Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse nach zuvor verabreichter Kurzzeitbehandlung mit SHP607 bei extrem frühgeborenen Säuglingen

SHP607 250 mcg/kg/24 Stunden

Teilnehmer, die in der vorherigen Studie SHP607-202 (NCT03253263) 250 Mikrogramm pro Kilogramm alle 24 Stunden (mcg/kg/24 Stunden) erhalten haben, werden in dieser Langzeitstudie SHP607-203 nachbeobachtet.

Sonstiges: Kein Eingriff

Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.

SHP607 400 mcg/kg/24 Stunden

Teilnehmer, die in der vorherigen Studie SHP607-202 (NCT03253263) 400 mcg/kg/24 Stunden erhalten haben, werden in dieser Langzeitstudie SHP607-203 nachbeobachtet.

Sonstiges: Kein Eingriff

Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.

Standard-Neugeborenenversorgung

Teilnehmer, die in der vorherigen Studie SHP607-202 (NCT03253263) eine Standardversorgung für Neugeborene erhalten haben, werden in dieser Langzeitstudie SHP607-203 nachbeobachtet.

Sonstiges: Kein Eingriff

Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.

Anzahl der Besuche in der Notaufnahme

Die Anzahl der Besuche in der Notaufnahme im Zusammenhang mit einer Atemwegsdiagnose wird gemeldet.

Anzahl der Krankenhausaufenthalte

Die Anzahl der Krankenhauseinweisungen im Zusammenhang mit einer respiratorischen Diagnose wird gemeldet.

Häufigkeit von Anzeichen und Symptomen von Atemwegserkrankungen

Das Auftreten von Anzeichen und Symptomen einer Atemwegserkrankung (ja/nein) wird durch die Aufzeichnung von Episoden mit Keuchen, Husten und Atemwegsmedikation beurteilt.

Anzahl der Tage der Anwendung von Atemwegsmedikamenten

Die Anzahl der Tage der Anwendung von Atemwegsmedikamenten (z. B. Bronchodilatatoren, Steroide, Leukotrienhemmer, Diuretika) wird angegeben.

Gesamtzahl der Tage, an denen die Beatmungstechnologie zu Hause verwendet wurde

Die Gesamtzahl der Tage, an denen Beatmungsgeräte zu Hause verwendet wurden (z. B. häuslicher Sauerstoff, kontinuierlicher positiver Atemwegsdruck [CPAP], Tracheotomie), wird angegeben.

Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)

Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Prüfung, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.

Wachstumsparameter: Körpergewicht

Das Körpergewicht wird in Kilogramm (kg) ohne Schuhe und mit leichter Kleidung mit einer geeichten Waage gemessen.

Wachstumsparameter: Körperlänge

Die Körperlänge wird in Rückenlage vom Kopf bis zur Fußsohle gemessen, wobei der Teilnehmer mit gestreckten Hüften und Knien auf dem Rücken liegt.

Wachstumsparameter: Höhe

Die Größe ist ein Maß des Teilnehmers von Kopf bis Fuß (stehendes Maß). Zur Höhenmessung sollte ein Stadiometer verwendet werden.

Wachstumsparameter: Kopfumfang

Der Kopfumfang oder vordere Hinterhauptsumfang wird über dem Hinterhaupt und knapp über dem Kamm der Augenhöhle, dem größten Umfang des Kopfes, gemessen.

Körperliche Entwicklung, beurteilt durch körperliche Untersuchung

Körperliche Untersuchungen umfassen eine Überprüfung des allgemeinen Erscheinungsbildes des Teilnehmers.

Körperliche Entwicklung, beurteilt durch neurologische Untersuchung zur Beurteilung von Zerebralparese

Es wird eine neurologische Untersuchung zur Diagnose einer Zerebralparese (CP) durchgeführt. Neurologische Untersuchungen zur Diagnose von CP werden von Ärzten durchgeführt, einschließlich der Beurteilung der motorischen Funktion, Kraft und Entwicklung, des Muskeltonus sowie von Haltungs- und Bewegungsanomalien.

Körperliche Entwicklung anhand der Sehschärfe

Die Sehschärfe ist ein Maß dafür, wie gut ein Teilnehmer in verschiedenen Entfernungen sieht. Sie wird wie folgt kategorisiert: normal (messbare Sehschärfe größer oder gleich [>=] 20/40); unter normal (20/200 kleiner oder gleich [<=] messbarer Sehschärfe <20/40); schlecht (messbare Sehschärfe <=20/200); blindes/schwaches Sehen (nur die Fähigkeit, die 2,2 Zentimeter [cm] breiten Streifen auf der Sehschärfekarte des Sehbehinderten-Tellers und an jeder Stelle im Gesichtsfeld zu erkennen).

Kognitive Entwicklung, bewertet durch Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III)

Der BSID-III wird zur Beurteilung der kognitiven, motorischen und sprachlichen Fähigkeiten verwendet und ist für Kinder im Alter von 1 bis 42 Monaten anwendbar. Der BSID-III ist ein Bewertungsinstrument, das entwickelt wurde, um die Fähigkeiten eines kleinen Kindes in den 3 Kernbereichen der Entwicklung zu messen: Kognition, Sprache und Motorik. Es gibt 5 Subskalen, die kognitive Subskala (Score-Bereich: 55-145) steht allein, während die 2 sprachlichen Subskalen (expressiv und rezeptiv) kombiniert werden, um eine Gesamtsprachbewertung zu ergeben (Bereich: 47-153) und die 2 motorischen Subskalen (fein und grob motorisch) bilden eine kombinierte motorische Skala (Bereich: 46-154). Ein positiver Wert zeigt eine Verbesserung an.

Kognitiver Entwicklungsquotient, bewertet anhand der Kyoto-Skala der psychologischen Entwicklung (KSPD)

KSPD ist eine alternative Skala zum BSID und wird nur an japanischen Standorten zur Bewertung der kognitiven, motorischen und sprachlichen Fähigkeiten verwendet. Die KSPD ist eine validierte Bewertung des neurologischen Entwicklungsergebnisses, die für japanische Kinder standardisiert ist und im Vergleich zur BSID bei der Bewertung der Entwicklungsmerkmale japanischer Säuglinge mit sehr niedrigem Geburtsgewicht bewertet wurde. Das KSPD wurde entwickelt, um die Fähigkeiten eines kleinen Kindes in drei Entwicklungsdomänen zu messen: Kognitiv-Adaptiv (nonverbales Denken oder visuell-räumliche Wahrnehmung), Sprache-Sozial (zwischenmenschliche Beziehungen, Sozialisation, verbale Fähigkeiten) und Postural-Motor (fein und grob). motorische Funktionen). Die Skala besteht aus 328 Items, die einen kognitiv-adaptiven Bereich, einen sprachlich-sozialen Bereich und einen postural-motorischen Bereich abdecken. Für jeden der drei Bereiche wird ein Summenwert in einen Entwicklungsquotienten umgewandelt (Entwicklungsalter durch chronologisches Alter dividieren und dann den Quotienten mit 100 multiplizieren). Ein positiver Wert zeigt eine Verbesserung an.

Kognitive Entwicklung bewertet von Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)

Der WPPSI ist ein Maß für die allgemeine kognitive Entwicklung bei Kindern, das Komponenten sowohl verbaler als auch nonverbaler Aufgaben enthält. Es gilt für Kinder im Vorschulalter und Kleinkinder im Alter von 2 Jahren + 6 Monaten bis 7 Jahren + 7 Monaten und ist eine direkte Bewertung der kognitiven Fähigkeiten eines Kindes. Die Standardpunktzahl für den WPPSI reicht von unter 70 (extrem niedrig) bis über 130 (sehr gut).

Grobmotorische Funktion bewertet durch Grobmotorische Funktion Measure-88 (GMFM-88)

Die GMFM-88-Item-Scores werden verwendet, um einen domänenspezifischen Prozentwert für jede der 5 GMFM-88-Dimensionen zu berechnen, die die folgenden sind: Liegen und Rollen; Sitzung; Kriechen und Knien; Stehen; Gehen, Laufen und Springen. Jedes der 88 Items wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet: 0 = leitet nicht ein; 1=initiiert; 2=teilweise abgeschlossen; und 3 = abgeschlossen. Die GMFM-88-Gesamtpunktzahlen reichen von 0 % (keine Mobilität) bis zu einer Punktzahl von 100 %. Der Test gilt als geeignet für Kinder, deren motorische Fähigkeiten denen eines 5-jährigen Kindes ohne motorische Behinderung entsprechen oder darunter liegen. Der GMFM-88 wird nach 24 Monaten CA verabreicht. GMFM-88 Abschnitte D (Stehen) und E (Gehen, Laufen und Springen) werden nur bei 5 Jahren CA verabreicht.

Kindheitsverhalten, bewertet durch Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-III)

Der VABS-III-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue alltägliche Fähigkeiten zu erlernen und Unabhängigkeit zu demonstrieren. Dieser Test misst die folgenden 4 Schlüsselbereiche: Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation und motorische Fähigkeiten. Die Punktzahl reicht von 20 bis 140, wobei höhere Punktzahlen ein höheres Maß an besserem Verhalten anzeigen.

Verhalten in der Kindheit, bewertet anhand der Bewertungsskala für Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörungen (ADHS-RS-V)

Der ADHD-RS-V misst das Verhalten von Kindern mit Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung (ADHS). Es besteht aus 18 Items, die entwickelt wurden, um die aktuelle Symptomatologie von ADHS basierend auf den DSM-V-Kriterien widerzuspiegeln. Jedes Item wird in einem Bereich von 0 (keine Symptome) bis 3 (schwere Symptome) bewertet, wobei die Gesamtpunkte zwischen 0 und 54 liegen. Die 18 Items sind in 2 Subskalen gruppiert: Hyperaktivität-Impulsivität (Items mit gerader Nummer 2–18) und Unaufmerksamkeit („Unaufmerksamkeit“) (Items mit ungerader Nummer 1–17).

Verhalten in der Kindheit, bewertet durch Fragebogen zur sozialen Kommunikation (SCQ)

Der SCQ ist ein kurzes Instrument, das bei der Bewertung der Kommunikationsfähigkeit und der sozialen Funktionsfähigkeit von Kindern hilft und zum Screening auf Autismus oder Autismus-Spektrum-Störungen (ASS) in der Allgemeinbevölkerung verwendet werden kann. Die Punktzahl reicht von 0 bis 39, wobei ein Grenzwert von mehr als (>) 15 ASD anzeigt.

Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) Bewertet durch die Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Scales

HRQoL wird anhand der validierten Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)-Skalen bewertet, die für das Entwicklungsalter des Kindes geeignet sind. Die folgenden Skalen werden in dieser Studie verwendet: Säuglingsskala für das Alter von 13–24 Monaten (45 Items); Kleinkindwaage für 2-4 Jahre (21 Artikel); Kleinkindwaage für 5-7 Jahre (23 Items). Die Ergebnisse werden in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt. Höhere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität hin.

Gesundheitszustand gemessen am Health Utilities Index 2/3

Der Health Utilities Index (HUI) ist eine Familie generischer Gesundheitsprofile und präferenzbasierter Systeme, die zur Messung des Gesundheitszustands, zur Berichterstattung über die HRQoL und zur Erstellung von Nutzenwerten verwendet werden. Das HUI 2/3-System enthält eine Reihe von Attributen/Domänen zur Klassifizierung des Gesundheitszustands. Jedes Attribut oder jeder Bereich (z. B. Mobilität, Kognition, Emotion oder Schmerz) wird auf einer 5-Punkte-Ordnungsskala bewertet, um den Schweregrad anzuzeigen, der von 1–5 reicht (höhere Zahlen zeigen einen schwereren Grad an).

Ressourcennutzung im Gesundheitswesen

Die Nutzung von Gesundheitsressourcen wird anhand der Anzahl stationärer und ambulanter Besuche gemessen, einschließlich Notaufnahmen und Besuchen bei Fachärzten.

Anzahl der Teilnehmer mit gezielten medizinischen Ereignissen und tödlichen schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)

Gezielte medizinische Ereignisse sind intrakranielle Hypertonie, jede Anomalie des Glukosestoffwechsels (z. B. Hypoglykämie, Hyperglykämie und Diabetes), Tonsillenhypertrophie (basierend auf einer Tonsillenuntersuchung [Teil der körperlichen Untersuchung]) und vergrößerte Herzgröße. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist definiert als ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei einer beliebigen Dosis eines oder mehrere der folgenden Kriterien erfüllt: Ausgang ist tödlich/führt zum Tod, ist lebensbedrohlich, erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder führt zu einer Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalt, führt zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit, ist eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler, ist ein medizinisch wichtiges Ereignis.