Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i statusu cukrzycy po doustnym leczeniu GABA u pacjentów z długotrwałą cukrzycą typu 1

1 listopada 2022 zaktualizowane przez: Per-Ola Carlsson

Badanie fazy I/II, 3-ramienne, otwarte, jednoośrodkowe, mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i wpływu doustnej terapii GABA na regenerację komórek beta u pacjentów z cukrzycą typu 1

Głównym celem tego badania jest znalezienie w miarę bezpiecznego i tolerowanego leczenia dorosłych pacjentów z cukrzycą typu 1, które odzyska część endogennego wydzielania insuliny, poprawi jakość życia pacjentów (QoL) i zmniejszy ryzyko zarówno krótkiego - i długotrwałe powikłania. Testowana hipoteza jest taka, że ​​doustne leczenie GABA nowo opracowanym związkiem Remygen będzie bezpieczne i spowoduje odzyskanie części endogennej sekrecji insuliny u dorosłych pacjentów z rozpoznaną cukrzycą typu 1 przez ponad pięć lat. Pierwsza część badania obejmie 6 pacjentów i zostanie przeprowadzona jako badanie bezpieczeństwa i zwiększania dawki w trzech etapach. Głównym badaniem jest trójramienne, otwarte, jednoośrodkowe badanie kliniczne. Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech grup aktywnego leczenia, aby otrzymywać doustne leczenie GABA przez 6 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Szwecja
      • Uppsala, Szwecja, 75185
        • Uppsala University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 50 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Świadoma zgoda wyrażona przez pacjentów zgodnie z przepisami krajowymi
  2. Cukrzyca typu 1 rozpoznana w wieku ≥ 5 lat w momencie badania przesiewowego
  3. Musi mieć zdiagnozowaną cukrzycę typu 1 przed ukończeniem 25 roku życia
  4. Wiek ≥18 i ≤50
  5. Poziomy c-peptydu na czczo powinny mieścić się w zakresie od niewykrywalnych poziomów do

  6. Dla mężczyzn w wieku rozrodczym odpowiednia antykoncepcja to:

    1. prezerwatywa (mężczyzna)
    2. abstynencja od stosunków heteroseksualnych

    3. partnerka stosująca antykoncepcję, jak podano poniżej:

      • doustne (z wyjątkiem małych dawek gestagenu (lynestrenolu i noretysteronu)), wstrzykiwane lub wszczepiane hormonalne środki antykoncepcyjne
      • złożone (zawierające estrogen i progestagen)
      • doustna, dopochwowa lub przezskórna hormonalna antykoncepcja progesteronowa związana z hamowaniem owulacji
      • urządzenie wewnątrzmaciczne
      • wewnątrzmaciczny układ uwalniający hormony (na przykład cewka uwalniająca progestagen)
      • obustronna niedrożność jajowodów

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobiety w wieku rozrodczym
  2. Wcześniejsze lub obecne leczenie lekami immunosupresyjnymi (chociaż dopuszczalne są miejscowe i wziewne steroidy)
  3. Leczenie doustnymi lub wstrzykiwanymi lekami przeciwcukrzycowymi innymi niż insulina
  4. Pacjenci przyjmujący leki, które mogą zaburzać działanie GABA, takie jak Baclofen, Valium, Acamprosate, Neurontin lub Lyrica
  5. HbA1c > 90 mmol/mol
  6. eGFR
  7. Zwiększone stężenie aminotransferazy alaninowej w osoczu (>0,75 μkat/l u kobiet lub >1,1 μkat/l u mężczyzn) i/lub aminotransferazy asparaginianowej (>0,60 μkat/l u kobiet lub >0,75 μkat/l u mężczyzn).
  8. Znana choroba nowotworowa
  9. Znany bezdech senny lub choroba płuc z obecnością dwutlenku węgla we krwi
  10. Wcześniejsza historia zapalenia trzustki lub innych zewnątrzwydzielniczych zaburzeń trzustki
  11. Epilepsja, myasthenia gravis, uraz głowy lub incydent naczyniowo-mózgowy w wywiadzie lub cechy kliniczne ciągłej aktywności jednostek motorycznych w mięśniach proksymalnych
  12. Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków
  13. Istotna choroba inna niż cukrzyca w ciągu 2 tygodni przed podaniem pierwszej dawki
  14. Znany ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV) lub zapalenie wątroby
  15. Kobiety karmiące piersią
  16. Mężczyźni niechętni do stosowania odpowiedniej antykoncepcji w okresie badania.
  17. Znana nadwrażliwość na benzodiazepiny lub jakiekolwiek substancje pomocnicze badanych leków
  18. Udział w innych badaniach klinicznych z nową substancją chemiczną w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania nowej substancji chemicznej, niezależnie od długości.
  19. Niemożność lub niechęć do przestrzegania postanowień niniejszego protokołu
  20. Uznany przez badacza za niezdolnego do przestrzegania instrukcji i/lub postępowania zgodnie z protokołem badania lub z innych powodów, które według uznania badacza mogą wpłynąć na obecny stan kliniczny uczestnika podczas procedur badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niska dawka kwasu gamma-aminomasłowego (GABA)
Doustne leczenie GABA 200 mg dziennie przez 6 miesięcy
Lek: Kwas gamma-aminomasłowy (GABA)
Pacjenci kwalifikujący się do badania głównego zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1 stratyfikowanym przez poziom peptydu C do grupy otrzymującej 200 mg GABA (Remygen) przez 6 miesięcy, 600 mg GABA (Remygen) przez 6 miesięcy lub Alprazolam 0,5 mg w połączeniu z GABA 600 mg (Remygen) przez 3 miesiące, a następnie leczenie GABA 600 mg (Remygen) tylko przez kolejne 3 miesiące. Początek ramion z dużą dawką GABA zostanie opóźniony i rozpocznie się jako pierwszy po tym, jak rada monitorująca bezpieczeństwo danych oceni i zatwierdzi dane dotyczące bezpieczeństwa pierwszych 4 pacjentów włączonych do ramienia z małą dawką GABA. Wszyscy pacjenci będą nadal otrzymywać intensywną insulinoterapię od swoich osobistych lekarzy przez cały okres badania.
Inne nazwy:
  • GABA (Remygen)
Eksperymentalny: Wysoka dawka kwasu gamma-aminomasłowego (GABA)
Doustne leczenie GABA 600 mg dziennie przez 6 miesięcy
Lek: Kwas gamma-aminomasłowy (GABA)
Pacjenci kwalifikujący się do badania głównego zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1 stratyfikowanym przez poziom peptydu C do grupy otrzymującej 200 mg GABA (Remygen) przez 6 miesięcy, 600 mg GABA (Remygen) przez 6 miesięcy lub Alprazolam 0,5 mg w połączeniu z GABA 600 mg (Remygen) przez 3 miesiące, a następnie leczenie GABA 600 mg (Remygen) tylko przez kolejne 3 miesiące. Początek ramion z dużą dawką GABA zostanie opóźniony i rozpocznie się jako pierwszy po tym, jak rada monitorująca bezpieczeństwo danych oceni i zatwierdzi dane dotyczące bezpieczeństwa pierwszych 4 pacjentów włączonych do ramienia z małą dawką GABA. Wszyscy pacjenci będą nadal otrzymywać intensywną insulinoterapię od swoich osobistych lekarzy przez cały okres badania.
Inne nazwy:
  • GABA (Remygen)
Eksperymentalny: Wysoka dawka kwasu gamma-aminomasłowego (GABA) + Alprazolam
Doustne leczenie Alprazolamem 0,5 mg dziennie w połączeniu z doustnym leczeniem GABA 600 mg dziennie przez 3 miesiące. Następnie zakończono leczenie alprazolamem, a badani będą kontynuować doustne leczenie GABA w dawce 600 mg dziennie tylko przez kolejne 3 miesiące.
Lek: Kwas gamma-aminomasłowy (GABA)
Pacjenci kwalifikujący się do badania głównego zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1 stratyfikowanym przez poziom peptydu C do grupy otrzymującej 200 mg GABA (Remygen) przez 6 miesięcy, 600 mg GABA (Remygen) przez 6 miesięcy lub Alprazolam 0,5 mg w połączeniu z GABA 600 mg (Remygen) przez 3 miesiące, a następnie leczenie GABA 600 mg (Remygen) tylko przez kolejne 3 miesiące. Początek ramion z dużą dawką GABA zostanie opóźniony i rozpocznie się jako pierwszy po tym, jak rada monitorująca bezpieczeństwo danych oceni i zatwierdzi dane dotyczące bezpieczeństwa pierwszych 4 pacjentów włączonych do ramienia z małą dawką GABA. Wszyscy pacjenci będą nadal otrzymywać intensywną insulinoterapię od swoich osobistych lekarzy przez cały okres badania.
Inne nazwy:
  • GABA (Remygen)
Lek: Alprazolam
Pacjenci kwalifikujący się do badania głównego zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1 stratyfikowanym przez poziom peptydu C do grupy otrzymującej 200 mg GABA (Remygen) przez 6 miesięcy, 600 mg GABA (Remygen) przez 6 miesięcy lub Alprazolam 0,5 mg w połączeniu z GABA 600 mg (Remygen) przez 3 miesiące, a następnie leczenie GABA 600 mg (Remygen) tylko przez kolejne 3 miesiące. Początek ramion z dużą dawką GABA zostanie opóźniony i rozpocznie się jako pierwszy po tym, jak rada monitorująca bezpieczeństwo danych oceni i zatwierdzi dane dotyczące bezpieczeństwa pierwszych 4 pacjentów włączonych do ramienia z małą dawką GABA. Wszyscy pacjenci będą nadal otrzymywać intensywną insulinoterapię od swoich osobistych lekarzy przez cały okres badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane prawdopodobnie lub prawdopodobnie związane z leczeniem GABA
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena ostrego i długoterminowego bezpieczeństwa doustnego leczenia GABA. Punkt końcowy zbada liczbę zdarzeń niepożądanych, które mogą lub prawdopodobnie są związane z leczeniem GABA.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w odpowiedzi peptydu C na test tolerancji posiłku mieszanego przed i bezpośrednio po leczeniu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Różnica w peptydzie C (pole pod krzywą 0-120 min) podczas testu tolerancji posiłku mieszanego między wartością wyjściową i po 6 miesiącach doustnego leczenia GABA
6 miesięcy
Różnica w odpowiedzi peptydu C na test tolerancji posiłku mieszanego w trakcie i po leczeniu
Ramy czasowe: 7 miesięcy
Różnica w stężeniu peptydu C (pole pod krzywą 0-120 min) podczas testu tolerancji posiłku mieszanego między wartością wyjściową a po 3 i 6 miesiącach leczenia oraz między wartością wyjściową a wizytą kontrolną
7 miesięcy
Różnica w maksymalnym stymulowanym teście tolerancji peptydu C na posiłek mieszany w trakcie i po leczeniu
Ramy czasowe: 7 miesięcy
Różnica w maksymalnym stymulowanym peptydzie C podczas testu tolerancji posiłku mieszanego między wartością wyjściową a po 3 i 6 miesiącach leczenia oraz między wartością wyjściową a wizytą kontrolną.
7 miesięcy
Różnica w odpowiedzi peptydu C na test tolerancji mieszanego posiłku podczas i po leczeniu między grupami leczenia
Ramy czasowe: 7 miesięcy
Różnica w stężeniu peptydu C (pole pod krzywą 0-120 min) podczas testu tolerancji posiłku mieszanego między grupą leczoną 1 i 2 oraz po 3 i 6 miesiącach leczenia oraz między wizytą wyjściową a wizytą kontrolną
7 miesięcy
Różnica w odpowiedzi glukagonu podczas klamry hipoglikemicznej przed i po leczeniu
Ramy czasowe: 7 miesięcy
Różnica glukagonu (pole pod krzywą) podczas klamry hipoglikemicznej między wartością wyjściową a 6 miesiącami leczenia
7 miesięcy
Różnica w odpowiedzi glukagonu podczas klamry hipoglikemicznej między grupami leczenia przed i po leczeniu
Ramy czasowe: 7 miesięcy
Różnica glukagonu (pole pod krzywą) podczas klamry hipoglikemicznej między grupami leczenia 1 i 2 między wartością wyjściową a 6 miesiącami leczenia
7 miesięcy
Zmiana HbA1c w zależności od leczenia
Ramy czasowe: 7 miesięcy
Zmiana HbA1c między 0,3 a 6 miesiącem leczenia i podczas wizyty kontrolnej po miesiącu.
7 miesięcy
Zmiana zużycia egzogennej insuliny w zależności od leczenia
Ramy czasowe: 7 miesięcy
Zmiana zużycia egzogennej insuliny między 0,3 a 6 miesiącem leczenia oraz w okresie kontrolnym po miesiącu.
7 miesięcy
Zmiana stężenia peptydu C na czczo w wyniku leczenia
Ramy czasowe: 7 miesięcy
Zmiana stężenia peptydu C na czczo między 0,3 a 6 miesiącem leczenia i podczas wizyty kontrolnej po miesiącu.
7 miesięcy
Zmiana zmiennych wskazujących na wpływ na układ odpornościowy
Ramy czasowe: 7 miesięcy
Zmiana w wyniku leczenia w zmiennych, które wskazują na wpływ na układ odpornościowy, takich jak autoprzeciwciała w surowicy przeciwko GAD65 i antygenowi wysepkowemu-2 oraz komórki odpornościowe
7 miesięcy
Zmiana poziomu GABA w osoczu
Ramy czasowe: 7 miesięcy
Analiza stężenia GABA w osoczu po 0, 3 i 6 miesiącach leczenia oraz podczas wizyty kontrolnej po miesiącu.
7 miesięcy
Zmiana w kwestionariuszu satysfakcji z leczenia cukrzycy
Ramy czasowe: 7 miesięcy
Pomiar satysfakcji pacjenta z leczenia cukrzycy za pomocą kwestionariusza podczas badania. Każde z ośmiu pytań ma 7-stopniową skalę od 0 do 6. 48 punktów to zatem maksymalna satysfakcja z leczenia i porównania zostaną wykonane w celu uzyskania punktów przed rozpoczęciem leczenia.
7 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Per-Ola Carlsson

Współpracownicy

Diamyd Medical AB

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 września 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Regenerate-1 (G/P2/18/1)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj