
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .