Badanie oceniające farmakokinetykę i bezpieczeństwo etawopiwatu u dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (HIBISCUS KIDS)
7 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Forma Therapeutics, Inc.
Jednoramienne, otwarte badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę farmakokinetyki i bezpieczeństwa etavopivatu u dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Badanie to przeprowadzono, aby dowiedzieć się więcej o etawopiwacie – leku przyjmowanym raz na dobę doustnie u młodzieży chorej na niedokrwistość sierpowatokrwinkową.
Głównymi celami jest zbadanie bezpieczeństwa stosowania i czasu utrzymywania się etawopiwatu w krwiobiegu, a także zbadanie, czy przyjmowanie etawopiwatu przynosi korzyści.
Kwalifikujący się uczestnicy, którzy przystąpią do badania, rozpoczną 96-tygodniowy okres leczenia.
Pod koniec 96 tygodni uczestnicy odbędą wizytę końcową, która odbędzie się 4 tygodnie później.
Uczestnicy będą otrzymywać etavopivat codziennie przez cały okres leczenia.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
95
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Novo Nordisk
- Numer telefonu: (+1) 866-867-7178
- E-mail: clinicaltrials@novonordisk.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lyon, Francja, 69008
- Jeszcze nie rekrutacja
- HCL-HOPITAL LYON SUD_Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique (IHOPe)
-
Paris, Francja, 75019
- Jeszcze nie rekrutacja
- APHP - Centre de Référence des Syndromes
-
Roeun, Francja, 76031
- Jeszcze nie rekrutacja
- Centre Hospitalier Universitaire de Rouen-Hopital Charles Nicolle
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Zakończony
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Kericho, Kenia, 20200
- Jeszcze nie rekrutacja
- KEMRI-Walter-Reed Kericho
-
Kisumu, Kenia, 40100
- Jeszcze nie rekrutacja
- Kombewa Clinical Research Centre
-
Kisumu, Kenia, 40101
- Rekrutacyjny
- Ahero Clinical Trials Unit
-
-
Siaya County
-
Siaya, Siaya County, Kenia, 40600
- Jeszcze nie rekrutacja
- KEMRI CRDR Siaya Clinical Research Annex, Country Referral Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Liban, 1107 2020
- Rekrutacyjny
- American University of Beirut Medical center
-
Tripoli, Liban, 113-6044
- Rekrutacyjny
- Hospital Nini
-
-
-
-
-
Lagos, Nigeria, 102215
- Rekrutacyjny
- Lagos University Teaching Hospital, Lagos
-
Tarauni, Nigeria, 700101
- Rekrutacyjny
- Aminu Kano Teaching Hospital (AKTH)
-
-
Enugu State
-
Ituku-Ozalla, Enugu State, Nigeria, 400001
- Rekrutacyjny
- University of Nigeria Teaching Hospital (UNTH)
-
-
-
-
-
Ankara, Turcja (Türkiye), 06100
- Zakończony
- Hacettepe University pediatric hematology
-
Seyhan, Turcja (Türkiye), 1130
- Zakończony
- Acıbadem Adana Hastanesi
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Rekrutacyjny
- Guys and St Thomas NHS Foundation Trust / Evelina Childrens Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
- Rekrutacyjny
- King's College Hospital - Alex Mowat Research Hub
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Rekrutacyjny
- Manchester Royal Infirmary_1
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Rodzaj uczestnika i charakterystyka choroby
Pacjent potwierdził rozpoznanie SCD
• Dokumentacja genotypu SCD (HbSS, HbSβ0-talasemia lub inne warianty anemii sierpowatokrwinkowej) w oparciu o wcześniejszą historię badań laboratoryjnych. Genotypowanie molekularne nie jest wymagane. Genotyp SCD można określić na podstawie wyników elektroforezy Hb, wysokosprawnej chromatografii cieczowej (HPLC) lub podobnych testów. Należy pamiętać, że elektroforeza Hb jest wykonywana przez lokalne laboratorium w Screening.
- Hemoglobina większa lub równa (≥) 5,5 i mniejsza niż (<) 10,5 gramów na decylitr (g/dL)
Młodzież z ciężkim SCD zdefiniowanym na podstawie co najmniej jednego z poniższych kryteriów:
- Dwa lub więcej LZO w ciągu ostatnich 12 miesięcy, zdefiniowane jako wcześniej udokumentowany epizod ostrego zespołu klatki piersiowej (ACS) lub ostrego bolesnego przełomu (dla którego nie było innego wyjaśnienia niż LZO), który wymagał stosowania leków przeciwbólowych na receptę lub zgodnie z instrukcją lekarza ból umiarkowany do silnego
- Hospitalizacja z powodu jakichkolwiek powikłań związanych z SCD w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Białkomocz, definiowany jako stosunek albuminy do kreatyniny (ACR) > 100 miligramów na gram (mg/g) w 2 pomiarach (w odstępie ≥ 1 miesiąca) jako wskaźnik wczesnej choroby nerek
- Historia warunkowego TCD w ciągu ostatnich 12 miesięcy, ale obecnie nieleczona przewlekłą terapią transfuzyjną. Warunkowe TCD definiuje się jako TAMMV wynoszące 170–199 centymetrów na sekundę (cm/s) w przypadku TCD lub 155–184 cm/s w obrazowaniu TCD (TCDi).
- W przypadku uczestników przyjmujących hydroksymocznik (HU) dawka HU (mg/kg) musi być stała (zmiana dawkowania nie większa niż 20%) przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem leczenia badanego, bez przewidywanej potrzeby dostosowywania dawki w trakcie w ocenie Badacza
Pacjenci przyjmujący kryzanlizumab lub L-glutaminę w momencie wyrażenia zgody mogą się kwalifikować, jeśli:
- Przyjmował stałą dawkę przez ≥ 12 miesięcy w momencie wyrażenia zgody (tzn. nie zmieniał dawki z wyjątkiem zmian masy ciała lub ze względów bezpieczeństwa)
- W przypadku pacjentów przyjmujących kryzanlizumab przestrzegali zaplanowanego schematu leczenia w ≥ 80% w ciągu 12 miesięcy przed wyrażeniem zgody
Kryteria wyłączenia:
Warunki medyczne
- Ponad 10 LZO w ciągu ostatnich 12 miesięcy, które wymagały wizyty w szpitalu, na izbie przyjęć (ER) lub w klinice
- Hospitalizowany z powodu przełomu sierpowatokrwinkowego lub innego zdarzenia powodującego zamknięcie naczyń w ciągu 14 dni od badania przesiewowego
Nieprawidłowe TCD w ciągu ostatnich 12 miesięcy
Terapia wcześniejsza/jednoczesna
- Pacjenci otrzymujący regularnie planowaną transfuzję krwi (RBC) (nazywaną również transfuzją przewlekłą, profilaktyczną lub zapobiegawczą)
- Otrzymał jakiekolwiek produkty krwiopochodne w ciągu 30 dni od rozpoczęcia leczenia objętego badaniem
- Przyjmowanie lub stosowanie jednocześnie leków będących silnymi induktorami cytochromu P450 (CYP) 3A4/5 w ciągu 2 tygodni od rozpoczęcia leczenia objętego badaniem
- Stosowanie wokselotora w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem leczenia badanego lub przewidywane zapotrzebowanie na ten środek w trakcie badania
- Otrzymanie leczenia erytropoetyną lub innym hematopoetycznym czynnikiem wzrostu w ciągu 28 dni od rozpoczęcia leczenia objętego badaniem lub przewidywane zapotrzebowanie na takie środki w trakcie badania
- Otrzymanie wcześniejszej terapii komórkowej (np. przeszczep komórek krwiotwórczych, terapia modyfikacją genów)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Cohort 1: Etavopivat (12 to less than [<] 18 years)
Participants aged 12 to less than 18 years with sickle cell disease will receive etavopivat to evaluate pharmacokinetics and safety in this age group.
|
Participants will receive oral tablets or granules of etavopivat once daily.
|
|
Eksperymentalny: Cohort 2: Etavopivat (6 to <12 years)
Participants aged 6 to less than 12 years with sickle cell disease will receive etavopivat to evaluate pharmacokinetics and safety in this age group.
|
Participants will receive oral tablets or granules of etavopivat once daily.
|
|
Eksperymentalny: Cohort 3: Etavopivat (2 to <6 years)
Participants aged 2 to less than 6 years with sickle cell disease will receive etavopivat to evaluate pharmacokinetics and safety in younger children.
|
Participants will receive oral tablets or granules of etavopivat once daily.
|
|
Eksperymentalny: Cohort 4: Etavopivat (6 months to <2 years)
Participants aged 6 months to less than 2 years with sickle cell disease will receive etavopivat to evaluate pharmacokinetics and safety in infants.
|
Participants will receive oral tablets or granules of etavopivat once daily.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Pojedyncza dawka: maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
|
Pojedyncza dawka: pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie od dawki (czas 0) do czasu t ((AUC)0-t)
Ramy czasowe: Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
|
Pojedyncza dawka: pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie od zera do nieskończoności (AUC0-inf)
Ramy czasowe: Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
|
Maksymalne stężenie w osoczu w stanie stacjonarnym (Cmax,ss)
Ramy czasowe: Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
|
Pole stanu ustalonego pod krzywą stężenia w czasie w przedziale dawkowania (AUCtau,ss)
Ramy czasowe: Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
|
Średnie stężenie w osoczu w stanie stacjonarnym (Cavg,ss)
Ramy czasowe: Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
|
Minimalne stężenie w osoczu w stanie stacjonarnym (Cmin,ss)
Ramy czasowe: Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i działań niepożądanych związanych ze stosowaniem etawopiwatu
Ramy czasowe: Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
|
Liczba przedwczesnych przerwań
Ramy czasowe: Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
|
Liczba przerw w dawkowaniu
Ramy czasowe: Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
|
Liczba redukcji dawki
Ramy czasowe: Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia podstawowego
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania AE, SAE i AE związanych ze stosowaniem etavopivatu
Ramy czasowe: Podczas 72-tygodniowego okresu przedłużenia leczenia
|
Podczas 72-tygodniowego okresu przedłużenia leczenia
|
|
|
Liczba przedwczesnych przerwań
Ramy czasowe: Podczas 72-tygodniowego okresu przedłużenia leczenia
|
Podczas 72-tygodniowego okresu przedłużenia leczenia
|
|
|
Liczba przerw w dawkowaniu
Ramy czasowe: Podczas 72-tygodniowego okresu przedłużenia leczenia
|
Podczas 72-tygodniowego okresu przedłużenia leczenia
|
|
|
Liczba redukcji dawki
Ramy czasowe: Podczas 72-tygodniowego okresu przedłużenia leczenia
|
Podczas 72-tygodniowego okresu przedłużenia leczenia
|
|
|
Wskaźnik odpowiedzi na hemoglobinę (Hb).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
|
|
Zmiana poziomu Hb w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w liczbie kryzysów okluzyjnych (LZO)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością bazową w rocznym stężeniu LZO
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali zmęczenia zgłaszanej przez pacjenta w systemie informacji o wynikach pomiaru (PROMIS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
PROMIS to składający się z 10 elementów system pomiaru wyników zdrowotnych zgłaszany przez pacjentów, stosowany do oceny jakości życia zarówno dzieci, jak i dorosłych.
Ocena odbywa się na podstawie odpowiedzi – 1. nigdy, 2. prawie nigdy, 3. czasami, 4. często i 5. prawie zawsze.
Odpowiedź „Nigdy” w skali zmęczenia PROMIS oznacza lepszą jakość życia.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową uśrednionej w czasie średniej prędkości maksymalnej (TAMMV) metodą przezczaszkowej ultrasonografii dopplerowskiej (TCD)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24, 48 i 96
|
Wartość wyjściowa, tydzień 24, 48 i 96
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 stycznia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
23 lutego 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
8 sierpnia 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 grudnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 grudnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 stycznia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 4202-HEM-202
- 2022-001689-36 (Numer EudraCT)
- 2024-519881-32 (Inny identyfikator: EU CT Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .