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Uno studio per valutare la farmacocinetica e la sicurezza di etavopivat nei pazienti pediatrici affetti da anemia falciforme (HIBISCUS KIDS)

23 aprile 2026 aggiornato da: Forma Therapeutics, Inc.

Uno studio di Fase 1/2 a braccio singolo, in aperto, per valutare la farmacocinetica e la sicurezza di etavopivat in pazienti pediatrici affetti da anemia falciforme

Questo studio è stato condotto per conoscere etavopivat, un medicinale assunto una volta al giorno per via orale negli adolescenti affetti da anemia falciforme. Gli obiettivi principali sono studiare la sicurezza e la durata della permanenza di etavopivat nel flusso sanguigno, studiando anche se ci sono benefici derivanti dall'assunzione di etavopivat. I partecipanti idonei che entrano nello studio inizieranno un periodo di trattamento di 96 settimane. Alla fine delle 96 settimane, i partecipanti avranno una visita di fine studio che avverrà 4 settimane dopo. I partecipanti riceveranno etavopivat ogni giorno per tutto il periodo di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

95

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Ritirato
        • The Hospital for Sick Children
  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Non ancora reclutamento
        • APHP - Centre de Référence des Syndromes
      • Pierre-Bénite, Francia, 69310
        • Non ancora reclutamento
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Lyon Sud
      • Roeun, Francia, 76031
        • Non ancora reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rouen-Hopital Charles Nicolle
  • Kenya
      • Kericho, Kenya, 20200
        • Non ancora reclutamento
        • KEMRI-Walter-Reed Kericho
      • Kisumu, Kenya, 40100
        • Non ancora reclutamento
        • Kombewa Clinical Research Centre
      • Kisumu, Kenya, 40101
        • Reclutamento
        • Ahero Clinical Trials Unit
      • Siaya, Kenya, 40100
        • Non ancora reclutamento
        • Kenya Medical Research Institute-Centre for Respiratory Disease Research, Siaya Clinical Research Annexe
  • Libano
      • Beirut, Libano, 1107 2020
        • Reclutamento
        • American University of Beirut Medical Center
      • Tripoli, Libano, 113-6044
        • Reclutamento
        • Hospital Nini
  • Nigeria
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • Reclutamento
        • Lagos University Teaching Hospital, Lagos
      • Tarauni, Nigeria, 700101
        • Reclutamento
        • Aminu Kano Teaching Hospital (AKTH)
    • Enugu State
      • Ituku-Ozalla, Enugu State, Nigeria, 400001
        • Reclutamento
        • University of Nigeria Teaching Hospital (UNTH)
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Reclutamento
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust / Evelina Childrens Hospital
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Reclutamento
        • King's College Hospital - Alex Mowat Research Hub
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Reclutamento
        • Manchester Royal Infirmary_1
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06100
        • Ritirato
        • Hacettepe University pediatric hematology
      • Seyhan, Turchia (Türkiye), 1130
        • Ritirato
        • Acıbadem Adana Hastanesi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tipo di partecipante e caratteristiche della malattia

    1. Il paziente ha confermato la diagnosi di MCI

      • Documentazione del genotipo della anemia falciforme (HbSS, HbSβ0-talassemia o altre varianti della sindrome falciforme) basata sull'anamnesi precedente di test di laboratorio. Non è richiesta la genotipizzazione molecolare. Il genotipo della SCD può essere determinato dai risultati dell'elettroforesi dell'Hb, della cromatografia liquida ad alta prestazione (HPLC) o di test simili. Si noti che l'elettroforesi dell'Hb viene eseguita dal laboratorio locale dello Screening.

    2. Emoglobina maggiore o uguale a (≥) 5,5 e inferiore a (<) 10,5 grammi per decilitro (g/dL)

    3. Pazienti adolescenti con MCI grave, come definito da almeno 1 dei seguenti:

      • Due o più COV negli ultimi 12 mesi, definiti come un episodio precedentemente documentato di sindrome toracica acuta (ACS) o crisi dolorosa acuta (per la quale non c'era altra spiegazione oltre ai COV) che ha richiesto la prescrizione o l'uso di analgesici da parte di un operatore sanitario per dolore da moderato a grave
      • Ricovero ospedaliero per qualsiasi complicanza correlata alla morte improvvisa negli ultimi 12 mesi
      • Proteinuria, definita come rapporto albumina:creatinina (ACR) > 100 milligrammi per grammo (mg/g) su 2 misurazioni (separate da ≥ 1 mese) come indicatore di malattia renale precoce
      • Storia di un TCD condizionale negli ultimi 12 mesi, ma attualmente non trattato con terapia trasfusionale cronica. Il TCD condizionale è definito come un TAMMV di 170-199 centimetri al secondo (cm/s) mediante TCD o 155-184 cm/s mediante imaging TCD (TCDi).
    4. Per i partecipanti che assumono idrossiurea (HU), la dose di HU (mg/kg) deve essere stabile (non più di una variazione del dosaggio del 20%) per almeno 90 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio senza necessità prevista di aggiustamenti della dose durante lo studio, a giudizio del ricercatore

    5. I pazienti in trattamento con crizanlizumab o L-glutammina al momento del consenso possono essere idonei se:

      • Hanno assunto una dose stabile per ≥ 12 mesi al momento del consenso (ovvero, nessuna modifica alla dose tranne che per variazioni di peso o per motivi di sicurezza)
      • Per i pazienti trattati con crizanlizumab, hanno rispettato ≥ 80% il regime pianificato durante i 12 mesi precedenti al momento del consenso

Criteri di esclusione:

  • Condizioni mediche

    1. Più di 10 COV negli ultimi 12 mesi che hanno richiesto una visita in ospedale, al pronto soccorso (ER) o in clinica
    2. Ricoverato in ospedale per crisi falciforme o altro evento vaso-occlusivo entro 14 giorni dallo screening

    3. TCD anormale nei 12 mesi precedenti

      Terapia precedente/concomitante

    4. Pazienti che ricevono una terapia trasfusionale di sangue (RBC) regolarmente programmata (chiamata anche trasfusione cronica, profilattica o preventiva)
    5. Ha ricevuto eventuali prodotti sanguigni entro 30 giorni dall'inizio del trattamento in studio
    6. Ricezione o uso concomitante di farmaci che sono forti induttori del citocromo P450 (CYP) 3A4/5 entro 2 settimane dall'inizio del trattamento in studio
    7. Uso di voxelotor entro 28 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio o necessità prevista di questo agente durante lo studio
    8. Ricezione di eritropoietina o altro trattamento con fattore di crescita ematopoietico entro 28 giorni dall'inizio del trattamento in studio o necessità anticipata di tali agenti durante lo studio
    9. Ricezione di precedente terapia a base cellulare (p. es., trapianto di cellule ematopoietiche, terapia di modificazione genetica)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etavopivat
I partecipanti riceveranno Etavopivat una volta al giorno (QD) per via orale.
Droga: Etavopivat
I partecipanti riceveranno compresse orali di etavopivat una volta al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Dose singola: concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Dose singola: area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica dal dosaggio (tempo 0) al tempo t ((AUC)0-t)
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Dose singola: area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica da zero al tempo infinito (AUC0-inf)
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Concentrazione plasmatica massima allo stato stazionario (Cmax,ss)
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Area allo stato stazionario sotto la curva concentrazione-tempo nell'intervallo di dosaggio (AUCtau,ss)
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Concentrazione plasmatica media allo stato stazionario (Cavg,ss)
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Concentrazione plasmatica minima allo stato stazionario (Cmin,ss)
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Incidenza di eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) ed EA correlati a etavopivat
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Numero di interruzioni premature
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Numero di interruzioni della dose
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Numero di riduzioni della dose
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane
Durante il periodo di trattamento primario di 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di EA, SAE ed EA correlati a etavopivat
Lasso di tempo: Durante il periodo di estensione del trattamento di 72 settimane
Durante il periodo di estensione del trattamento di 72 settimane
Numero di interruzioni premature
Lasso di tempo: Durante il periodo di estensione del trattamento di 72 settimane
Durante il periodo di estensione del trattamento di 72 settimane
Numero di interruzioni della dose
Lasso di tempo: Durante il periodo di estensione del trattamento di 72 settimane
Durante il periodo di estensione del trattamento di 72 settimane
Numero di riduzioni della dose
Lasso di tempo: Durante il periodo di estensione del trattamento di 72 settimane
Durante il periodo di estensione del trattamento di 72 settimane
Tasso di risposta dell’emoglobina (Hb).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12 e 24
Riferimento, settimana 12 e 24
Variazione dell'Hb rispetto al basale
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12 e 24
Riferimento, settimana 12 e 24
Variazione rispetto al basale del numero di crisi vaso-occlusive (COV)
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24
Riferimento e settimana 24
Variazione rispetto al basale del tasso annualizzato di COV
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24
Riferimento e settimana 24
Variazione rispetto al basale nella scala della fatica del sistema informativo di misurazione dei risultati riportati dai pazienti (PROMIS).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12 e 24
PROMIS è un sistema di misurazione degli esiti sanitari riportati dai pazienti composto da 10 elementi, utilizzato per valutare la qualità della vita sia nei bambini che negli adulti. La valutazione si basa sulle risposte: 1. Mai, 2. Quasi mai, 3. A volte, 4. Spesso e 5. Quasi sempre. La risposta "mai" sulla scala della fatica PROMIS indica una migliore qualità della vita.
Riferimento, settimana 12 e 24
Variazione rispetto al basale della media temporale della velocità massima (TAMMV) mediante ecografia Doppler transcranica (TCD)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24, 48 e 96
Riferimento, settimana 24, 48 e 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Forma Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 gennaio 2023

Completamento primario (Stimato)

23 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

8 agosto 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

10 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 4202-HEM-202
  • 2022-001689-36 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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