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Sicurezza ed efficacia del P-188 NF nei pazienti con DMD

9 gennaio 2023 aggiornato da: Phrixus Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio esplorativo in aperto per valutare l'effetto del P-188 NF (Carmeseal-MD) sulla sicurezza, sulla disfunzione respiratoria e cardiaca e sulla forza degli arti superiori nei pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Questo è uno studio in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione giornaliera sottocutanea di P-188 NF (Carmeseal-MD™) in ragazzi non deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Questo studio determinerà se il trattamento continuo con Carmeseal-MD™ può mantenere o migliorare la funzione polmonare e la funzione del muscolo scheletrico e cardiaco, rispetto al basale, nei ragazzi di età compresa tra 12 e 25 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sulla base di un gran numero di studi condotti in modelli preclinici di distrofia muscolare e insufficienza cardiaca, questo studio è stato intrapreso per esplorare la sicurezza e l'efficacia di Carmeseal-MD™ (P-188 NF) sugli endpoint associati a disturbi cardiovascolari, polmonari e funzione muscolo-scheletrica. Questi studi preclinici indicano che Carmeseal-MD™ agisce per stabilizzare le fragili membrane cellulari mantenendo così la funzione cellulare e prevenendo fibrosi, necrosi e apoptosi in modelli animali di distrofia muscolare.

Si tratta di uno studio in aperto a braccio singolo progettato per fornire una prima valutazione di Carmeseal-MD™ in pazienti non deambulanti affetti da DMD. Assegna fino a dieci (10) pazienti a ricevere una dose fissa di 5 mg di P-188 NF per kg di peso corporeo del paziente (aggiustata individualmente per ciascun paziente alla visita basale) iniettata per via sottocutanea una volta al giorno per 52 settimane. I primi 3 soggetti iscritti (Gruppo 1) avranno almeno 18 anni e fino a 25 anni. L'arruolamento del Gruppo 2 inizierà dopo una revisione dei dati sulla sicurezza del Gruppo 1 attraverso 28 giorni di somministrazione di Carmeseal-MD™. Il gruppo 2 includerà soggetti di età compresa tra i 12 e i 25 anni. Le valutazioni riguarderanno Carmeseal-MD™ somministrato in aggiunta all'attuale standard di terapie e interventi di cura come corticosteroidi, ACE-inibitori, sartani, beta-bloccanti, farmaci broncodilatatori e pulizia delle vie aeree, assistenza per la tosse e dispositivi di ventilazione non invasivi.

L'ipotesi principale per lo studio è che le misure della funzione del muscolo scheletrico e cardiaco che diminuiscono nel corso della malattia rimarranno stabili o miglioreranno con il trattamento con P-188 NF quando ci si aspetterebbe un declino. Per valutare questi possibili effetti benefici sono previsti confronti tra pre e post trattamento sulle misure di funzionalità dei vari apparati affetti da DMD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio
  • 12 - 25 anni
  • Avere evidenza fenotipica di DMD
  • Avere documentazione della presenza di una delezione, duplicazione o mutazione puntiforme nel gene della distrofina
  • Disponibilità a ricevere iniezioni sottocutanee giornaliere (SC) fino a 3 ml
  • Avere LVEDV che è ≥100% del normale corretto per la massa corporea misurata mediante risonanza magnetica cardiaca
  • Avere una funzione respiratoria compromessa (percentuale prevista PEF ≤80%)
  • Avere la capacità di eseguire il PEF entro il 15% della prima valutazione
  • Avere fibrosi del cuore da lieve a moderata valutata dalla risonanza magnetica
  • Avere frazioni della frazione di eiezione ventricolare sinistra <50%
  • Non deambulare da almeno sei mesi
  • Assumere corticosteroidi, con un regime di trattamento stabile per almeno sei mesi
  • Sono stati sottoposti a un regime di trattamento stabile per la disfunzione cardiaca per almeno 3 mesi prima del basale (ACE inibitori, beta bloccanti e/o sartani)
  • Avere valori di screening clinicamente accettabili, compresi i livelli di creatinina sierica, azoto urinario nel sangue, cistatina C
  • Avere la volontà e la capacità di rispettare le visite programmate, la somministrazione del farmaco, il piano amministrativo del farmaco, le procedure di studio, i test di laboratorio e le restrizioni al trattamento
  • È probabile che sopravviva per la durata del trattamento secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Avere la capacità di fornire il consenso informato scritto (consenso del genitore/tutore se applicabile)/assenso (se <18 anni di età).

Criteri di esclusione:

  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 90 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio
  • Avere ipoventilazione correlata alla DMD per la quale è necessaria la ventilazione assistita diurna
  • Impossibile eseguire test di funzionalità polmonare
  • Avere insufficienza respiratoria
  • Impossibile o non disposto a sottoporsi a scansione con gadolinio come agente di contrasto
  • Incapace o non disposto a sottoporsi a ecocardiografia
  • Avere una grave fibrosi del cuore valutata dalla risonanza magnetica
  • Hai usato carnitina, creatina, glutammina, oxatomide, coenzima Q10 o vitamina E o qualsiasi medicinale a base di erbe con 30 giorni prima del basale
  • Avere una storia di intervento chirurgico maggiore entro 30 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio
  • Avere una terapia immunosoppressiva in corso (diversa dai corticosteroidi)
  • Stanno partecipando a una sperimentazione clinica terapeutica
  • Sono in trattamento con qualsiasi farmaco concomitante con effetto depressivo o stimolante sulla respirazione o sulle vie respiratorie
  • Avere una diagnosi di malattia polmonare cronica
  • Uso cronico di beta-2 agonisti o qualsiasi altro farmaco broncodilatatore (l'uso cronico è l'assunzione giornaliera per più di 14 giorni negli ultimi 6 mesi)
  • Avere compromissione epatica moderata o grave o compromissione renale da moderata a grave
  • Avere aspettative di intervento chirurgico importante durante lo svolgimento dello studio
  • Avere condizioni mediche precedenti o in corso che rendono improbabile il completamento del corso del trattamento o del follow-up o che potrebbero compromettere la valutazione dei risultati del trattamento
  • Hai mai ricevuto in precedenza P-188 NF come agente terapeutico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: P-188NF
P-188 NF, 5 mg/Kg somministrato per via sottocutanea al giorno per 1 anno
Droga: P-188NF
Poloxamer somministrato giornalmente tramite iniezione sottocutanea a 5 mg/Kg
Altri nomi:
  • Carmelo-MD

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Linea di base, giorni 91, 182, 273, 364
Variazione dal basale (pre-trattamento) alla fine del trattamento (52 settimane)
Linea di base, giorni 91, 182, 273, 364

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pressione inspiratoria massima (MIP)
Lasso di tempo: Linea di base, giorni 91, 182, 273, 364
Variazione dal basale (pre-trattamento) alla fine del trattamento (52 settimane)
Linea di base, giorni 91, 182, 273, 364
Pressione espiratoria massima (MEP)
Lasso di tempo: Linea di base, giorni 91, 182, 273, 364
Variazione dal basale (pre-trattamento) alla fine del trattamento (52 settimane)
Linea di base, giorni 91, 182, 273, 364
Picco di flusso della tosse (PCF)
Lasso di tempo: Linea di base, giorni 91, 182, 273, 364
Variazione dal basale (pre-trattamento) alla fine del trattamento (52 settimane)
Linea di base, giorni 91, 182, 273, 364
Volume telediastolico del ventricolo sinistro (LVEDV)
Lasso di tempo: Linea di base, giorni 91, 182, 273, 364
Variazione dal basale (pre-trattamento) alla fine del trattamento (52 settimane)
Linea di base, giorni 91, 182, 273, 364
Frazione di eiezione (EF)
Lasso di tempo: Linea di base, giorni 91, 182, 273, 364
Variazione dal basale (pre-trattamento) alla fine del trattamento (52 settimane)
Linea di base, giorni 91, 182, 273, 364
Grado di fibrosi valutato mediante risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: Linea di base, giorni 182, 364
Variazione dal basale (pre-trattamento) alla fine del trattamento (52 settimane)
Linea di base, giorni 182, 364
Esecuzione del test dell'arto superiore (PUL).
Lasso di tempo: Linea di base, giorni 91, 182, 273, 364
Variazione dal basale (pre-trattamento) alla fine del trattamento (52 settimane)
Linea di base, giorni 91, 182, 273, 364
Troponina cardiaca I
Lasso di tempo: Basale, giorni 28, 56, 91, 182, 273, 364
Variazione dal basale (pre-trattamento) alla fine del trattamento (52 settimane)
Basale, giorni 28, 56, 91, 182, 273, 364
Creatina chinasi muscolare
Lasso di tempo: Basale, giorni 28, 56, 91, 182, 273, 364
Variazione dal basale (pre-trattamento) alla fine del trattamento (52 settimane)
Basale, giorni 28, 56, 91, 182, 273, 364

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Phrixus Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Charley's Fund

Investigatori

  • Investigatore principale: Thomas Ryan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 giugno 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 giugno 2018

Primo Inserito (Effettivo)

15 giugno 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

11 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 gennaio 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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