Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výsledky bezpečnosti a účinnosti po dříve podávané krátkodobé léčbě SHP607 u extrémně předčasně narozených kojenců

22. března 2023 aktualizováno: Oak Hill Bio Ltd

Dlouhodobé výsledky bezpečnosti a účinnosti po dříve podávané krátkodobé léčbě SHP607 u extrémně předčasně narozených kojenců

Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobé výsledky bezpečnosti a účinnosti po předchozí krátkodobé expozici SHP607 ve srovnání se standardní skupinou neonatální péče.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V této dlouhodobé následné studii budou účastníci, kteří se zapsali do SHP607-202 (NCT03253263), sledováni od 12 měsíců opraveného věku (CA) do 60 měsíců CA. Účastníci v této studii neobdrží žádný hodnocený produkt.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

26

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Firenze, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Itálie, 16147
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
      • Treviso, Itálie, 31100
        • Presidio Ospedaliero Di Treviso Ca' Foncello
  • Spojené království
    • Surrey
      • Chertsey, Surrey, Spojené království, KT16 0PZ
        • Ashford and St. Peter's Hospitals NHS Trust - St. Peter*s Hospital
  • Spojené státy
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Spojené státy, 46601
        • Memorial Hospital of South Bend
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216-4505
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci, kteří dříve dostávali SHP607 nebo standardní neonatální péči ve studii SHP607-202 (NCT03253263), mají být zapsáni do studie SHP607-203.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří byli randomizováni do studie SHP607-202 (NCT03253263). Účastníci, kteří byli randomizováni, ale nedokončili studii SHP607-202 (NCT03253263), musí mít CA alespoň 12 měsíců.
  • Písemné informované souhlasy (a případně souhlasy) musí být podepsány a opatřeny datem rodiče (rodiči) účastníka/zákonně oprávněného zástupce (zástupců) před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií. Informovaný souhlas a jakýkoli souhlas nezletilých rodičů musí schválit institucionální kontrolní komise (IRB)/nezávislá etická komise (IEC).

Kritéria vyloučení:

- Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud rodič (rodiče) účastníka nebo jeho zákonní zástupci nejsou schopni dodržovat protokol nebo je nepravděpodobné, že budou k dispozici pro dlouhodobé sledování, jak je stanoveno vyšetřovatel.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
SHP607 250 mcg/kg/24 hodin
Účastníci, kteří dostali 250 mikrogramů na kilogram za 24 hodin (mcg/kg/24 hodin) v předchozí studii SHP607-202 (NCT03253263), budou sledováni do této dlouhodobé studie SHP607-203.
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční studii.
SHP607 400 mcg/kg/24 hodin
Účastníci, kteří dostávali 400 mcg/kg/24 hodin v předchozí studii SHP607-202 (NCT03253263), budou sledováni do této dlouhodobé studie SHP607-203.
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční studii.
Standardní neonatální péče
Účastníci, kterým byla poskytnuta standardní neonatální péče v předchozí studii SHP607-202 (NCT03253263), budou sledováni do této dlouhodobé studie SHP607-203.
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční studii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet návštěv na pohotovosti
Časové okno: 12 měsíců CA až 60 měsíců CA
Bude hlášen počet návštěv pohotovosti spojených s respirační diagnózou.
12 měsíců CA až 60 měsíců CA
Počet hospitalizací
Časové okno: 12 měsíců CA až 60 měsíců CA
Bude hlášen počet hospitalizací spojených s respirační diagnózou.
12 měsíců CA až 60 měsíců CA
Výskyt příznaků a symptomů respiračního onemocnění
Časové okno: 12 měsíců CA až 60 měsíců CA
Výskyt známek a příznaků respiračního onemocnění (ano/ne) se hodnotí zaznamenáváním epizod sípání, kašle a respirační medikace.
12 měsíců CA až 60 měsíců CA
Počet dní užívání léků na dýchání
Časové okno: 12 měsíců CA až 60 měsíců CA
Bude uveden počet dní užívání respiračních léků (například bronchodilatancií, steroidů, inhibitorů leukotrienů, diuretik).
12 měsíců CA až 60 měsíců CA
Celkový počet dní používání domácí dýchací techniky
Časové okno: 12 měsíců CA až 60 měsíců CA
Bude uveden celkový počet dní používání domácí dýchací techniky (například domácí kyslík, kontinuální pozitivní tlak v dýchacích cestách [CPAP], tracheostomie).
12 měsíců CA až 60 měsíců CA
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: 12 měsíců CA až 60 měsíců CA
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
12 měsíců CA až 60 měsíců CA

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Parametry růstu: Tělesná hmotnost
Časové okno: Ve 12, 24 a 60 měsících CA
Tělesná hmotnost se měří v kilogramech (kg) bez bot a s lehkým oblečením pomocí kalibrované váhy.
Ve 12, 24 a 60 měsících CA
Parametry růstu: Délka těla
Časové okno: Ve 12 a 24 měsících CA
Délka těla je měření vleže na zádech od temene hlavy k chodidlu, přičemž účastník leží na zádech s nataženými boky a koleny.
Ve 12 a 24 měsících CA
Parametry růstu: Výška
Časové okno: V 60 měsících CA
Výška je míra účastníka od hlavy k nohám (míra ve stoje). K měření výšky by měl být použit stadiometr.
V 60 měsících CA
Parametry růstu: Obvod hlavy
Časové okno: Ve 12 a 24 měsících CA
Obvod hlavy nebo týlní frontální obvod se měří přes týl a těsně nad nadočnicovým hřebenem, což je největší obvod hlavy.
Ve 12 a 24 měsících CA
Tělesný vývoj hodnocený fyzikálním vyšetřením
Časové okno: Ve 12, 24 a 60 měsících CA
Fyzické prohlídky budou zahrnovat posouzení celkového vzhledu účastníka.
Ve 12, 24 a 60 měsících CA
Tělesný vývoj hodnocený neurologickým vyšetřením pro posouzení dětské mozkové obrny
Časové okno: Ve 12, 24 a 60 měsících CA
Bude provedeno neurologické vyšetření pro diagnózu dětská mozková obrna (DMO). Neurologická vyšetření pro diagnostiku CP budou prováděna lékaři včetně posouzení motorických funkcí, síly a vývoje, svalového tonusu a posturálních a pohybových abnormalit.
Ve 12, 24 a 60 měsících CA
Fyzický vývoj podle zrakové ostrosti
Časové okno: Ve 12, 24 a 60 měsících CA
Zraková ostrost je měřítkem toho, jak dobře účastník vidí na různé vzdálenosti. Bude rozdělena do následujících kategorií: normální (měřitelná ostrost větší nebo rovna [>=] 20/40); pod normálem (20/200 méně než nebo rovno [<=] měřitelná ostrost <20/40); špatná (měřitelná ostrost <=20/200); nevidomé/slabozraké (pouze schopnost detekovat pruhy o šířce 2,2 centimetru [cm] na kartě ostrosti Teller pro slabozraké a na jakémkoli místě v zorném poli).
Ve 12, 24 a 60 měsících CA
Kognitivní vývoj hodnocený Bayley stupnicí vývoje kojenců a batolat (BSID-III)
Časové okno: Ve 24 měsících CA
BSID-III se bude používat k hodnocení kognitivních, motorických a jazykových dovedností a je použitelný pro děti ve věku 1-42 měsíců. BSID-III je hodnotící nástroj určený k měření dovedností malého dítěte ve 3 základních oblastech vývoje: kognitivní, jazykové a motorické. K dispozici je 5 subškál, kognitivní subškála (rozsah skóre: 55-145) stojí samostatně, zatímco 2 jazykové subškály (expresivní a receptivní) se spojí do celkového jazykového skóre (rozsah: 47-153) a 2 motorické subtesty (jemný a hrubý motor) tvoří kombinovanou motorickou stupnici (Rozsah: 46-154). Kladná hodnota znamená zlepšení.
Ve 24 měsících CA
Kognitivní vývojový kvocient hodnocený Kjótskou škálou psychologického rozvoje (KSPD)
Časové okno: Ve 24 měsících CA
KSPD je alternativní škála k BSID a používá se k hodnocení kognitivních, motorických a jazykových dovedností pouze na japonských pracovištích. KSPD je validované hodnocení neurovývojových výsledků, které je standardizováno pro japonské děti a bylo hodnoceno ve srovnání s BSID při hodnocení vývojových charakteristik japonských kojenců s velmi nízkou porodní hmotností. KSPD je navržena tak, aby změřila dovednosti malého dítěte ve třech oblastech vývoje: kognitivně-adaptivní (neverbální uvažování nebo vizuoprostorové vnímání), jazykově-sociální (mezilidské vztahy, socializace, verbální schopnosti) a posturální motorika (jemná a hrubá funkce motoru). Škála se skládá z 328 položek pokrývajících kognitivně-adaptivní oblast, jazykově-sociální oblast a posturálně-motorickou oblast. Pro každou ze tří oblastí je součtové skóre převedeno na vývojový kvocient (vývojový věk se vydělí chronologickým věkem a poté se kvocient vynásobí 100). Kladná hodnota znamená zlepšení.
Ve 24 měsících CA
Kognitivní vývoj hodnocený Wechslerovou předškolní a primární škálou inteligence (WPPSI)
Časové okno: V 60 měsících CA
WPPSI je měřítkem obecného kognitivního vývoje u dětí, které má složky jak verbálních, tak neverbálních úkolů. Je použitelný pro předškoláky a malé děti ve věku od 2 let + 6 měsíců do 7 let + 7 měsíců a je přímým hodnocením kognitivních dovedností dítěte. Standardní skóre pro WPPSI se pohybuje od méně než 70 (extrémně nízké) do nad 130 (velmi lepší).
V 60 měsících CA
Hrubá funkce motoru hodnocená měřením funkce hrubého motoru-88 (GMFM-88)
Časové okno: Ve 24 a 60 měsících CA
Skóre položek GMFM-88 se používá k výpočtu procentuálního skóre specifického pro doménu pro každou z 5 dimenzí GMFM-88, které jsou následující: lhaní a válení; Sedící; Plazení a klečení; Stojící; Chůze, běh a skákání. Každá z 88 položek je hodnocena na 4bodové škále: 0=nezahájí; 1 = iniciuje; 2=částečně dokončeno; a 3=dokončí. Celkové skóre GMFM-88 se pohybuje od 0 % (žádná mobilita) do skóre 100 %. Test je považován za vhodný pro děti, jejichž motorické schopnosti jsou stejné nebo nižší než u 5letého dítěte bez motorického postižení. GMFM-88 bude podáván po 24 měsících CA. GMFM-88 Sekce D (ve stoje) a E (chůze, běh a skákání) budou podávány pouze v 5 letech CA.
Ve 24 a 60 měsících CA
Chování v dětství hodnoceno pomocí škál adaptivního chování Vineland (VABS-III)
Časové okno: Ve 24 a 60 měsících CA
Test VABS-III měří adaptivní chování, včetně schopnosti vyrovnat se se změnami prostředí, naučit se nové každodenní dovednosti a prokázat nezávislost. Tento test měří následující 4 klíčové oblasti: komunikace, dovednosti v každodenním životě, socializace a motorické dovednosti. Skóre se pohybuje od 20 do 140, přičemž vyšší skóre znamená vyšší úroveň lepšího chování.
Ve 24 a 60 měsících CA
Chování v dětství hodnocené pomocí stupnice hodnocení poruchy pozornosti/hyperaktivity (ADHD-RS-V)
Časové okno: V 60 měsících CA
ADHD-RS-V měří chování dětí s poruchou pozornosti/hyperaktivitou (ADHD). Skládá se z 18 položek navržených tak, aby odrážely aktuální symptomatologii ADHD na základě kritérií DSM-V. Každá položka je hodnocena v rozmezí od 0 (neodráží žádné příznaky) do 3 (odráží vážné příznaky) s celkovým skóre v rozmezí 0-54. Těchto 18 položek je seskupeno do 2 subškál: hyperaktivita-impulzivita (sudé položky 2-18) a nepozornost („nepozornost“) (liché položky 1-17).
V 60 měsících CA
Chování v dětství hodnocené dotazníkem sociální komunikace (SCQ)
Časové okno: V 60 měsících CA
SCQ je stručný nástroj, který pomáhá hodnotit komunikační dovednosti a sociální fungování u dětí, který lze použít pro screening autismu nebo poruch autistického spektra (ASD) v běžné populaci. Skóre se pohybuje od 0 do 39, přičemž hranice je větší než (>) 15, což ukazuje na ASD.
V 60 měsících CA
Kvalita života související se zdravím (HRQoL) hodnocená škálami Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Časové okno: Ve 24, 36, 48 a 60 měsících CA
HRQoL bude hodnocena prostřednictvím validovaných škál Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) odpovídajících věku vývoje dítěte. V této studii budou použity následující škály: Škála pro kojence pro věk 13-24 měsíců (45 položek); Batolecí váha pro 2-4 roky věku (21 položek); Škála pro malé děti ve věku 5-7 let (23 položek). Skóre se převede na stupnici od 0 do 100. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Ve 24, 36, 48 a 60 měsících CA
Zdravotní stav měřený indexem zdravotních služeb 2/3
Časové okno: V 60 měsících CA
Health Utilities Index (HUI) je skupina obecných zdravotních profilů a systémů založených na preferencích používaných k měření zdravotního stavu, vykazování HRQoL a vytváření skóre užitečnosti. Systém HUI 2/3 obsahuje řadu atributů/domén pro klasifikaci úrovně zdravotního stavu. Každý atribut nebo doména (např. pohyblivost, kognice, emoce nebo bolest) je hodnocena na 5bodové ordinální stupnici, která označuje úroveň závažnosti, v rozsahu od 1 do 5 (vyšší čísla označují závažnější úroveň).
V 60 měsících CA
Využití zdrojů zdravotní péče
Časové okno: 12 měsíců CA až 60 měsíců CA
Využití zdrojů zdravotní péče se měří počtem návštěv hospitalizovaných a ambulantních pacientů, včetně návštěv na pohotovosti a návštěv u specialistů.
12 měsíců CA až 60 měsíců CA
Počet účastníků s cílenými lékařskými příhodami a fatálními závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: 12 měsíců CA až 60 měsíců CA
Cílenými zdravotními příhodami jsou intrakraniální hypertenze, jakákoliv abnormalita metabolismu glukózy (např. hypoglykémie, hyperglykémie a diabetes), hypertrofie mandlí (na základě vyšetření mandlí [součást fyzikálního vyšetření]) a zvětšená velikost srdce. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je definována jako neobvyklá zdravotní událost, která při jakékoli dávce splňuje jedno nebo více z následujících kritérií: výsledek je smrtelný/má za následek smrt, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo má za následek prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, je vrozenou anomálií/vrozenou vadou, je lékařsky významnou událostí.
12 měsíců CA až 60 měsíců CA

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Oak Hill Bio Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

5. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

5. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

10. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. března 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHP607-203
  • 2020-002726-84 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Neidentifikovaná data jednotlivých účastníků z této konkrétní studie nebudou sdílena, aby se minimalizovalo riziko, že by jednotliví pacienti mohli být znovu identifikováni, vzhledem k tomu, že na každém místě studie je za rok omezený počet účastníků studie.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit