En studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av Cannabidiol (GWP42003-P; CBD) som tilläggsbehandling för anfall associerade med Lennox-Gastaut syndrom hos barn och vuxna (GWPCARE4)

Viktiga inkluderingskriterier:

• Deltagare måste ha varit man eller kvinna i åldern mellan 2 och 55 år (inklusive).
• Deltagaren måste ha haft en dokumenterad historia av Lennox-Gastaut syndrom. Detta inkluderade skriftlig dokumentation av att ha uppfyllt diagnostiska kriterier för elektroencefalogram (EEG) under deltagarens historia och bevis på minst 1 typ av generaliserat anfall, inklusive droppanfall (atoniskt, toniskt, toniskt-kloniskt eller myokloniskt) i minst 6 månader.
• Deltagarna hade en historia av långsamma (<3,0 Hertz) spik-och-vågmönster i ett EEG innan inskrivningen i baslinjeperioden.
• Deltagarna var eldfasta; som har dokumenterade misslyckanden på mer än ett antiepileptika (AED).
• Deltagaren måste ha tagit 1 eller flera AED i en dos som har varit stabil i minst 4 veckor före screening.
• Alla mediciner eller interventioner för epilepsi (inklusive ketogen kost och vagusnervstimulering [VNS]) måste ha varit stabila i 4 veckor före screening och deltagaren är villig att upprätthålla en stabil regim under hela studien. Den ketogena kosten och VNS-behandlingar räknas inte som en AED.

Viktiga uteslutningskriterier:

• Etiologin till deltagarens anfall var en progressiv neurologisk sjukdom. Deltagare med tuberös skleros uteslöts inte från studiedeltagande, såvida det inte fanns en progressiv tumör.
• Deltagaren hade en anoxisk episod som krävde återupplivning inom 6 månader efter screening.
• Deltagaren hade kliniskt signifikanta instabila medicinska tillstånd förutom epilepsi.
• Deltagaren hade kliniskt relevanta symtom eller en kliniskt signifikant sjukdom under de fyra veckorna före screening eller randomisering, andra än epilepsi.
• Deltagaren använde för närvarande eller har tidigare använt cannabis för rekreation eller medicin, eller syntetiska cannabinoidbaserade mediciner (inklusive Sativex®) inom 3 månader före studiestarten och var ovillig att avstå under hela studien.
• Deltagaren hade någon känd eller misstänkt överkänslighet mot cannabinoider eller något av hjälpämnena i Investigational Medicinal Product (IMP), såsom sesamolja.
• Deltagaren hade deltagit i en klinisk prövning som involverade en annan IMP under de föregående 6 månaderna.
• Deltagaren hade signifikant försämrad leverfunktion vid screening eller randomisering (alaninaminotransferas [ALT] >5 x övre gräns för normal [ULN] eller total bilirubin [TBL] >2 x ULN) ELLER ALAT eller aspartataminotransferas (AST) >3 x ULN och (TBL >2 x ULN eller internationellt normaliserat förhållande >1,5). Detta kriterium kan endast bekräftas när laboratorieresultaten är tillgängliga; Deltagare som randomiserats till studien och som senare visar sig inte uppfylla detta kriterium bör dras tillbaka från studien.
• Någon historia av självmordsbeteende eller självmordstankar av typ 4 eller 5 på Columbia Suicide Severity Rating Scale under den senaste månaden eller vid screening.
• Deltagaren tog mer än 4 samtidiga AED.
• Deltagaren tog kortikotropiner under de 6 månaderna före screening.
• Deltagaren tog långvariga systemiska steroider (exklusive inhalationsmedicin för astmabehandling) eller någon annan daglig medicin som är känd för att förvärra epilepsi. Ett undantag gjordes för profylaktisk medicinering, till exempel idiopatisk nefrotiskt syndrom eller astma.
• Deltagaren tog felbamat och de hade tagit det i mindre än 1 år före screening.