Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wyniki dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności po wcześniejszym krótkotrwałym leczeniu SHP607 u skrajnie wcześniaków

22 marca 2023 zaktualizowane przez: Oak Hill Bio Ltd

Długoterminowe wyniki dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności po wcześniejszym krótkotrwałym leczeniu SHP607 u skrajnie wcześniaków

Celem tego badania jest ocena długoterminowych wyników bezpieczeństwa i skuteczności po wcześniej podanym krótkotrwałym narażeniu na SHP607 w porównaniu ze standardową grupą opieki noworodkowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym długoterminowym badaniu kontrolnym uczestnicy, którzy zostali włączeni do badania SHP607-202 (NCT03253263), będą obserwowani od 12 miesięcy skorygowanego wieku (CA) do 60 miesięcy CA. W tym badaniu uczestnicy nie otrzymają żadnego badanego produktu.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

26

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Stany Zjednoczone, 46601
        • Memorial Hospital of South Bend
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216-4505
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Włochy, 16147
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
      • Treviso, Włochy, 31100
        • Presidio Ospedaliero Di Treviso Ca' Foncello
  • Zjednoczone Królestwo
    • Surrey
      • Chertsey, Surrey, Zjednoczone Królestwo, KT16 0PZ
        • Ashford and St. Peter's Hospitals NHS Trust - St. Peter*s Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymali SHP607 lub standardową opiekę neonatologiczną w badaniu SHP607-202 (NCT03253263), mają zostać włączeni do badania SHP607-203.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy losowo przydzieleni do badania SHP607-202 (NCT03253263). Uczestnicy, którzy zostali zrandomizowani, ale nie ukończyli badania SHP607-202 (NCT03253263), muszą mieć co najmniej 12 miesięcy CA.
  • Pisemne świadome zgody (i zgody, jeśli dotyczy) muszą być podpisane i opatrzone datą przez rodzica(-ów) uczestnika/upoważnionego(-ych) prawnie przedstawiciela(-ów) przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem. Świadoma zgoda i wszelkie zgody nieletnich rodziców muszą zostać zatwierdzone przez instytucjonalną komisję odwoławczą (IRB)/niezależną komisję etyczną (IEC).

Kryteria wyłączenia:

- Uczestnicy są wykluczani z badania, jeśli uczestnik lub rodzic/rodzice uczestnika/upoważnieni przedstawiciele ustawowi nie są w stanie przestrzegać protokołu lub jest/jest mało prawdopodobne, aby byli dostępni do długoterminowej obserwacji zgodnie z ustaleniami śledczy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
SHP607 250 mcg/kg/24 godziny
Uczestnicy, którzy otrzymywali 250 mikrogramów na kilogram na 24 godziny (mcg/kg/24 godziny) w poprzednim badaniu SHP607-202 (NCT03253263) będą obserwowani w tym długotrwałym badaniu SHP607-203.
Inny: Brak interwencji
Jest to badanie nieinterwencyjne.
SHP607 400 mcg/kg/24 godziny
Uczestnicy, którzy otrzymywali 400 mcg/kg/24 godziny w poprzednim badaniu SHP607-202 (NCT03253263) będą obserwowani w tym długotrwałym badaniu SHP607-203.
Inny: Brak interwencji
Jest to badanie nieinterwencyjne.
Standardowa opieka nad noworodkiem
Uczestnicy, którzy otrzymali standardową opiekę neonatologiczną w poprzednim badaniu SHP607-202 (NCT03253263), będą obserwowani w tym długoterminowym badaniu SHP607-203.
Inny: Brak interwencji
Jest to badanie nieinterwencyjne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba wizyt w izbie przyjęć
Ramy czasowe: 12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA
Liczba wizyt w izbie przyjęć związanych z rozpoznaniem układu oddechowego zostanie zgłoszona.
12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA
Liczba hospitalizacji
Ramy czasowe: 12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA
Zostanie zgłoszona liczba hospitalizacji związanych z rozpoznaniem układu oddechowego.
12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA
Częstość występowania objawów przedmiotowych i podmiotowych chorób układu oddechowego
Ramy czasowe: 12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA
Częstość występowania objawów przedmiotowych i podmiotowych chorób układu oddechowego (tak/nie) ocenia się, rejestrując epizody świszczącego oddechu, kaszlu i przyjmowania leków oddechowych.
12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA
Liczba dni stosowania leków oddechowych
Ramy czasowe: 12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA
Zgłoszona zostanie liczba dni stosowania leków oddechowych (na przykład leków rozszerzających oskrzela, sterydów, inhibitorów leukotrienów, leków moczopędnych).
12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA
Łączna liczba dni korzystania z technologii oddechowej w domu
Ramy czasowe: 12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA
Zgłoszona zostanie całkowita liczba dni korzystania z domowych technologii oddechowych (na przykład tlen w domu, ciągłe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych [CPAP], tracheostomia).
12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametry wzrostu: Masa ciała
Ramy czasowe: W wieku 12, 24 i 60 miesięcy CA
Masę ciała mierzy się w kilogramach (kg) bez butów i lekkiej odzieży za pomocą skalibrowanej wagi.
W wieku 12, 24 i 60 miesięcy CA
Parametry wzrostu: Długość ciała
Ramy czasowe: W wieku 12 i 24 miesięcy CA
Długość ciała to pomiar w pozycji leżącej od czubka głowy do podeszwy stopy, gdy uczestnik leży na plecach z wyprostowanymi biodrami i kolanami.
W wieku 12 i 24 miesięcy CA
Parametry wzrostu: Wysokość
Ramy czasowe: W wieku 60 miesięcy ok
Wzrost jest miarą uczestnika od stóp do głów (miara stojąca). Do pomiaru wzrostu należy używać stadiometru.
W wieku 60 miesięcy ok
Parametry wzrostu: Obwód głowy
Ramy czasowe: W wieku 12 i 24 miesięcy CA
Obwód głowy lub czołowy obwód potyliczny mierzy się nad potylicą i tuż nad grzbietem nadoczodołowym, który jest największym obwodem głowy.
W wieku 12 i 24 miesięcy CA
Rozwój fizyczny oceniany na podstawie badania fizykalnego
Ramy czasowe: W wieku 12, 24 i 60 miesięcy CA
Badanie fizykalne będzie obejmowało ocenę ogólnego wyglądu uczestnika.
W wieku 12, 24 i 60 miesięcy CA
Rozwój fizyczny oceniany na podstawie badania neurologicznego w celu oceny porażenia mózgowego
Ramy czasowe: W wieku 12, 24 i 60 miesięcy CA
Zostanie przeprowadzone badanie neurologiczne w celu rozpoznania mózgowego porażenia dziecięcego (MPD). Lekarze przeprowadzą badania neurologiczne w celu rozpoznania MPD, w tym ocenę funkcji motorycznych, siły i rozwoju, napięcia mięśniowego oraz nieprawidłowości postawy i ruchu.
W wieku 12, 24 i 60 miesięcy CA
Rozwój fizyczny oceniany na podstawie ostrości wzroku
Ramy czasowe: W wieku 12, 24 i 60 miesięcy CA
Ostrość wzroku jest miarą tego, jak dobrze uczestnik widzi z różnych odległości. Zostanie sklasyfikowany jako: normalny (mierzalna ostrość większa lub równa [>=] 20/40); poniżej normy (20/200 mniej niż lub równo z [<=] mierzalną ostrością <20/40); słaba (mierzalna ostrość <=20/200); niewidomy/słabowidzący (jedynie możliwość wykrycia pasków o szerokości 2,2 cm [cm] na karcie ostrości Tellera słabowidzącego oraz w dowolnym miejscu w polu widzenia).
W wieku 12, 24 i 60 miesięcy CA
Rozwój poznawczy oceniany za pomocą Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III)
Ramy czasowe: W wieku 24 miesięcy ok
BSID-III będzie używany do oceny umiejętności poznawczych, motorycznych i językowych i ma zastosowanie do dzieci w wieku od 1 do 42 miesięcy. BSID-III to narzędzie oceny przeznaczone do pomiaru umiejętności małego dziecka w 3 podstawowych obszarach rozwoju: poznawczym, językowym i motorycznym. Istnieje 5 podskal, podskala poznawcza (zakres punktacji: 55-145) jest samodzielna, podczas gdy 2 podskale językowe (ekspresyjna i receptywna) łączą się, tworząc całkowity wynik językowy (zakres: 47-153) oraz 2 podtesty motoryczne (doskonały i duża motoryka) tworzą połączoną skalę motoryczną (Zakres: 46-154). Wartość dodatnia oznacza poprawę.
W wieku 24 miesięcy ok
Iloraz rozwoju poznawczego oceniany według Skali Rozwoju Psychologicznego z Kioto (KSPD)
Ramy czasowe: W wieku 24 miesięcy ok
KSPD jest skalą alternatywną dla BSID i używaną do oceny umiejętności poznawczych, motorycznych i językowych wyłącznie w ośrodkach w Japonii. KSPD to potwierdzona ocena wyników neurorozwojowych, która jest wystandaryzowana dla japońskich dzieci i została oceniona w porównaniu z BSID w ocenie cech rozwojowych japońskich niemowląt z bardzo niską masą urodzeniową. KSPD ma na celu pomiar umiejętności małego dziecka w trzech obszarach rozwoju: poznawczo-adaptacyjnym (rozumowanie niewerbalne lub percepcja wzrokowo-przestrzenna), językowo-społecznym (relacje międzyludzkie, socjalizacja, zdolności werbalne) i posturalno-motorycznym (dokładne i duże funkcje motoryczne). Skala składa się z 328 pozycji obejmujących obszar poznawczo-adaptacyjny, językowo-społeczny i posturalno-motoryczny. Dla każdego z trzech obszarów sumaryczny wynik jest przeliczany na iloraz rozwojowy (podzielenie wieku rozwojowego przez wiek chronologiczny, a następnie pomnożenie ilorazu przez 100). Wartość dodatnia oznacza poprawę.
W wieku 24 miesięcy ok
Rozwój poznawczy oceniany przez Wechsler Preschool i Primary Scale of Intelligence (WPPSI)
Ramy czasowe: W wieku 60 miesięcy ok
WPPSI jest miarą ogólnego rozwoju poznawczego u dzieci, która obejmuje zarówno zadania werbalne, jak i niewerbalne. Dotyczy przedszkolaków i małych dzieci w wieku od 2 lat +6 miesięcy do 7 lat +7 miesięcy i jest bezpośrednią oceną zdolności poznawczych dziecka. Standardowy wynik WPPSI waha się od poniżej 70 (bardzo niski) do powyżej 130 (bardzo wysoki).
W wieku 60 miesięcy ok
Funkcja motoryki dużej oceniana za pomocą pomiaru funkcji motoryki dużej – 88 (GMFM-88)
Ramy czasowe: W wieku 24 i 60 miesięcy CA
Wyniki pozycji GMFM-88 są wykorzystywane do obliczenia punktacji procentowej specyficznej dla domeny dla każdego z 5 wymiarów GMFM-88, które są następujące: Leżenie i turlanie się; Posiedzenie; Czołganie się i klęczenie; Na stojąco; Chodzenie, bieganie i skakanie. Każda z 88 pozycji jest oceniana na 4-stopniowej skali: 0=nie inicjuje; 1 = wtajemniczeni; 2=częściowo zakończone; i 3=kończy się. Łączne wyniki GMFM-88 wahają się od 0% (brak mobilności) do wyniku 100%. Test jest uważany za odpowiedni dla dzieci, których zdolności motoryczne są na poziomie lub niższym niż u 5-letniego dziecka bez jakiejkolwiek niepełnosprawności ruchowej. GMFM-88 zostanie podany w 24 miesiącu CA. GMFM-88 Sekcje D (Stanie) i E (Chodzenie, bieganie i skakanie) będą podawane tylko w wieku 5 lat CA.
W wieku 24 i 60 miesięcy CA
Zachowanie w dzieciństwie oceniane za pomocą skali zachowania adaptacyjnego Vinelanda (VABS-III)
Ramy czasowe: W wieku 24 i 60 miesięcy CA
Test VABS-III mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiskowymi, uczenia się nowych codziennych umiejętności i wykazywania niezależności. Ten test mierzy następujące 4 kluczowe domeny: komunikację, umiejętności życia codziennego, socjalizację i zdolności motoryczne. Wynik mieści się w przedziale od 20 do 140, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom lepszego zachowania.
W wieku 24 i 60 miesięcy CA
Zachowanie w dzieciństwie oceniane za pomocą skali oceny zaburzeń uwagi/nadpobudliwości ruchowej (ADHD-RS-V)
Ramy czasowe: W wieku 60 miesięcy ok
ADHD-RS-V mierzy zachowania dzieci z zespołem nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD). Składa się z 18 pozycji zaprojektowanych w celu odzwierciedlenia aktualnej symptomatologii ADHD w oparciu o kryteria DSM-V. Każda pozycja jest oceniana w zakresie od 0 (odzwierciedla brak objawów) do 3 (odzwierciedla poważne objawy), a łączna punktacja wynosi od 0 do 54. 18 pozycji pogrupowano w 2 podskale: nadpobudliwość-impulsywność (pozycje o numerach parzystych 2-18) i nieuwaga („nieuwaga”) (pozycje o numerach nieparzystych 1-17).
W wieku 60 miesięcy ok
Zachowanie w dzieciństwie oceniane za pomocą Kwestionariusza Komunikacji Społecznej (SCQ)
Ramy czasowe: W wieku 60 miesięcy ok
SCQ to krótkie narzędzie, które pomaga ocenić umiejętności komunikacyjne i funkcjonowanie społeczne u dzieci, które można wykorzystać do badań przesiewowych w kierunku autyzmu lub zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) w populacji ogólnej. Wynik mieści się w zakresie od 0 do 39, z punktem odcięcia większym niż (>) 15 wskazującym na ASD.
W wieku 60 miesięcy ok
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL) oceniana za pomocą skal Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Ramy czasowe: W wieku 24, 36, 48 i 60 miesięcy CA
HRQoL zostanie oceniona za pomocą zwalidowanych Skal Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) odpowiednich dla wieku rozwojowego dziecka. W badaniu zostaną wykorzystane następujące skale: skala dla niemowląt w wieku 13-24 miesięcy (45 pozycji); Skala Malucha dla 2-4 lat (21 elementów); Skala małego dziecka w wieku 5-7 lat (23 pozycje). Wyniki są przekształcane na skalę od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
W wieku 24, 36, 48 i 60 miesięcy CA
Stan zdrowia mierzony przez Health Utilities Index 2/3
Ramy czasowe: W wieku 60 miesięcy ok
Health Utilities Index (HUI) to rodzina ogólnych profili zdrowotnych i systemów opartych na preferencjach używanych do pomiaru stanu zdrowia, raportowania HRQoL i tworzenia wyników użyteczności. System HUI 2/3 zawiera szereg atrybutów/domen służących do klasyfikacji poziomu stanu zdrowia. Każda cecha lub domena (np. ruchliwość, funkcje poznawcze, emocje lub ból) jest oceniana na 5-stopniowej skali porządkowej, aby wskazać poziom dotkliwości, w zakresie od 1-5 (wyższe liczby oznaczają bardziej dotkliwy poziom).
W wieku 60 miesięcy ok
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej
Ramy czasowe: 12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA
Wykorzystanie zasobów służby zdrowia mierzone jest liczbą wizyt szpitalnych i ambulatoryjnych, w tym wizyt na izbach przyjęć i wizyt u specjalistów.
12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA
Liczba uczestników z celowanymi zdarzeniami medycznymi i śmiertelnymi poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA
Ukierunkowane zdarzenia medyczne to nadciśnienie wewnątrzczaszkowe, wszelkie nieprawidłowości w metabolizmie glukozy (np. hipoglikemia, hiperglikemia i cukrzyca), przerost migdałków (na podstawie badania migdałków [część badania przedmiotowego]) oraz zwiększenie wielkości serca. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) definiuje się jako nieoczekiwane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spełnia jedno lub więcej z następujących kryteriów: kończy się zgonem/skutkuje śmiercią, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłuża istniejący hospitalizacja, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną, jest zdarzeniem o znaczeniu medycznym.
12 miesięcy CA do 60 miesięcy CA

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Oak Hill Bio Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP607-203
  • 2020-002726-84 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane poszczególnych uczestników, których dane osobowe zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, z tego konkretnego badania nie będą udostępniane w celu zminimalizowania ryzyka ponownej identyfikacji poszczególnych pacjentów, biorąc pod uwagę ograniczoną liczbę uczestników badania w każdym ośrodku badawczym rocznie.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj