Cele molekularne w leczeniu histiocytozy (TARGET-HISTIO)
Cel nadrzędny: opracowanie technicznych i operacyjnych procedur wykrywania mutacji histiocytozy w praktyce klinicznej niewyspecjalizowanych platform molekularnych do diagnostyki i obserwacji choroby.
Cele drugorzędne: opisanie docelowych mutacji terapeutycznych u pacjentów z histiocytozą oraz opracowanie testów komórkowych do oceny in vitro wrażliwości tych mutacji na inhibitory.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Badanie jest pomocnicze w stosunku do francuskiej kohorty „Gene Histio” (pacjenci już uwzględnieni) i kohorty „HISTIO target 2020” (pacjenci rekrutowani od maja 2020 r.).
Baza danych francuskiego rejestru histiocytoz jest prowadzona przez dr J. Donadieu i zlokalizowana w szpitalu Trousseau (APHP) 75012 Paryż, Francja, gdzie przechowywany jest serwer i kopia zapasowa.
W badaniu bierze udział 5 zespołów o różnej roli: Zespół 1 jest odpowiedzialny za diagnostykę histologiczną, selekcję obszarów bogatych w histiocyty, ekstrakcję kwasów nukleinowych i wykrywanie mutacji BRAF p.V600E. Grupa ta odpowiada również za biobank tkanek i kwasów nukleinowych.
Zespół 2 jest odpowiedzialny za gromadzenie danych klinicznych oraz próbek tkanek i krwi dzieci. Grupa ta odpowiada również za bazę danych klinicznych.
Zespół 3 jest odpowiedzialny za gromadzenie danych klinicznych oraz próbek tkanek i krwi dorosłych pacjentów.
Zespół 4 jest odpowiedzialny za opracowanie i walidację nowych metod wykrywania genetycznych zmian somatycznych opisanych w projekcie oraz wykona większość analiz i interpretacji molekularnych.
Zespół 5 jest odpowiedzialny za przygotowanie i składanie wymagań regulacyjnych oraz zajmuje się odpowiadaniem na komentarze i poprawki regulacyjne, aż do uzyskania zatwierdzeń. Kierownik projektu zadba również o koordynację wszystkich działań związanych z założeniem i użytkowaniem bazy danych, łączność między badaczami, lekarzami i zespołem operacyjnym. Zespół 5 będzie odpowiedzialny za zarządzanie danymi w bazie danych i zapewni narzędzia do gromadzenia, integrację i dostępność danych o odpowiedniej jakości. Menedżer danych zapewnia gromadzenie, sprawdzanie poprawności, kompletność i spójność danych, aby zapewnić zespołowi statystycznemu kompleksową bazę danych wysokiej jakości. W skład zespołu 5 wchodzi również statystyk, który przeprowadzi analizę danych zgodnie ze szczegółowym planem analizy statystycznej, który zostanie opracowany po zatwierdzeniu projektu.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jean-François EMILE, MD, PhD
- Numer telefonu: +33 1 49 09 57 25
- E-mail: jean-francois.emile@uvsq.fr
Lokalizacje studiów
-
-
-
Boulogne Billancourt, Francja, 92100
- Rekrutacyjny
- Biological research center, Ambroise Paré hospital, APHP
-
Paris, Francja, 75013
- Rekrutacyjny
- Department of internal Medicine, Pitié-Salpétrière hospital, APHP
-
Główny śledczy:
- Julien HAROCHE, MD, PhD
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Department of Pediatrics, Trousseau hospital, APHP
-
Główny śledczy:
- Jean DONADIEU, MD, PhD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Histologicznie potwierdzona histiocytoza;
- Formularz świadomej zgody podpisany przez pacjentów (lub rodziców/opiekunów prawnych dzieci) na udział w „Gene Histio” lub „HISTIO target 2020”.
Kryteria wyłączenia:
- Odmowa pacjenta.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany molekularne w histiocytozie
Ramy czasowe: przez cały okres studiów, średnio 3 lata
|
Scharakteryzuj zmiany molekularne kwasów nukleinowych w histiocytozie.
Ocena częstości i rodzaju mutacji nadających się do stosowania leków w różnych podtypach i lokalizacjach histiocytozy Zmiany molekularne zostaną ocenione przez następną analizę DNA lub RNA wyekstrahowanego z tkanki histiocytozy lub próbek krwi.
|
przez cały okres studiów, średnio 3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Jean-François EMILE, MD, PhD, Department of Pathology, Ambroise Paré hospital, APHP
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- APHP200137
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .