Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Historia naturalna SMA (iSMAR)

2 marca 2023 zaktualizowane przez: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Historia naturalna SMA: długoterminowe badanie podłużne i rozwój rejestru

Jest to badanie obserwacyjne zainicjowane przez badacza, którego celem jest zarejestrowanie kilku aspektów funkcjonowania, opieki i zdarzeń niepożądanych w dużej kohorcie pacjentów z SMA, których obserwacja była długoterminowa przy użyciu ustrukturyzowanego akademickiego rejestru chorób.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Jest to obserwacyjne, wieloośrodkowe, retrospektywne i prospektywne badanie obejmujące wysokiej jakości dane zebrane w 5 ośrodkach akademickich we Włoszech, rejestr ma na celu

  • lepiej zrozumieć naturalną historię choroby u nieleczonych pacjentów, identyfikując czynniki, które mogą wpływać na postęp choroby, łącząc dane retrospektywne i prospektywne.
  • Opisać wzorce progresji choroby (pod względem wskaźników funkcjonalnych, zdarzeń niepożądanych, poziomu opieki i hospitalizacji) u pacjentów leczonych i nieleczonych
  • Zidentyfikuj wszystkich pacjentów leczonych dostępnymi terapiami we Włoszech, podając szczegółowe informacje pierwszego rzutu dotyczące danych epidemiologicznych w szerszej sieci obejmującej wszystkie ośrodki uznane za ośrodki rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w każdym regionie.

W ramach tego działania ewaluatorzy kliniczni, menedżerowie danych i badacze podrzędni są również szkoleni i korzystają ze wspólnych instrukcji obsługi, aby zapewnić niezawodność we wszystkich uczestniczących ośrodkach. Rejestr dostarcza dokładnych i rzetelnych informacji o historii naturalnej, w tym wyników z aktualnie stosowanych miar funkcjonalnych. Rejestr zawiera również informacje o opiece podtrzymującej, hospitalizacji i zdarzeniach niepożądanych.

Szczegóły dotyczące elektronicznego rejestru dokumentacji klinicznej, w tym gromadzenia danych i wykorzystywanej platformy, są dostępne jako część recenzowanego artykułu

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

1200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Genova, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Istituto Gaslini
        • Kontakt:
          • Claudio Bruno
      • Messina, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Nemo Sud
        • Kontakt:
          • Sonia Messina
      • Milano, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Centro Clinico NeMO
        • Kontakt:
          • Valeria Sansone
      • Rome, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Bambino Gesu
        • Kontakt:
          • Adele D'Amico
      • Rome, Włochy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

wszystkich pacjentów z mutacjami w genie SMN1

Opis

Kryteria przyjęcia:

wszyscy pacjenci

Kryteria wyłączenia:

jeśli biorą udział w badaniach klinicznych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcje motorowe
Ramy czasowe: 15 lat
skale funkcjonalne Hammersmith Funkcjonalna skala motoryczna, (minimalny wynik 0, maksymalny wynik 74 wskazuje na najlepszą wydajność
15 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
funkcja oddechowa
Ramy czasowe: 15 lat
Natężona pojemność życiowa, potrzeba wspomagania wentylacji
15 lat
odżywianie
Ramy czasowe: 15 lat
potrzeba wsparcia żywieniowego za pomocą narzędzia Oral and Swallowing Abilities Tool (OrSAT) z minimalnym wynikiem 0 i maksymalnym wynikiem 12, co wskazuje na najlepsze wyniki
15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Współpracownicy

University of Messina
Istituto Giannina Gaslini
University of Milan
Ospedale Pediatrico Bambin Gesù

Śledczy

  • Główny śledczy: Eugenio Mercuri, MD, F Policlinico Gemelli IRCCS

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 grudnia 2033

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 grudnia 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 marca 2023

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

6 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1894

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

tylko dane zbiorcze

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zanik mięśni, kręgosłup

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Chile

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj