Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa kannabidiolu (GWP42003-P; CBD) jako leczenia wspomagającego napady padaczkowe związane z zespołem Lennoxa-Gastauta u dzieci i dorosłych (GWPCARE4)

22 września 2022 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa kannabidiolu (GWP42003-P; CBD) jako leczenia wspomagającego napady padaczkowe związane z zespołem Lennoxa-Gastauta u dzieci i dorosłych.

Ocena skuteczności GWP42003-P jako leczenia wspomagającego w zmniejszaniu liczby napadów padaczkowych w porównaniu z placebo u uczestników z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie było randomizowanym, podwójnie zaślepionym, 14-tygodniowym badaniem porównującym 20 miligramów [mg] na kilogram [kg] dziennie [mg/kg/dzień] GWP42003-P z placebo. Okres leczenia składał się z 2-tygodniowego okresu zwiększania dawki, po którym następował 12-tygodniowy okres leczenia podtrzymującego. W badaniu określono skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję GWP42003-P w porównaniu z placebo. Dawka została zalecona przez Komitet ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Danych (DSMC) po ocenie bezpieczeństwa i danych farmakokinetycznych z części A badania GWEP1332. Pierwsi uczestnicy zostali włączeni do tego badania po dokonaniu przez DSMC przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa z części A badania GWEP1332. Po zakończeniu badania wszyscy uczestnicy zostali zaproszeni do dalszego otrzymywania GWP42003-P w rozszerzonym badaniu otwartym (OLE) (zgodnie z odrębnym protokołem).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

171

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
    • BV Zwolle
      • Denekamp, BV Zwolle, Holandia, 8025
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-080
      • Gdańsk, Polska, 80-952
      • Kraków, Polska, 30-349
      • Lublin, Polska, 20-093
      • Lublin, Polska, 20-718
      • Poznań, Polska, 60-355
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30328
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Iowa
      • Ames, Iowa, Stany Zjednoczone, 50010
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63131
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4399
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75251
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 81143
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Stany Zjednoczone, 22601

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 51 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnik musi być mężczyzną lub kobietą w wieku od 2 do 55 lat (włącznie).
  • Uczestnik musi mieć udokumentowaną historię zespołu Lennoxa-Gastauta. Obejmuje to pisemną dokumentację spełniania kryteriów diagnostycznych elektroencefalogramu (EEG) w historii uczestnika oraz dowód co najmniej 1 typu napadu uogólnionego, w tym napadów padaczkowych (atonicznych, tonicznych, toniczno-klonicznych lub mioklonicznych) przez co najmniej 6 miesięcy.
  • Uczestnicy mieli historię powolnego (<3,0 Hz) wzorca szczytowo-falowego w EEG przed włączeniem do okresu wyjściowego.
  • Uczestnicy byli oporni; czyli udokumentowane niepowodzenie stosowania więcej niż jednego leku przeciwpadaczkowego (AED).
  • Uczestnik musi przyjmować 1 lub więcej LPP w dawce, która była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  • Wszystkie leki lub interwencje stosowane w leczeniu padaczki (w tym dieta ketogeniczna i stymulacja nerwu błędnego [VNS]) muszą być stabilne przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym, a uczestnik jest skłonny do utrzymania stabilnego schematu leczenia przez cały okres badania. Dieta ketogeniczna i zabiegi VNS nie są zaliczane do AED.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Etiologia napadów u uczestników była postępującą chorobą neurologiczną. Uczestnicy ze stwardnieniem guzowatym nie zostali wykluczeni z udziału w badaniu, chyba że wystąpił postępujący guz.
  • Uczestnik miał epizod niedotlenienia wymagający resuscytacji w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
  • Uczestnik miał klinicznie istotne niestabilne schorzenia inne niż padaczka.
  • Uczestnik miał klinicznie istotne objawy lub klinicznie istotną chorobę w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub randomizacją, inne niż padaczka.
  • Uczestnik obecnie stosował lub stosował w przeszłości rekreacyjną lub medyczną marihuanę lub syntetyczne leki na bazie kannabinoidów (w tym Sativex®) w ciągu 3 miesięcy poprzedzających udział w badaniu i nie chciał powstrzymać się od udziału w badaniu na czas trwania badania.
  • Uczestnik miał jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na kannabinoidy lub którąkolwiek substancję pomocniczą badanego produktu leczniczego (IMP), taką jak olej sezamowy.
  • Uczestnik brał udział w badaniu klinicznym obejmującym inny IMP w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Uczestnik miał znacząco upośledzoną czynność wątroby w momencie badania przesiewowego lub randomizacji (aminotransferaza alaninowa [ALT] >5 x górna granica normy [GGN] lub stężenie bilirubiny całkowitej [TBL] >2 x GGN) LUB ALT lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) >3 x GGN oraz (TBL >2 x GGN lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany >1,5). Kryterium to można potwierdzić dopiero po udostępnieniu wyników badań laboratoryjnych; Uczestnicy przydzieleni losowo do badania, u których później okaże się, że nie spełniają tego kryterium, powinni zostać wycofani z badania.
  • Jakakolwiek historia zachowań samobójczych lub myśli samobójcze typu 4 lub 5 w skali oceny ciężkości samobójstw Columbia w ciągu ostatniego miesiąca lub podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik przyjmował jednocześnie więcej niż 4 AED.
  • Uczestnik przyjmował kortykotropiny w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnik przyjmował długotrwale steroidy ogólnoustrojowe (z wyłączeniem leków wziewnych stosowanych w leczeniu astmy) lub inne codzienne leki, o których wiadomo, że zaostrzają padaczkę. Wyjątkiem były leki profilaktyczne, np. idiopatyczny zespół nerczycowy czy astma.
  • Uczestnik przyjmował felbamat i przyjmował go przez mniej niż 1 rok przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GWP42003-P Dawka 20 mg/kg/dzień
Uczestnicy otrzymywali GWP42003-P w dawce 20 mg/kg/dzień podawanej doustnie, połowę rano i połowę wieczorem. Uczestnicy miareczkowali GWP42003-P do 20 mg/kg/dzień przez 11 dni i pozostawali na tej dawce przez 12-tygodniowy okres podtrzymujący. Jeśli uczestnik nie przystąpił od razu do badania OLE, po okresie podtrzymującym następował 10-dniowy okres zwężania (10% dziennie).
Lek: GWP42003-P Dawka 20 mg/kg/dzień
GWP42003-P miał postać roztworu doustnego zawierającego 100 mg/mililitr (ml) kannabidiolu (CBD) w oleju sezamowym i bezwodnym etanolu (79 mg/ml) z dodatkiem substancji słodzącej (0,5 mg/ml sukralozy) i aromatu truskawkowego (0,2 mg/ml). mg/ml).
Inne nazwy:
  • Kanabidiol
  • Epidioleks
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo (0 mg/ml CBD), objętość dopasowana do dawki 20 mg/kg/dzień, podawaną doustnie, połowę rano i połowę wieczorem. Aby zachować zaślepiony aspekt badania, uczestnicy zwiększali dawkę placebo przez 11 dni i pozostawali na tej dawce przez 12-tygodniowy okres podtrzymujący. Jeśli uczestnik nie przystąpił od razu do badania OLE, po okresie podtrzymującym następował 10-dniowy okres zwężania (10% dziennie).
Lek: Placebo
Placebo miało postać roztworu doustnego zawierającego 0 mg/ml CBD w substancjach pomocniczych oleju sezamowego i bezwodnego etanolu (79 mg/ml) z dodatkiem substancji słodzącej (0,5 mg/ml sukralozy) i aromatu truskawkowego (0,2 mg/ml).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana częstości napadów padaczkowych w stosunku do wartości wyjściowej w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość początkowa do zakończenia leczenia (EOT) (dzień 99) lub wcześniejsze zakończenie leczenia (ET)
Napady padaczkowe były rejestrowane przez uczestnika lub opiekuna za pomocą dziennika interaktywnego systemu odpowiedzi głosowej (IVRS). Napady kroplowe zdefiniowano jako podgrupę napadów toniczno-klonicznych, tonicznych lub atonicznych, które zostały zgłoszone jako napady padaczkowe w IVRS. Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych obliczono jako: (częstość w okresie leczenia – częstość w okresie początkowym/częstość w okresie wyjściowym) * 100. Częstość w każdym okresie oparto na średnich z 28 dni i obliczono jako: (liczba napadów w okresie/liczba zgłoszonych dni w okresie IVRS) *28. Punkt odniesienia obejmował wszystkie dostępne dane sprzed dnia 1 (średnia z 28 dni). Ujemne wartości procentowe wskazują na poprawę w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość początkowa do zakończenia leczenia (EOT) (dzień 99) lub wcześniejsze zakończenie leczenia (ET)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z ≥50% zmniejszeniem częstości napadów padaczkowych w stosunku do wartości początkowej w okresie leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa do EOT (Dzień 99) lub ET
Napady padaczkowe były rejestrowane przez uczestnika lub opiekuna za pomocą dziennika IVRS. Napady padaczkowe obejmowały podgrupę napadów toniczno-klonicznych, tonicznych lub atonicznych, które zgłaszano jako napady padaczkowe w IVRS. Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowej obliczono zgodnie z głównym wskaźnikiem wyniku.
Linia bazowa do EOT (Dzień 99) lub ET
Procentowa zmiana całkowitej częstości napadów w stosunku do wartości wyjściowej w okresie leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa do EOT (Dzień 99) lub ET
Całkowita liczba napadów obejmowała sumę wszystkich napadów (toniczno-klonicznych, tonicznych, atonicznych, klonicznych, mioklonicznych, policzalnych częściowych, innych napadów częściowych i nieświadomości) zarejestrowanych przez uczestnika lub opiekuna za pomocą dzienniczka IVRS. Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowej obliczono zgodnie z głównym wskaźnikiem wyniku. Ujemne wartości procentowe wskazują na poprawę w stosunku do wartości wyjściowych.
Linia bazowa do EOT (Dzień 99) lub ET
Ocena globalnego wrażenia zmiany przez badanego/opiekuna (S/CGIC)
Ramy czasowe: Linia bazowa do ostatniej wizyty (dzień 99) lub ET
S/CGIC wykorzystano do oceny ogólnego stanu uczestnika w 7-punktowej skali, używając znaczników „bardzo dużo lepiej, dużo lepiej, trochę lepiej, bez zmian, trochę gorzej, dużo gorzej lub bardzo dużo gorzej” (1 = bardzo dużo się poprawiło; 7 = bardzo dużo gorzej). W dniu 1 (przed rozpoczęciem IMP) opiekun został poproszony o napisanie krótkiego opisu ogólnego stanu uczestnika jako pomocy w zapamiętywaniu kwestionariusza S/CGIC podczas kolejnych wizyt. Jeśli ukończono zarówno CGIC, jak i SGIC, użyto CGIC; jeśli ukończono tylko CGIC, użyto CGIC; jeśli ukończono tylko SGIC, użyto SGIC. Ostatnia wizyta dla punktów końcowych ocenianych podczas wizyt w klinice została zdefiniowana jako ostatnia zaplanowana wizyta (nie licząc wizyt końcowych zmniejszania dawki lub wizyt kontrolnych dotyczących bezpieczeństwa), podczas której przeprowadzono ostatnią ocenę uczestnika.
Linia bazowa do ostatniej wizyty (dzień 99) lub ET

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 marca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 marca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 sierpnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 sierpnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GWEP1423
  • 2014-002941-23 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj