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Risultati di sicurezza ed efficacia a seguito di un trattamento a breve termine precedentemente somministrato con SHP607 in neonati estremamente prematuri

22 marzo 2023 aggiornato da: Oak Hill Bio Ltd

Risultati di sicurezza ed efficacia a lungo termine in seguito a trattamento a breve termine precedentemente somministrato con SHP607 in neonati estremamente prematuri

Lo scopo di questo studio è valutare i risultati di sicurezza ed efficacia a lungo termine dopo l'esposizione a breve termine precedentemente somministrata a SHP607, rispetto a un gruppo di assistenza neonatale standard.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In questo studio di follow-up a lungo termine, i partecipanti che si sono iscritti a SHP607-202 (NCT03253263) saranno seguiti da 12 mesi di età corretta (CA) a 60 mesi CA. I partecipanti non riceveranno alcun prodotto sperimentale in questo studio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

26

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
      • Treviso, Italia, 31100
        • Presidio Ospedaliero Di Treviso Ca' Foncello
  • Regno Unito
    • Surrey
      • Chertsey, Surrey, Regno Unito, KT16 0PZ
        • Ashford and St. Peter's Hospitals NHS Trust - St. Peter*s Hospital
  • Stati Uniti
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Stati Uniti, 46601
        • Memorial Hospital of South Bend
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216-4505
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti che hanno ricevuto in precedenza SHP607 o cure neonatali standard nello Studio SHP607-202 (NCT03253263) dovrebbero essere arruolati nello Studio SHP607-203.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti che sono stati randomizzati nello Studio SHP607-202 (NCT03253263). I partecipanti che sono stati randomizzati, ma non hanno completato lo studio SHP607-202 (NCT03253263) devono avere almeno 12 mesi di CA.
  • I consensi informati scritti (e i consensi, se applicabili) devono essere firmati e datati dal/i genitore/i/rappresentante/i legalmente autorizzato/i del partecipante prima di qualsiasi procedura correlata allo studio. Il consenso informato e qualsiasi assenso per i genitori minorenni devono essere approvati dal comitato di revisione istituzionale (IRB)/comitato etico indipendente (IEC).

Criteri di esclusione:

- I partecipanti sono esclusi dallo studio se il/i genitore/i/i rappresentante/i legalmente autorizzato/i del partecipante o del partecipante non è/sono in grado di rispettare il protocollo o è/è improbabile che sia/è improbabile che sia disponibile per il follow-up a lungo termine come determinato da l'investigatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
SHP607 250 mcg/kg/24 ore
I partecipanti che hanno ricevuto 250 microgrammi per chilogrammo per 24 ore (mcg/kg/24 ore) nel precedente studio SHP607-202 (NCT03253263) saranno seguiti in questo studio a lungo termine SHP607-203.
Altro: Nessun intervento
Questo è uno studio non interventistico.
SHP607 400 mcg/kg/24 ore
I partecipanti che hanno ricevuto 400 mcg/kg/24 ore nel precedente studio SHP607-202 (NCT03253263) saranno seguiti in questo studio a lungo termine SHP607-203.
Altro: Nessun intervento
Questo è uno studio non interventistico.
Cure neonatali standard
I partecipanti che hanno ricevuto cure neonatali standard nel precedente studio SHP607-202 (NCT03253263) saranno seguiti in questo studio a lungo termine SHP607-203.
Altro: Nessun intervento
Questo è uno studio non interventistico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di visite al pronto soccorso
Lasso di tempo: CA da 12 mesi a CA da 60 mesi
Verrà riportato il numero di visite al pronto soccorso associate a una diagnosi respiratoria.
CA da 12 mesi a CA da 60 mesi
Numero di ricoveri
Lasso di tempo: CA da 12 mesi a CA da 60 mesi
Verrà riportato il numero di ricoveri associati a una diagnosi respiratoria.
CA da 12 mesi a CA da 60 mesi
Incidenza di segni e sintomi di malattie respiratorie
Lasso di tempo: CA da 12 mesi a CA da 60 mesi
L'incidenza di segni e sintomi di malattia respiratoria (sì/no) viene valutata registrando episodi di respiro sibilante, tosse e farmaci respiratori.
CA da 12 mesi a CA da 60 mesi
Numero di giorni di utilizzo di farmaci per le vie respiratorie
Lasso di tempo: CA da 12 mesi a CA da 60 mesi
Verrà riportato il numero di giorni di utilizzo di farmaci respiratori (ad esempio broncodilatatori, steroidi, inibitori dei leucotrieni, diuretici).
CA da 12 mesi a CA da 60 mesi
Numero totale di giorni di utilizzo della tecnologia respiratoria domestica
Lasso di tempo: CA da 12 mesi a CA da 60 mesi
Verrà riportato il numero totale di giorni di utilizzo della tecnologia respiratoria domiciliare (ad esempio, ossigeno domiciliare, pressione positiva continua delle vie aeree [CPAP], tracheostomia).
CA da 12 mesi a CA da 60 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: CA da 12 mesi a CA da 60 mesi
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
CA da 12 mesi a CA da 60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametri di crescita: peso corporeo
Lasso di tempo: A 12, 24 e 60 mesi CA
Il peso corporeo viene misurato in chilogrammi (kg) senza scarpe e con indumenti leggeri utilizzando una bilancia calibrata.
A 12, 24 e 60 mesi CA
Parametri di crescita: lunghezza del corpo
Lasso di tempo: A 12 e 24 mesi CA
La lunghezza del corpo è una misurazione supina dalla sommità della testa alla pianta del piede con il partecipante sdraiato sulla schiena con fianchi e ginocchia estesi.
A 12 e 24 mesi CA
Parametri di crescita: Altezza
Lasso di tempo: A 60 mesi CA
L'altezza è una misura del partecipante dalla testa ai piedi (misura in piedi). Uno stadiometro dovrebbe essere utilizzato per la misurazione dell'altezza.
A 60 mesi CA
Parametri di crescita: circonferenza cranica
Lasso di tempo: A 12 e 24 mesi CA
La circonferenza della testa o circonferenza frontale occipitale viene misurata sopra l'occipite e appena sopra la cresta sopraorbitale, che è la circonferenza maggiore della testa.
A 12 e 24 mesi CA
Sviluppo fisico come valutato dall'esame fisico
Lasso di tempo: A 12, 24 e 60 mesi CA
Gli esami fisici includeranno una revisione dell'aspetto generale del partecipante.
A 12, 24 e 60 mesi CA
Sviluppo fisico come valutato dall'esame neurologico per la valutazione della paralisi cerebrale
Lasso di tempo: A 12, 24 e 60 mesi CA
Verrà condotto un esame neurologico per la diagnosi di paralisi cerebrale (PC). Gli esami neurologici per la diagnosi di CP saranno condotti dai medici, inclusa la valutazione della funzione motoria, della forza e dello sviluppo, del tono muscolare e delle anomalie posturali e di movimento.
A 12, 24 e 60 mesi CA
Sviluppo fisico valutato dall'acuità visiva
Lasso di tempo: A 12, 24 e 60 mesi CA
L'acuità visiva è una misura di quanto bene un partecipante vede a diverse distanze. Sarà classificato come segue: normale (acuità misurabile maggiore o uguale a [>=] 20/40); al di sotto del normale (20/200 inferiore o uguale a [<=] acutezza misurabile <20/40); scarso (acuità misurabile <=20/200); non vedente/ipovedente (solo la capacità di rilevare le strisce larghe 2,2 centimetri [cm] sulla scheda di acuità del Teller per ipovedenti e in qualsiasi punto del campo visivo).
A 12, 24 e 60 mesi CA
Sviluppo cognitivo valutato da Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III)
Lasso di tempo: A 24 mesi CA
Il BSID-III verrà utilizzato per valutare le abilità cognitive, motorie e linguistiche ed è applicabile ai bambini di età compresa tra 1 e 42 mesi. Il BSID-III è uno strumento di valutazione progettato per misurare le abilità di un bambino nelle 3 aree principali dello sviluppo: cognitivo, linguistico e motorio. Ci sono 5 sottoscale, la sottoscala cognitiva (intervallo di punteggio: 55-145) è indipendente mentre le 2 sottoscale del linguaggio (espressivo e ricettivo) si combinano per formare un punteggio linguistico totale (intervallo: 47-153) e le 2 sottoscale motorie (fine e motore lordo) formano una scala motoria combinata (Gamma: 46-154). Un valore positivo indica un miglioramento.
A 24 mesi CA
Quoziente di sviluppo cognitivo valutato dalla scala di sviluppo psicologico di Kyoto (KSPD)
Lasso di tempo: A 24 mesi CA
KSPD è una scala alternativa al BSID e viene utilizzata per valutare le abilità cognitive, motorie e linguistiche solo nei siti giapponesi. Il KSPD è una valutazione validata degli esiti dello sviluppo neurologico standardizzata per i bambini giapponesi ed è stata confrontata con la BSID nella valutazione delle caratteristiche di sviluppo dei neonati giapponesi con peso alla nascita molto basso. Il KSPD è progettato per misurare le abilità di un bambino in tre domini di sviluppo: Cognitivo-Adattivo (ragionamento non verbale o percezione visuo-spaziale), Linguaggio-Sociale (relazioni interpersonali, socializzazione, abilità verbali) e Posturale-Motorio (fine e grossolano funzioni motorie). La scala è composta da 328 item che coprono un'area cognitivo-adattativa, un'area linguistico-sociale e un'area posturale-motoria. Per ciascuna delle tre aree, un punteggio somma viene convertito in un quoziente di sviluppo (dividendo l'età di sviluppo per l'età cronologica e poi moltiplicando il quoziente per 100). Un valore positivo indica un miglioramento.
A 24 mesi CA
Sviluppo cognitivo valutato da Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)
Lasso di tempo: A 60 mesi CA
Il WPPSI è una misura dello sviluppo cognitivo generale nei bambini che ha componenti sia di compiti verbali che non verbali. È applicabile a bambini in età prescolare e bambini di età compresa tra 2 anni +6 mesi e 7 anni +7 mesi ed è una valutazione diretta delle capacità cognitive di un bambino. Il punteggio standard per il WPPSI va da meno di 70 (estremamente basso) a oltre 130 (molto superiore).
A 60 mesi CA
Funzione motoria lorda valutata dalla misura della funzione motoria lorda-88 (GMFM-88)
Lasso di tempo: A 24 e 60 mesi CA
I punteggi degli elementi GMFM-88 vengono utilizzati per calcolare un punteggio percentuale specifico del dominio per ciascuna delle 5 dimensioni GMFM-88, che sono le seguenti: sdraiarsi e rotolare; Seduta; Strisciare e inginocchiarsi; In piedi; Camminare, correre e saltare. Ciascuno degli 88 item è valutato su una scala a 4 punti: 0=non inizia; 1=inizia; 2=completo in parte; e 3=completa. I punteggi totali del GMFM-88 vanno da 0% (nessuna mobilità) a un punteggio del 100%. Il test è considerato appropriato per i bambini le cui capacità motorie sono pari o inferiori a quelle di un bambino di 5 anni senza alcuna disabilità motoria. Il GMFM-88 sarà somministrato a 24 mesi CA. GMFM-88 Solo le sezioni D (in piedi) ed E (camminare, correre e saltare) saranno somministrate a 5 anni CA.
A 24 e 60 mesi CA
Comportamento infantile valutato dalle scale di comportamento adattivo di Vineland (VABS-III)
Lasso di tempo: A 24 e 60 mesi CA
Il test VABS-III misura i comportamenti adattivi, inclusa la capacità di far fronte ai cambiamenti ambientali, di apprendere nuove abilità quotidiane e di dimostrare indipendenza. Questo test misura i seguenti 4 domini chiave: comunicazione, abilità di vita quotidiana, socializzazione e abilità motorie. Il punteggio varia da 20 a 140 dove punteggi più alti indicano un livello più alto di comportamento migliore.
A 24 e 60 mesi CA
Comportamento infantile valutato dalla scala di valutazione del disturbo da deficit di attenzione/iperattività (ADHD-RS-V)
Lasso di tempo: A 60 mesi CA
L'ADHD-RS-V misura i comportamenti dei bambini con Disturbo da Deficit di Attenzione/Iperattività (ADHD). Consiste di 18 elementi progettati per riflettere l'attuale sintomatologia dell'ADHD sulla base dei criteri del DSM-V. Ogni elemento è valutato da un intervallo da 0 (che riflette nessun sintomo) a 3 (che riflette sintomi gravi) con punteggi totali che vanno da 0 a 54. I 18 item sono raggruppati in 2 sottoscale: iperattività-impulsività (item pari 2-18) e disattenzione ("disattenzione") (item dispari 1-17).
A 60 mesi CA
Comportamento infantile valutato dal questionario sulla comunicazione sociale (SCQ)
Lasso di tempo: A 60 mesi CA
L'SCQ è un breve strumento che aiuta a valutare le capacità comunicative e il funzionamento sociale nei bambini che può essere utilizzato per lo screening dell'autismo o dei disturbi dello spettro autistico (ASD) nella popolazione generale. Il punteggio varia da 0 a 39, con un cut off maggiore di (>) 15 che indica ASD.
A 60 mesi CA
Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) valutata dalle scale Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Lasso di tempo: A 24, 36, 48 e 60 mesi CA
L'HRQoL sarà valutato tramite le scale Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) convalidate appropriate per l'età di sviluppo del bambino. In questo studio verranno utilizzate le seguenti scale: scala infantile per età 13-24 mesi (45 elementi); Bilancia per bambini da 2 a 4 anni (21 articoli); Scala per bambini piccoli per 5-7 anni (23 elementi). I punteggi vengono trasformati in una scala da 0 a 100. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
A 24, 36, 48 e 60 mesi CA
Stato di salute misurato dall'Health Utilities Index 2/3
Lasso di tempo: A 60 mesi CA
L'Health Utilities Index (HUI) è una famiglia di profili di salute generici e sistemi basati sulle preferenze utilizzati per misurare lo stato di salute, riportare la HRQoL e produrre punteggi di utilità. Il sistema HUI 2/3 contiene una serie di attributi/domini per classificare il livello dello stato di salute. Ogni attributo o dominio (ad esempio, mobilità, cognizione, emozione o dolore) è valutato su una scala ordinale a 5 punti per indicare il livello di gravità, che va da 1 a 5 (i numeri più alti indicano un livello più grave).
A 60 mesi CA
Utilizzo delle risorse sanitarie
Lasso di tempo: CA da 12 mesi a CA da 60 mesi
L'utilizzo delle risorse sanitarie è misurato dal numero di visite ospedaliere e ambulatoriali, comprese le visite al pronto soccorso e le visite agli specialisti.
CA da 12 mesi a CA da 60 mesi
Numero di partecipanti con eventi medici mirati ed eventi avversi gravi fatali (SAE)
Lasso di tempo: CA da 12 mesi a CA da 60 mesi
Gli eventi medici mirati sono l'ipertensione endocranica, qualsiasi anomalia del metabolismo del glucosio (p. es., ipoglicemia, iperglicemia e diabete), l'ipertrofia tonsillare (basata sull'esame delle tonsille [parte dell'esame obiettivo]) e l'aumento del volume cardiaco. Un evento avverso grave (SAE) è definito come un evento medico sfavorevole che a qualsiasi dose soddisfa uno o più dei seguenti criteri: l'esito è fatale/provoca la morte, è pericoloso per la vita, richiede il ricovero ospedaliero o provoca il prolungamento di un ricovero ospedaliero, risulta in invalidità/incapacità persistente o significativa, è un'anomalia congenita/difetto alla nascita, è un evento clinicamente importante.
CA da 12 mesi a CA da 60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Oak Hill Bio Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

5 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

5 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

10 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 marzo 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP607-203
  • 2020-002726-84 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti resi anonimi da questo particolare studio non saranno condivisi al fine di ridurre al minimo il rischio che i singoli pazienti possano essere nuovamente identificati, dato che vi è un numero limitato di partecipanti allo studio in ciascun centro di studio all'anno.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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