鎌状赤血球症の小児患者におけるエタボピバットの薬物動態と安全性を評価する研究

包含基準:

• 参加者の種類と疾患の特徴

  1. 患者はSCDの診断を確認した

     • 過去の臨床検査履歴に基づく SCD 遺伝子型 (HbSS、HbSβ0 サラセミア、またはその他の鎌状赤血球症候群の変異型) の文書化。 分子のジェノタイピングは必要ありません。 SCD 遺伝子型は、Hb 電気泳動、高速液体クロマトグラフィー (HPLC)、または同様の検査の結果から決定できます。 Hb 電気泳動はスクリーニング時に地元の検査機関によって実行されることに注意してください。

  2. ヘモグロビン 5.5 以上 (≥) かつ 10.5 グラム/デシリットル未満 (<) グラム/デシリットル (g/dL)

  3. 以下の少なくとも 1 つによって定義される重度の SCD を患う青年患者:

     • 過去 12 か月間に 2 つ以上の VOC があり、これまでに記録された急性胸部症候群 (ACS) または急性疼痛性クリーゼ (VOC 以外の説明がなかった) のエピソードとして定義され、鎮痛剤の処方または医療専門家の指示による使用が必要となった。中程度から重度の痛み
     • 過去 12 か月以内に SCD 関連の合併症による入院
     • タンパク尿。初期腎疾患の指標として、2 測定（1 か月以上の間隔）でのアルブミン:クレアチニン比 (ACR) > 100 ミリグラム/グラム (mg/g) として定義されます。
     • 過去12か月以内に条件付きTCDの病歴があるが、現在慢性輸血療法を受けていない。 条件付き TCD は、TCD による 170 ～ 199 センチメートル/秒 (cm/s) またはイメージング TCD (TCDi) による 155 ～ 184 cm/s の TAMMV として定義されます。
  4. ヒドロキシウレア（HU）を服用している参加者の場合、HUの用量（mg/kg）は、治験治療開始前の少なくとも90日間安定していなければならず（用量の20％を超えない変化）、途中で用量調整の必要が予想されません。研究者の意見では、この研究は

  5. 同意時にクリザンリズマブまたはL-グルタミン治療を受けている患者は、以下の場合に対象となる可能性があります。

     • 同意時に12ヶ月以上安定した用量を服用している（つまり、体重の変化または安全上の理由を除いて用量に変更はない）
     • クリザンリズマブを投与されている患者の場合、同意前の12か月間で計画されたレジメンに80％以上遵守している

除外基準:

• 医学的状態

  1. 過去 12 か月以内に病院、緊急治療室 (ER)、またはクリニックへの受診が必要な VOC が 10 件以上発生した
  2. スクリーニング後14日以内に鎌状赤血球クリーゼまたはその他の血管閉塞イベントにより入院した

  3. 過去 12 か月以内に異常な TCD がある

     事前/併用療法

  4. 定期的に計画された血液（RBC）輸血療法（慢性輸血、予防的輸血、予防的輸血とも呼ばれる）を受けている患者
  5. -治験治療開始後30日以内に血液製剤を投与された
  6. -治験治療開始後2週間以内にチトクロムP450（CYP）3A4/5の強力な誘導物質である併用薬の投与または使用
  7. -治験治療開始前の28日以内のボクセラーの使用、または治験中にこの薬剤の必要性が予想される
  8. -治験治療開始後28日以内にエリスロポエチンまたは他の造血増殖因子治療を受けた、または治験中にそのような薬剤の必要性が予想される
  9. 以前に細胞ベースの治療を受けている（例、造血細胞移植、遺伝子改変療法）