Безопасность и эффективность P-188 NF у пациентов с МДД

Критерии включения:

• Мужской
• 12 - 25 лет
• Иметь фенотипические признаки МДД
• Иметь документы о наличии делеции, дупликации или точечной мутации в гене дистрофина
• Готовность к ежедневным подкожным (п/к) инъекциям до 3 мл
• Имейте LVVEDV, который составляет ≥100% от нормы с поправкой на массу тела при измерении с помощью МРТ сердца
• Имеют нарушение дыхательной функции (процент прогнозируемого ПСВ ≤80%)
• Иметь возможность выполнять PEF в пределах 15% от первой оценки
• Имеют легкий или умеренный фиброз сердца по оценке МРТ
• Имеют фракцию выброса левого желудочка <50%
• Не амбулаторный в течение по крайней мере шести месяцев
• Принимать кортикостероиды со стабильным режимом лечения в течение не менее шести месяцев.
• Принимали стабильный режим лечения сердечной дисфункции в течение как минимум 3 месяцев до исходного уровня (ингибиторы АПФ, бета-блокаторы и/или БРА).
• Иметь клинически приемлемые показатели скрининга, включая уровни креатинина в сыворотке, азот крови, мочи, цистатин С.
• Иметь готовность и способность соблюдать запланированные визиты, введение лекарств, административный план лекарств, процедуры исследования, лабораторные анализы и ограничения лечения
• Вероятность выживания в течение всего периода лечения, по мнению исследователя.
• Иметь возможность предоставить письменное информированное согласие (согласие родителя/опекуна, если применимо)/согласие (если младше 18 лет).

Критерий исключения:

• Воздействие другого исследуемого препарата в течение 90 дней до начала исследуемого лечения
• Имеют связанную с МДД гиповентиляцию, для которой необходима вспомогательная вентиляция легких в дневное время.
• Невозможно выполнить тестирование функции легких
• Имеют дыхательную недостаточность
• Не может или не хочет проходить сканирование с использованием гадолиния в качестве контрастного вещества.
• Не может или не хочет проходить эхокардиографию
• Наличие тяжелого фиброза сердца по оценке МРТ
• Принимал карнитин, креатин, глютамин, оксатомид, коэнзим Q10 или витамин Е или любые растительные лекарственные средства за 30 дней до исходного уровня
• Иметь в анамнезе серьезное хирургическое вмешательство в течение 30 дней до начала исследуемого лечения.
• Имеют постоянную иммуносупрессивную терапию (кроме кортикостероидов)
• Участвуют в терапевтическом клиническом испытании
• Принимаете какие-либо сопутствующие лекарства с депрессивным или стимулирующим действием на дыхание или дыхательные пути.
• Наличие хронического заболевания легких
• Хроническое использование бета-2-агонистов или любых других бронхорасширяющих препаратов (хроническое использование — это ежедневный прием более 14 дней в течение последних 6 месяцев)
• Имеют умеренную или тяжелую печеночную недостаточность или умеренную или тяжелую почечную недостаточность
• Ожидание серьезной хирургической процедуры во время проведения исследования
• Имеются предшествующие или текущие заболевания, которые делают маловероятным завершение курса лечения или последующего наблюдения или могут ухудшить оценку результатов лечения.
• Когда-либо ранее получали P-188 NF в качестве терапевтического агента