Résultats d'innocuité et d'efficacité après un traitement à court terme précédemment administré avec SHP607 chez des nourrissons extrêmement prématurés

SHP607 250 mcg/kg/24 heures

Les participants qui ont reçu 250 microgrammes par kilogramme par 24 heures (mcg/kg/24 heures) dans l'étude précédente SHP607-202 (NCT03253263) seront suivis dans cette étude à long terme SHP607-203.

Autre: Aucune intervention

Il s'agit d'une étude non interventionnelle.

SHP607 400 mcg/kg/24 heures

Les participants qui ont reçu 400 mcg/kg/24 heures dans l'étude précédente SHP607-202 (NCT03253263) seront suivis dans cette étude à long terme SHP607-203.

Autre: Aucune intervention

Il s'agit d'une étude non interventionnelle.

Soins néonataux standards

Les participants qui ont reçu des soins néonatals standard dans l'étude précédente SHP607-202 (NCT03253263) seront suivis dans cette étude à long terme SHP607-203.

Autre: Aucune intervention

Il s'agit d'une étude non interventionnelle.

Nombre de visites aux urgences

Le nombre de visites aux urgences associées à un diagnostic respiratoire sera déclaré.

Nombre d'hospitalisations

Le nombre d'hospitalisations associées à un diagnostic respiratoire sera déclaré.

Incidence des signes et symptômes des maladies respiratoires

L'incidence des signes et symptômes de maladie respiratoire (oui/non) est évaluée en enregistrant les épisodes de respiration sifflante, de toux et de médicaments respiratoires.

Nombre de jours d'utilisation de médicaments respiratoires

Le nombre de jours d'utilisation de médicaments respiratoires (par exemple, bronchodilatateurs, stéroïdes, inhibiteurs des leucotriènes, diurétiques) sera déclaré.

Nombre total de jours d'utilisation de la technologie respiratoire à domicile

Le nombre total de jours d'utilisation de la technologie respiratoire à domicile (par exemple, oxygène à domicile, pression positive continue [CPAP], trachéotomie) sera déclaré.

Nombre de participants avec événements indésirables (EI)

Un événement indésirable (EI) est tout événement médical fâcheux chez un participant à une investigation clinique à qui un produit pharmaceutique a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement.

Paramètres de croissance : poids corporel

Le poids corporel est mesuré en kilogrammes (kg) sans chaussures et avec des vêtements légers à l'aide d'une balance calibrée.

Paramètres de croissance : longueur du corps

La longueur du corps est une mesure en décubitus dorsal du haut de la tête à la plante du pied avec le participant allongé sur le dos avec les hanches et les genoux étendus.

Paramètres de croissance : hauteur

La taille est une mesure du participant de la tête aux pieds (mesure debout). Un stadiomètre doit être utilisé pour mesurer la hauteur.

Paramètres de croissance : Circonférence de la tête

La circonférence de la tête ou la circonférence frontale occipitale est mesurée sur l'occiput et juste au-dessus de la crête supraorbitaire, qui est la plus grande circonférence de la tête.

Développement physique tel qu'évalué par un examen physique

Les examens physiques comprendront un examen de l'apparence générale du participant.

Développement physique tel qu'évalué par un examen neurologique pour l'évaluation de la paralysie cérébrale

Un examen neurologique pour le diagnostic de paralysie cérébrale (PC) sera effectué. Des examens neurologiques pour le diagnostic de PC seront effectués par des médecins, y compris l'évaluation de la fonction motrice, de la force et du développement, du tonus musculaire et des anomalies de la posture et des mouvements.

Développement physique évalué par l'acuité visuelle

L'acuité visuelle est une mesure de la qualité de la vue d'un participant à différentes distances. Il sera catégorisé comme suit : normal (acuité mesurable supérieure ou égale à [>=] 20/40) ; en dessous de la normale (20/200 inférieur ou égal à [<=] acuité mesurable <20/40) ; médiocre (acuité mesurable <=20/200); vision aveugle/basse (uniquement la capacité de détecter les bandes de 2,2 centimètres [cm] de large sur la carte d'acuité visuelle basse vision Teller et à n'importe quel endroit du champ visuel).

Développement cognitif évalué par Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III)

Le BSID-III sera utilisé pour évaluer les compétences cognitives, motrices et linguistiques et s'applique aux enfants âgés de 1 à 42 mois. Le BSID-III est un outil d'évaluation conçu pour mesurer les compétences d'un jeune enfant dans les 3 principaux domaines de développement : cognitif, langage et moteur. Il y a 5 sous-échelles, la sous-échelle cognitive (gamme de score : 55-145) est autonome tandis que les 2 sous-échelles de langage (expressif et réceptif) se combinent pour faire un score de langage total (gamme : 47-153) et les 2 sous-tests moteurs (fin et moteur global) forment une échelle motrice combinée (plage : 46-154). Une valeur positive indique une amélioration.

Quotient de développement cognitif évalué par l'échelle de développement psychologique de Kyoto (KSPD)

Le KSPD est une échelle alternative au BSID et est utilisé pour évaluer les compétences cognitives, motrices et linguistiques sur les sites japonais uniquement. Le KSPD est une évaluation validée des résultats neurodéveloppementaux qui est standardisée pour les enfants japonais et a été évaluée par rapport au BSID dans l'évaluation des caractéristiques de développement des nourrissons japonais de très faible poids à la naissance. Le KSPD est conçu pour mesurer les compétences d'un jeune enfant dans trois domaines de développement : Cognitif-Adaptatif (raisonnement non verbal ou perception visuospatiale), Langage-Social (relations interpersonnelles, socialisation, capacités verbales) et Postural-Moteur (fin et grossier). fonctions motrices). L'échelle se compose de 328 items couvrant un domaine Cognitif-Adaptatif, un domaine Langage-Social et un domaine Postural-Moteur. Pour chacun des trois domaines, un score total est converti en un quotient de développement (en divisant l'âge de développement par l'âge chronologique, puis en multipliant le quotient par 100). Une valeur positive indique une amélioration.

Développement cognitif évalué par l'échelle d'intelligence préscolaire et primaire de Wechsler (WPPSI)

Le WPPSI est une mesure du développement cognitif général chez les enfants qui comprend des composantes de tâches verbales et non verbales. Il s'applique aux enfants d'âge préscolaire et aux jeunes enfants âgés de 2 ans + 6 mois à 7 ans + 7 mois et constitue une évaluation directe des capacités cognitives d'un enfant. Le score standard pour le WPPSI va de moins de 70 (extrêmement bas) à plus de 130 (très supérieur).

Fonction motrice globale évaluée par la mesure de la fonction motrice globale-88 (GMFM-88)

Les scores des items GMFM-88 sont utilisés pour calculer un score en pourcentage spécifique au domaine pour chacune des 5 dimensions GMFM-88, qui sont les suivantes : Couché et roulant ; Séance; ramper et s'agenouiller; Debout; Marcher, courir et sauter. Chacun des 88 items est noté sur une échelle de 4 points : 0=n'initie pas ; 1=initiés ; 2=complète partiellement ; et 3=terminé. Les scores totaux du GMFM-88 vont de 0 % (pas de mobilité) à un score de 100 %. Le test est considéré comme approprié pour les enfants dont les habiletés motrices sont égales ou inférieures à celles d'un enfant de 5 ans sans aucun handicap moteur. Le GMFM-88 sera administré à 24 mois CA. Seules les sections D (Debout) et E (Marche, Course et Saut) du GMFM-88 seront administrées à 5 ans CA.

Comportement de l'enfance évalué par les échelles de comportement adaptatif de Vineland (VABS-III)

Le test VABS-III mesure les comportements adaptatifs, y compris la capacité à faire face aux changements environnementaux, à acquérir de nouvelles compétences quotidiennes et à faire preuve d'indépendance. Ce test mesure les 4 domaines clés suivants : la communication, les compétences de la vie quotidienne, la socialisation et la motricité. Le score varie de 20 à 140 sur lequel des scores plus élevés indiquent un niveau plus élevé de meilleur comportement.

Comportement de l'enfance évalué par l'échelle d'évaluation du trouble déficitaire de l'attention/hyperactivité (ADHD-RS-V)

Le ADHD-RS-V mesure les comportements des enfants atteints de trouble déficitaire de l'attention/hyperactivité (TDAH). Il se compose de 18 éléments conçus pour refléter la symptomatologie actuelle du TDAH sur la base des critères du DSM-V. Chaque élément est noté sur une plage de 0 (ne reflétant aucun symptôme) à 3 (reflétant des symptômes graves) avec des scores totaux allant de 0 à 54. Les 18 items sont regroupés en 2 sous-échelles : hyperactivité-impulsivité (items pairs 2-18) et inattention (« inattention ») (items impairs 1-17).

Comportement de l'enfance évalué par le questionnaire de communication sociale (SCQ)

Le SCQ est un bref instrument qui aide à évaluer les compétences de communication et le fonctionnement social chez les enfants qui peuvent être utilisés pour le dépistage de l'autisme ou des troubles du spectre autistique (TSA) dans la population générale. Le score varie de 0 à 39, avec un seuil supérieur à (>) 15 indiquant un TSA.

Qualité de vie liée à la santé (HRQoL) évaluée par les échelles de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL)

La QVLS sera évaluée à l'aide des échelles validées de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) adaptées à l'âge de développement de l'enfant. Les échelles suivantes seront utilisées dans cette étude : Échelle infantile pour les âges de 13 à 24 mois (45 éléments) ; Échelle pour tout-petits de 2 à 4 ans (21 articles); Échelle du jeune enfant pour les 5 à 7 ans (23 éléments). Les scores sont transformés sur une échelle de 0 à 100. Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie.

État de santé mesuré par le Health Utilities Index 2/3

Le Health Utilities Index (HUI) est une famille de profils de santé génériques et de systèmes basés sur les préférences utilisés pour mesurer l'état de santé, rapporter la QVLS et produire des scores d'utilité. Le système HUI 2/3 contient un certain nombre d'attributs/domaines pour classer le niveau d'état de santé. Chaque attribut ou domaine (par exemple, la mobilité, la cognition, l'émotion ou la douleur) est évalué sur une échelle ordinale à 5 points pour indiquer le niveau de gravité, allant de 1 à 5 (un nombre plus élevé indiquant un niveau plus sévère).

Utilisation des ressources de soins de santé

L'utilisation des ressources de soins de santé est mesurée par le nombre de visites aux patients hospitalisés et ambulatoires, y compris les visites aux urgences et les visites chez les spécialistes.

Nombre de participants présentant des événements médicaux ciblés et des événements indésirables graves mortels (EIG)

Les événements médicaux ciblés sont l'hypertension intracrânienne, toute anomalie du métabolisme du glucose (p. ex., hypoglycémie, hyperglycémie et diabète), l'hypertrophie des amygdales (basée sur l'examen des amygdales [partie de l'examen physique]) et l'augmentation de la taille du cœur. Un événement indésirable grave (EIG) est défini comme un événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose, répond à un ou plusieurs des critères suivants : l'issue est fatale/entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou entraîne la prolongation d'un traitement existant. l'hospitalisation, entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante, est une anomalie congénitale/malformation congénitale, est un événement médicalement important.