Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsresultater efter tidligere administreret korttidsbehandling med SHP607 hos ekstremt for tidligt fødte spædbørn

22. marts 2023 opdateret af: Oak Hill Bio Ltd

Langsigtede sikkerheds- og effektivitetsresultater efter tidligere administreret korttidsbehandling med SHP607 hos ekstremt for tidligt fødte spædbørn

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere langsigtede sikkerheds- og effektresultater efter tidligere administreret kortvarig eksponering for SHP607 sammenlignet med en standard neonatal plejegruppe.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I denne langsigtede opfølgningsundersøgelse vil deltagere, der er tilmeldt SHP607-202 (NCT03253263), blive fulgt fra 12 måneders korrigeret alder (CA) til 60 måneder CA. Deltagerne vil ikke modtage noget forsøgsprodukt i denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

26

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Surrey
      • Chertsey, Surrey, Det Forenede Kongerige, KT16 0PZ
        • Ashford and St. Peter's Hospitals NHS Trust - St. Peter*s Hospital
  • Forenede Stater
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Forenede Stater, 46601
        • Memorial Hospital of South Bend
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216-4505
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
      • Treviso, Italien, 31100
        • Presidio Ospedaliero Di Treviso Ca' Foncello

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere, der tidligere har modtaget SHP607 eller standard neonatal pleje i undersøgelse SHP607-202 (NCT03253263), er planlagt til at blive tilmeldt undersøgelse SHP607-203.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere, der blev randomiseret til undersøgelse SHP607-202 (NCT03253263). Deltagere, der blev randomiseret, men ikke gennemførte undersøgelse SHP607-202 (NCT03253263), skal være mindst 12 måneder CA.
  • Skriftlige informerede samtykker (og samtykker, hvis det er relevant) skal underskrives og dateres af deltagerens forældre/lovligt autoriserede repræsentant(er) forud for undersøgelsesrelaterede procedurer. Det informerede samtykke og eventuelle samtykker for mindreårige forældre skal godkendes af den institutionelle revisionskomité (IRB)/uafhængige etiske udvalg (IEC).

Ekskluderingskriterier:

- Deltagerne udelukkes fra undersøgelsen, hvis deltagerens eller deltagerens forælder(e)/lovligt autoriserede repræsentant(er) ikke er i stand til at overholde protokollen eller er usandsynligt at være tilgængelig for langtidsopfølgning som bestemt af efterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
SHP607 250 mcg/kg/24 timer
Deltagere, der modtog 250 mikrogram pr. kilogram pr. 24 timer (mcg/kg/24 timer) i den tidligere undersøgelse SHP607-202 (NCT03253263), vil blive fulgt ind i denne langtidsundersøgelse SHP607-203.
Andet: Ingen indgriben
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse.
SHP607 400 mcg/kg/24 timer
Deltagere, der modtog 400 mcg/kg/24 timer i den tidligere undersøgelse SHP607-202 (NCT03253263), vil blive fulgt ind i denne langtidsundersøgelse SHP607-203.
Andet: Ingen indgriben
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse.
Standard neonatal pleje
Deltagere, der modtog standard neonatal pleje i den tidligere undersøgelse SHP607-202 (NCT03253263), vil blive fulgt ind i denne langtidsundersøgelse SHP607-203.
Andet: Ingen indgriben
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal skadestuebesøg
Tidsramme: 12 måneder CA til 60 måneder CA
Antal skadestuebesøg i forbindelse med en respiratorisk diagnose vil blive rapporteret.
12 måneder CA til 60 måneder CA
Antal indlæggelser
Tidsramme: 12 måneder CA til 60 måneder CA
Antallet af indlæggelser forbundet med en respiratorisk diagnose vil blive rapporteret.
12 måneder CA til 60 måneder CA
Forekomst af tegn og symptomer på luftvejssygdomme
Tidsramme: 12 måneder CA til 60 måneder CA
Forekomst af tegn og symptomer på luftvejssygdom (ja/nej) vurderes ved at registrere episoder med hvæsende vejrtrækning, hoste og luftvejsmedicin.
12 måneder CA til 60 måneder CA
Antal dage med brug af respiratorisk medicin
Tidsramme: 12 måneder CA til 60 måneder CA
Antal dage med brug af respiratorisk medicin (for eksempel bronkodilatatorer, steroider, leukotrienhæmmere, diuretika) vil blive rapporteret.
12 måneder CA til 60 måneder CA
Samlet antal dage på hjemmebrug af respiratorisk teknologi
Tidsramme: 12 måneder CA til 60 måneder CA
Det samlede antal dage på hjemmebrug af respiratorisk teknologi (for eksempel ilt i hjemmet, kontinuerligt positivt luftvejstryk [CPAP], trakeostomi) vil blive rapporteret.
12 måneder CA til 60 måneder CA
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: 12 måneder CA til 60 måneder CA
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
12 måneder CA til 60 måneder CA

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vækstparametre: Kropsvægt
Tidsramme: Ved 12, 24 og 60 måneder CA
Kropsvægten måles i kilogram (kg) uden sko og med let tøj ved hjælp af en kalibreret skala.
Ved 12, 24 og 60 måneder CA
Vækstparametre: Kropslængde
Tidsramme: Ved 12 og 24 måneder CA
Kropslængde er en liggende måling fra toppen af ​​hovedet til fodsålen med deltageren liggende på ryggen med strakte hofter og knæ.
Ved 12 og 24 måneder CA
Vækstparametre: Højde
Tidsramme: Ved 60 måneder CA
Højde er et mål for deltager fra top til fod (stående mål). Et stadiometer skal bruges til at måle højden.
Ved 60 måneder CA
Vækstparametre: Hovedomkreds
Tidsramme: Ved 12 og 24 måneder CA
Hovedomkreds eller occipital frontalomkreds måles over nakkeknuden og lige over den supraorbitale ryg, som er hovedets største omkreds.
Ved 12 og 24 måneder CA
Fysisk udvikling vurderet ved fysisk undersøgelse
Tidsramme: Ved 12, 24 og 60 måneder CA
Fysiske undersøgelser vil omfatte en gennemgang af deltagerens generelle udseende.
Ved 12, 24 og 60 måneder CA
Fysisk udvikling vurderet ved neurologisk undersøgelse til vurdering af cerebral parese
Tidsramme: Ved 12, 24 og 60 måneder CA
Neurologisk undersøgelse til diagnosticering af cerebral parese (CP) vil blive udført. Neurologiske undersøgelser til diagnosticering af CP vil blive udført af læger, herunder vurdering af motorisk funktion, styrke og udvikling, muskeltonus og posturale og bevægelige abnormiteter.
Ved 12, 24 og 60 måneder CA
Fysisk udvikling vurderet ved synsstyrke
Tidsramme: Ved 12, 24 og 60 måneder CA
Synsstyrke er et mål for, hvor godt en deltager ser på forskellige afstande. Det vil blive kategoriseret som følgende: normal (målbar skarphed større end eller lig med [>=] 20/40); under normal (20/200 mindre end eller lig med [<=] målbar skarphed <20/40); dårlig (målbar skarphed <=20/200); blindt/svagsynet (kun evnen til at detektere de 2,2 centimeter [cm] brede striber på synsvagtkortet og hvor som helst i synsfeltet).
Ved 12, 24 og 60 måneder CA
Kognitiv udvikling vurderet af Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III)
Tidsramme: 24 måneder CA
BSID-III vil blive brugt til at vurdere kognitive, motoriske og sproglige færdigheder og gælder for børn i alderen 1-42 måneder. BSID-III er et vurderingsværktøj designet til at måle et lille barns færdigheder inden for de 3 kerneområder for udvikling: kognitiv, sproglig og motorisk. Der er 5 underskalaer, den kognitive underskala (Scoreinterval: 55-145) står alene, mens de 2 sprogunderskalaer (ekspressive og receptive) kombineres for at lave en samlet sprogscore (område: 47-153) og de 2 motoriske deltests (fin og receptiv). bruttomotorisk) danner en kombineret motorskala (interval: 46-154). En positiv værdi indikerer forbedring.
24 måneder CA
Kognitiv udviklingskvotient vurderet af Kyoto-skalaen for psykologisk udvikling (KSPD)
Tidsramme: 24 måneder CA
KSPD er en alternativ skala til BSID og bruges kun til at vurdere kognitive, motoriske og sproglige færdigheder på steder i Japan. KSPD er en valideret neuroudviklingsresultatvurdering, der er standardiseret for japanske børn og er blevet evalueret i sammenligning med BSID i vurderingen af ​​udviklingskarakteristika for japanske spædbørn med meget lav fødselsvægt. KSPD er designet til at måle et lille barns færdigheder inden for tre udviklingsdomæner: Kognitiv-Adaptiv (ikke-verbal ræsonnement eller visuospatial perception), Sprog-Social (interpersonelle relationer, socialisering, verbale evner) og Postural-Motor (fint og groft). motoriske funktioner). Skalaen består af 328 punkter, der dækker et kognitivt-adaptivt område, sprog-socialt område og postural-motorisk område. For hvert af de tre områder konverteres en sumscore til en udviklingskvotient (dividere udviklingsalderen med den kronologiske alder og derefter gange kvotienten med 100). En positiv værdi indikerer forbedring.
24 måneder CA
Kognitiv udvikling vurderet af Wechsler Preschool og Primary Scale of Intelligence (WPPSI)
Tidsramme: Ved 60 måneder CA
WPPSI er et mål for generel kognitiv udvikling hos børn, der har komponenter af både verbale og non-verbale opgaver. Den gælder for førskolebørn og småbørn i alderen 2 år +6 måneder til 7 år +7 måneder og er en direkte vurdering af et barns kognitive færdigheder. Standardscore for WPPSI varierer fra under 70 (ekstremt lavt) til over 130 (meget overlegent).
Ved 60 måneder CA
Bruttomotorisk funktion vurderet af bruttomotorisk funktionsmål-88 (GMFM-88)
Tidsramme: Ved 24 og 60 måneder CA
GMFM-88-elementscorerne bruges til at beregne en domænespecifik procentscore for hver af de 5 GMFM-88-dimensioner, som er følgende: Liggende og rullende; Siddende; Kravler og knæler; Stående; Gå, løb og hop. Hvert af de 88 emner er vurderet på en 4-trins skala: 0=starter ikke; 1=initierer; 2=delvis fuldender; og 3 = fuldfører. GMFM-88's samlede score spænder fra 0% (ingen mobilitet) til en score på 100%. Testen anses for at være passende for børn, hvis motorik er på eller under et 5-årigt barns motoriske færdigheder uden motorisk handicap. GMFM-88 vil blive administreret efter 24 måneder CA. GMFM-88 Sektion D (Stå) og E (Gå, Løb og Spring) vil kun blive administreret ved 5 års CA.
Ved 24 og 60 måneder CA
Childhood Behavior Assessed by Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-III)
Tidsramme: Ved 24 og 60 måneder CA
VABS-III testen måler adaptiv adfærd, herunder evnen til at klare miljøændringer, lære nye hverdagsfærdigheder og demonstrere uafhængighed. Denne test måler følgende 4 nøgledomæner: kommunikation, daglige færdigheder, socialisering og motoriske færdigheder. Scoren spænder fra 20 til 140, hvor højere score indikerer et højere niveau af bedre adfærd.
Ved 24 og 60 måneder CA
Barndomsadfærd vurderet ved vurderingsskala for opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetsforstyrrelser (ADHD-RS-V)
Tidsramme: Ved 60 måneder CA
ADHD-RS-V måler adfærd hos børn med Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder (ADHD). Den består af 18 elementer designet til at afspejle den aktuelle symptomatologi af ADHD baseret på DSM-V kriterier. Hvert punkt scores fra et interval på 0 (afspejler ingen symptomer) til 3 (afspejler alvorlige symptomer) med samlede scorer fra 0-54. De 18 punkter er grupperet i 2 underskalaer: hyperaktivitet-impulsivitet (lige nummer 2-18) og uopmærksomhed ("uopmærksomhed") (ulige numre 1-17).
Ved 60 måneder CA
Childhood Behavior Assessed by Social Communication Questionnaire (SCQ)
Tidsramme: Ved 60 måneder CA
SCQ er et kort instrument, der hjælper med at evaluere kommunikationsevner og social funktion hos børn, som kan bruges til screening for autisme eller autismespektrumforstyrrelser (ASD) i den generelle befolkning. Scoren varierer fra 0 til 39, med en cut-off på større end (>) 15, hvilket indikerer ASD.
Ved 60 måneder CA
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) vurderet af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) skalaer
Tidsramme: Ved 24, 36, 48 og 60 måneder CA
HRQoL vil blive vurderet via den validerede Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) skalaer, der passer til barnets udviklingsalder. Følgende skalaer vil blive brugt i denne undersøgelse: Spædbarnsvægt for alderen 13-24 måneder (45 genstande); Småbørnsvægt for 2-4 år (21 genstande); Ungebørnsvægt for 5-7 år (23 genstande). Scorer transformeres til en skala fra 0 til 100. Højere score indikerer bedre livskvalitet.
Ved 24, 36, 48 og 60 måneder CA
Sundhedsstatus målt ved Health Utilities Index 2/3
Tidsramme: Ved 60 måneder CA
Health Utilities Index (HUI) er en familie af generiske sundhedsprofiler og præferencebaserede systemer, der bruges til at måle sundhedsstatus, rapportere HRQoL og producere nyttescores. HUI 2/3-systemet indeholder en række attributter/domæner til at klassificere niveauet af sundhedsstatus. Hver egenskab eller domæne (f.eks. mobilitet, kognition, følelser eller smerte) vurderes på en 5-punkts ordinær skala for at angive sværhedsgraden, der spænder fra 1-5 (højere tal angiver et mere alvorligt niveau).
Ved 60 måneder CA
Udnyttelse af sundhedsressourcer
Tidsramme: 12 måneder CA til 60 måneder CA
Sundhedsvæsenets ressourceudnyttelse måles ved antallet af indlagte og ambulante besøg, herunder skadestuebesøg og specialistbesøg.
12 måneder CA til 60 måneder CA
Antal deltagere med målrettede medicinske hændelser og fatale alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 12 måneder CA til 60 måneder CA
Målrettede medicinske hændelser er intrakraniel hypertension, enhver unormal glukosemetabolisme (f.eks. hypoglykæmi, hyperglykæmi og diabetes), tonsillarhypertrofi (baseret på tonsilundersøgelse [en del af den fysiske undersøgelse]) og øget hjertestørrelse. En alvorlig uønsket hændelse (SAE) defineres som en uheldig medicinsk hændelse, der ved enhver dosis opfylder et eller flere af følgende kriterier: udfaldet er dødeligt/medfører døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller resulterer i forlængelse af en eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt, er en medicinsk vigtig begivenhed.
12 måneder CA til 60 måneder CA

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Oak Hill Bio Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. august 2022

Studieafslutning (Faktiske)

5. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. august 2020

Først opslået (Faktiske)

10. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. marts 2023

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP607-203
  • 2020-002726-84 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle deltagerdata fra denne særlige undersøgelse vil ikke blive delt for at minimere risikoen for, at individuelle patienter kan blive genidentificeret, da der er begrænset antal forsøgsdeltagere på hvert studiested om året.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner