Veiligheid en werkzaamheid van P-188 NF bij DMD-patiënten

Inclusiecriteria:

• Mannelijk
• 12 - 25 jaar
• Heb fenotypisch bewijs van DMD
• Documentatie hebben van de aanwezigheid van een deletie, duplicatie of puntmutatie in het dystrofine-gen
• Bereidheid om dagelijkse subcutane (SC) injecties van maximaal 3 ml te ontvangen
• LVEDV hebben die ≥100% van normaal is, gecorrigeerd voor lichaamsgewicht, gemeten met cardiale MRI
• Een verminderde ademhalingsfunctie hebben (percentage voorspelde PEF ≤80%)
• In staat zijn om PEF uit te voeren binnen 15% van de eerste beoordeling
• Heb milde tot matige fibrose van het hart, zoals beoordeeld door MRI
• Hebben fracties van de linkerventrikelejectiefractie van <50%
• Minstens zes maanden niet-ambulant zijn geweest
• Gebruik corticosteroïden, met een stabiel behandelingsregime gedurende ten minste zes maanden
• Minstens 3 maanden voorafgaand aan baseline een stabiel behandelingsregime voor hartdisfunctie hebben gevolgd (ACE-remmers, bètablokkers en/of ARB's)
• Klinisch aanvaardbare screeningwaarden hebben, waaronder serumcreatininespiegels bloed urine stikstof, cystatine C
• De bereidheid en het vermogen hebben om te voldoen aan geplande bezoeken, medicijntoediening, medicijntoedieningsplan, studieprocedures, laboratoriumtests en behandelingsbeperkingen
• Naar het oordeel van de onderzoeker waarschijnlijk zullen overleven voor de duur van de behandeling
• In staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (toestemming van ouder/voogd indien van toepassing)/instemming (indien <18 jaar).

Uitsluitingscriteria:

• Blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 90 dagen voorafgaand aan de start van de studiebehandeling
• DMD-gerelateerde hypoventilatie hebben waarvoor geassisteerde beademing overdag nodig is
• Kan geen longfunctietest uitvoeren
• Heb ademhalingsproblemen
• Geen scan kunnen of willen ondergaan met gadolinium als contrastmiddel
• Echocardiografie niet kunnen of willen ondergaan
• Heb ernstige fibrose van het hart zoals beoordeeld door MRI
• Gebruikte carnitine, creatine, glutamine, oxatomide, co-enzym Q10 of vitamine E of andere kruidengeneesmiddelen binnen 30 dagen voorafgaand aan baseline
• Een voorgeschiedenis hebben van een grote chirurgische ingreep binnen 30 dagen voorafgaand aan de start van de studiebehandeling
• U krijgt een lopende immunosuppressieve therapie (anders dan corticosteroïden)
• Deelnemen aan een therapeutische klinische studie
• Als u gelijktijdig medicatie gebruikt met een onderdrukkend of stimulerend effect op de ademhaling of de luchtwegen
• Heb een diagnose van chronische longziekte
• Chronisch gebruik van bèta-2-agonisten of andere bronchusverwijdende medicatie (chronisch gebruik is dagelijkse inname gedurende meer dan 14 dagen in de afgelopen 6 maanden)
• U heeft een matige of ernstige leverfunctiestoornis of een matige tot ernstige nierfunctiestoornis
• Verwacht een grote chirurgische ingreep tijdens de uitvoering van het onderzoek
• Eerdere of aanhoudende medische aandoeningen hebben die het onwaarschijnlijk maken dat het verloop van de behandeling of follow-up wordt voltooid, of die de beoordeling van de behandelresultaten kunnen belemmeren
• Heb ooit eerder P-188 NF als therapeutisch middel gekregen