겸상적혈구질환 소아 환자를 대상으로 Etavopivat의 약동학 및 안전성을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

• 참가자 유형 및 질병 특성

  1. 환자는 SCD 진단을 확인했습니다.

     • 이전 실험실 테스트 기록을 바탕으로 SCD 유전자형(HbSS, HbSβ0-지중해빈혈 또는 기타 겸상 적혈구 증후군 변종)에 대한 문서화. 분자 유전형 분석은 필요하지 않습니다. SCD 유전자형은 Hb 전기영동, 고성능 액체 크로마토그래피(HPLC) 또는 유사한 테스트 결과로부터 결정될 수 있습니다. Hb 전기영동은 Screening의 지역 실험실에서 수행됩니다.

  2. 데시리터당 헤모글로빈(≥) 5.5 이상 및 미만(<) 10.5그램/데시리터(g/dL)

  3. 다음 중 적어도 하나에 의해 정의되는 중증 SCD를 앓고 있는 청소년 환자:

     • 지난 12개월 동안 2개 이상의 VOC. 이는 이전에 기록된 급성 흉부 증후군(ACS) 또는 급성 고통스러운 위기(VOC 외에 다른 설명이 없음)의 에피소드로 정의되며, 다음을 위해 처방 또는 의료 전문가의 지시에 따른 진통제 사용이 필요했습니다. 중등도에서 심한 통증
     • 지난 12개월 동안 SCD 관련 합병증으로 인한 입원
     • 알부민:크레아티닌 비율(ACR)이 2가지 측정값(≥ 1개월 간격)에서 그램당 100밀리그램(mg/g)을 초과하는 것으로 정의되는 단백뇨는 초기 신장 질환의 지표입니다.
     • 지난 12개월 동안 조건부 TCD의 병력이 있지만 현재 만성 수혈 요법으로 치료를 받고 있지 않습니다. 조건부 TCD는 TCD의 경우 초당 170~199cm/s, 영상 TCD(TCDi)의 경우 155~184cm/s의 TAMMV로 정의됩니다.
  4. 하이드록시우레아(HU)를 복용하는 참가자의 경우, HU 용량(mg/kg)은 연구 치료 시작 전 최소 90일 동안 안정적이어야 하며(투여량의 20% 이하의 용량 변경), 기간 동안 용량 조정이 필요하지 않을 것으로 예상됩니다. 연구자가 생각하는 연구

  5. 동의 당시 크리잔리주맙 또는 L-글루타민 치료를 받고 있는 환자는 다음과 같은 경우 적격할 수 있습니다.

     • 동의 당시 12개월 이상 안정적인 용량을 복용한 경우(즉, 체중 변경이나 안전상의 이유로 용량 변경이 없는 경우)
     • 크리잔리주맙을 사용하는 환자의 경우, 동의 시점 전 12개월 동안 계획된 요법을 80% 이상 준수했습니다.

제외 기준:

• 건강 상태

  1. 지난 12개월 동안 병원, 응급실(ER) 또는 진료소 방문이 필요한 VOC가 10개 이상인 경우
  2. 스크리닝 후 14일 이내에 낫적혈구 위기 또는 기타 혈관 폐쇄 사건으로 인해 입원한 경우

  3. 지난 12개월 동안 비정상적인 TCD

     이전/병행 치료

  4. 정기적으로 예정된 혈액(RBC) 수혈 요법(만성, 예방적 또는 예방적 수혈이라고도 함)을 받고 있는 환자
  5. 연구 치료 시작 후 30일 이내에 혈액제제를 받았음
  6. 연구 치료 시작 후 2주 이내에 시토크롬 P450(CYP) 3A4/5의 강력한 유도제인 병용 약물을 받거나 사용하는 경우
  7. 연구 치료 시작 전 28일 이내에 복셀로터를 사용하거나 연구 중 이 제제에 대한 예상 필요성
  8. 연구 치료 시작 후 28일 이내에 에리스로포이에틴 또는 기타 조혈 성장 인자 치료를 받았거나 연구 기간 동안 그러한 제제가 필요할 것으로 예상되는 경우
  9. 이전에 세포 기반 치료(예: 조혈 세포 이식, 유전자 변형 치료)를 받은 경우