Przezczaszkowa stymulacja magnetyczna w celu pomiaru pobudliwości korowej w zespole Dravet
Zespół Dravet (DS) to encefalopatia padaczkowa spowodowana patogennymi wariantami genu SCN1A, powodująca padaczkę lekooporną i opóźnienia psychomotoryczne.
Jako badanie pilotażowe oceniające wykonalność, badacze zamierzają sprawdzić, czy można wiarygodnie zarejestrować zmiany w korowym stosunku pobudzenia: hamowania. Badacze wykorzystają metryki przezczaszkowej stymulacji magnetycznej (TMS) korowego tonu pobudzającego i hamującego jako pierwszy krok w kierunku przełożenia wyników z genetycznych modeli DS gryzoni na biomarkery specyficzne dla choroby i zaproponują przyszłe pomiary zaangażowania celu terapeutycznego w tej populacji pacjentów.
Uczestnicy przejdą dwie wizyty, każda składająca się z sesji TMS i sesji EEG. Wizyty będą umawiane co 4-8 tygodni.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to jednoośrodkowe badanie, które zostanie przeprowadzone w Bostońskim Szpitalu Dziecięcym (BCH) w celu zbadania neurofizjologicznych biomarkerów padaczki i niepełnosprawności rozwojowej u dzieci i młodych dorosłych z zespołem Dravet.
Mechanistycznie cechy fenotypu DS można przypisać utracie hamowania korowego. TMS to nieinwazyjna forma ogniskowej stymulacji korowej, w której zewnętrzny silny magnes indukuje wewnątrzczaszkowe pole elektryczne nad stymulowanym obszarem, które jest wykorzystywane do badania lub modulowania stanów pobudzenia lub hamowania kory mózgowej.
W związku z tym badacze proponują przetestowanie, czy metryki pobudliwości i hamowania kory mózgowej można uzyskać za pomocą przezczaszkowej stymulacji magnetycznej (TMS) i EEG u pacjentów z DS.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Paul MacMullin
- Numer telefonu: 617-355-4875
- E-mail: Paul.MacMullin@childrens.harvard.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Melissa Tsuboyama, MD
- E-mail: Melissa.Tsuboyama@childrens.harvard.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Boston Children's Hospital
-
Główny śledczy:
- Alexander Rotenberg, MD, PhD
-
Pod-śledczy:
- Melissa Tsuboyama, MD
-
Pod-śledczy:
- Ann Poduri, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek: 6 miesięcy - 30 lat
- Możliwość uzyskania świadomej zgody od uczestnika lub przedstawiciela ustawowego
- DS potwierdzony patogennym wariantem genu SCN1A
- Wywiad medyczny zgodny z klinicznym fenotypem DS
Kryteria wyłączenia:
- Choroby współistniejące, takie jak druga diagnoza genetyczna, które mogą utrudniać interpretację.
- Obecny lub planowany udział w badaniu klinicznym leku lub urządzenia.
- Wcześniejszy udział w terapii genowej lub próbie edycji genów
- Alergia na kleje stosowane do powierzchniowych elektrod EMG
- Przeciwwskazania do TMS (np. wszczepionych urządzeń, dla których nie ma danych bezpieczeństwa TMS)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Temat z DS
Uczestnicy odbędą dwie wizyty w odstępach 4-8 tygodni, aby przejść ocenę neurofizjologiczną (elektroencefalogram [EEG] i przezczaszkowa stymulacja magnetyczna [TMS]).
|
Przezczaszkowa stymulacja magnetyczna (TMS) to metoda nieinwazyjnej elektrycznej stymulacji kory mózgowej, w której niewielkie prądy wewnątrzczaszkowe są generowane przez silne, zmienne, zewnątrzczaszkowe pole magnetyczne.
TMS jest wyjątkowy pod względem użyteczności eksperymentalnej, diagnostycznej i terapeutycznej.
Pojedynczy impuls (spTMS) i sparowany puls TMS (ppTMS) były szeroko stosowane do badania, pomiaru i modulowania pobudliwości i plastyczności kory mózgowej.
Inne nazwy:
Będą to ambulatoryjne zapisy EEG obejmujące 24 godziny i wykonywane bez środków uspokajających.
Rejestracje będą wykonywane przy użyciu lokalizacji elektrod określonych przez międzynarodowy system 10-20 dla standardowej praktyki klinicznej.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Próg silnika spoczynkowego (% mocy maszyny)
Ramy czasowe: 1 rok
|
Spoczynkowy próg motoryczny (rMT) uzyskuje się za pomocą pojedynczego impulsu TMS i mierzy pobudliwość korową bramkowaną napięciem, w której pośredniczy kanał sodowy.
Jest to minimalna intensywność stymulacji potrzebna do niezawodnego wywołania motorycznego potencjału wywołanego (MEP) o wartości co najmniej 50 mikrowoltów w ponad 50% prób.
Podaje się ją jako procent całkowitej wydajności maszyny.
|
1 rok
|
|
Czas trwania okresu ciszy korowej (ms)
Ramy czasowe: 1 rok
|
Cisza korowa (CSP) to jednopulsowa miara TMS hamowania korowego za pośrednictwem GABA, w której stymulacja jest stosowana do kory ruchowej, podczas gdy badani aktywują docelowy mięsień (tutaj odwodziciel kciuka krótki i mięsień naramienny), co skutkuje przerwa w skurczu mięśnia.
Czas między stymulacją a powrotem dobrowolnej aktywności mięśni to CSP, mierzony w milisekundach (ms).
|
1 rok
|
|
Stosunek amplitud potencjałów wywołanych silnika (bez jednostek)
Ramy czasowe: 1 rok
|
Facylitacja (ICF) to odpowiednio sparowane impulsy TMS metryki hamowania i pobudliwości korowej.
Krótki interwał między bodźcami (1-5 ms) prowadzi do zahamowania korowego odzwierciedlającego neuroprzekaźnictwo GABAergiczne; dłuższy odstęp między bodźcami wynoszący 10-20 ms prowadzi do torowania korowego, co odzwierciedla neuroprzekaźnictwo glutaminergiczne; jeszcze dłuższy odstęp między bodźcami wynoszący 50-300 ms odzwierciedla miejscowe hamowanie za pośrednictwem GABAB i prawdopodobnie hamowanie sieci za pośrednictwem GABAA.
Stosunek amplitudy międzyszczytowej (w mm) drugiego MEP do pierwszego (lub kontrolnego) MEP zostanie obliczony dla każdego z tych protokołów stymulacji.
|
1 rok
|
|
Korowy ton hamujący
Ramy czasowe: 1 rok
|
Moc w paśmie częstotliwości gamma (30-80 Hz).
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IRB-P00034206
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .