Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus kannabidiolin (GWP42003-P; CBD) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi Lennox-Gastaut'n oireyhtymään liittyvien kohtausten lisähoitona lapsilla ja aikuisilla (GWPCARE4)

torstai 22. syyskuuta 2022 päivittänyt: Jazz Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus kannabidiolin (GWP42003-P; CBD) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi Lennox-Gastaut-oireyhtymään liittyvien kohtausten lisähoitona lapsilla ja aikuisilla.

Arvioida GWP42003-P:n tehokkuutta lisähoitona pisarakohtausten määrän vähentämisessä lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on Lennox-Gastaut-oireyhtymä (LGS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus oli 1:1 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, 14 viikon mittainen GWP42003-P:n 20 milligrammaa [mg] kilogrammaa [kg] päivässä [mg/kg/vrk] vertailu lumelääkkeeseen. Hoitojakso koostui 2 viikon titrausjaksosta, jota seurasi 12 viikon ylläpitojakso. Tutkimuksessa määritettiin GWP42003-P:n teho, turvallisuus ja siedettävyys lumelääkkeeseen verrattuna. Data Safety Monitoring Committee (DSMC) suositteli annosta arvioituaan tutkimuksen GWEP1332 osan A turvallisuus- ja farmakokineettiset tiedot. Ensimmäiset osallistujat ilmoittautuivat tähän tutkimukseen sen jälkeen, kun DSMC arvioi turvallisuustiedot tutkimuksen GWEP1332 osasta A. Tutkimuksen päätyttyä kaikkia osallistujia pyydettiin jatkamaan GWP42003-P:n saamista avoimessa laajennustutkimuksessa (OLE) (erillisen protokollan mukaisesti).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

171

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • BV Zwolle
      • Denekamp, BV Zwolle, Alankomaat, 8025
  • Puola
      • Bydgoszcz, Puola, 85-080
      • Gdańsk, Puola, 80-952
      • Kraków, Puola, 30-349
      • Lublin, Puola, 20-093
      • Lublin, Puola, 20-718
      • Poznań, Puola, 60-355
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30328
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    • Iowa
      • Ames, Iowa, Yhdysvallat, 50010
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63131
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4399
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75251
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 81143
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Yhdysvallat, 22601

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 kuukautta - 53 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osallistujan tulee olla mies tai nainen iältään 2–55 vuotta (mukaan lukien).
  • Osallistujalla on oltava dokumentoitu Lennox-Gastaut-oireyhtymä. Tähän sisältyi kirjallinen dokumentaatio elektroenkefalogrammin (EEG) diagnostisten kriteerien täyttämisestä osallistujan historian aikana ja todisteet vähintään yhdestä yleistyneestä kohtaustyypistä, mukaan lukien pisarakohtaukset (atoniset, tooniset, toonis-klooniset tai myokloniset) vähintään kuuden kuukauden ajan.
  • Osallistujilla oli hidas (<3,0 hertsin) piikki- ja aaltokuvio EEG:ssä ennen ilmoittautumista perusjaksoon.
  • Osallistujat olivat tulenkestäviä; jolla on dokumentoituja epäonnistumisia useammassa kuin yhdessä epilepsialääkkeessä (AED).
  • Osallistujan on täytynyt ottaa vähintään yksi AED annoksella, joka on ollut vakaa vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa.
  • Kaikkien epilepsialääkkeiden tai interventioiden (mukaan lukien ketogeeninen ruokavalio ja vagushermostimulaatio [VNS]) on oltava pysyneet vakaina 4 viikkoa ennen seulontaa, ja osallistuja on valmis ylläpitämään vakaata hoito-ohjelmaa koko tutkimuksen ajan. Ketogeenistä ruokavaliota ja VNS-hoitoja ei lasketa AED:ksi.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujan kohtausten etiologia oli etenevä neurologinen sairaus. Osallistujia, joilla oli tuberkuloosiskleroosi, ei suljettu pois tutkimukseen osallistumisesta, ellei kyseessä ollut etenevä kasvain.
  • Osallistujalla oli anoksinen jakso, joka vaati elvyttämistä 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
  • Osallistujalla oli kliinisesti merkittäviä epävakaita lääketieteellisiä tiloja kuin epilepsia.
  • Osallistujalla oli kliinisesti merkittäviä oireita tai kliinisesti merkittävä sairaus neljän viikon aikana ennen seulontaa tai satunnaistamista, lukuun ottamatta epilepsiaa.
  • Osallistuja käytti tai on aiemmin käyttänyt virkistys- tai lääkekannabista tai synteettisiä kannabinoidipohjaisia ​​lääkkeitä (mukaan lukien Sativex®) kolmen kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa, eikä hän ollut halukas pidättymään äänestämästä tutkimuksen ajan.
  • Osallistujalla oli tiedossa tai epäilty yliherkkyys kannabinoideille tai jollekin tutkittavan lääkkeen (IMP) apuaineelle, kuten seesamiöljylle.
  • Osallistuja oli ollut mukana kliinisessä tutkimuksessa, johon osallistui toinen IMP viimeisten 6 kuukauden aikana.
  • Osallistujalla oli merkittävä maksan vajaatoiminta seulonnan tai satunnaistamisen yhteydessä (alaniiniaminotransferaasi [ALT] > 5 x normaalin yläraja [ULN] tai kokonaisbilirubiini [TBL] > 2 x ULN) TAI ALAT tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 x ULN ja (TBL > 2 x ULN tai kansainvälinen normalisoitu suhde > 1,5). Tämä kriteeri voidaan vahvistaa vasta, kun laboratoriotulokset ovat saatavilla. Tutkimukseen satunnaistetut osallistujat, jotka myöhemmin eivät täytä tätä kriteeriä, on suljettava pois tutkimuksesta.
  • Mikä tahansa itsemurhakäyttäytyminen tai tyypin 4 tai 5 itsemurha-ajatukset Columbia Suicide Severity Rating -asteikolla viimeisen kuukauden aikana tai seulonnan aikana.
  • Osallistuja otti yli 4 samanaikaisesti AED:tä.
  • Osallistuja otti kortikotropiineja 6 kuukautta ennen seulontaa.
  • Osallistuja käytti pitkäaikaisia ​​systeemisiä steroideja (pois lukien inhaloitavat lääkkeet astman hoitoon) tai mitä tahansa muuta päivittäistä lääkettä, jonka tiedettiin pahentavan epilepsiaa. Poikkeuksen tekivät profylaktiset lääkitykset, esimerkiksi idiopaattinen nefroottinen oireyhtymä tai astma.
  • Osallistuja käytti felbamaattia, ja he olivat käyttäneet sitä alle vuoden ennen seulontaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GWP42003-P 20 mg/kg/vrk Annos
Osallistujat saivat GWP42003-P:tä 20 mg/kg/vrk suun kautta, puolet aamulla ja puolet illalla. Osallistujat titrasivat GWP42003-P:n annokseen 20 mg/kg/vrk 11 päivän ajan ja pysyivät tällä annoksella 12 viikon ylläpitojakson ajan. Jos osallistuja ei heti osallistunut OLE-tutkimukseen, ylläpitojaksoa seurasi 10 päivän kapenemisjakso (10 % päivässä).
Lääke: GWP42003-P 20 mg/kg/vrk Annos
GWP42003-P oli oraaliliuos, joka sisälsi 100 mg/ml (ml) kannabidiolia (CBD) apuaineissa seesamiöljyssä ja vedettömässä etanolissa (79 mg/ml), johon oli lisätty makeutusainetta (0,5 mg/ml sukraloosia) ja mansikkaaromia (0,2). mg/ml).
Muut nimet:
  • Kannabidioli
  • Epidiolex
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä (0 mg/ml CBD), jonka tilavuus vastasi 20 mg/kg/vrk-annosta, annettiin suun kautta, puolet aamulla ja puolet illalla. Säilyttääkseen tutkimuksen sokeutetun näkökohdan osallistujat titrasivat lumelääkeannosta 11 päivän aikana ja pysyivät tällä annoksella 12 viikon ylläpitojakson ajan. Jos osallistuja ei heti osallistunut OLE-tutkimukseen, ylläpitojaksoa seurasi 10 päivän kapenemisjakso (10 % päivässä).
Lääke: Plasebo
Plasebo esiteltiin oraaliliuoksena, joka sisälsi 0 mg/ml CBD:tä apuaineissa seesamiöljyssä ja vedettömässä etanolissa (79 mg/ml), johon oli lisätty makeutusainetta (0,5 mg/ml sukraloosia) ja mansikka-aromia (0,2 mg/ml).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos perustasosta pudotuskohtausten tiheydessä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoidon loppuun (EOT) (päivä 99) tai varhainen lopettaminen (ET)
Osallistuja tai hoitaja kirjasi pudotuskohtaukset käyttämällä interaktiivisen äänivastausjärjestelmän (IVRS) päiväkirjaa. Pisarakohtaukset määriteltiin alajoukoksi toonis-kloonisia, toonisia tai atonisia kohtauksia, jotka raportoitiin tiputuskohtauksina IVRS:ssä. Prosenttimuutos lähtötasosta laskettiin seuraavasti: (taajuus hoitojakson aikana - esiintymistiheys lähtötilanteen aikana / esiintymistiheys lähtötilanteen aikana) * 100. Esiintymistiheys kunkin jakson aikana perustui 28 päivän keskiarvoihin ja laskettiin seuraavasti: (kohtausten määrä ajanjaksolla / raportoitujen päivien lukumäärä IVRS-jaksolla) *28. Lähtötaso sisälsi kaikki saatavilla olevat tiedot ennen päivää 1 (28 päivän keskiarvo). Negatiiviset prosenttiosuudet osoittavat parannusta lähtötasosta.
Lähtötilanne hoidon loppuun (EOT) (päivä 99) tai varhainen lopettaminen (ET)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joiden kohtausten esiintymistiheys laski ≥50 % lähtötasosta hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne EOT:hen (päivä 99) tai ET
Osallistuja tai hoitaja kirjasi pudotuskohtaukset käyttämällä IVRS-päiväkirjaa. Pisarakohtaukset sisälsivät alajoukon toonis-kloonisia, toonisia tai atonisia kohtauksia, jotka raportoitiin tiputuskohtauksina IVRS:ssä. Prosenttimuutos lähtötasosta laskettiin ensisijaisen tulosmitan mukaan.
Lähtötilanne EOT:hen (päivä 99) tai ET
Prosenttimuutos lähtötasosta kohtausten kokonaistaajuudessa hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne EOT:hen (päivä 99) tai ET
Kohtausten kokonaismäärä sisälsi kaikkien kohtausten (tonis-klooniset, tooniset, atoniset, klooniset, myokloniset, laskettavat osittaiset, muut osittaiset ja poissaolokohtaukset), jotka osallistuja tai hoitaja oli kirjannut IVRS-päiväkirjaa käyttäen. Prosenttimuutos lähtötasosta laskettiin ensisijaisen tulosmitan mukaan. Negatiiviset prosenttiosuudet osoittavat parannusta lähtötasosta.
Lähtötilanne EOT:hen (päivä 99) tai ET
Kohteen/hoitajan muutosvaikutelman globaali arviointi (S/CGIC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen vierailuun (päivä 99) tai ET
S/CGIC:tä käytettiin arvioimaan osallistujan yleiskunnon 7 pisteen asteikolla käyttäen merkkejä "erittäin parantunut, paljon parantunut, hieman parantunut, ei muutosta, hieman huonompi, paljon huonompi tai erittäin paljon huonompi" (1 = erittäin paljon parantunut; 7 = erittäin paljon huonompi). Päivänä 1 (ennen IMP:n aloittamista) hoitajaa pyydettiin kirjoittamaan lyhyt kuvaus osallistujan yleiskunnosta muistin apuvälineeksi S/CGIC-kyselyä varten myöhemmillä käynneillä. Jos sekä CGIC että SGIC suoritettiin, käytettiin CGIC:tä; jos vain CGIC suoritettiin, käytettiin CGIC:tä; jos vain SGIC suoritettiin, käytettiin SGIC:tä. Viimeinen käynti klinikkakäynneillä arvioitujen päätepisteiden osalta määriteltiin viimeiseksi suunnitelluksi käynniksi (ei sisällä kapenemis- tai turvallisuusseurantakäyntien päättymistä), jossa osallistujan viimeinen arviointi suoritettiin.
Lähtötilanne viimeiseen vierailuun (päivä 99) tai ET

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Jazz Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 28. huhtikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 18. maaliskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 18. maaliskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 21. elokuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. elokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 25. elokuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GWEP1423
  • 2014-002941-23 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset GWP42003-P 20 mg/kg/vrk Annos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Chile

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa