Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność P-188 NF u pacjentów z DMD

9 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Phrixus Pharmaceuticals, Inc.

Eksploracyjne, otwarte badanie mające na celu ocenę wpływu P-188 NF (Carmeseal-MD) na bezpieczeństwo, dysfunkcję układu oddechowego i serca oraz siłę kończyn górnych u niechodzących pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

Jest to otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności codziennego, podskórnego podawania P-188 NF (Carmeseal-MD™) u niechodzących chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Badanie to określi, czy ciągłe leczenie preparatem Carmeseal-MD™ może utrzymać lub poprawić czynność płuc oraz czynność mięśni szkieletowych i mięśnia sercowego w porównaniu z wartością wyjściową u chłopców w wieku 12-25 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W oparciu o dużą liczbę badań przeprowadzonych na przedklinicznych modelach dystrofii mięśniowej i niewydolności serca, niniejsze badanie ma na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności Carmeseal-MD™ (P-188 NF) w punktach końcowych związanych z chorobami układu krążenia, płuc i funkcja mięśniowo-szkieletowa. Te badania przedkliniczne wskazują, że Carmeseal-MD™ działa stabilizująco na delikatne błony komórkowe, utrzymując w ten sposób funkcję komórek i zapobiegając zwłóknieniu, martwicy i apoptozie w zwierzęcych modelach dystrofii mięśniowej.

Jest to jednoramienne, otwarte badanie, które ma na celu zapewnienie pierwszej oceny Carmeseal-MD™ u niechodzących pacjentów z DMD. Przypisuje do dziesięciu (10) pacjentów do otrzymywania ustalonej dawki 5 mg P-188 NF na kg masy ciała pacjenta (dostosowanej indywidualnie dla każdego pacjenta podczas wizyty wyjściowej) wstrzykiwanej podskórnie raz dziennie przez 52 tygodnie. Pierwsi 3 zapisani uczestnicy (Grupa 1) będą mieć co najmniej 18 lat i nie więcej niż 25 lat. Rejestracja Grupy 2 rozpocznie się po dokonaniu przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa Grupy 1 przez 28 dni dawkowania Carmeseal-MD™. Grupa 2 obejmie osoby w wieku co najmniej 12 lat i do 25 lat. Oceny będą dotyczyć preparatu Carmeseal-MD™ podawanego jako dodatek do obecnych standardowych terapii i interwencji, takich jak kortykosteroidy, inhibitory ACE, ARB, beta-blokery, leki rozszerzające oskrzela i oczyszczanie dróg oddechowych, wspomaganie kaszlu i nieinwazyjne urządzenia wentylacyjne.

Główną hipotezą badania jest to, że miary funkcji mięśnia szkieletowego i mięśnia sercowego, które zmniejszają się w trakcie choroby, albo pozostaną stabilne, albo poprawią się po leczeniu P-188 NF, kiedy można by się spodziewać spadku. Aby ocenić te możliwe korzystne efekty, planowane są porównania między leczeniem przed i po leczeniu w zakresie pomiarów funkcji różnych układów ciała dotkniętych DMD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna
  • 12 - 25 lat
  • Mieć fenotypowe dowody na DMD
  • Posiadać dokumentację potwierdzającą obecność delecji, duplikacji lub mutacji punktowej w genie dystrofiny
  • Gotowość do otrzymywania codziennych wstrzyknięć podskórnych (SC) do 3 ml
  • Mieć LVEDV, która wynosi ≥100% normy skorygowanej o masę ciała mierzoną za pomocą rezonansu magnetycznego serca
  • Mają upośledzoną czynność oddechową (procent przewidywanego PEF ≤80%)
  • Mieć zdolność do wykonania PEF w ciągu 15% pierwszej oceny
  • Mają łagodne do umiarkowanego zwłóknienie serca oceniane za pomocą MRI
  • Mają frakcję wyrzutową lewej komory <50%
  • Nie mogą chodzić przez co najmniej sześć miesięcy
  • Bądź na kortykosteroidach, ze stabilnym schematem leczenia przez co najmniej sześć miesięcy
  • Stosować stabilny schemat leczenia dysfunkcji serca przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem leczenia (inhibitory ACE, beta-adrenolityki i/lub ARB)
  • Mieć klinicznie akceptowalne wartości przesiewowe, w tym poziomy kreatyniny w surowicy krwi, azotu w moczu, cystatyny C
  • Mieć chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, podawania leków, planu podawania leków, procedur badawczych, testów laboratoryjnych i ograniczeń leczenia
  • W opinii badacza prawdopodobnie przeżyje czas trwania leczenia
  • Mieć możliwość wyrażenia pisemnej świadomej zgody (zgoda rodzica/opiekuna, jeśli dotyczy)/zgody (jeśli <18 lat).

Kryteria wyłączenia:

  • Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 90 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Mieć hipowentylację związaną z DMD, w przypadku której konieczna jest wentylacja wspomagana w ciągu dnia
  • Nie można wykonać badania czynności płuc
  • Mieć niewydolność oddechową
  • Nie mogą lub nie chcą poddać się badaniu z użyciem gadolinu jako środka kontrastowego
  • Nie mogą lub nie chcą poddać się badaniu echokardiograficznemu
  • Masz ciężkie zwłóknienie serca oceniane za pomocą MRI
  • Stosowano karnitynę, kreatynę, glutaminę, oksatomid, koenzym Q10 lub witaminę E lub jakiekolwiek leki ziołowe 30 dni przed poziomem wyjściowym
  • Mieć historię poważnego zabiegu chirurgicznego w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Mają trwającą terapię immunosupresyjną (inną niż kortykosteroidy)
  • Uczestniczą w terapeutycznym badaniu klinicznym
  • Czy jednocześnie przyjmują jakiekolwiek leki o działaniu depresyjnym lub stymulującym na oddychanie lub drogi oddechowe
  • Mają diagnozę przewlekłej choroby płuc
  • Przewlekłe stosowanie agonistów beta-2 lub innych leków rozszerzających oskrzela (przewlekłe stosowanie to dzienne przyjmowanie przez ponad 14 dni w ciągu ostatnich 6 miesięcy)
  • Umiarkowana lub ciężka niewydolność wątroby lub umiarkowana do ciężkiej niewydolność nerek
  • Należy spodziewać się poważnego zabiegu chirurgicznego podczas prowadzenia badania
  • Mieć wcześniejsze lub trwające schorzenia, które sprawiają, że przebieg leczenia lub kontynuacja jest mało prawdopodobna, lub mogłyby zaburzyć ocenę wyników leczenia
  • Nigdy wcześniej nie otrzymywałem P-188 NF jako środka terapeutycznego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: P-188NF
P-188 NF, 5 mg/kg podawane podskórnie codziennie przez 1 rok
Lek: P-188NF
Poloksamer podawany codziennie przez wstrzyknięcie podskórne w dawce 5 mg/kg
Inne nazwy:
  • Carmeseal-MD

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Natężona pojemność życiowa (FVC)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 91, 182, 273, 364
Zmiana od punktu początkowego (przed leczeniem) do końca leczenia (52 tygodnie)
Linia bazowa, dni 91, 182, 273, 364

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 91, 182, 273, 364
Zmiana od punktu początkowego (przed leczeniem) do końca leczenia (52 tygodnie)
Linia bazowa, dni 91, 182, 273, 364
Maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 91, 182, 273, 364
Zmiana od punktu początkowego (przed leczeniem) do końca leczenia (52 tygodnie)
Linia bazowa, dni 91, 182, 273, 364
Szczytowy przepływ podczas kaszlu (PCF)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 91, 182, 273, 364
Zmiana od punktu początkowego (przed leczeniem) do końca leczenia (52 tygodnie)
Linia bazowa, dni 91, 182, 273, 364
Objętość końcoworozkurczowa lewej komory (LVEDV)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 91, 182, 273, 364
Zmiana od punktu początkowego (przed leczeniem) do końca leczenia (52 tygodnie)
Linia bazowa, dni 91, 182, 273, 364
Frakcja wyrzutowa (EF)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 91, 182, 273, 364
Zmiana od punktu początkowego (przed leczeniem) do końca leczenia (52 tygodnie)
Linia bazowa, dni 91, 182, 273, 364
Stopień zwłóknienia oceniany za pomocą rezonansu magnetycznego serca
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 182, 364
Zmiana od punktu początkowego (przed leczeniem) do końca leczenia (52 tygodnie)
Linia bazowa, dni 182, 364
Wykonanie testu kończyny górnej (PUL).
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 91, 182, 273, 364
Zmiana od punktu początkowego (przed leczeniem) do końca leczenia (52 tygodnie)
Linia bazowa, dni 91, 182, 273, 364
Troponina sercowa I
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dni 28, 56, 91, 182, 273, 364
Zmiana od punktu początkowego (przed leczeniem) do końca leczenia (52 tygodnie)
Wartość wyjściowa, dni 28, 56, 91, 182, 273, 364
Mięśniowa kinaza kreatynowa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dni 28, 56, 91, 182, 273, 364
Zmiana od punktu początkowego (przed leczeniem) do końca leczenia (52 tygodnie)
Wartość wyjściowa, dni 28, 56, 91, 182, 273, 364

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Phrixus Pharmaceuticals, Inc.

Współpracownicy

Charley's Fund

Śledczy

  • Główny śledczy: Thomas Ryan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 czerwca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

11 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P-004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj