En undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Cannabidiol (GWP42003-P; CBD) som supplerende behandling for anfald forbundet med Lennox-Gastaut syndrom hos børn og voksne (GWPCARE4)

Nøgleinklusionskriterier:

• Deltageren skal have været en mand eller kvinde i alderen mellem 2 og 55 år (inklusive).
• Deltageren skal have haft en dokumenteret historie med Lennox-Gastaut syndrom. Dette omfattede skriftlig dokumentation for at have opfyldt diagnostiske kriterier for elektroencefalogram (EEG) i løbet af deltagerens historie og bevis for mindst 1 type generaliseret anfald, herunder dråbeanfald (atonisk, tonisk, tonisk-klonisk eller myoklonisk) i mindst 6 måneder.
• Deltagerne havde en historie med langsomt (<3,0 Hertz) spike-and-wave-mønster i et EEG før indskrivningen i basislinjeperioden.
• Deltagerne var ildfaste; at have dokumenterede fejl på mere end ét antiepileptika (AED).
• Deltageren skal have taget 1 eller flere AED'er i en dosis, der har været stabil i mindst 4 uger før screening.
• Al medicin eller indgreb mod epilepsi (inklusive ketogen diæt og vagusnervestimulering [VNS]) skal have været stabile i 4 uger før screening, og deltageren er villig til at opretholde et stabilt regime gennem hele undersøgelsen. Den ketogene diæt og VNS-behandlinger regnes ikke som en AED.

Nøgleekskluderingskriterier:

• Ætiologien af ​​deltagerens anfald var en progressiv neurologisk sygdom. Deltagere med tuberøs sklerose blev ikke udelukket fra undersøgelsesdeltagelse, medmindre der var en progressiv tumor.
• Deltageren havde en anoxisk episode, der krævede genoplivning inden for 6 måneder efter screening.
• Deltageren havde andre klinisk signifikante ustabile medicinske tilstande end epilepsi.
• Deltageren havde klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sygdom i de 4 uger forud for screening eller randomisering, bortset fra epilepsi.
• Deltageren brugte i øjeblikket eller har tidligere brugt cannabis til fritidsbrug eller medicinsk cannabis eller syntetisk cannabinoidbaseret medicin (inklusive Sativex®) inden for de 3 måneder før studiestart og var uvillig til at undlade at stemme under undersøgelsens varighed.
• Deltageren havde en kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller ethvert af hjælpestofferne i Investigational Medicinal Product (IMP), såsom sesamolie.
• Deltageren havde været en del af et klinisk forsøg, der involverede en anden IMP i de foregående 6 måneder.
• Deltageren havde signifikant nedsat leverfunktion ved screening eller randomisering (alaninaminotransferase [ALT] >5 x øvre grænse for normal [ULN] eller total bilirubin [TBL] >2 x ULN) ELLER ALT eller aspartataminotransferase (AST) >3 x ULN og (TBL >2 x ULN eller internationalt normaliseret forhold >1,5). Dette kriterium kan kun bekræftes, når laboratorieresultaterne er tilgængelige; Deltagere, der er randomiseret i undersøgelsen, og som senere viser sig ikke at opfylde dette kriterium, bør trækkes tilbage fra undersøgelsen.
• Enhver historie med selvmordsadfærd eller selvmordstanker af type 4 eller 5 på Columbia Suicide Severity Rating Scale i den sidste måned eller ved screening.
• Deltageren tog mere end 4 samtidige AED'er.
• Deltageren tog corticotropiner i de 6 måneder forud for screeningen.
• Deltageren tog langvarige systemiske steroider (undtagen inhalationsmedicin til astmabehandling) eller enhver anden daglig medicin, der vides at forværre epilepsi. En undtagelse blev gjort for profylaktisk medicin, for eksempel idiopatisk nefrotisk syndrom eller astma.
• Deltageren tog felbamat, og de havde taget det i mindre end 1 år før screeningen.